Individualisering van hemofilieprofylaxe met behulp van trombo-elastografie
14 februari 2019 bijgewerkt door: Guy Young, Children's Hospital Los Angeles
Momenteel is de dosering voor profylaxe niet geïndividualiseerd, en de algemene aanpak is om een dosis van 25-40 eenheden/kg te gebruiken die 3 keer per week of om de andere dag wordt gegeven.
Een van de problemen met op gewicht gebaseerde dosering is de mogelijke overbehandeling.
Dit is waarschijnlijk te wijten aan het feit dat laboratoriumtests op de lage niveaus niet gevoelig genoeg zijn om de besluitvorming te ondersteunen.
De trombo-elastograaf (TEG®) en trombo-elastometrie (ROTEM®) zijn coagulatieapparaten die de dynamiek van stolselvorming in de loop van de tijd beoordelen en verschillende kenmerken hebben die suggereren dat ze belangrijke informatie kunnen bieden voor een geïndividualiseerde profylaxebehandeling voor onze patiënten.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een pilootstudie bij kinderen en volwassenen met ernstige hemofilie A die de TEG/ROTEM gebruikt om hun profylaxebehandeling te personaliseren.
Primaire doelen:
• De haalbaarheid beoordelen van TEG/ROTEM-geleide wijziging van het huidige profylaxeregime voor personen met ernstige hemofilie A. In het bijzonder om:
- Test en verfijn het operationele protocol voor het gebruik van TEG/ROTEM om factordosering te begeleiden
- Schat het percentage hemofilie A-patiënten bij wie de dosis zal worden aangepast op basis van TEG/ROTEM-resultaten
- Bewaak de veiligheid op korte termijn van patiënten van wie de dosis is aangepast.
Secundaire doelstellingen
- Voer trombinegeneratietesten uit om aanvullend bewijs te leveren ter ondersteuning van de TEG/ROTEM-geleide dosering.
- Verkrijg voorlopige gegevens over de economische impact van TEG/ROTEM-geleide hemofilie A-doseringsregimes.
- Verkrijg voorlopige gegevens over de mogelijke verbetering van de belasting van het onderwerp/gezin als gevolg van een door TEG/ROTEM geleid regime met behulp van generieke en specifieke hulpmiddelen voor de kwaliteit van leven.
De studieperiode zal bestaan uit screening, farmacokinetische (PK) studie en follow-up. Voor proefpersonen van wie het profylaxebehandelingsregime is aangepast, omvat de follow-upperiode 3 follow-upkliniekbezoeken en 4 follow-uptelefoontjes; deze patiënten blijven ongeveer 6 maanden in studie na afronding van de PK-studie en hebben dan een einde aan het studiebezoek (bezoek 9). Proefpersonen van wie het behandelingsregime niet wordt gewijzigd, beëindigen hun studiedeelname na bezoek 2 en gaan door met hun huidige profylaxeregime.
Studie-eindpunten: Een veiligheidsbeoordeling zal worden uitgevoerd nadat de eerste 6 proefpersonen 30 dagen met de verlengde profylaxebehandeling hebben voltooid. Als er geen veiligheidsproblemen worden vastgesteld, gaat het onderzoek door en vindt de tweede veiligheidsbeoordeling plaats nadat nog eens 8 proefpersonen een verlengde behandeling van 30 dagen hebben voltooid. Als een proefpersoon binnen 30 dagen twee of meer spontane bloedingen heeft, wordt de proefpersoon uit het onderzoek verwijderd. Voor proefpersonen die geen bloedingen hadden en die ten minste 6 maanden van de studie voltooiden, zal de lopende profylactische behandeling worden bepaald door hun behandelend arts.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
18
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- CHLA
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 jaar tot 66 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannen, 5-70 jaar, inclusief
- Plasma FVIII-activiteit <1% gedocumenteerd (laboratoriumresultaat of MD-documentatie van ernstige hemofilie A-diagnose)
- Momenteel voorgeschreven profylaxe behandelingsregime met infusie ≥3 keer per week
- Bereid om hun profylaxebehandelingsregime per studieprotocol te wijzigen
Uitsluitingscriteria:
- Bloedingsaandoening(en) anders dan hemofilie A
- Huidige remmer (>0.6BU)
- Trombocytopenie (aantal bloedplaatjes <100.000 K/µL omdat dit de TEG®/ROTEM®-resultaten kan veranderen)
- Creatinine >2x de bovengrens van normaal (wat wijst op een mogelijke disfunctie van de bloedplaatjes)
- Protrombinetijd >3 seconden boven de bovengrens van normaal (wat wijst op mogelijke leverdisfunctie)
- Elke gelijktijdige klinisch significante ernstige ziekte, frequent bloedingspatroon of voorgeschiedenis van niet-naleving die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon ongeschikt zou maken voor inschrijving
- Deelname in de afgelopen 30 dagen aan enig ander klinisch onderzoek met geneesmiddelen in onderzoek
- Geplande grote operatie binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening of tijdens de onderzoeksperiode
- Huidig gebruik van medicijnen waarvan bekend is dat ze effecten hebben op het stollingssysteem
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ander
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: Ernstige hemofilie A-onderwerpen
De resultaten van de TEG/ROTEM-assay (in het bijzonder de R-tijd/CT) zullen worden gebruikt om het profylaxebehandelingsregime te bepalen.
|
De resultaten van de TEG/ROTEM-assay (in het bijzonder de R-tijd/CT) zullen worden gebruikt om het profylaxebehandelingsregime te bepalen.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Haalbaarheid van TEG/ROTEM-geleide profylaxe-aanpassing voor patiënten, beoordeeld aan de hand van het geschatte aantal patiënten van wie de dosis is aangepast.
Tijdsspanne: Aan de gang terwijl patiënten in studie zijn (~ 6 maanden)
|
In totaal zullen 60 patiënten deelnemen aan deze studie.
Naar verwachting zal minder dan 25% van deze patiënten in aanmerking komen voor dosis-/schemaaanpassing op basis van TEG/ROTEM.
|
Aan de gang terwijl patiënten in studie zijn (~ 6 maanden)
|
|
Monitoring van de veiligheid op korte termijn van patiënten van wie de dosis is aangepast, beoordeeld door monitoring van het aantal, het type en de ernst van de bloedingen.
Tijdsspanne: Aan de gang terwijl patiënten in studie zijn (~ 6 maanden)
|
Het primaire eindpunt voor de veiligheid van proefpersonen is het optreden van twee ernstige spontane bloedingen binnen 28 dagen na elkaar.
|
Aan de gang terwijl patiënten in studie zijn (~ 6 maanden)
|
|
Haalbaarheid van TEG/ROTEM-geleide profylaxe-aanpassing voor patiënten, beoordeeld door het testen en verfijnen van het operationele protocol voor het gebruik van TEG/ROTEM om factordosering te begeleiden.
Tijdsspanne: Aan de gang terwijl patiënten in studie zijn (~ 6 maanden)
|
Aan de gang terwijl patiënten in studie zijn (~ 6 maanden)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Er zal een trombinegeneratietest worden uitgevoerd om aanvullend bewijs te leveren ter ondersteuning van de TEG/ROTEM-geleide dosering.
Tijdsspanne: 6 maanden
|
6 maanden
|
|
|
Beoordeling van de directe kosten voor alle proefpersonen van wie de behandeling 6 maanden vóór en de 6 maanden tijdens deelname aan het onderzoek werd aangepast met behulp van factorconsumptie.
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Analyse voor proefpersonen die een aangepast doseringsregime hadden om de vermindering van de consumptie per hoofd van de bevolking te bepalen wanneer een aangepast doseringsregime wordt bereikt.
|
1 jaar
|
|
Beoordeling van indirecte kosten voor alle proefpersonen van wie de behandeling 6 maanden vóór en de 6 maanden tijdens deelname aan het onderzoek werd aangepast met behulp van factorconsumptie.
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Vragenlijst waarin gegevens worden verzameld over de tijd die per week aan hemofiliegerelateerde zorg wordt besteed, de ondersteuning door zorgverleners in verband met hemofilie en het aantal infusies per week.
|
6 maanden
|
|
Verbetering van de belasting van de proefpersoon/gezin zoals beoordeeld door de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Tijdsspanne: 6 maanden
|
(HRQoL) beoordelingen/analyse
|
6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
20 mei 2014
Primaire voltooiing (Werkelijk)
31 december 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
31 december 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
9 oktober 2015
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 oktober 2015
Eerst geplaatst (Schatting)
21 oktober 2015
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
18 februari 2019
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
14 februari 2019
Laatst geverifieerd
1 februari 2019
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 14-00030
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .