Individualización de la profilaxis de la hemofilia mediante tromboelastografía
14 de febrero de 2019 actualizado por: Guy Young, Children's Hospital Los Angeles
Actualmente, la dosificación para la profilaxis no está individualizada y el enfoque general es usar una dosis de 25 a 40 unidades/kg administrada 3 veces por semana o cada dos días.
Uno de los problemas con la dosificación basada en el peso es el posible tratamiento excesivo.
Esto probablemente se deba al hecho de que las pruebas de laboratorio no son lo suficientemente sensibles en los niveles bajos para respaldar la toma de decisiones.
El Tromboelastógrafo (TEG®) y la Tromboelastometría (ROTEM®) son dispositivos de coagulación que evalúan la dinámica de la formación de coágulos a lo largo del tiempo y tienen varias características que sugieren que pueden proporcionar información importante para el tratamiento profiláctico individualizado de nuestros pacientes.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio piloto en niños y adultos con hemofilia A severa que utiliza el TEG/ROTEM para personalizar su tratamiento profiláctico.
Objetivos principales:
• Evaluar la viabilidad de la modificación guiada por TEG/ROTEM del régimen de profilaxis actual para personas con hemofilia A grave. Específicamente, para:
- Probar y refinar el protocolo operativo para usar TEG/ROTEM para guiar la dosificación de factor
- Estimar la proporción de pacientes con hemofilia A cuya dosis se modificará en función de los resultados de TEG/ROTEM
- Supervisar la seguridad a corto plazo de los pacientes cuya dosis se haya modificado.
Objetivos secundarios
- Realice ensayos de generación de trombina para proporcionar evidencia adicional que respalde la dosificación guiada por TEG/ROTEM.
- Obtenga datos preliminares sobre el impacto económico de los regímenes de dosificación para la hemofilia A guiados por TEG/ROTEM.
- Obtenga datos preliminares sobre la mejora potencial de la carga del sujeto/familia resultante del régimen guiado por TEG/ROTEM utilizando herramientas de calidad de vida genéricas y específicas.
El periodo de estudio consistirá en cribado, estudio farmacocinético (PK) y seguimiento. Para los sujetos cuyo régimen de tratamiento de profilaxis se modifique, el período de seguimiento incluirá 3 visitas clínicas de seguimiento y 4 llamadas telefónicas de seguimiento; estos pacientes permanecerán en el estudio durante aproximadamente 6 meses después de completar el estudio farmacocinético y luego tendrán una visita de finalización del estudio (visita 9). Los sujetos cuyo régimen de tratamiento no se modifique finalizarán su participación en el estudio después de la Visita 2 y continuarán con su régimen de profilaxis actual.
Criterios de valoración del estudio: se realizará una revisión de seguridad después de que los primeros 6 sujetos completen 30 días con el tratamiento de profilaxis extendida. Si no se identifican problemas de seguridad, el estudio continuará y la segunda revisión de seguridad se realizará después de que 8 sujetos adicionales completen 30 días de tratamiento prolongado. Si un sujeto tiene dos o más sangrados espontáneos en 30 días, el sujeto será retirado del estudio. Para los sujetos que no tuvieron hemorragias y completaron al menos 6 meses del estudio, su médico tratante decidirá el tratamiento profiláctico continuo.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
18
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- CHLA
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 66 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres, 5-70 años, inclusive
- Actividad plasmática de FVIII <1 % documentada (resultado de laboratorio o documentación del médico del diagnóstico de hemofilia A grave)
- Régimen de tratamiento profiláctico prescrito actualmente con infusión ≥3 veces por semana
- Dispuestos a modificar su régimen de tratamiento profiláctico según el protocolo del estudio
Criterio de exclusión:
- Trastornos hemorrágicos distintos de la hemofilia A
- Inhibidor de corriente (>0.6BU)
- Trombocitopenia (recuento de plaquetas <100.000K/µL ya que puede alterar los resultados de TEG®/ROTEM®)
- Creatinina > 2 veces el límite superior de lo normal (lo que indica una posible disfunción plaquetaria)
- Tiempo de protrombina >3 segundos por encima del límite superior normal (lo que indica una posible disfunción hepática)
- Cualquier enfermedad importante clínicamente significativa concurrente, patrón de sangrado frecuente o antecedentes de incumplimiento que, en opinión del investigador, haría que el sujeto no fuera apto para la inscripción.
- Participación dentro de los últimos 30 días en cualquier otro estudio clínico que involucre medicamentos en investigación
- Cirugía mayor planificada dentro de los 30 días anteriores a la selección o durante el período de estudio
- Uso actual de cualquier medicamento que se sabe que tiene efectos sobre el sistema de coagulación.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Otro: Sujetos con hemofilia A severa
Los resultados del ensayo TEG/ROTEM (específicamente el tiempo R/CT) se utilizarán para determinar el régimen de tratamiento profiláctico.
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Los resultados del ensayo TEG/ROTEM (específicamente el tiempo R/CT) se utilizarán para determinar el régimen de tratamiento profiláctico.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Viabilidad de la modificación de la profilaxis guiada por TEG/ROTEM para los pacientes, evaluada por la proporción estimada de pacientes cuya dosis se modifica.
Periodo de tiempo: En curso mientras los pacientes están en estudio (~ 6 meses)
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Se inscribirá un total de 60 pacientes en este estudio.
Se espera que menos del 25 % de estos pacientes sean elegibles para la modificación de la dosis/programa basada en TEG/ROTEM.
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En curso mientras los pacientes están en estudio (~ 6 meses)
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Seguimiento de la seguridad a corto plazo de los pacientes cuya dosis se ha modificado, evaluada mediante el seguimiento del número, tipo y gravedad de las hemorragias.
Periodo de tiempo: En curso mientras los pacientes están en estudio (~ 6 meses)
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El criterio principal de valoración para la seguridad del sujeto será la aparición de dos episodios de sangrado espontáneo grave dentro de los 28 días de diferencia.
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En curso mientras los pacientes están en estudio (~ 6 meses)
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Viabilidad de la modificación de la profilaxis guiada por TEG/ROTEM para pacientes, evaluada mediante la prueba y el perfeccionamiento del protocolo operativo para usar TEG/ROTEM para guiar la dosificación del factor.
Periodo de tiempo: En curso mientras los pacientes están en estudio (~ 6 meses)
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En curso mientras los pacientes están en estudio (~ 6 meses)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Se realizará un ensayo de generación de trombina para proporcionar evidencia adicional que respalde la dosificación guiada por TEG/ROTEM.
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Evaluación de los costos directos para todos los sujetos cuyo tratamiento se modificó utilizando el consumo de factor 6 meses antes y los 6 meses durante la participación en el estudio.
Periodo de tiempo: 1 año
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Análisis para aquellos sujetos que tenían un régimen de dosificación modificado para determinar la reducción per cápita en el consumo cuando se logra un régimen de dosificación modificado.
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1 año
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Evaluación de los costos indirectos para todos los sujetos cuyo tratamiento se modificó utilizando el consumo de factor 6 meses antes y los 6 meses durante la participación en el estudio.
Periodo de tiempo: 6 meses
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Cuestionario que recopila datos sobre el tiempo dedicado a la atención relacionada con la hemofilia por semana, el apoyo del cuidador relacionado con la hemofilia y la cantidad de infusiones por semana.
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6 meses
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Mejora de la carga del sujeto/familia evaluada por la Calidad de Vida Relacionada con la Salud.
Periodo de tiempo: 6 meses
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(CVRS) Evaluaciones/Análisis
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
20 de mayo de 2014
Finalización primaria (Actual)
31 de diciembre de 2017
Finalización del estudio (Actual)
31 de diciembre de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de octubre de 2015
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de octubre de 2015
Publicado por primera vez (Estimar)
21 de octubre de 2015
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de febrero de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de febrero de 2019
Última verificación
1 de febrero de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 14-00030
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