Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Individualisering av hemofiliprofylakse ved bruk av tromboelastografi

14. februar 2019 oppdatert av: Guy Young, Children's Hospital Los Angeles
Foreløpig er dosering for profylakse ikke individualisert, og den generelle tilnærmingen er å bruke en dose på 25-40 enheter/kg gitt 3 ganger per uke eller annenhver dag. Et av problemene med vektbasert dosering er mulig overbehandling. Dette skyldes sannsynligvis det faktum at laboratorietester ikke er sensitive nok på de lave nivåene til å støtte beslutningstaking. Tromboelastograph (TEG®) og Tromboelastometry (ROTEM®) er koagulasjonsapparater, som vurderer dynamikken i koageldannelse over tid og har flere egenskaper som tyder på at de kan gi viktig informasjon for individualisert profylaksebehandling for våre pasienter.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en pilotstudie på barn og voksne med alvorlig hemofili A som bruker TEG/ROTEM for å tilpasse deres profylaksebehandling.

Primære mål:

• Vurdere gjennomførbarheten av TEG/ROTEM-veiledet modifikasjon av gjeldende profylakseregime for personer med alvorlig hemofili A. Spesielt for å:

  • Test og avgrens driftsprotokollen for bruk av TEG/ROTEM for å veilede faktordosering
  • Estimer andelen av hemofili A-pasienter hvis dose vil bli modifisert basert på TEG/ROTEM-resultater
  • Overvåk korttidssikkerheten til pasienter hvis dose er endret.

Sekundære mål

  • Utfør trombingenereringsanalyser for å gi ytterligere bevis som støtter TEG/ROTEM-veiledet dosering.
  • Innhent foreløpige data om den økonomiske effekten av TEG/ROTEM-veiledet hemofili A-doseregimer.
  • Skaff inn foreløpige data om potensiell forbedring av pasient-/familiebyrden som følge av TEG/ROTEM-veiledet regime ved bruk av generiske og spesifikke livskvalitetsverktøy.

Studieperioden vil bestå av screening, farmakokinetisk (PK) studie og oppfølging. For forsøkspersoner hvis profylaksebehandlingsregime er endret, vil oppfølgingsperioden inkludere 3 oppfølgingsklinikkbesøk og 4 oppfølgingstelefoner; disse pasientene vil forbli i studien i ca. 6 måneder etter fullføring av PK-studien, og deretter avsluttes studiebesøket (besøk 9). Personer hvis behandlingsregime ikke er endret, vil avslutte studiedeltakelsen etter besøk 2 og fortsette med sitt nåværende profylakseregime.

Studiens endepunkter: En sikkerhetsgjennomgang vil bli utført etter at de første 6 forsøkspersonene har fullført 30 dager med den utvidede profylaksebehandlingen. Hvis ingen sikkerhetsproblemer er identifisert, vil studien fortsette, og andre sikkerhetsgjennomgang vil være etter at ytterligere 8 forsøkspersoner har fullført 30 dager med utvidet behandling. Hvis en person har to eller flere spontane blødninger i løpet av 30 dager, vil personen bli fjernet fra studien. For forsøkspersoner som ikke hadde blødninger og fullførte minst 6 måneder av studien, vil pågående profylaktisk behandling avgjøres av deres behandlende lege.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

18

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • CHLA

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 68 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Menn, 5-70 år, inkludert
  • Plasma FVIII-aktivitet <1 % dokumentert (laboratorieresultat eller MD-dokumentasjon av alvorlig hemofili A-diagnose)
  • Foreløpig foreskrevet profylaksebehandlingsregime med infusjon ≥3 ganger i uken
  • Villige til å endre deres profylaksebehandlingsregime per studieprotokoll

Ekskluderingskriterier:

