Individualizace profylaxe hemofilie pomocí tromboelastografie
14. února 2019 aktualizováno: Guy Young, Children's Hospital Los Angeles
V současné době není dávkování pro profylaxi individualizováno a obecný přístup spočívá v použití dávky 25-40 jednotek/kg podávané 3krát týdně nebo obden.
Jedním z problémů s dávkováním na základě hmotnosti je možná nadměrná léčba.
To je pravděpodobně způsobeno skutečností, že laboratorní testy nejsou na nízkých úrovních dostatečně citlivé, aby podpořily rozhodování.
Tromboelastograf (TEG®) a tromboelastometrie (ROTEM®) jsou koagulační zařízení, která hodnotí dynamiku tvorby sraženiny v průběhu času a mají několik charakteristik, které naznačují, že mohou poskytnout důležité informace pro individuální profylaxi našich pacientů.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je pilotní studie u dětí a dospělých s těžkou hemofilií A, která využívá TEG/ROTEM k personalizaci jejich profylaktické léčby.
Primární cíle:
• Posoudit proveditelnost modifikace současného režimu profylaxe na základě TEG/ROTEM u jedinců s těžkou hemofilií A. Konkrétně:
- Otestujte a upřesněte provozní protokol pro použití TEG/ROTEM jako vodítko pro dávkování faktoru
- Odhadněte podíl pacientů s hemofilií A, jejichž dávka bude upravena na základě výsledků TEG/ROTEM
- Sledujte krátkodobou bezpečnost pacientů, kterým byla upravena dávka.
Sekundární cíle
- Proveďte testy tvorby trombinu, abyste získali další důkazy podporující dávkování řízené TEG/ROTEM.
- Získejte předběžné údaje o ekonomickém dopadu dávkovacích režimů hemofilie A řízené TEG/ROTEM.
- Získejte předběžné údaje o možném zlepšení zátěže subjektu/rodiny vyplývající z režimu řízeného TEG/ROTEM pomocí generických a specifických nástrojů kvality života.
Období studie bude sestávat ze screeningu, farmakokinetické (PK) studie a sledování. U subjektů, jejichž režim profylaktické léčby je upraven, bude období sledování zahrnovat 3 následné návštěvy kliniky a 4 následné telefonáty; tito pacienti zůstanou ve studii po dobu přibližně 6 měsíců po dokončení farmakokinetické studie, poté bude návštěva ve studii ukončena (návštěva 9). Subjekty, jejichž léčebný režim není změněn, ukončí svou účast ve studii po návštěvě 2 a budou pokračovat ve svém současném režimu profylaxe.
Cílové body studie: Hodnocení bezpečnosti bude provedeno poté, co prvních 6 subjektů dokončí 30 dní prodloužené profylaxe. Pokud nebudou identifikovány žádné problémy s bezpečností, studie bude pokračovat a druhé přezkoumání bezpečnosti bude poté, co dalších 8 subjektů dokončí 30 dní prodloužené léčby. Pokud má subjekt dvě nebo více spontánních krvácení během 30 dnů, bude subjekt vyřazen ze studie. U jedinců, kteří nekrváceli a dokončili alespoň 6 měsíců studie, o pokračující profylaktické léčbě rozhodne jejich ošetřující lékař.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
18
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- CHLA
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok až 66 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži, 5-70 let, včetně
- Plazmatická aktivita FVIII <1 % dokumentována (laboratorní výsledek nebo MD dokumentace diagnózy těžké hemofilie A)
- V současnosti předepsaný režim profylaxe infuze ≥3krát týdně
- Jsou ochotni změnit svůj režim profylaktické léčby podle protokolu studie
Kritéria vyloučení:
- Poruchy krvácení jiné než hemofilie A
- Inhibitor proudu (>0,6BU)
- Trombocytopenie (počet krevních destiček <100 000 K/µL, protože může změnit výsledky TEG®/ROTEM®)
- Kreatinin > 2x horní hranice normálu (indikuje potenciální dysfunkci krevních destiček)
- Protrombinový čas > 3 sekundy nad horní hranicí normálu (indikuje potenciální dysfunkci jater)
- Jakékoli souběžné klinicky významné závažné onemocnění, časté krvácení nebo nedodržování pravidel v anamnéze, které by podle názoru zkoušejícího způsobily, že subjekt není vhodný pro zařazení
- Účast v průběhu posledních 30 dnů v jakékoli jiné klinické studii zahrnující hodnocené léky
- Plánovaná velká operace během 30 dnů před screeningem nebo během období studie
- Současné užívání jakýchkoli léků, o nichž je známo, že mají účinky na koagulační systém
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Subjekty s těžkou hemofilií A
Výsledky testu TEG/ROTEM (konkrétně R time/CT) budou použity ke stanovení režimu profylaxe.
|
Výsledky testu TEG/ROTEM (konkrétně R time/CT) budou použity ke stanovení režimu profylaxe.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Proveditelnost modifikace profylaxe řízené TEG/ROTEM pro pacienty, hodnocená podle odhadovaného podílu pacientů, u kterých je upravena dávka.
Časové okno: Probíhá, dokud jsou pacienti ve studii (~ 6 měsíců)
|
Do této studie bude zařazeno celkem 60 pacientů.
Očekává se, že méně než 25 % těchto pacientů bude způsobilých pro úpravu dávky/rozvrhu na základě TEG/ROTEM.
|
Probíhá, dokud jsou pacienti ve studii (~ 6 měsíců)
|
|
Sledování krátkodobé bezpečnosti pacientů, u kterých byla upravena dávka, hodnoceno podle počtu, typu a závažnosti krvácení.
Časové okno: Probíhá, dokud jsou pacienti ve studii (~ 6 měsíců)
|
Primárním cílovým parametrem pro bezpečnost subjektu bude výskyt dvou závažných epizod spontánního krvácení během 28 dnů od sebe.
|
Probíhá, dokud jsou pacienti ve studii (~ 6 měsíců)
|
|
Proveditelnost modifikace profylaxe řízené TEG/ROTEM pro pacienty, hodnocená testováním a zpřesňováním operačního protokolu pro použití TEG/ROTEM jako vodítko pro dávkování faktoru.
Časové okno: Probíhá, dokud jsou pacienti ve studii (~ 6 měsíců)
|
Probíhá, dokud jsou pacienti ve studii (~ 6 měsíců)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bude proveden test tvorby trombinu, aby poskytl další důkazy podporující dávkování řízené TEG/ROTEM.
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
|
Posouzení přímých nákladů pro všechny subjekty, jejichž léčba byla modifikována s použitím spotřeby faktorů 6 měsíců před a 6 měsíců během účasti ve studii.
Časové okno: 1 rok
|
Analýza pro ty subjekty, které měly upravený režim dávkování, aby se určilo snížení spotřeby na hlavu, když je dosaženo upraveného režimu dávkování.
|
1 rok
|
|
Posouzení nepřímých nákladů pro všechny subjekty, jejichž léčba byla modifikována s použitím spotřeby faktorů 6 měsíců před a 6 měsíců během účasti ve studii.
Časové okno: 6 měsíců
|
Dotazník shromažďující údaje o čase stráveném na péči související s hemofilií za týden, podpoře pečovatele související s hemofilií a počtu infuzí za týden.
|
6 měsíců
|
|
Zlepšení zátěže subjektu/rodiny podle hodnocení kvality života souvisejícího se zdravím.
Časové okno: 6 měsíců
|
(HRQoL) Hodnocení/Analýza
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
20. května 2014
Primární dokončení (Aktuální)
31. prosince 2017
Dokončení studie (Aktuální)
31. prosince 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. října 2015
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. října 2015
První zveřejněno (Odhad)
21. října 2015
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
18. února 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. února 2019
Naposledy ověřeno
1. února 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 14-00030
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .