Individualisering av hemofiliprofylax med hjälp av tromboelastografi
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en pilotstudie på barn och vuxna med svår hemofili A som använder TEG/ROTEM för att anpassa sin profylaxbehandling.
Primära mål:
• Bedöma genomförbarheten av TEG/ROTEM-styrd modifiering av den nuvarande profylaxregimen för individer med svår hemofili A. Specifikt för att:
- Testa och förfina driftsprotokollet för att använda TEG/ROTEM för att styra faktordosering
- Uppskatta andelen hemofili A-patienter vars dos kommer att ändras baserat på TEG/ROTEM-resultat
- Övervaka korttidssäkerheten för patienter vars dos har ändrats.
Sekundära mål
- Utför trombingenereringsanalyser för att tillhandahålla ytterligare bevis som stöder den TEG/ROTEM-styrda doseringen.
- Skaffa preliminära data om den ekonomiska effekten av TEG/ROTEM-styrda hemofili A-doseringsregimer.
- Skaffa preliminära data om den potentiella förbättringen av patientens/familjens börda till följd av TEG/ROTEM-guidad behandling med hjälp av generiska och specifika livskvalitetsverktyg.
Studieperioden kommer att bestå av screening, farmakokinetisk (PK) studie och uppföljning. För försökspersoner vars profylaxbehandling har ändrats, kommer uppföljningsperioden att omfatta 3 uppföljande klinikbesök och 4 uppföljande telefonsamtal; Dessa patienter kommer att stanna kvar i studien i cirka 6 månader efter avslutad PK-studie och sedan avslutas studiebesöket (besök 9). Patienter vars behandlingsregim inte ändras kommer att avsluta sitt deltagande i studien efter besök 2 och fortsätta med sin nuvarande profylax.
Studiens effektmått: En säkerhetsöversyn kommer att genomföras efter att de första 6 försökspersonerna har avslutat 30 dagar med den utökade profylaxbehandlingen. Om inga säkerhetsproblem identifieras kommer studien att fortsätta, och en andra säkerhetsgranskning kommer att ske efter att ytterligare 8 försökspersoner genomfört 30 dagars förlängd behandling. Om en patient har två eller flera spontana blödningar inom 30 dagar, kommer patienten att tas bort från studien. För försökspersoner som inte hade blödningar och genomfört minst 6 månader av studien, kommer pågående profylaktisk behandling att beslutas av deras behandlande läkare.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- CHLA
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Män, 5-70 år, inklusive
- Plasma FVIII-aktivitet <1% dokumenterad (laboratorieresultat eller MD-dokumentation av svår hemofili A-diagnos)
- För närvarande föreskriven profylaxbehandlingsregim infusion ≥3 gånger i veckan
- Villiga att ändra sin profylaxbehandlingsregim per studieprotokoll
Exklusions kriterier:
- Andra blödningsstörningar än hemofili A
- Aktuell inhibitor (>0,6BU)
- Trombocytopeni (trombocytantal <100 000K/µL eftersom det kan förändra TEG®/ROTEM®-resultat)
- Kreatinin >2x den övre normalgränsen (indikerar potentiell trombocytdysfunktion)
- Protrombintid >3 sekunder över den övre normalgränsen (indikerar potentiell leverdysfunktion)
- Varje samtidig kliniskt signifikant allvarlig sjukdom, frekvent blödningsmönster eller tidigare bristande efterlevnad som, enligt utredarens åsikt, skulle göra försökspersonen olämplig för inskrivning
- Deltagande under de senaste 30 dagarna i någon annan klinisk studie som involverar prövningsläkemedel
- Planerad större operation inom 30 dagar före screening eller under studieperioden
- Nuvarande användning av någon medicin som är känd för att ha effekter på koagulationssystemet
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Övrig
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Övrig: Patienter med svår hemofili A
Resultaten av TEG/ROTEM-analysen (speciellt R-tid/CT) kommer att användas för att bestämma profylaxbehandlingsregimen.
|
Resultaten av TEG/ROTEM-analysen (speciellt R-tid/CT) kommer att användas för att bestämma profylaxbehandlingsregimen.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Möjligheten av TEG/ROTEM-vägledd profylaxmodifiering för patienter, bedömd av uppskattad andel patienter vars dos är modifierad.
Tidsram: Pågår medan patienter är i studien (~ 6 månader)
|
Totalt 60 patienter kommer att inkluderas i denna studie.
Det förväntas att mindre än 25 % av dessa patienter kommer att vara berättigade till dos-/schemaändring baserat på TEG/ROTEM.
|
Pågår medan patienter är i studien (~ 6 månader)
|
|
Övervakning av korttidssäkerheten för patienter vars dos har ändrats, utvärderad genom övervakning av antal, typ och svårighetsgrad av blödningar.
Tidsram: Pågår medan patienter är i studien (~ 6 månader)
|
Det primära effektmåttet för patientsäkerhet kommer att vara förekomsten av två allvarliga spontana blödningsepisoder inom 28 dagar efter varandra.
|
Pågår medan patienter är i studien (~ 6 månader)
|
|
Genomförbarhet av TEG/ROTEM-styrd profylaxmodifiering för patienter, utvärderad genom att testa och förfina operationsprotokollet för att använda TEG/ROTEM för att styra faktordosering.
Tidsram: Pågår medan patienter är i studien (~ 6 månader)
|
Pågår medan patienter är i studien (~ 6 månader)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Trombingenereringsanalys kommer att utföras för att tillhandahålla ytterligare bevis som stöder den TEG/ROTEM-styrda doseringen.
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
|
|
Bedömning av direkta kostnader för alla försökspersoner vars behandling modifierades med hjälp av faktorkonsumtion 6 månader innan och de 6 månaderna under studiedeltagandet.
Tidsram: 1 år
|
Analys för de försökspersoner som hade en modifierad doseringsregim för att bestämma minskningen av konsumtionen per capita när en modifierad doseringsregim uppnås.
|
1 år
|
|
Bedömning av indirekta kostnader för alla försökspersoner vars behandling modifierades med hjälp av faktorkonsumtion 6 månader innan och de 6 månaderna under studiedeltagandet.
Tidsram: 6 månader
|
Frågeformulär som samlar in data om tid som spenderas på hemofilirelaterad vård per vecka, vårdgivares stöd relaterat till blödarsjuka och antal infusioner per vecka.
|
6 månader
|
|
Förbättring av ämnet/familjens börda enligt bedömning av hälsorelaterad livskvalitet.
Tidsram: 6 månader
|
(HRQoL) Bedömningar/analys
|
6 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 14-00030
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .