Индивидуальная профилактика гемофилии с помощью тромбоэластографии
14 февраля 2019 г. обновлено: Guy Young, Children's Hospital Los Angeles
В настоящее время дозировка для профилактики не индивидуализирована, и общий подход заключается в использовании дозы 25-40 ЕД/кг 3 раза в неделю или через день.
Одной из проблем дозирования на основе веса является возможная передозировка.
Вероятно, это связано с тем, что лабораторные тесты недостаточно чувствительны на низких уровнях, чтобы поддерживать принятие решений.
Тромбоэластограф (TEG®) и тромбоэластометр (ROTEM®) представляют собой устройства для коагуляции, которые оценивают динамику образования тромба с течением времени и имеют несколько характеристик, которые позволяют предположить, что они могут предоставить важную информацию для индивидуального профилактического лечения наших пациентов.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это пилотное исследование детей и взрослых с тяжелой формой гемофилии А, в котором TEG/ROTEM используется для персонализации профилактического лечения.
Основные цели:
• Оценить осуществимость модификации текущего режима профилактики под контролем ТЭГ/РОТЕМ для лиц с тяжелой формой гемофилии А. В частности, чтобы:
- Протестировать и уточнить рабочий протокол для использования TEG/ROTEM для управления дозированием фактора.
- Оцените долю пациентов с гемофилией А, доза которых будет изменена на основе результатов TEG/ROTEM.
- Мониторинг краткосрочной безопасности пациентов, доза которых была изменена.
Второстепенные цели
- Выполните анализ образования тромбина, чтобы получить дополнительные доказательства, подтверждающие дозирование под контролем TEG/ROTEM.
- Получите предварительные данные об экономическом воздействии режимов дозирования гемофилии А под контролем TEG/ROTEM.
- Получите предварительные данные о потенциальном улучшении бремени пациента/семьи в результате режима, управляемого TEG/ROTEM, с использованием общих и конкретных инструментов качества жизни.
Период исследования будет состоять из скрининга, фармакокинетического (ФК) исследования и последующего наблюдения. Для субъектов, у которых изменен режим профилактического лечения, период наблюдения будет включать 3 визита в клинику и 4 телефонных звонка; эти пациенты будут оставаться в исследовании в течение примерно 6 месяцев после завершения ФК-исследования, после чего у них будет окончание исследовательского визита (посещение 9). Субъекты, чей режим лечения не будет изменен, прекратят свое участие в исследовании после визита 2 и продолжат свой текущий режим профилактики.
Конечные точки исследования: Обзор безопасности будет проведен после того, как первые 6 субъектов завершат 30-дневный курс расширенного профилактического лечения. Если проблем с безопасностью не выявлено, исследование будет продолжено, а вторая проверка безопасности будет проведена после того, как дополнительные 8 субъектов завершат 30-дневное продленное лечение. Если у субъекта два или более спонтанных кровотечения в течение 30 дней, субъект будет исключен из исследования. Для субъектов, у которых не было кровотечений и которые завершили исследование в течение не менее 6 месяцев, решение о продолжении профилактического лечения будет принимать лечащий врач.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
18
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- CHLA
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 год до 66 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Критерии включения:
- Мужчины, 5-70 лет включительно
- Активность FVIII в плазме <1% задокументировано (лабораторный результат или документация MD о диагнозе тяжелой гемофилии А)
- Назначаемый в настоящее время режим профилактического лечения с инфузией ≥3 раз в неделю
- Готовы изменить свой режим профилактического лечения в соответствии с протоколом исследования
Критерий исключения:
- Нарушение(я) свертываемости крови, кроме гемофилии А
- Ингибитор тока (>0,6BU)
- Тромбоцитопения (количество тромбоцитов <100 000K/мкл, так как это может изменить результаты TEG®/ROTEM®)
- Креатинин более чем в 2 раза превышает верхнюю границу нормы (указывает на возможную дисфункцию тромбоцитов)
- Протромбиновое время >3 секунд выше верхней границы нормы (указывает на возможную дисфункцию печени)
- Любое сопутствующее клинически значимое серьезное заболевание, частые кровотечения или несоблюдение режима лечения в анамнезе, которые, по мнению исследователя, могут сделать субъекта непригодным для включения в исследование.