  • Blødningsforstyrrelse(r) andre enn hemofili A
  • Nåværende hemmer (>0,6BU)
  • Trombocytopeni (blodplateantall <100 000K/µL siden det kan endre TEG®/ROTEM®-resultater)
  • Kreatinin >2 ganger øvre normalgrense (indikerer potensiell blodplatedysfunksjon)
  • Protrombintid >3 sekunder over øvre normalgrense (indikerer potensiell leverdysfunksjon)
  • Enhver samtidig klinisk signifikant alvorlig sykdom, hyppig blødningsmønster eller historie med manglende etterlevelse som, etter utforskerens oppfatning, ville gjøre forsøkspersonen uegnet for registrering
  • Deltakelse i løpet av de siste 30 dagene i andre kliniske studier som involverer undersøkelsesmedisiner
  • Planlagt større operasjon innen 30 dager før screening eller i løpet av studieperioden
  • Nåværende bruk av medisiner kjent for å ha effekter på koagulasjonssystemet

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Personer med alvorlig hemofili A
Resultatene av TEG/ROTEM-analysen (spesifikt R-tid/CT) vil bli brukt til å bestemme profylaksebehandlingsregimet.
Annen: Tromboelastografi/tromboelastometri-veiledet behandlingsregime
Resultatene av TEG/ROTEM-analysen (spesifikt R-tid/CT) vil bli brukt til å bestemme profylaksebehandlingsregimet.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomførbarhet av TEG/ROTEM-veiledet profylaksemodifikasjon for pasienter, vurdert etter estimert andel pasienter hvis dose endres.
Tidsramme: Pågår mens pasientene er på studie (~ 6 måneder)
Totalt 60 pasienter vil bli registrert i denne studien. Det forventes at mindre enn 25 % av disse pasientene vil være kvalifisert for dose-/skjemaendring basert på TEG/ROTEM.
Pågår mens pasientene er på studie (~ 6 måneder)
Overvåking av korttidssikkerhet for pasienter hvis dose er endret, vurdert ved overvåking av antall, type og alvorlighetsgrad av blødninger.
Tidsramme: Pågår mens pasientene er på studie (~ 6 måneder)
Det primære endepunktet for pasientsikkerhet vil være forekomsten av to alvorlige spontane blødningsepisoder innen 28 dager etter hverandre.
Pågår mens pasientene er på studie (~ 6 måneder)
Gjennomførbarhet av TEG/ROTEM-veiledet profylaksemodifikasjon for pasienter, vurdert ved å teste og forbedre operasjonsprotokollen for bruk av TEG/ROTEM for å veilede faktordosering.
Tidsramme: Pågår mens pasientene er på studie (~ 6 måneder)
Pågår mens pasientene er på studie (~ 6 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Trombingenereringsanalyse vil bli utført for å gi ytterligere bevis som støtter TEG/ROTEM-veiledet dosering.
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Vurdering av direkte kostnader for alle forsøkspersoner hvis behandling ble modifisert ved bruk av faktorforbruk 6 måneder før, og de 6 månedene under studiedeltakelsen.
Tidsramme: 1 år
Analyse for de forsøkspersonene som hadde et modifisert doseringsregime for å bestemme reduksjonen i forbruket per innbygger når et modifisert doseringsregime er oppnådd.
1 år
Vurdering av indirekte kostnader for alle forsøkspersoner hvis behandling ble modifisert ved bruk av faktorforbruk 6 måneder før, og de 6 månedene under studiedeltakelsen.
Tidsramme: 6 måneder
Spørreskjema som samler inn data om tidsbruk på hemofilirelatert behandling per uke, omsorgspersonstøtte relatert til hemofili og antall infusjoner per uke.
6 måneder
Forbedring av fag-/familiebelastning vurdert av Helserelatert livskvalitet.
Tidsramme: 6 måneder
(HRQoL) Vurderinger/Analyse
6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital Los Angeles

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. mai 2014

Primær fullføring (Faktiske)

31. desember 2017

Studiet fullført (Faktiske)

31. desember 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. oktober 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. oktober 2015

Først lagt ut (Anslag)

21. oktober 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. februar 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. februar 2019

Sist bekreftet

1. februar 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 14-00030

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemofili A

Kliniske studier på Tromboelastografi/tromboelastometri-veiledet behandlingsregime

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in El Salvador

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere