Thromboelastography를 사용하여 혈우병 예방 개별화

이것은 예방 치료를 개인화하기 위해 TEG/ROTEM을 활용하는 중증 혈우병 A가 있는 어린이와 성인을 대상으로 한 파일럿 연구입니다.

주요 목표:

• 중증 A형 혈우병 환자를 위한 현재 예방 요법의 TEG/ROTEM 안내 수정의 타당성을 평가합니다. 구체적으로:

• 인자 투여를 안내하기 위해 TEG/ROTEM을 사용하기 위한 작동 프로토콜을 테스트하고 개선합니다.
• TEG/ROTEM 결과에 따라 용량이 조정될 혈우병 A 환자의 비율 추정
• 용량이 변경된 환자의 단기 안전성을 모니터링합니다.

보조 목표

• TEG/ROTEM 유도 투약을 뒷받침하는 추가 증거를 제공하기 위해 트롬빈 생성 분석을 수행합니다.
• TEG/ROTEM 유도 혈우병 A 투약 요법의 경제적 영향에 대한 예비 데이터를 얻습니다.
• 일반 및 특정 삶의 질 도구를 사용하여 TEG/ROTEM 안내 요법으로 인한 대상/가족 부담의 잠재적 개선에 대한 예비 데이터를 얻습니다.

연구 기간은 스크리닝, 약동학(PK) 연구 및 후속 조치로 구성될 것이다. 예방 치료 요법이 변경된 피험자의 경우 추적 기간에는 3회의 후속 진료소 방문과 4회의 후속 전화 통화가 포함됩니다. 이들 환자는 PK-연구 완료 후 약 6개월 동안 연구에 남을 것이며 그 후 연구 방문(방문 9)을 종료할 것이다. 치료 요법이 변경되지 않은 피험자는 방문 2 후 연구 참여를 종료하고 현재 예방 요법을 계속할 것입니다.

연구 종점: 처음 6명의 피험자가 확장된 예방 치료로 30일을 완료한 후 안전성 검토가 수행됩니다. 안전성 문제가 확인되지 않으면 연구를 진행하고 추가 8명의 피험자가 30일의 연장 치료를 완료한 후 2차 안전성 검토를 실시할 예정입니다. 피험자가 30일 동안 2회 이상의 자연 출혈이 있는 경우 피험자는 연구에서 제외됩니다. 출혈이 없고 최소 6개월의 연구를 완료한 피험자의 경우 진행 중인 예방적 치료는 담당 의사가 결정합니다.