Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Individualisering af hæmofiliprofylakse ved hjælp af tromboelastografi

14. februar 2019 opdateret af: Guy Young, Children's Hospital Los Angeles
I øjeblikket er dosering til profylakse ikke individualiseret, og den generelle tilgang er at bruge en dosis på 25-40 enheder/kg givet 3 gange om ugen eller hver anden dag. Et af problemerne med vægtbaseret dosering er den mulige overbehandling. Dette skyldes sandsynligvis det faktum, at laboratorietests ikke er følsomme nok på de lave niveauer til at understøtte beslutningstagning. Thromboelastograph (TEG®) og Thromboelastometry (ROTEM®) er koagulationsanordninger, som vurderer dynamikken i koageldannelse over tid og har adskillige karakteristika, der tyder på, at de kan give vigtig information til individualiseret profylaksebehandling til vores patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et pilotstudie i børn og voksne med svær hæmofili A, der anvender TEG/ROTEM til at tilpasse deres profylaksebehandling.

Primære mål:

• Vurder gennemførligheden af ​​TEG/ROTEM-guidet ændring af det nuværende profylakseregime for personer med svær hæmofili A. Specifikt for at:

  • Test og forfin driftsprotokollen for brug af TEG/ROTEM til at guide faktordosering
  • Estimer andelen af ​​hæmofili A-patienter, hvis dosis vil blive ændret baseret på TEG/ROTEM-resultater
  • Overvåg korttidssikkerheden for patienter, hvis dosis er blevet ændret.

Sekundære mål

  • Udfør thrombingenereringsassays for at give yderligere beviser, der understøtter den TEG/ROTEM-guidede dosering.
  • Indhent foreløbige data om den økonomiske virkning af TEG/ROTEM-guidede hæmofili A-doseringsregimer.
  • Indhent foreløbige data om den potentielle forbedring af individets/familiens byrde som følge af TEG/ROTEM-guidet regime ved brug af generiske og specifikke livskvalitetsværktøjer.

Studieperioden vil bestå af screening, farmakokinetisk (PK) undersøgelse og opfølgning. For forsøgspersoner, hvis profylaksebehandlingsregime er ændret, vil opfølgningsperioden omfatte 3 opfølgende klinikbesøg og 4 opfølgende telefonopkald; disse patienter vil forblive i undersøgelsen i ca. 6 måneder efter afslutningen af ​​PK-undersøgelsen, og vil derefter have en afslutning på undersøgelsesbesøget (besøg 9). Forsøgspersoner, hvis behandlingsregime ikke er ændret, vil afslutte deres undersøgelsesdeltagelse efter besøg 2 og fortsætte med deres nuværende profylakseregime.

Studiets endepunkter: En sikkerhedsgennemgang vil blive udført efter de første 6 forsøgspersoner har gennemført 30 dage med den udvidede profylaksebehandling. Hvis der ikke identificeres sikkerhedsproblemer, vil undersøgelsen fortsætte, og anden sikkerhedsgennemgang vil finde sted efter yderligere 8 forsøgspersoner har gennemført 30 dages forlænget behandling. Hvis en forsøgsperson har to eller flere spontane blødninger på 30 dage, vil forsøgspersonen blive fjernet fra undersøgelsen. For forsøgspersoner, der ikke havde blødninger og gennemførte mindst 6 måneder af undersøgelsen, vil igangværende profylaktisk behandling blive besluttet af deres behandlende læge.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

18

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • CHLA

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 66 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd, 5-70 år, inklusive
  • Plasma FVIII-aktivitet <1 % dokumenteret (laboratorieresultat eller MD-dokumentation af svær hæmofili A-diagnose)
  • Aktuelt ordineret profylaksebehandlingsregime med infusion ≥3 gange om ugen
  • Villige til at ændre deres profylaksebehandlingsregime pr. undersøgelsesprotokol

Ekskluderingskriterier:

  • Andre blødningsforstyrrelser end hæmofili A
  • Nuværende inhibitor (>0,6BU)
  • Trombocytopeni (trombocyttal <100.000K/µL, da det kan ændre TEG®/ROTEM® resultater)
  • Kreatinin >2x den øvre grænse for normal (indikerer potentiel blodpladedysfunktion)
  • Protrombintid >3 sekunder over den øvre normalgrænse (indikerer potentiel leverdysfunktion)
  • Enhver samtidig klinisk signifikant alvorlig sygdom, hyppigt blødningsmønster eller historie med manglende overholdelse, som efter investigatorens mening ville gøre forsøgspersonen uegnet til optagelse
  • Deltagelse inden for de seneste 30 dage i enhver anden klinisk undersøgelse, der involverer forsøgsmedicin
  • Planlagt større operation inden for 30 dage før screening eller i undersøgelsesperioden
  • Nuværende brug af enhver medicin, der vides at have virkninger på koagulationssystemet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Personer med svær hæmofili A
Resultaterne af TEG/ROTEM-analysen (specifikt R-tid/CT) vil blive brugt til at bestemme profylaksebehandlingsregimet.
Andet: Tromboelastografi/tromboelastometri-guidet behandlingsregime
Resultaterne af TEG/ROTEM-analysen (specifikt R-tid/CT) vil blive brugt til at bestemme profylaksebehandlingsregimet.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Muligheden for TEG/ROTEM-guidet profylaksemodifikation for patienter, vurderet ved estimeret andel af patienter, hvis dosis er ændret.
Tidsramme: Igangværende, mens patienter er i undersøgelse (~ 6 måneder)
I alt 60 patienter vil blive tilmeldt denne undersøgelse. Det forventes, at mindre end 25 % af disse patienter vil være berettiget til dosis-/skemaændring baseret på TEG/ROTEM.
Igangværende, mens patienter er i undersøgelse (~ 6 måneder)
Overvågning af kortsigtet sikkerhed for patienter, hvis dosis er blevet ændret, vurderet ved monitorering af antal, type og sværhedsgrad af blødninger.
Tidsramme: Igangværende, mens patienter er i undersøgelse (~ 6 måneder)
Det primære endepunkt for forsøgspersonens sikkerhed vil være forekomsten af ​​to alvorlige spontane blødningsepisoder inden for 28 dage efter hinanden.
Igangværende, mens patienter er i undersøgelse (~ 6 måneder)
Gennemførligheden af ​​TEG/ROTEM-guidet profylaksemodifikation for patienter, vurderet ved at teste og forfine operationsprotokol for brug af TEG/ROTEM til at vejlede faktordosering.
Tidsramme: Igangværende, mens patienter er i undersøgelse (~ 6 måneder)
Igangværende, mens patienter er i undersøgelse (~ 6 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Thrombingenereringsassay vil blive udført for at give yderligere beviser, der understøtter den TEG/ROTEM-guidede dosering.
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Vurdering af direkte omkostninger for alle forsøgspersoner, hvis behandling blev ændret ved hjælp af faktorforbrug 6 måneder før, og de 6 måneder under undersøgelsesdeltagelsen.
Tidsramme: 1 år
Analyse for de forsøgspersoner, der havde et modificeret doseringsregime for at bestemme per capita reduktionen i forbruget, når et modificeret doseringsregime er opnået.
1 år
Vurdering af indirekte omkostninger for alle forsøgspersoner, hvis behandling blev ændret ved hjælp af faktorforbrug 6 måneder før, og de 6 måneder under undersøgelsesdeltagelsen.
Tidsramme: 6 måneder
Spørgeskema, der indsamler data om tidsforbrug på hæmofili-relateret pleje pr. uge, omsorgspersonstøtte relateret til hæmofili og antal infusioner pr. uge.
6 måneder
Forbedring af fag-/familiebyrde vurderet af Sundhedsrelateret Livskvalitet.
Tidsramme: 6 måneder
(HRQoL) Vurderinger/Analyse
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital Los Angeles

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. maj 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. december 2017

Studieafslutning (Faktiske)

31. december 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. oktober 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. oktober 2015

Først opslået (Skøn)

21. oktober 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. februar 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. februar 2019

Sidst verificeret

1. februar 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 14-00030

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med Tromboelastografi/tromboelastometri-guidet behandlingsregime

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Venezuela

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner