Indywidualizacja profilaktyki hemofilii za pomocą tromboelastografii
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to badanie pilotażowe z udziałem dzieci i dorosłych z ciężką postacią hemofilii typu A, w którym wykorzystuje się TEG/ROTEM do personalizacji leczenia profilaktycznego.
Główne cele:
• Ocenić wykonalność modyfikacji pod kontrolą TEG/ROTEM obecnego schematu profilaktyki u osób z ciężką postacią hemofilii typu A. Konkretnie, aby:
- Przetestuj i udoskonal protokół operacyjny do stosowania TEG/ROTEM do kierowania dawkowaniem czynnika
- Oszacuj odsetek pacjentów z hemofilią A, u których dawka zostanie zmodyfikowana na podstawie wyników TEG/ROTEM
- Należy monitorować krótkoterminowe bezpieczeństwo pacjentów, u których zmodyfikowano dawkę.
Cele drugorzędne
- Wykonaj testy generacji trombiny, aby uzyskać dodatkowe dowody potwierdzające dawkowanie na podstawie TEG/ROTEM.
- Uzyskanie wstępnych danych na temat ekonomicznego wpływu schematów dawkowania hemofilii A pod kontrolą TEG/ROTEM.
- Uzyskać wstępne dane na temat potencjalnej poprawy obciążenia pacjenta/rodziny wynikającego ze schematu kierowanego przez TEG/ROTEM przy użyciu ogólnych i szczegółowych narzędzi jakości życia.
Okres badania będzie obejmował badania przesiewowe, badania farmakokinetyczne (PK) i obserwację. W przypadku osób, u których zmieniono schemat leczenia profilaktycznego, okres obserwacji obejmie 3 kontrolne wizyty w poradni i 4 kontrolne rozmowy telefoniczne; ci pacjenci pozostaną w badaniu przez około 6 miesięcy po zakończeniu badania farmakokinetycznego, a następnie zakończą wizytę w ramach badania (wizyta 9). Pacjenci, których schemat leczenia nie zostanie zmieniony, zakończą udział w badaniu po Wizycie 2 i będą kontynuować dotychczasowy schemat profilaktyki.
Punkty końcowe badania: Ocena bezpieczeństwa zostanie przeprowadzona po tym, jak pierwszych 6 pacjentów ukończy 30 dni przedłużonego leczenia profilaktycznego. Jeśli nie zostaną zidentyfikowane żadne problemy związane z bezpieczeństwem, badanie będzie kontynuowane, a druga ocena bezpieczeństwa nastąpi po tym, jak dodatkowych 8 pacjentów ukończy 30 dni przedłużonego leczenia. Jeśli u pacjenta wystąpią dwa lub więcej samoistnych krwawień w ciągu 30 dni, zostanie on usunięty z badania. W przypadku pacjentów, którzy nie mieli krwawień i ukończyli co najmniej 6 miesięcy badania, o dalszym leczeniu profilaktycznym zadecyduje ich lekarz prowadzący.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- CHLA
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni, 5-70 lat włącznie
- Udokumentowana aktywność FVIII w osoczu <1% (wynik laboratoryjny lub dokumentacja MD rozpoznania ciężkiej hemofilii A)
- Obecnie zalecany schemat leczenia profilaktycznego we wlewie ≥3 razy w tygodniu
- Chęć zmiany schematu leczenia profilaktycznego zgodnie z protokołem badania
Kryteria wyłączenia:
- Zaburzenia krwotoczne inne niż hemofilia A
- Obecny inhibitor (> 0,6 BU)
- Małopłytkowość (liczba płytek krwi <100 000 K/µL, ponieważ może zmienić wyniki TEG®/ROTEM®)
- Kreatynina >2x górna granica normy (co wskazuje na potencjalną dysfunkcję płytek krwi)
- Czas protrombinowy >3 sekundy powyżej górnej granicy normy (wskazujący na potencjalną dysfunkcję wątroby)
- Jakakolwiek współistniejąca istotna klinicznie poważna choroba, częsty schemat krwawień lub historia niezgodności, które w opinii badacza uczyniłyby osobę niekwalifikującą się do włączenia
- Udział w ciągu ostatnich 30 dni w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym obejmującym badane leki
- Planowana duża operacja w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub w okresie badania
- Bieżące stosowanie jakiegokolwiek leku, o którym wiadomo, że ma wpływ na układ krzepnięcia
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Inny
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: Osoby z ciężką hemofilią A
Wyniki testu TEG/ROTEM (konkretnie czas R/CT) zostaną wykorzystane do określenia schematu leczenia profilaktycznego.
|
Wyniki testu TEG/ROTEM (konkretnie czas R/CT) zostaną wykorzystane do określenia schematu leczenia profilaktycznego.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wykonalność modyfikacji profilaktyki kierowanej przez TEG/ROTEM u pacjentów, oceniana na podstawie szacunkowego odsetka pacjentów, u których zmodyfikowano dawkę.
Ramy czasowe: Trwające, gdy pacjenci są w trakcie badania (~ 6 miesięcy)
|
Do badania zostanie włączonych łącznie 60 pacjentów.
Oczekuje się, że mniej niż 25% tych pacjentów będzie kwalifikować się do modyfikacji dawki/schematu na podstawie TEG/ROTEM.
|
Trwające, gdy pacjenci są w trakcie badania (~ 6 miesięcy)
|
|
Monitorowanie krótkoterminowego bezpieczeństwa pacjentów, u których zmieniono dawkę, oceniane na podstawie monitorowania liczby, rodzaju i nasilenia krwawień.
Ramy czasowe: Trwające, gdy pacjenci są w trakcie badania (~ 6 miesięcy)
|
Pierwszorzędowym punktem końcowym dotyczącym bezpieczeństwa pacjenta będzie wystąpienie dwóch poważnych samoistnych epizodów krwawienia w odstępie 28 dni.
|
Trwające, gdy pacjenci są w trakcie badania (~ 6 miesięcy)
|
|
Wykonalność modyfikacji profilaktyki kierowanej przez TEG/ROTEM dla pacjentów, oceniana przez testowanie i udoskonalanie protokołu operacyjnego do stosowania TEG/ROTEM do kierowania dawkowaniem czynnika.
Ramy czasowe: Trwające, gdy pacjenci są w trakcie badania (~ 6 miesięcy)
|
Trwające, gdy pacjenci są w trakcie badania (~ 6 miesięcy)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zostanie przeprowadzony test generacji trombiny w celu dostarczenia dodatkowych dowodów potwierdzających dawkowanie pod kontrolą TEG/ROTEM.
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
6 miesięcy
|
|
|
Ocena kosztów bezpośrednich dla wszystkich osób, których leczenie zostało zmodyfikowane przy użyciu czynników zużycia 6 miesięcy przed i 6 miesięcy w trakcie udziału w badaniu.
Ramy czasowe: 1 rok
|
Analiza dla tych pacjentów, którzy mieli zmodyfikowany schemat dawkowania w celu określenia zmniejszenia spożycia na mieszkańca po osiągnięciu zmodyfikowanego schematu dawkowania.
|
1 rok
|
|
Ocena kosztów pośrednich dla wszystkich osób, których leczenie zostało zmodyfikowane przy użyciu czynników zużycia 6 miesięcy przed i 6 miesięcy w trakcie udziału w badaniu.
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Kwestionariusz gromadzący dane dotyczące czasu spędzanego tygodniowo na opiece związanej z hemofilią, wsparcia opiekuna związanego z hemofilią oraz liczby wlewów tygodniowo.
|
6 miesięcy
|
|
Poprawa obciążenia podmiotu/rodziny w ocenie jakości życia związanej ze zdrowiem.
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
(HRQoL) Oceny/Analiza
|
6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 14-00030
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .