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Personnalisation de la prophylaxie de l'hémophilie par thromboélastographie

14 février 2019 mis à jour par: Guy Young, Children's Hospital Los Angeles
Actuellement, la posologie pour la prophylaxie n'est pas individualisée et l'approche générale consiste à utiliser une dose de 25 à 40 unités/kg administrée 3 fois par semaine ou tous les deux jours. L'un des problèmes avec le dosage basé sur le poids est le surtraitement possible. Cela est probablement dû au fait que les tests de laboratoire ne sont pas suffisamment sensibles aux faibles niveaux pour appuyer la prise de décision. Le thromboélastographe (TEG®) et la thromboélastométrie (ROTEM®) sont des dispositifs de coagulation qui évaluent la dynamique de la formation de caillots au fil du temps et présentent plusieurs caractéristiques qui suggèrent qu'ils peuvent fournir des informations importantes pour le traitement prophylactique individualisé de nos patients.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude pilote chez des enfants et des adultes atteints d'hémophilie A sévère qui utilise le TEG/ROTEM pour personnaliser leur traitement prophylactique.

Objectifs principaux:

• Évaluer la faisabilité d'une modification guidée par TEG/ROTEM du schéma prophylactique actuel pour les personnes atteintes d'hémophilie A grave. Plus précisément, pour :

  • Tester et affiner le protocole opérationnel d'utilisation du TEG/ROTEM pour guider le dosage des facteurs
  • Estimer la proportion de patients atteints d'hémophilie A dont la dose sera modifiée en fonction des résultats TEG/ROTEM
  • Surveiller la sécurité à court terme des patients dont la dose a été modifiée.

Objectifs secondaires

  • Effectuez des tests de génération de thrombine pour fournir des preuves supplémentaires à l'appui du dosage guidé par TEG/ROTEM.
  • Obtenir des données préliminaires sur l'impact économique des schémas posologiques de l'hémophilie A guidés par TEG/ROTEM.
  • Obtenir des données préliminaires sur l'amélioration potentielle du fardeau du sujet/de la famille résultant du régime guidé par TEG/ROTEM à l'aide d'outils de qualité de vie génériques et spécifiques.

La période d'étude consistera en un dépistage, une étude pharmacocinétique (PK) et un suivi. Pour les sujets dont le régime de traitement prophylactique est modifié, la période de suivi comprendra 3 visites de suivi à la clinique et 4 appels téléphoniques de suivi ; ces patients resteront à l'étude pendant environ 6 mois après la fin de l'étude PK, puis auront une visite de fin d'étude (visite 9). Les sujets dont le régime de traitement n'est pas modifié mettront fin à leur participation à l'étude après la visite 2 et continueront avec leur régime de prophylaxie actuel.

Critères d'évaluation de l'étude : Un examen de l'innocuité sera effectué après que les 6 premiers sujets auront terminé 30 jours avec le traitement prophylactique prolongé. Si aucun problème d'innocuité n'est identifié, l'étude se poursuivra et le deuxième examen de l'innocuité aura lieu après que 8 sujets supplémentaires auront terminé 30 jours de traitement prolongé. Si un sujet a deux saignements spontanés ou plus en 30 jours, le sujet sera retiré de l'étude. Pour les sujets qui n'ont pas eu de saignements et qui ont terminé au moins 6 mois d'étude, la poursuite du traitement prophylactique sera décidée par leur médecin traitant.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

18

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • CHLA

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 68 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Hommes, 5-70 ans, inclus
  • Activité FVIII plasmatique < 1 % documentée (résultat de laboratoire ou documentation médicale du diagnostic d'hémophilie A sévère)
  • Régime de traitement prophylactique actuellement prescrit perfusant ≥ 3 fois par semaine
  • Disposé à modifier son régime de traitement prophylactique selon le protocole de l'étude

Critère d'exclusion:

  • Trouble(s) de la coagulation autre que l'hémophilie A
  • Inhibiteur actuel (>0.6BU)
  • Thrombocytopénie (numération plaquettaire <100 000K/µL car elle peut altérer les résultats TEG®/ROTEM®)
  • Créatinine> 2x la limite supérieure de la normale (indiquant un dysfonctionnement plaquettaire potentiel)
  • Temps de prothrombine> 3 secondes au-dessus de la limite supérieure de la normale (indiquant un dysfonctionnement hépatique potentiel)
  • Toute maladie majeure concomitante cliniquement significative, saignements fréquents ou antécédents de non-conformité qui, de l'avis de l'investigateur, rendraient le sujet inapte à l'inscription
  • Participation au cours des 30 derniers jours à toute autre étude clinique impliquant des médicaments expérimentaux
  • Chirurgie majeure planifiée dans les 30 jours précédant le dépistage ou pendant la période d'étude
  • Utilisation actuelle de tout médicament connu pour avoir des effets sur le système de coagulation

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Sujets atteints d'hémophilie A sévère
Les résultats du test TEG/ROTEM (en particulier le temps R/CT) seront utilisés pour déterminer le schéma de traitement prophylactique.
Autre: Régime de traitement guidé par thromboélastographie/thromboélastométrie
Les résultats du test TEG/ROTEM (en particulier le temps R/CT) seront utilisés pour déterminer le schéma de traitement prophylactique.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Faisabilité de la modification de la prophylaxie guidée par TEG/ROTEM pour les patients, évaluée par la proportion estimée de patients dont la dose est modifiée.
Délai: En cours pendant que les patients sont à l'étude (~ 6 mois)
Au total, 60 patients seront inscrits à cette étude. On s'attend à ce que moins de 25 % de ces patients soient éligibles pour une modification de dose/horaire basée sur TEG/ROTEM.
En cours pendant que les patients sont à l'étude (~ 6 mois)
Surveillance de la sécurité à court terme des patients dont la dose a été modifiée, évaluée en surveillant le nombre, le type et la gravité des saignements.
Délai: En cours pendant que les patients sont à l'étude (~ 6 mois)
Le critère principal d'évaluation de la sécurité des sujets sera la survenue de deux épisodes hémorragiques spontanés graves à 28 jours d'intervalle.
En cours pendant que les patients sont à l'étude (~ 6 mois)
Faisabilité de la modification de la prophylaxie guidée par TEG/ROTEM pour les patients, évaluée en testant et en affinant le protocole opérationnel pour l'utilisation de TEG/ROTEM pour guider le dosage des facteurs.
Délai: En cours pendant que les patients sont à l'étude (~ 6 mois)
En cours pendant que les patients sont à l'étude (~ 6 mois)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Un test de génération de thrombine sera effectué pour fournir des preuves supplémentaires à l'appui du dosage guidé par TEG/ROTEM.
Délai: 6 mois
6 mois
Évaluation des coûts directs pour tous les sujets dont le traitement a été modifié en utilisant la consommation de facteur 6 mois avant et les 6 mois pendant la participation à l'étude.
Délai: 1 an
Analyse pour les sujets qui avaient un schéma posologique modifié pour déterminer la réduction de la consommation par habitant lorsqu'un schéma posologique modifié est atteint.
1 an
Évaluation des coûts indirects pour tous les sujets dont le traitement a été modifié en utilisant la consommation de facteur 6 mois avant et les 6 mois pendant la participation à l'étude.
Délai: 6 mois
Questionnaire recueillant des données sur le temps consacré aux soins liés à l'hémophilie par semaine, le soutien des soignants liés à l'hémophilie et le nombre de perfusions par semaine.
6 mois
Amélioration de la charge sujet/famille telle qu'évaluée par la qualité de vie liée à la santé.
Délai: 6 mois
(HRQoL) Évaluations/Analyses
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Children's Hospital Los Angeles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

20 mai 2014

Achèvement primaire (Réel)

31 décembre 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

31 décembre 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 octobre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 octobre 2015

Première publication (Estimation)

21 octobre 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 février 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 février 2019

Dernière vérification

1 février 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 14-00030

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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