ND4 変異による LHON の発症から 7 か月から 1 年までの視力喪失の治療のための GS010 の有効性研究 (リバース) (REVERSE)

包含基準:

選択基準:

-参加者は、スクリーニング訪問（訪問1）で次のすべての基準を満たさなければなりません 研究に含まれるために。

1. 年齢は15歳以上。
2. -医学的に記録された病歴または参加者の証言に基づく視力喪失の発症、両眼での181日および365日以下の期間。
3. 参加者の各目は、少なくとも任意の距離で審査官の指を数えることを可能にする視覚能力を維持します。
4. 女性参加者 (出産の可能性がある場合) は、IVT 注射後 6 か月まで効果的な避妊法を使用することに同意する必要があり、男性参加者は IVT 注射後 6 か月までコンドームを使用することに同意する必要があります。
5. 完全な眼の検査と検査を可能にするために十分な瞳孔散大を得る能力。
6. -署名された書面によるインフォームドコンセント。

包含基準:

研究に含まれる参加者は、包含訪問（訪問2）で次のすべての基準を満たさなければなりません。

1. ND4 遺伝子に G11778A 変異が存在し、参加者のミトコンドリア DNA に他の主要な LHON 関連変異 (ND1 または ND6) がないことを示すジェノタイピングの文書化された結果。
2. 継続的なコンプライアンスを確保するために、すべての選択基準を見直します。
3. ヒト免疫不全ウイルス (HIV) の感染検査で陰性であること。
4. 出産の可能性のある女性の妊娠検査が陰性であること（閉経後2年または外科的に無菌の女性は、出産の可能性があるとは見なされません）。

除外基準:

非選択基準:

スクリーニング訪問（訪問1）で以下の基準の少なくとも1つを満たす参加者は、研究に含まれません。

1. -GS010またはその成分に対する既知のアレルギーまたは過敏症。
2. -IVT注射の禁忌。
3. -スクリーニング来院前の30日以内のいずれかの眼へのIVT薬物送達（来院1）。
4. -どちらかの眼の以前の硝子体切除術。
5. いずれかの眼の狭角は、瞳孔散大を禁忌とします。
6. -角膜やレンズなどの眼球媒体の障害の存在。これは、研究期間中の視力やその他の眼の評価を妨げる可能性があります。
7. -視覚障害を伴うLHON以外の視覚障害、または試用期間中にさらに視力を失う可能性がある。
8. LHONおよび緑内障以外の視神経症の原因。
9. -病的な網膜または視神経の状態に関与する他の遺伝子の既知の変異を持つ参加者。
10. -病理学または関連する治療が網膜または視神経に影響を与える可能性がある、LHON以外の眼または全身疾患の存在。
11. -影響を受けた目の20/80（6メートルで6/24に相当、小数視力0.25、LogMAR +0.6に相当）より悪いスネレン視力に関連する弱視の病歴。
12. -治験責任医師の意見では、良質のSD-OCTイメージングが得られない眼の状態の存在。
13. 眼圧（IOP）低下薬による最大限の内科療法にもかかわらず、IOPが25 mmHgを超えると定義される、制御されていない緑内障がいずれかの眼に存在する。
14. -活動的な眼の炎症または特発性または自己免疫関連のブドウ膜炎の病歴。
15. -別の臨床試験に参加し、スクリーニング来院前の90日以内にIMPを受け取った参加者（来院1）。
16. -眼の遺伝子治療製品による以前の治療。
17. -臨床的関連性のある眼科手術を受けた参加者（治験責任医師の意見による）スクリーニング来院前の90日以内（来院1）。
18. -トライアル期間中に授乳中または授乳を予定している女性参加者。

除外基準:

包含訪問（訪問2）で次の基準の少なくとも1つを満たす参加者は、調査に含まれません。

1. スクリーニング訪問後に現れた可能性のある非選択基準。
2. -訪問2の少なくとも7日前にイデベノンを完全に中止していないイデベノンを服用している参加者。参加者が訪問2の少なくとも7日前にイデベノンを中止していない場合、訪問は7日間が完了するまで延期される場合があります。
3. -研究を含めた時点で、いずれかの眼に感染性結膜炎、角膜炎、強膜炎または眼内炎がある。
4. -アルコールや薬物乱用（ニコチンを除く）を含む全身性疾患の存在、または研究への参加者の安全な参加を妨げると研究者が判断した医学的に重要な異常な検査値。
5. -治験責任医師の意見では、視覚機能を変化させる可能性のある症状および/または関連する治療を含む病気または疾患の存在、例えば、中枢神経系の癌または病理学。
6. -治験責任医師の意見では、研究への参加者の安全な参加を危うくする可能性がある、または研究プロトコルまたは参加者が研究を正常に完了する能力の順守を妨げる可能性がある医学的または心理的状態。
7. 参加者は、プロトコル要件を順守できない、または順守したくない。