A hemofília profilaxis egyénre szabása thromboelasztográfiával
2019. február 14. frissítette: Guy Young, Children's Hospital Los Angeles
Jelenleg a profilaxis céljára alkalmazott adagolás nem egyéni, és az általános megközelítés szerint 25-40 egység/ttkg adagot kell alkalmazni hetente háromszor vagy minden második napon.
A súlyalapú adagolás egyik problémája az esetleges túlkezelés.
Ennek valószínűleg az az oka, hogy a laboratóriumi vizsgálatok alacsony szinten nem elég érzékenyek ahhoz, hogy támogassák a döntéshozatalt.
A Thromboelastográf (TEG®) és a Thromboelastometria (ROTEM®) olyan koagulációs készülékek, amelyek felmérik a vérrögképződés időbeli dinamikáját, és számos olyan tulajdonsággal rendelkeznek, amelyek arra utalnak, hogy fontos információkkal szolgálhatnak pácienseink személyre szabott profilaxisához.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy kísérleti vizsgálat súlyos hemofíliás A-ban szenvedő gyermekek és felnőttek körében, amely a TEG/ROTEM-et használja profilaxisuk személyre szabására.
Elsődleges célok:
• Felméri a TEG/ROTEM által vezérelt módosítás megvalósíthatóságát a súlyos hemofíliában A szenvedő betegeknél a jelenlegi profilaxisban.
- Tesztelje és finomítsa a működési protokollt a TEG/ROTEM használatához a faktoradagolás irányításához
- Becsülje meg azon hemofíliás A betegek arányát, akiknek az adagját módosítani fogják a TEG/ROTEM eredmények alapján
- Kövesse nyomon azoknak a betegeknek a rövid távú biztonságosságát, akiknél módosították az adagot.
Másodlagos célok
- A TEG/ROTEM által irányított adagolást alátámasztó további bizonyítékok biztosítása érdekében végezzen trombinképződési vizsgálatokat.
- Szerezzen előzetes adatokat a TEG/ROTEM által irányított hemofília A adagolási rendek gazdasági hatásáról.
- Szerezzen előzetes adatokat a TEG/ROTEM által irányított kezelésből adódóan az alany/családi terhelés lehetséges javulására vonatkozóan, általános és specifikus életminőségi eszközök használatával.
A vizsgálati időszak szűrésből, farmakokinetikai (PK) vizsgálatból és nyomon követésből áll. Azon alanyok esetében, akiknek a profilaktikus kezelési rendjét módosították, a követési időszak 3 nyomon követési klinikai látogatást és 4 követő telefonhívást foglal magában; ezek a betegek a farmakokinetikai vizsgálat befejezését követően körülbelül 6 hónapig a vizsgálatban maradnak, majd a vizsgálati látogatás véget ér (9. vizit). Azok az alanyok, akiknek a kezelési rendjét nem változtatták meg, a 2. vizit után befejezik a vizsgálatban való részvételt, és folytatják jelenlegi profilaxisuk rendjét.
A vizsgálat végpontjai: A biztonsági felülvizsgálatot az első 6 alany 30 napos meghosszabbított profilaktikus kezelését követően kell elvégezni. Ha nem azonosítanak biztonsági problémákat, a vizsgálat folytatódik, és a második biztonsági felülvizsgálatra további 8 alany 30 napos meghosszabbított kezelését követően kerül sor. Ha egy alanynak 30 napon belül két vagy több spontán vérzése van, az alanyt eltávolítják a vizsgálatból. Azoknál az alanyoknál, akiknél nem volt vérzés, és legalább 6 hónapig befejezték a vizsgálatot, a folyamatos profilaktikus kezelésről a kezelőorvos dönt.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
18
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
- CHLA
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
3 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfiak, 5-70 éves korig
- A plazma FVIII aktivitása <1% dokumentált (laboratóriumi eredmény vagy MD-dokumentáció a súlyos hemofília A diagnózisról)
- A jelenleg előírt profilaktikus kezelési rend heti ≥3 alkalommal infúzióval
- Hajlandóak megváltoztatni a profilaxis kezelési rendjét a vizsgálati protokoll szerint
Kizárási kritériumok:
- A hemofílián kívüli vérzési rendellenesség(ek).
- Áramgátló (>0,6 BU)
- Thrombocytopenia (a vérlemezkeszám <100 000 K/µl, mivel ez megváltoztathatja a TEG®/ROTEM® eredményeket)
- A kreatinin a normálérték felső határának kétszerese (lehetséges vérlemezke-működési zavarra utal)
- A protrombin idő >3 másodperccel a normálérték felső határa felett (potenciális májműködési zavarra utal)
- Bármilyen egyidejűleg fennálló, klinikailag jelentős betegség, gyakori vérzési mintázat vagy a kórelőzményben előforduló nem-megfelelőség, amely a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná teszi az alanyt a felvételre
- Részvétel az elmúlt 30 napon belül bármely más klinikai vizsgálatban, amely vizsgálati gyógyszereket is magában foglal
- Tervezett nagyobb műtétet a szűrést megelőző 30 napon belül vagy a vizsgálati időszak alatt
- Bármely olyan gyógyszer jelenlegi használata, amelyről ismert, hogy hatással van a véralvadási rendszerre
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Egyéb
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyéb: Súlyos hemofília A alanyok
A TEG/ROTEM vizsgálat eredményeit (konkrétan az R idő/CT) használják fel a profilaxis kezelési rendjének meghatározására.
|
A TEG/ROTEM vizsgálat eredményeit (konkrétan az R idő/CT) használják fel a profilaxis kezelési rendjének meghatározására.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A TEG/ROTEM által vezérelt profilaxis módosításának megvalósíthatósága a betegeknél, azon betegek becsült aránya alapján értékelve, akiknek az adagját módosították.
Időkeret: Folyamatban van a betegek vizsgálata alatt (~ 6 hónap)
|
Összesen 60 beteget vonnak be ebbe a vizsgálatba.
Várhatóan ezeknek a betegeknek kevesebb mint 25%-a lesz alkalmas a TEG/ROTEM alapján az adag/ütemezés módosítására.
|
Folyamatban van a betegek vizsgálata alatt (~ 6 hónap)
|
|
Azon betegek rövid távú biztonságosságának monitorozása, akiknek dózisát módosították, a vérzések számának, típusának és súlyosságának ellenőrzése alapján.
Időkeret: Folyamatban van a betegek vizsgálata alatt (~ 6 hónap)
|
Az alany biztonságának elsődleges végpontja két súlyos spontán vérzéses epizód fellépése lesz az egymást követő 28 napon belül.
|
Folyamatban van a betegek vizsgálata alatt (~ 6 hónap)
|
|
A TEG/ROTEM által irányított profilaxis módosításának megvalósíthatósága a betegek számára, a TEG/ROTEM faktoradagolás irányítására szolgáló műveleti protokoll tesztelésével és finomításával értékelve.
Időkeret: Folyamatban van a betegek vizsgálata alatt (~ 6 hónap)
|
Folyamatban van a betegek vizsgálata alatt (~ 6 hónap)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A TEG/ROTEM által irányított adagolást alátámasztó további bizonyítékok biztosítása érdekében trombinképződési vizsgálatot végeznek.
Időkeret: 6 hónap
|
6 hónap
|
|
|
Közvetlen költségek felmérése minden olyan alany esetében, akiknek a kezelését a faktorfogyasztás 6 hónappal korábban, illetve a vizsgálatban való részvétele során 6 hónapig módosították.
Időkeret: 1 év
|
Azon alanyok elemzése, akiknek módosított adagolási rendje volt, hogy meghatározzák a fogyasztás egy főre eső csökkenését, ha módosított adagolási rendet érnek el.
|
1 év
|
|
A közvetett költségek felmérése minden olyan alany esetében, akiknél a kezelést a faktorfogyasztással módosították 6 hónappal a vizsgálatban való részvétel előtt és a 6 hónapban a vizsgálatban való részvétel során.
Időkeret: 6 hónap
|
Kérdőív, amely adatokat gyűjt a hemofíliával kapcsolatos ellátásra fordított heti időről, a hemofíliával kapcsolatos gondozói támogatásról és a heti infúziók számáról.
|
6 hónap
|
|
A tantárgyi/családi terhek javulása az egészséggel kapcsolatos életminőség felmérése szerint.
Időkeret: 6 hónap
|
(HRQoL) Értékelések/Analízis
|
6 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2014. május 20.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2017. december 31.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2017. december 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. október 9.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. október 20.
Első közzététel (Becslés)
2015. október 21.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2019. február 18.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. február 14.
Utolsó ellenőrzés
2019. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 14-00030
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .