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ニーマンピック病C型と診断された患者におけるアリモクロモル前向き研究

2024年11月12日 更新者：ZevraDenmark

ニーマンピック病 C 型と診断された患者におけるアリモクロモル前向き二重盲検無作為化プラセボ対照研究

ニーマンピック病 C 型 (NPC) と診断された患者を対象とした、前向き無作為化二重盲検プラセボ対照治療研究。

この研究の目的は、アリモクロモールが患者の現在の処方された最良の標準治療に追加療法として投与された場合の有効性と安全性を評価することです (プラセボと比較して)。患者の標準治療には、ミグルスタットが含まれる場合と含まれない場合があります。

CT-ORZY-NPC-002 試験は、6 歳から

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

ニーマンピック病 C 型 (NPC) と診断された患者を対象とした、前向き無作為化二重盲検プラセボ対照治療研究。

-患者は、1）CTORZYNPC001研究の訪問2（研究終了[EOS]）を完了している、または2）ミグルスタットによる6か月間の安定した治療の要件を含むこの研究の適格基準を満たしている必要があります（ミグルスタット療法の場合）前に研究への登録。

標的：

この研究の目的は、アリモクロモールが患者の現在の処方された最良の標準治療に追加療法として投与された場合の有効性と安全性を評価することです (プラセボと比較して)。患者の標準治療には、ミグルスタットが含まれる場合と含まれない場合があります。

ランダム化:

患者は、プラセボまたはアリモクロモールを受け取るように無作為に割り付けられます (割り当て比 1:2)。

薬物動態評価（12歳未満）：

選択された用量を確認するために、12歳未満の患者は、無作為化および連続（複数回投与）治療の開始前に、アリモクロモールの単回投与薬物動態（PK）評価を受けます。

アーリーエスケープ条項:

疾患の進行が重度および/または速すぎる患者の場合、治験責任医師は、治験責任医師が逃避経路を適用することを許可します。これは、患者がアリモクロモールで治療できることを意味し (盲検期の研究スケジュールに従って)、フォローされることを意味します。アリモクロモールが EU MA を取得するまで、または制御された 12 か月の盲検相研究期間からのデータの分析がアリモクロモールの有効性および/または安全性をサポートしないまで、年単位で増加します。

学習期間:

盲検相研究期間は12ヶ月です。

これに続いて、すべての患者は、すべての患者がアリモクロモールを投与され、フォローアップされ、18か月と24か月（無作為化後）にサイト訪問に参加し、その後は毎年、研究の延長段階に進むように提案されます。延長フェーズは、アリモクロモールが規制当局の承認を受けるまで、または管理された盲検フェーズの 12 か月の試験期間からのデータの分析がアリモクロモールの有効性および/または安全性をサポートしなくなるまで続きます。

CT-ORZY-NPC-002 プロトコルが更新され、6 歳から

標的：

小児サブスタディの目的は、患者が現在処方している最良の標準治療に追加療法として投与した場合の非盲検アリモクロモールの 36 か月間の安全性と忍容性を評価することです。患者の標準治療には、ミグルスタットが含まれる場合と含まれない場合があります。

小児サブスタディは、メインスタディに参加しているオープン サイトで実行されます。 合計3〜5人の患者が登録される予定です。 すべての患者はアリモクロモールで治療されます。

包含基準:

  • NPC1またはNPC2の診断;

  • NPCの診断は次の方法で確認されました:

    • NPC1またはNPC2の両方の対立遺伝子における突然変異によって遺伝的に確認された（デオキシリボ核酸[DNA]配列分析）、または
    • NPC1 または NPC2 の 1 つの対立遺伝子のみに変異があり、さらにフィリピン染色が陽性であるか、コレスタン トリオール/オキシステロールが上昇している (正常値の上限の 2 倍を超える)。
  • 6歳～6歳の男女

  • ミグルスタットで治療されているか、治療されていない;

    • 患者がミグルスタットによる処方治療を受けている場合、用量は、小児サブスタディに含める前の少なくとも1か月間安定していなければなりません
    • 患者がミグルスタットによる処方治療を中止した場合、小児のサブスタディに含める前に少なくとも 1 か月は中止していなければなりません
  • 法定代理人 (LAR) は、研究関連の手続きを行う前に、インフォームド コンセント フォーム (ICF) を読み、署名しています。
  • LARは、患者が試験デザインのすべての側面に参加することに同意します

除外基準:

◦ 肝移植または計画肝移植のレシピエント

  • アスパラギン酸トランスアミナーゼ (AST) および/またはアラニントランスアミナーゼ (ALT) > 3 x 年齢および性別の正常上限 (ULN)
  • -血清クレアチニンレベルが1.5 x ULNを超える腎不全
  • -活動性肝疾患または長期の黄疸またはNPC以外の臓器の奇形の原因がわかっている患者
  • 患者は妊娠37週より前に生まれました
  • 患者の体重
  • 患者は重度の子宮内発育制限と診断されています
  • 患者には重度の神経学的症状がある
  • -骨髄移植を受けた、または受ける予定の患者

武器と介入:

  1. 経口投与用のアリモクロモールカプセル100mg（水に分散）による腕の非盲検治療（1日3回）。 投与量: mL 単位の投与量は、kg 単位の患者の体重に基づいています。

    無作為化：オープンラベル

    薬物動態：選択された用量を確認するために、患者は継続治療の開始前にアリモクロモールの単回投与薬物動態（PK）評価を受けます。

    結果測定: 一次/安全結果測定

    安全性データの収集:

    • 有害事象（AE）
    • バイタルサイン

    [時間枠: スクリーニング (V1)、1 週目 (V2 ベースライン)、ベースライン後 2、4、12、24、36、48、72、96、120、144 週]

    o 血液学

    o 臨床化学

    [時間枠: スクリーニング (V1)、ベースライン後 2、4、12、24、36、48、72、96、120、144 週目 - V2]

    副次的な結果の測定 • 身体検査によって把握された臨床徴候と症状。

    • kgで測定された患者の体重のベースラインからの変化

    [時間枠: ベースライン V2 までのスクリーニング (Visit 1) - V1 の 1 週間後、ベースラインの 1、3、6、9、12、15、18、24、30、36 か月後]

    •メートルで測定された患者の身長のベースラインからの変化

    [時間枠: ベースライン V2 までのスクリーニング (Visit 1) - V1 の 1 週間後、ベースラインの 3、6、12、18、24、30、36 か月後]

    • Bayley III スコアを使用した発達遅延スコアリングの変更
    • 超音波で評価した肝臓と脾臓のサイズのベースラインからの変化

    [時間枠: ベースライン、6、12、および 18 か月 (訪問 2、6、8、9)]

研究の種類

介入

入学 (実際)

50

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

アクセスの拡大

利用可能 臨床試験外。 拡張アクセス記録をご覧ください。

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Mayo Clinic Children's Center
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス、B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • イタリア
      • Rome、イタリア、00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Udine、イタリア、33100
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria "Santa Maria della Misericordia" di Udin
  • スイス
      • Bern、スイス、CH-3010
        • Inselspital University Hospital Bern
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Hospital Vall d'Hebron
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク、2100
        • University Hospital Copenhagen (Rigshospitalet)
  • ドイツ
      • Mainz、ドイツ、55131
        • Villa Metabolica, Universitätsmedizin Mainz
      • Munich、ドイツ、80337
        • Dr. von Haunersches Kinderspital der Universität München
  • フランス
      • Montpellier、フランス、34295 Montpellier Cedex 5
        • CHU de Montpellier
      • Paris、フランス、75571 PARIS Cedex 12
        • Hôpital Trousseau
  • ポーランド
      • Warsaw、ポーランド、04-730
        • The Children´s Memorial Istitute Warsaw

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

CTORZYNPC001研究に参加し、CTORZYNPC001研究のVisit 2（EOS）を完了したNP-C患者のいずれか。

また

CTORZYNPC001研究に参加または完了していないが、以下にリストされているすべての基準を満たしているNPC患者:

◦NPC1またはNPC2の診断;

NPCの診断は次の方法で確認されました:

  • NPC1またはNPC2の両方の対立遺伝子における突然変異によって遺伝的に確認された（デオキシリボ核酸[DNA]配列分析）、または

  • NPC1 または NPC2 の 1 つの対立遺伝子のみに変異があり、さらにフィリピン染色が陽性であるか、コレスタン トリオール/オキシステロールが上昇している (正常値の上限の 2 倍を超える)。

    • 2歳から18歳11ヶ月までの男女。
    • ミグルスタットで治療されているか、治療されていない;

    • 患者がミグルスタットで処方された治療を受けている場合、CTORZYNPC002 研究に含める前に、少なくとも 6 か月連続して安定した用量の薬を服用している必要があります。

      o 患者がミグルスタットによる処方治療を中止した場合、CT-ORZY-NPC-002 試験に含める前に少なくとも連続 3 か月間中止している必要があります。

    • -世界保健機関（WHO）の基準によると、ボディマス指数（BMI）のZスコア≧-2 SD（標準偏差）。
    • -疾患の少なくとも1つの神経学的症状を呈する（例えば、難聴、垂直核上注視麻痺、運動失調、認知症、ジストニア、発作、構音障害、または嚥下障害などであるが、これらに限定されない）;

    • 自力で、または介助を受けて歩く能力。

      • 研究関連の手続きの前に、書面によるインフォームド コンセント (および現地の法律や規制に適切な場合は同意)。
      • -血液サンプリング（PK、血液バイオマーカー、安全ラボ）、皮膚生検、イメージング（肝臓と脾臓の超音波検査）を含む試験デザインのあらゆる側面に参加する意思がある;
      • -評価とフォローアップのために、予定された訪問時間に対応する臨床試験サイトに移動する能力;
      • 出産の可能性のある性的に活発な女性患者（初潮後）はすべて、研究中およびIMPの最後の投与から1週間後まで、非常に効果的な避妊薬を使用する必要があります。

非常に効果的な避妊方法には次のようなものがあります。排卵の抑制（経口、膣内または経皮）に関連する組み合わせ（エストロゲンとプロゲストゲンを含む）ホルモン避妊。排卵の抑制に関連するプロゲストーゲンのみのホルモン避妊（経口、注射または埋め込み）;子宮内器具 (IUD);子宮内ホルモン放出システム (IUS);両側卵管閉塞;精管切除されたパートナー。

出産の可能性がある（初経後）女性パートナーを持つすべての性的に活発な男性患者は、研究中および IMP の最終投与後 3 か月まで、パートナーが使用する避妊に加えて、殺精子剤の有無にかかわらずコンドームを使用する必要があります。

性的禁欲は、研究中および IMP の最終投与後 1 週間 (出産の可能性のある女性患者の場合) および最終投与後 3 か月間、異性間性交を控えると定義されている場合にのみ、非常に効果的な避妊法と見なされます。 IMPの用量（出産の可能性のある女性パートナーを持つ男性患者の場合）。 性的禁欲の信頼性は、臨床試験の期間と患者の好みの通常のライフスタイルに関連して、治験責任医師によって評価される必要があります。

•プロトコルで指定された手順/評価および予定された訪問を順守する能力。

除外基準:

  • -肝移植または計画された肝移植のレシピエント;
  • -重度の肝不全（肝臓の検査パラメータ、年齢および性別の正常上限の3倍を超えるASTおよび/またはALTとして定義（中央検査評価）;
  • -血清クレアチニンレベルが正常上限の1.5倍を超える腎不全（中央検査室評価）;
  • -IMP（アリモクロモールまたは成分）に対する既知または疑いのあるアレルギーまたは不耐性;
  • 治験責任医師の意見では、患者の臨床状態は、プロトコルで指定された手順に従って必要な採血および/または皮膚生検を許可していません。
  • -研究中または研究に入る前の4週間の治験薬による治療。

これには、NP-Cを治療するための研究中の治験薬による治療が含まれます。

  • 妊娠中または授乳中;
  • 別の試験への現在の参加は、非介入試験であり、試験の唯一の目的が長期追跡調査/生存データ (登録) である場合を除き、許可されていません。

  • CTORZYNPC001試験を完了しておらず、以下の基準のいずれかを満たす患者：

    • -制御されていない重度のてんかん発作期間（薬を必要とする少なくとも3回の連続した重度のてんかん発作）の患者 書面による同意の前の2か月。 これには、登録前の 2 か月間にわたって発作の頻度、種類、期間が安定していない継続的な発作がある患者、登録前の 2 か月間に抗てんかん薬の投与量の変更 (体重の調整以外) が必要な患者、または以下を必要とする患者が含まれます。発作を制御するための 3 つ以上の抗てんかん薬;
    • 神経学的に無症状の患者;
    • -このプロトコルの要件を順守する患者の能力を妨げるNP-C疾患の重度の症状;
    • -研究登録前の4週間以内のIMPによる治療。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アリモクロモールの単回 PK 用量
12歳未満の参加者は、1日目に参加者の体重に基づいてアリモクロモールカプセルを単回経口投与された。
薬：アリモクロモール
実験的：アリモクロモール (12ヶ月の二重盲検相)
参加者は、12か月間、アリモクロモールカプセルを1日3回（TID）経口摂取した。 用量は、参加者の体重に基づいて、アリモクロモール塩基 1日 31～124 mg (クエン酸アリモクロモール 1日 50～200 mg に相当) でした。
薬：アリモクロモール
プラセボコンパレーター：プラセボ (12 か月の二重盲検段階)
参加者は、（重量、外観、匂い、風味などに関して）一致するプラセボカプセルを 12 か月間、TID で経口摂取しました。
薬：プラセボ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
5 ドメイン NPCCSS 合計スコアに基づいて評価されたニーマンピック病 C 型 (NPC) 疾患重症度のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
NPC 疾患の重症度は、5 ドメイン NPC 臨床重症度スケール (NPCCSS) に基づいて評価されました。 5 つの領域からなる NPCCSS は、NPC の疾患の進行を評価する際に、参加者、介護者、および NPC の専門家によって最も臨床的に関連性があると特定された領域、つまり歩行、細かい運動能力、嚥下、認知、および発話に焦点を当てています。 このスケールは、元の 17 ドメインの NPCCSS に基づいています。 各ドメインは、臨床評価、観察、参加者/介護者とのインタビューに基づいて 0 ～ 5 のスケールで評価されます。 合計スコアは 5 つのドメインのそれぞれのスコアの合計で、0 ～ 25 の範囲であり、スコアが高いほど、より重篤な臨床的障害を示します。
ベースラインから 12 か月目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
臨床全体的印象改善尺度（CGI-I）における反応者の割合 - CGI-I スコアが安定している、または改善を示している参加者の割合として定義（この結果測定は FDA によって共同主要とみなされました）
時間枠：12ヶ月目
CGI-I は、参加者の状態の全体的な改善を 7 段階で評価するスケールです。 臨床医は参加者を、1=非常に改善、2=大幅に改善、3=わずかに改善、4=変化なし、5=わずかに悪化、6=かなり悪化、7=非常に悪化の順で評価します。 したがって、スコアは 1 ～ 7 の範囲であり、スコアが低いほど改善が大きいことを示します。 回答者は、12 か月目の時点でスコア 1 または 2 の参加者でした。
12ヶ月目
5 ドメイン NPCCSS の回答者の割合 - 5 ドメイン NPCCSS スコアがベースラインと比較して安定しているか改善している参加者として定義されます。
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
NPC 疾患の重症度は、5 ドメイン NPC 臨床重症度スケール (NPCCSS) に基づいて評価されました。 5 つの領域からなる NPCCSS は、NPC の疾患の進行を評価する際に、参加者、介護者、および NPC の専門家によって最も臨床的に関連性があると特定された領域、つまり歩行、細かい運動能力、嚥下、認知、および発話に焦点を当てています。 このスケールは、元の 17 ドメインの NPCCSS に基づいています。 各ドメインは、臨床評価、観察、参加者/介護者とのインタビューに基づいて 0 ～ 5 のスケールで評価されます。 合計スコアは 5 つのドメインのそれぞれのスコアの合計で、0 ～ 25 の範囲であり、スコアが高いほど、より重篤な臨床的障害を示します。 安定とは、参加者の 5 つのドメインの合計スコアが 12 か月目の時点でベースラインと同じであることと定義されました。 改善は、12 か月目の参加者の合計スコアがベースラインよりも低いことと定義されました。
ベースラインから 12 か月目まで
悪化の時期
時間枠：ベースラインから 12 か月目まで
悪化までの時間は、参加者が5ドメインNPC臨床重症度スケール（NPCCSS）のベースラインと比較して、事前に定義された最小臨床重要差（MCID）に2ポイントに達するまでの時間として定義されました。 5 つの領域からなる NPCCSS は、NPC の疾患の進行を評価する際に、参加者、介護者、および NPC の専門家によって最も臨床的に関連性があると特定された領域、つまり歩行、細かい運動能力、嚥下、認知、および発話に焦点を当てています。 このスケールは、元の 17 ドメインの NPCCSS に基づいています。 各ドメインは、臨床評価、観察、参加者/介護者とのインタビューに基づいて 0 ～ 5 のスケールで評価されます。 合計スコアは 5 つのドメインのそれぞれのスコアの合計で、0 ～ 25 の範囲であり、スコアが高いほど、より重篤な臨床的障害を示します。 グループごとに報告される値は、25 パーセンタイルのカプラン マイヤー推定値と 95% 信頼区間です。
ベースラインから 12 か月目まで
症状が悪化した参加者の割合
時間枠：6か月目と12か月目
悪化は、5 ドメイン NPC 臨床重症度スケール (NPCCSS) で事前に定義された MCID の 2 ポイントに達した参加者として定義されました。 5 つの領域からなる NPCCSS は、NPC の疾患の進行を評価する際に、参加者、介護者、および NPC の専門家によって最も臨床的に関連性があると特定された領域、つまり歩行、細かい運動能力、嚥下、認知、および発話に焦点を当てています。 このスケールは、元の 17 ドメインの NPCCSS に基づいています。 各ドメインは、臨床評価、観察、参加者/介護者とのインタビューに基づいて 0 ～ 5 のスケールで評価されます。 合計スコアは 5 つのドメインのそれぞれのスコアの合計で、0 ～ 25 の範囲であり、スコアが高いほど、より重篤な臨床的障害を示します。
6か月目と12か月目
聴覚領域（すなわち、聴覚および聴覚脳幹反応）を除く 17 領域の NPCCSS におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 6 か月と 12 か月
NPC 臨床重症度スケール (NPCCSS) は、NPC 疾患の進行を特徴づけ、定量化するために開発された、臨床医が報告する疾患固有の転帰尺度です。 17 ドメインの NPCCSS には、9 つ​​のメジャー ドメインと 8 つのマイナー ドメインの臨床徴候と症状が含まれており、これらは 0 ～ 5 (メジャー ドメインの場合) または 0 ～ 2 (マイナー ドメインの場合) のスケールで評価されます。 合計スコアは 17 の各ドメインのスコアの合計であり、0 ～ 61 の範囲であり、スコアが高いほど、より重篤な臨床的障害を示します。
ベースラインから 6 か月と 12 か月
5ドメインNPCCSSスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 6 か月まで
5 つの領域からなる NPC 臨床重症度スケール (NPCCSS) は、NPC の疾患の進行を評価する際に、参加者、介護者、および NPC の専門家によって最も臨床的に関連性があると特定された領域 (歩行、細かい運動能力、嚥下、認知、および発話) に焦点を当てています。 このスケールは、元の 17 ドメインの NPCCSS に基づいています。 各ドメインは、臨床評価、観察、参加者/介護者とのインタビューに基づいて 0 ～ 5 のスケールで評価されます。 合計スコアは 5 つのドメインのそれぞれのスコアの合計で、0 ～ 25 の範囲であり、スコアが高いほど、より重篤な臨床的障害を示します。
ベースラインから 6 か月まで
NPCCSS の各個別ドメインのベースラインからの変更点
時間枠：ベースラインから 6 か月と 12 か月
NPC 臨床重症度スケール (NPCCSS) は、疾患の進行を特徴づけ、定量化するために開発された、臨床医が報告する疾患固有の結果尺度です。 17 領域の NPCCSS には、9 つ​​の主要な症状 (歩行、認知、眼球運動、微細運動、聴覚、記憶、発作、言語、嚥下) と 8 つの副次的な症状 (聴覚性脳幹反応、行動、ゲル状脱力発作、反射亢進、失禁、ナルコレプシー、精神医学、呼吸器疾患などの領域に分類され、0 ～ 5 (主要領域の場合) または 0 ～ 2 (副領域の場合) のスケールで評価されます。 スコアが高いほど、臨床的障害がより重度であることを示します。
ベースラインから 6 か月と 12 か月
NPC 臨床データベース (NPC-CDB) スコアのベースラインからの変更 (修正された「Stampfer スコア」)
時間枠：ベースラインから 6 か月と 12 か月
NPC 臨床データベース (NPC-cdb) スコアは、参加者の現在の臨床状態を反映することを目的としています。 NPC-cdb スコアは、過去の症状と現在の状態の両方を表します。 この検査は、内臓徴候、発達、運動機能、眼球運動異常、発作/脱力発作/ナルコレプシー、認知能力と記憶、行動異常と精神異常、言語、聴覚、日常生活能力の10の分野で構成されています。 現在の状態スコアは、評価時に疾患に関連すると考えられる 72 の症状の重症度加重合計です。 各症状は 1 ～ 5 のスコアに寄与し、最大スコアは 125 です。 スコアの増加は、参加者の能力の低下を反映しています。
ベースラインから 6 か月と 12 か月
生活の質がベースラインから変化した参加者の割合 (EQ-5D-Y)
時間枠：ベースラインから 6 か月と 12 か月

EQ-5D-Y 記述システムには、可動性、セルフケア、通常の活動、痛みや不快感、不安や憂鬱感の 5 つの記述項目が含まれています。 各次元には、問題なし、多少の問題、および多くの問題の 3 つのレベルがあります。 参加者ごとの EQ-5D-Y の 5 つの個別項目の変化を、パレートの法則を使用して 6 か月および 12 か月後に調査し、次のことを感じた参加者の数 (%) を示しました。

  • より良い（少なくとも 1 つの次元では優れており、他の次元では劣っていません）、
  • 悪化（少なくとも 1 つの次元では悪化し、他の次元では改善されない）
ベースラインから 6 か月と 12 か月
運動失調の評価および評価のスケール (SARA) スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 6 か月と 12 か月
SARA には、小脳失調症の神経学的症状を反映する 8 つの項目が含まれていました。 このテストでは、参加者の運動機能を直接的かつ簡単に説明できます。 このテストは、歩行、姿勢、座り方、言語障害、フィンガーチェイス、鼻指テスト、高速交互手の動き、かかととすねのスライドの8つのテスト項目で構成されます。 8 項目の合計スコアは 0 (小脳機能が正常) から 40 (どの検査項目も実行できない) の範囲です。
ベースラインから 6 か月と 12 か月
9 ホール ペグ テストの完了に要した時間のベースラインからの変化 (9HPT)
時間枠：ベースラインから 6 か月と 12 か月
9HPT テストは、細かい運動調整機能、目と手の調整、および単純な方向に従う能力を直接かつ簡単に測定するものです。 9HPT は、ペグボードの 9 つの穴に 9 本のペグを抜き差しする時間を計測するテストです。 両手は利き手からテストされます。 それぞれの手を使用して 9 HPT を完了するのに費やした時間を記録しました。
ベースラインから 6 か月と 12 か月
重症度の臨床全体印象尺度 (CGI-S) の各重症度カテゴリー内の参加者の割合
時間枠：6か月目と12か月目
CGI-S は、臨床医が評価時に参加者の病気の重症度を評価することを要求する 7 段階のスケールです。 評価 1 は正常、または症状が最も軽度であると見なされ、評価 7 は非常に状態が悪い、または症状が最もひどいと見なされます。 したがって、スコアは 1 ～ 7 の範囲であり、スコアが低いほど重症度が低いことを示します。
6か月目と12か月目
臨床全体的印象改善尺度 (CGI-I) の各カテゴリー内の参加者の割合
時間枠：6か月目と12か月目
CGI-I は、参加者の状態の全体的な改善を 7 段階で評価するスケールです。 臨床医は参加者を、1=非常に改善、2=大幅に改善、3=わずかに改善、4=変化なし、5=わずかに悪化、6=かなり悪化、7=非常に悪化の順で評価します。 したがって、スコアは 1 ～ 7 の範囲であり、スコアが低いほど改善が大きいことを示します。
6か月目と12か月目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

ZevraDenmark

捜査官

  • 主任研究者：Karl-Eugen Mengel、SphinCS GmbH, Hochheim, Germany

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年6月14日

一次修了 (実際)

2018年6月25日

研究の完了 (実際)

2024年10月31日

試験登録日

最初に提出

2015年11月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年11月19日

最初の投稿 (推定)

2015年11月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年11月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年11月12日

最終確認日

2024年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CT-ORZY-NPC-002

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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