Individualizando a Profilaxia da Hemofilia Usando Tromboelastografia
14 de fevereiro de 2019 atualizado por: Guy Young, Children's Hospital Los Angeles
Atualmente, a dosagem para profilaxia não é individualizada, e a abordagem geral é usar uma dose de 25-40 unidades/kg administrada 3 vezes por semana ou em dias alternados.
Um dos problemas com a dosagem baseada no peso é o possível excesso de tratamento.
Isso provavelmente se deve ao fato de que os testes de laboratório não são sensíveis o suficiente nos níveis baixos para apoiar a tomada de decisão.
O Tromboelastógrafo (TEG®) e a Tromboelastometria (ROTEM®) são aparelhos de coagulação, que avaliam a dinâmica da formação do coágulo ao longo do tempo e possuem diversas características que sugerem que podem fornecer informações importantes para o tratamento profilático individualizado de nossos pacientes.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo piloto em crianças e adultos com hemofilia A grave que utiliza o TEG/ROTEM para personalizar seu tratamento profilático.
Objetivos primários:
• Avaliar a viabilidade da modificação guiada por TEG/ROTEM do atual regime de profilaxia para indivíduos com hemofilia A grave. Especificamente, para:
- Testar e refinar o protocolo operacional para usar TEG/ROTEM para guiar a dosagem de fator
- Estimar a proporção de pacientes com hemofilia A cuja dose será modificada com base nos resultados de TEG/ROTEM
- Monitorar a segurança de curto prazo de pacientes cuja dose foi modificada.
Objetivos secundários
- Realize ensaios de geração de trombina para fornecer evidências adicionais que apoiem a dosagem guiada por TEG/ROTEM.
- Obtenha dados preliminares sobre o impacto econômico dos regimes de dosagem de hemofilia A guiados por TEG/ROTEM.
- Obtenha dados preliminares sobre a melhora potencial da sobrecarga do indivíduo/família resultante do regime guiado por TEG/ROTEM usando ferramentas genéricas e específicas de qualidade de vida.
O período do estudo consistirá em triagem, estudo farmacocinético (PK) e acompanhamento. Para indivíduos cujo regime de tratamento profilático é modificado, o período de acompanhamento incluirá 3 visitas clínicas de acompanhamento e 4 telefonemas de acompanhamento; esses pacientes permanecerão no estudo por aproximadamente 6 meses após a conclusão do estudo PK e, em seguida, terão uma visita de fim do estudo (visita 9). Os indivíduos cujo regime de tratamento não for alterado encerrarão sua participação no estudo após a Visita 2 e continuarão com seu regime de profilaxia atual.
Pontos finais do estudo: Uma revisão de segurança será realizada após os primeiros 6 indivíduos completarem 30 dias com o tratamento profilático estendido. Se nenhum problema de segurança for identificado, o estudo prosseguirá e a segunda revisão de segurança ocorrerá após 8 indivíduos adicionais completarem 30 dias de tratamento prolongado. Se um sujeito tiver dois ou mais sangramentos espontâneos em 30 dias, o sujeito será removido do estudo. Para indivíduos que não tiveram sangramentos e completaram pelo menos 6 meses do estudo, o tratamento profilático contínuo será decidido pelo médico assistente.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
18
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- CHLA
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 66 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens, 5-70 anos, inclusive
- Atividade plasmática de FVIII <1% documentada (resultado laboratorial ou documentação de DM de diagnóstico de hemofilia A grave)
- Regime de tratamento profilático atualmente prescrito infundindo ≥3 vezes por semana
- Dispostos a alterar seu regime de tratamento profilático de acordo com o protocolo do estudo
Critério de exclusão:
- Distúrbio(s) hemorrágico(s) exceto Hemofilia A
- Inibidor de corrente (>0,6BU)
- Trombocitopenia (contagem de plaquetas <100.000 K/µL, pois pode alterar os resultados do TEG®/ROTEM®)
- Creatinina >2x o limite superior do normal (indicando potencial disfunção plaquetária)
- Tempo de protrombina >3 segundos acima do limite superior do normal (indicando potencial disfunção hepática)
- Qualquer doença grave concomitante clinicamente significativa, padrão de sangramento frequente ou histórico de não adesão que, na opinião do investigador, tornaria o sujeito inadequado para inscrição
- Participação nos últimos 30 dias em qualquer outro estudo clínico envolvendo medicamentos em investigação
- Cirurgia de grande porte planejada dentro de 30 dias antes da triagem ou durante o período do estudo
- Uso atual de qualquer medicamento conhecido por ter efeitos no sistema de coagulação
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Outro: Indivíduos com Hemofilia A Grave
Os resultados do ensaio TEG/ROTEM (especificamente o tempo R/CT) serão utilizados para determinar o regime de tratamento profilático.
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Os resultados do ensaio TEG/ROTEM (especificamente o tempo R/CT) serão utilizados para determinar o regime de tratamento profilático.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Viabilidade da modificação da profilaxia guiada por TEG/ROTEM para pacientes, avaliada pela proporção estimada de pacientes cuja dose é modificada.
Prazo: Em andamento enquanto os pacientes estão em estudo (~ 6 meses)
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Um total de 60 pacientes serão incluídos neste estudo.
Espera-se que menos de 25% desses pacientes sejam elegíveis para modificação de dose/esquema com base em TEG/ROTEM.
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Em andamento enquanto os pacientes estão em estudo (~ 6 meses)
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Monitoramento da segurança de curto prazo de pacientes cuja dose foi modificada, avaliada pelo número de monitoramento, tipo e gravidade dos sangramentos.
Prazo: Em andamento enquanto os pacientes estão em estudo (~ 6 meses)
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O endpoint primário para a segurança do sujeito será a ocorrência de dois episódios de sangramento espontâneo grave em 28 dias um do outro.
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Em andamento enquanto os pacientes estão em estudo (~ 6 meses)
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Viabilidade da modificação da profilaxia guiada por TEG/ROTEM para pacientes, avaliada testando e refinando o protocolo operacional para usar TEG/ROTEM para orientar a dosagem de fator.
Prazo: Em andamento enquanto os pacientes estão em estudo (~ 6 meses)
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Em andamento enquanto os pacientes estão em estudo (~ 6 meses)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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O ensaio de geração de trombina será realizado para fornecer evidências adicionais que apoiem a dosagem guiada por TEG/ROTEM.
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Avaliação dos custos diretos para todos os indivíduos cujo tratamento foi modificado usando consumo de fator 6 meses antes e 6 meses durante a participação no estudo.
Prazo: 1 ano
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Análise para aqueles indivíduos que tiveram um regime de dosagem modificado para determinar a redução per capita no consumo quando um regime de dosagem modificado é alcançado.
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1 ano
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Avaliação dos custos indiretos para todos os indivíduos cujo tratamento foi modificado usando consumo de fator 6 meses antes e 6 meses durante a participação no estudo.
Prazo: 6 meses
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Questionário coletando dados sobre o tempo gasto em cuidados relacionados à hemofilia por semana, suporte do cuidador relacionado à hemofilia e número de infusões por semana.
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6 meses
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Melhoria da sobrecarga do sujeito/família avaliada pela Qualidade de Vida Relacionada à Saúde.
Prazo: 6 meses
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(HRQoL) Avaliações/Análise
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de maio de 2014
Conclusão Primária (Real)
31 de dezembro de 2017
Conclusão do estudo (Real)
31 de dezembro de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de outubro de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de outubro de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
21 de outubro de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de fevereiro de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de fevereiro de 2019
Última verificação
1 de fevereiro de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 14-00030
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