- Участие в течение последних 30 дней в любом другом клиническом исследовании с участием исследуемых препаратов
- Запланированная серьезная операция в течение 30 дней до скрининга или в течение периода исследования
- Текущее использование любых лекарств, о которых известно, что они влияют на систему свертывания крови
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Другой
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Другой: Субъекты с тяжелой гемофилией А
Результаты анализа TEG/ROTEM (в частности, время R/CT) будут использоваться для определения схемы профилактического лечения.
|
Результаты анализа TEG/ROTEM (в частности, время R/CT) будут использоваться для определения схемы профилактического лечения.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Возможность модификации профилактики под контролем TEG/ROTEM для пациентов, оцениваемая по расчетной доле пациентов, у которых изменена доза.
Временное ограничение: Продолжается, пока пациенты находятся на исследовании (~ 6 месяцев)
|
Всего в этом исследовании примут участие 60 пациентов.
Ожидается, что менее 25% этих пациентов будут иметь право на изменение дозы/графика на основе TEG/ROTEM.
|
Продолжается, пока пациенты находятся на исследовании (~ 6 месяцев)
|
|
Мониторинг краткосрочной безопасности пациентов, у которых была изменена доза, оценивается путем мониторинга количества, типа и тяжести кровотечений.
Временное ограничение: Продолжается, пока пациенты находятся на исследовании (~ 6 месяцев)
|
Первичной конечной точкой для безопасности субъекта будет возникновение двух серьезных эпизодов спонтанного кровотечения в течение 28 дней друг от друга.
|
Продолжается, пока пациенты находятся на исследовании (~ 6 месяцев)
|
|
Возможность модификации профилактики под контролем TEG/ROTEM для пациентов, оцененная путем тестирования и уточнения операционного протокола для использования TEG/ROTEM для контроля дозирования фактора.
Временное ограничение: Продолжается, пока пациенты находятся на исследовании (~ 6 месяцев)
|
Продолжается, пока пациенты находятся на исследовании (~ 6 месяцев)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Будет проведен анализ образования тромбина, чтобы предоставить дополнительные доказательства в поддержку дозирования под контролем TEG/ROTEM.
Временное ограничение: 6 месяцев
|
6 месяцев
|
|
|
Оценка прямых затрат для всех субъектов, чье лечение было изменено с использованием потребления факторов за 6 месяцев до и 6 месяцев во время участия в исследовании.
Временное ограничение: 1 год
|
Анализ для тех субъектов, у которых был изменен режим дозирования, для определения снижения потребления на душу населения при достижении измененного режима дозирования.
|
1 год
|
|
Оценка косвенных затрат для всех субъектов, чье лечение было изменено с использованием потребления факторов за 6 месяцев до и 6 месяцев во время участия в исследовании.
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Анкета для сбора данных о времени, затраченном на уход за больными гемофилией в неделю, поддержке лиц, осуществляющих уход, в связи с гемофилией, и количестве инфузий в неделю.
|
6 месяцев
|
|
Улучшение бремени субъекта/семьи по оценке качества жизни, связанного со здоровьем.
Временное ограничение: 6 месяцев
|
(HRQoL) Оценки/анализ
|
6 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
20 мая 2014 г.
Первичное завершение (Действительный)
31 декабря 2017 г.
Завершение исследования (Действительный)
31 декабря 2017 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
9 октября 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 октября 2015 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
21 октября 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
18 февраля 2019 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
14 февраля 2019 г.
Последняя проверка
1 февраля 2019 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 14-00030
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .