使用血栓弹力图进行个体化血友病预防
2019年2月14日 更新者：Guy Young、Children's Hospital Los Angeles
目前预防给药没有个体化，一般的方法是使用25-40单位/kg的剂量，每周3次或隔日给药。
基于体重的剂量的问题之一是可能的过度治疗。
这可能是由于实验室测试在低水平上不够敏感以支持决策。
血栓弹力图 (TEG®) 和血栓弹力图 (ROTEM®) 是凝血设备，可评估凝块随时间形成的动态，并具有一些特征，表明它们可能为我们患者的个体化预防治疗提供重要信息。
研究概览
详细说明
这是一项针对患有严重血友病 A 的儿童和成人的试点研究，该研究利用 TEG/ROTEM 来个性化他们的预防治疗。
主要目标：
• 评估在 TEG/ROTEM 指导下修改当前针对重度血友病 A 患者的预防方案的可行性。具体而言，要：
- 测试和完善使用 TEG/ROTEM 指导因子剂量的操作方案
- 估计将根据 TEG/ROTEM 结果修改剂量的 A 型血友病患者的比例
- 监测剂量已修改的患者的短期安全性。
次要目标
- 进行凝血酶生成测定，以提供支持 TEG/ROTEM 引导剂量的额外证据。
- 获得有关 TEG/ROTEM 指导的血友病 A 给药方案的经济影响的初步数据。
- 获得有关使用通用和特定生活质量工具的 TEG/ROTEM 指导方案可能改善受试者/家庭负担的初步数据。
研究期间将包括筛选、药代动力学 (PK) 研究和随访。 对于修改预防治疗方案的受试者，随访期将包括3次门诊随访和4次电话随访；这些患者在完成 PK 研究后将继续研究约 6 个月，然后将结束研究访视（访视 9）。 治疗方案未改变的受试者将在第 2 次访视后结束他们的研究参与并继续他们目前的预防方案。
研究终点：前 6 名受试者完成 30 天的延长预防治疗后，将进行安全性审查。 如果未发现安全问题，研究将继续进行，第二次安全审查将在另外 8 名受试者完成 30 天的延长治疗后进行。 如果受试者在 30 天内有两次或更多次自发性出血，该受试者将从研究中移除。 对于没有出血并完成至少 6 个月研究的受试者，持续的预防性治疗将由他们的主治医师决定。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
18
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
Los Angeles、California、美国、90027
- CHLA
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 至 68年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 男性，5-70 岁，包括
- 血浆 FVIII 活性 <1% 已记录（严重血友病 A 诊断的实验室结果或 MD 记录）
- 目前规定的预防性治疗方案每周输注≥3 次
- 愿意根据研究方案改变他们的预防治疗方案
排除标准：
- 血友病 A 以外的出血性疾病
- 电流抑制剂 (>0.6BU)
- 血小板减少症（血小板计数 <100,000K/µL，因为它可以改变 TEG®/ROTEM® 结果）
- 肌酐 > 正常上限的 2 倍（表明潜在的血小板功能障碍）
- 凝血酶原时间超过正常上限 3 秒以上（表明潜在的肝功能障碍）
- 研究者认为任何并发的具有临床意义的重大疾病、频繁出血模式或不依从性病史会使受试者不适合入组
- 在过去 30 天内参与任何其他涉及研究药物的临床研究
- 筛选前 30 天内或研究期间计划进行大手术
- 当前使用任何已知对凝血系统有影响的药物
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：严重血友病 A 受试者
TEG/ROTEM 测定（特别是 R 时间/CT）的结果将用于确定预防性治疗方案。
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TEG/ROTEM 测定（特别是 R 时间/CT）的结果将用于确定预防性治疗方案。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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TEG/ROTEM 指导的患者预防性调整的可行性，通过剂量调整患者的估计比例进行评估。
大体时间：在患者接受研究期间持续进行（~ 6 个月）
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总共将有 60 名患者参加这项研究。
预计这些患者中只有不到 25% 有资格根据 TEG/ROTEM 进行剂量/方案修改。
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在患者接受研究期间持续进行（~ 6 个月）
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监测剂量已修改的患者的短期安全性，通过监测出血的数量、类型和严重程度进行评估。
大体时间：在患者接受研究期间持续进行（~ 6 个月）
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受试者安全性的主要终点是在 28 天内发生两次严重的自发性出血事件。
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在患者接受研究期间持续进行（~ 6 个月）
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TEG/ROTEM 指导的患者预防修改的可行性，通过测试和改进使用 TEG/ROTEM 指导因子剂量的操作方案进行评估。
大体时间：在患者接受研究期间持续进行（~ 6 个月）
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在患者接受研究期间持续进行（~ 6 个月）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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将进行凝血酶生成测定，以提供支持 TEG/ROTEM 引导剂量的额外证据。
大体时间：6个月
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6个月
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评估所有受试者的直接成本，这些受试者的治疗在 6 个月前和参与研究期间的 6 个月内使用因子消耗进行了修改。
大体时间：1年
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对那些具有修改的给药方案的受试者进行分析以确定在实现修改的给药方案时人均消耗量减少。
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1年
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评估所有受试者的间接成本，这些受试者的治疗在 6 个月前和研究参与期间的 6 个月内使用因素消耗进行了修改。
大体时间：6个月
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调查问卷收集每周花在血友病相关护理上的时间、与血友病相关的护理人员支持以及每周输液次数的数据。
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6个月
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根据与健康相关的生活质量评估，受试者/家庭负担的改善。
大体时间：6个月
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(HRQoL) 评估/分析
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6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年5月20日
初级完成 (实际的)
2017年12月31日
研究完成 (实际的)
2017年12月31日
研究注册日期
首次提交
2015年10月9日
首先提交符合 QC 标准的
2015年10月20日
首次发布 (估计)
2015年10月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年2月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年2月14日
最后验证
2019年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
甲型血友病的临床试验
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Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy Agency尚未招聘
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University of California, DavisBill and Melinda Gates Foundation; Penn State University; Newcastle University; Helen Keller International 和其他合作者完全的
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea Therapeutics完全的
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.完全的
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Institute of Nutrition of Central America and PanamaBill and Melinda Gates Foundation; Newcastle University; International Atomic Energy Agency完全的
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Medical University of Vienna完全的