Individualizzare la profilassi dell'emofilia utilizzando la tromboelastografia
14 febbraio 2019 aggiornato da: Guy Young, Children's Hospital Los Angeles
Attualmente il dosaggio per la profilassi non è individualizzato e l'approccio generale è quello di utilizzare una dose di 25-40 unità/kg somministrata 3 volte alla settimana oa giorni alterni.
Uno dei problemi con il dosaggio basato sul peso è il possibile trattamento eccessivo.
Ciò è probabilmente dovuto al fatto che i test di laboratorio non sono abbastanza sensibili ai bassi livelli per supportare il processo decisionale.
Il Tromboelastografo (TEG®) e la Tromboelastometria (ROTEM®) sono dispositivi di coagulazione, che valutano la dinamica della formazione del coagulo nel tempo e hanno diverse caratteristiche che suggeriscono che possono fornire informazioni importanti per il trattamento di profilassi individualizzato per i nostri pazienti.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio pilota su bambini e adulti con emofilia A grave che utilizza il TEG/ROTEM per personalizzare il loro trattamento di profilassi.
Obiettivi primari:
• Valutare la fattibilità della modifica guidata da TEG/ROTEM dell'attuale regime di profilassi per le persone con grave emofilia A. In particolare, per:
- Testare e perfezionare il protocollo operativo per l'utilizzo di TEG/ROTEM per guidare il dosaggio dei fattori
- Stimare la percentuale di pazienti affetti da emofilia A la cui dose verrà modificata in base ai risultati TEG/ROTEM
- Monitorare la sicurezza a breve termine dei pazienti la cui dose è stata modificata.
Obiettivi secondari
- Eseguire test di generazione della trombina per fornire ulteriori prove a supporto del dosaggio guidato da TEG/ROTEM.
- Ottenere dati preliminari sull'impatto economico dei regimi di dosaggio dell'emofilia A guidati da TEG/ROTEM.
- Ottenere dati preliminari sul potenziale miglioramento del carico soggetto/familiare derivante dal regime guidato da TEG/ROTEM utilizzando strumenti generici e specifici per la qualità della vita.
Il periodo di studio consisterà in screening, studio di farmacocinetica (PK) e follow-up. Per i soggetti il cui regime di trattamento profilattico viene modificato, il periodo di follow-up includerà 3 visite cliniche di follow-up e 4 telefonate di follow-up; questi pazienti rimarranno in studio per circa 6 mesi dopo il completamento dello studio PK, quindi avranno una visita di fine studio (visita 9). I soggetti il cui regime di trattamento non viene modificato termineranno la loro partecipazione allo studio dopo la Visita 2 e continueranno con il loro attuale regime di profilassi.
Endpoint dello studio: dopo che i primi 6 soggetti avranno completato 30 giorni con il trattamento di profilassi esteso, verrà condotta una revisione della sicurezza. Se non vengono identificati problemi di sicurezza, lo studio procederà e la seconda revisione della sicurezza avverrà dopo che altri 8 soggetti avranno completato 30 giorni di trattamento esteso. Se un soggetto ha due o più sanguinamenti spontanei in 30 giorni, il soggetto verrà rimosso dallo studio. Per i soggetti che non hanno avuto sanguinamenti e hanno completato almeno 6 mesi dello studio, il trattamento profilattico in corso sarà deciso dal proprio medico curante.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
18
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- CHLA
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 anno a 66 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschi, 5-70 anni inclusi
- Attività plasmatica del FVIII <1% documentata (risultato di laboratorio o documentazione MD della diagnosi di emofilia A grave)
- Regime di trattamento profilattico attualmente prescritto con infusione ≥3 volte a settimana
- Disposto a modificare il proprio regime di trattamento di profilassi in base al protocollo di studio
Criteri di esclusione:
- Disturbi della coagulazione diversi dall'emofilia A
- Inibitore corrente (>0.6BU)
- Trombocitopenia (conta piastrinica <100.000 K/µL poiché può alterare i risultati TEG®/ROTEM®)
- Creatinina > 2 volte il limite superiore del normale (che indica una potenziale disfunzione piastrinica)
- Tempo di protrombina >3 secondi sopra il limite superiore della norma (che indica una potenziale disfunzione epatica)
- Qualsiasi malattia maggiore concomitante clinicamente significativa, schema di sanguinamento frequente o anamnesi di non conformità che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renderebbe il soggetto non idoneo all'arruolamento
- - Partecipazione negli ultimi 30 giorni a qualsiasi altro studio clinico che coinvolga farmaci sperimentali
- Intervento chirurgico importante pianificato entro 30 giorni prima dello screening o durante il periodo di studio
- Uso corrente di qualsiasi farmaco noto per avere effetti sul sistema di coagulazione
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Altro
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Altro: Soggetti con emofilia A grave
I risultati del test TEG/ROTEM (in particolare il tempo R/CT) verranno utilizzati per determinare il regime di trattamento profilattico.
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I risultati del test TEG/ROTEM (in particolare il tempo R/CT) verranno utilizzati per determinare il regime di trattamento profilattico.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Fattibilità della modifica della profilassi guidata da TEG/ROTEM per i pazienti, valutata in base alla percentuale stimata di pazienti la cui dose è modificata.
Lasso di tempo: In corso mentre i pazienti sono in studio (~ 6 mesi)
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Un totale di 60 pazienti saranno arruolati in questo studio.
Si prevede che meno del 25% di questi pazienti sarà eleggibile per la modifica della dose/programma basata su TEG/ROTEM.
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In corso mentre i pazienti sono in studio (~ 6 mesi)
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Monitoraggio della sicurezza a breve termine dei pazienti la cui dose è stata modificata, valutata monitorando il numero, il tipo e la gravità dei sanguinamenti.
Lasso di tempo: In corso mentre i pazienti sono in studio (~ 6 mesi)
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L'endpoint primario per la sicurezza del soggetto sarà il verificarsi di due gravi episodi di sanguinamento spontaneo entro 28 giorni l'uno dall'altro.
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In corso mentre i pazienti sono in studio (~ 6 mesi)
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Fattibilità della modifica della profilassi guidata da TEG/ROTEM per i pazienti, valutata testando e perfezionando il protocollo operativo per l'utilizzo di TEG/ROTEM per guidare il dosaggio dei fattori.
Lasso di tempo: In corso mentre i pazienti sono in studio (~ 6 mesi)
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In corso mentre i pazienti sono in studio (~ 6 mesi)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Verrà eseguito il test di generazione della trombina per fornire ulteriori prove a supporto del dosaggio guidato da TEG/ROTEM.
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Valutazione dei costi diretti per tutti i soggetti il cui trattamento è stato modificato utilizzando il consumo di fattori 6 mesi prima e i 6 mesi durante la partecipazione allo studio.
Lasso di tempo: 1 anno
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Analisi per quei soggetti che avevano un regime di dosaggio modificato per determinare la riduzione pro capite del consumo quando si raggiunge un regime di dosaggio modificato.
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1 anno
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Valutazione dei costi indiretti per tutti i soggetti il cui trattamento è stato modificato utilizzando il consumo di fattori 6 mesi prima e i 6 mesi durante la partecipazione allo studio.
Lasso di tempo: 6 mesi
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Questionario che raccoglie dati sul tempo dedicato settimanalmente alle cure correlate all'emofilia, al supporto del caregiver correlato all'emofilia e al numero di infusioni settimanali.
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6 mesi
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Miglioramento del carico del soggetto/famiglia valutato dalla Qualità della vita correlata alla salute.
Lasso di tempo: 6 mesi
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(HRQoL) Valutazioni/Analisi
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6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
20 maggio 2014
Completamento primario (Effettivo)
31 dicembre 2017
Completamento dello studio (Effettivo)
31 dicembre 2017
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 ottobre 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 ottobre 2015
Primo Inserito (Stima)
21 ottobre 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
18 febbraio 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 febbraio 2019
Ultimo verificato
1 febbraio 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 14-00030
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