- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT02652780
Badanie skuteczności GS010 w leczeniu utraty wzroku od 7 miesięcy do 1 roku od początku w LHON z powodu mutacji ND4 (ODWRÓCONA) (REVERSE)
Randomizowane, podwójnie maskowane, pozorowane badanie kliniczne mające na celu ocenę skuteczności pojedynczego wstrzyknięcia doszklistkowego GS010 u osób dotkniętych chorobą przez ponad 6 miesięcy i do 12 miesięcy przez LHON z powodu mutacji G11778A w genie ND4
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Paris, Francja
- Centre National Hospitalier d'Ophtalmologie des Quinze-Vingt
-
-
-
-
-
Munich, Niemcy, 80336
- Department of Neurology, University of Munich, Friedrich-Baur-Institute
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone
- Doheny Eye Center, University of California, Los Angeles
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Department of Ophthalmology, Emory University School of Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
- Neuro Ophthalmologic Associates, Wills Eye Hospital, Thomas Jefferson University
-
-
-
-
-
Bologna, Włochy
- IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna, UOC Clinica Neurologica, Ospedale Bellaria
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
Kryteria wyboru:
Uczestnicy muszą spełnić wszystkie poniższe kryteria podczas wizyty przesiewowej (wizyta 1), aby zostać włączeni do badania.
- Wiek 15 lat lub więcej.
- Początek utraty wzroku na podstawie historii udokumentowanej medycznie lub zeznań uczestników, w obu oczach przez 181 i ≤365 dni.
- Każde oko badanego zachowujące zdolność widzenia pozwala przynajmniej na liczenie palców egzaminatora z dowolnej odległości.
- Uczestniczki płci żeńskiej (jeśli są w wieku rozrodczym) muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznych metod antykoncepcji do 6 miesięcy po wstrzyknięciu IVT, a uczestnicy płci męskiej muszą wyrazić zgodę na używanie prezerwatyw przez okres do 6 miesięcy po wstrzyknięciu IVT.
- Zdolność do uzyskania odpowiedniego rozszerzenia źrenic, aby umożliwić dokładne badanie i badanie okulistyczne.
- Podpisana pisemna świadoma zgoda.
Kryteria przyjęcia:
Uczestnicy biorący udział w badaniu muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria podczas wizyty integracyjnej (wizyta 2).
- Udokumentowane wyniki genotypowania wykazujące obecność mutacji G11778A w genie ND4 i brak innych pierwotnych mutacji związanych z LHON (ND1 lub ND6) w mitochondrialnym DNA uczestnika.
- Przegląd wszystkich kryteriów wyboru w celu zapewnienia ciągłej zgodności.
- Mieć negatywny wynik testu na zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV).
- Mieć negatywny wynik testu ciążowego dla kobiet mogących zajść w ciążę (kobieta, która jest dwa lata po menopauzie lub która jest sterylna chirurgicznie, nie jest uważana za mogącą zajść w ciążę).
Kryteria wyłączenia:
Kryteria nieselekcji:
Uczestnicy, którzy podczas wizyty przesiewowej (Wizyta 1) spełnią co najmniej jedno z poniższych kryteriów, nie zostaną włączeni do badania.
- Jakakolwiek znana alergia lub nadwrażliwość na GS010 lub jego składniki.
- Przeciwwskazania do iniekcji IVT.
- Dostarczenie leku IVT do dowolnego oka w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową (wizyta 1).
- Poprzednia witrektomia w obu oczach.
- Wąski kąt w obu oczach przeciwwskazany do rozszerzenia źrenic.
- Obecność zaburzeń ośrodków ocznych, takich jak rogówka i soczewka, które mogą zakłócać ostrość widzenia i inne oceny oczne w okresie badania.
- Zaburzenia widzenia, inne niż LHON, obejmujące upośledzenie wzroku lub mogące spowodować dalszą utratę wzroku w okresie próbnym.
- Przyczyny neuropatii nerwu wzrokowego inne niż LHON i jaskra.
- Uczestnicy ze znanymi mutacjami innych genów zaangażowanych w patologiczne stany siatkówki lub nerwu wzrokowego.
- Obecność choroby oka lub choroby ogólnoustrojowej, innej niż LHON, której patologia lub związane z nią leczenie może wpływać na siatkówkę lub nerw wzrokowy.
- Historia niedowidzenia związana z ostrością wzroku według Snellena gorszą niż 20/80 (odpowiednik 6/24 z odległości 6 metrów, ostrość dziesiętna 0,25, LogMAR +0,6) w chorym oku.
- Obecność schorzeń ocznych, które w ocenie Badacza uniemożliwią uzyskanie dobrej jakości obrazu SD-OCT.
- Obecność w każdym oku niekontrolowanej jaskry, zdefiniowanej jako ciśnienie wewnątrzgałkowe większe niż 25 mmHg, pomimo maksymalnej terapii lekami obniżającymi ciśnienie wewnątrzgałkowe (IOP).
- Aktywne zapalenie oka lub historia idiopatycznego lub autoimmunologicznego zapalenia błony naczyniowej oka.
- Uczestnicy biorący udział w innym badaniu klinicznym i otrzymujący IMP w ciągu 90 dni przed Wizytą Przesiewową (Wizyta 1).
- Wcześniejsze leczenie produktem terapii genowej oka.
- Uczestnicy, którzy przeszli operację oka o znaczeniu klinicznym (w opinii badacza) w ciągu 90 dni poprzedzających wizytę przesiewową (wizyta 1).
- Uczestniczki, które są lub zamierzają karmić piersią w okresie próbnym.
Kryteria wyłączenia:
Uczestnicy, którzy podczas wizyty integracyjnej (wizyty 2) spełnią co najmniej jedno z poniższych kryteriów, nie zostaną włączeni do badania.
- Wszelkie kryteria nieselekcji, które mogły pojawić się po wizycie przesiewowej.
- Uczestnicy przyjmujący idebenon, którzy nie odstawili całkowicie idebenonu co najmniej 7 dni przed Wizytą 2. Jeśli uczestnik nie odstawił idebenonu co najmniej 7 dni przed Wizytą 2, wizyta może zostać przesunięta do końca 7-dniowego okresu.
- Obecność w momencie włączenia do badania zakaźnego zapalenia spojówek, zapalenia rogówki, zapalenia twardówki lub zapalenia wnętrza gałki ocznej w którymkolwiek oku.
- Obecność choroby ogólnoustrojowej, w tym nadużywanie alkoholu i narkotyków (z wyjątkiem nikotyny) lub istotne z medycznego punktu widzenia nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych, które zdaniem Badacza wykluczają bezpieczny udział uczestnika w badaniu.
- Obecność choroby lub dolegliwości, które w opinii Badacza obejmują objawy i/lub związane z nimi leczenie, które może zmienić funkcję widzenia, na przykład nowotwory lub patologie ośrodkowego układu nerwowego.
- Jakikolwiek stan medyczny lub psychologiczny, który w opinii Badacza może zagrozić bezpiecznemu udziałowi uczestnika w badaniu lub uniemożliwiłby przestrzeganie protokołu badania lub zdolność uczestnika do pomyślnego ukończenia badania.
- Uczestnicy nie mogą lub nie chcą przestrzegać wymagań protokołu.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: LOSOWO
- Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
- Maskowanie: POCZWÓRNY
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
EKSPERYMENTALNY: Oczy potraktowane GS010
Każdy uczestnik będzie miał jedno oko wybrane losowo do pojedynczego wstrzyknięcia GS010, a drugie oko otrzyma pozorowaną iniekcję.
Oczy potraktowane GS010: GS010 jest rekombinowanym wirusowym wektorem związanym z adenowirusem serotypu 2 (rAAV2/2) zawierającym gen ND4 typu dzikiego (rAAV2/2-ND4).
Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę GS010 do jednego z losowo wybranych oczu poprzez wstrzyknięcie do ciała szklistego zawierającego genomy wirusa 9E10 w 90 μl zrównoważonego roztworu soli (BSS) plus 0,001% Pluronic F68®.
|
Oba oczy każdego uczestnika zostaną poddane standardowemu preparatowi antyseptycznemu, zostaną podane miejscowe środki znieczulające do oczu oraz zostaną rozszerzone źrenice. Podanie środka obniżającego ciśnienie wewnątrzgałkowe poprzedzi zabieg u każdego uczestnika. Oczy potraktowane GS010: GS010 jest rekombinowanym wirusowym wektorem związanym z adenowirusem serotypu 2 (rAAV2/2) zawierającym gen ND4 typu dzikiego (rAAV2/2-ND4). Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę GS010 do jednego z losowo wybranych oczu poprzez wstrzyknięcie do ciała szklistego zawierającego genomy wirusa 9E10 w 90 μl zrównoważonego roztworu soli (BSS) plus 0,001% Pluronic F68®.
Inne nazwy:
|
SHAM_COMPARATOR: Pozorowane oczy
Każdy uczestnik będzie miał jedno oko wybrane losowo do otrzymania GS010, a drugie oko otrzyma pozorowany zastrzyk.
Oczy otrzymujące zastrzyk pozorowany zostaną poddane takim samym zabiegom przygotowawczym, jak oczy otrzymujące zastrzyk GS010, w tym rozszerzeniu źrenic, miejscowym zabiegom przeciwinfekcyjnym i miejscowym zabiegom znieczulającym.
Pozorowane wstrzyknięcie do ciała szklistego zostanie wykonane przez uciśnięcie oka w miejscu typowej procedury wstrzyknięcia do ciała szklistego przy użyciu tępego końca strzykawki bez igły.
|
Oba oczy każdego uczestnika zostaną poddane standardowemu preparatowi antyseptycznemu, zostaną podane miejscowe środki znieczulające do oczu oraz zostaną rozszerzone źrenice. Podanie środka obniżającego ciśnienie wewnątrzgałkowe poprzedzi zabieg u każdego uczestnika. Pozorowane oczy: jedno oko każdego uczestnika zostanie poddane pozorowanemu zastrzykowi. Pozorowane wstrzyknięcie do ciała szklistego zostanie wykonane przez uciśnięcie oka w miejscu typowej procedury wstrzyknięcia do ciała szklistego przy użyciu tępego końca strzykawki bez igły. |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Zmiana ostrości wzroku ETDRS w stosunku do wartości wyjściowej (wynik ilościowy) w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 48
|
Ostrość wzroku uzyskano z wykresu Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS). Logarytm ostrości wzroku dla wyniku minimalnego kąta rozdzielczości (LogMAR) wyprowadzono z liczby liter, które uczestnicy mogli przeczytać na wykresie ETDRS. 1 linia ETDRS = 5 liter 1 linia ETDRS = 0,1 LogMAR Niższy wynik LogMAR oznacza lepszą ostrość wzroku, a ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę ostrości wzroku. Zmiana = (wynik w 48. tygodniu – wynik w punkcie wyjściowym). |
Wartość wyjściowa i tydzień 48
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej ostrości wzroku ETDRS (wynik ilościowy) w 96. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 96
|
Ostrość wzroku uzyskano z wykresu Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS). Logarytm ostrości wzroku dla wyniku minimalnego kąta rozdzielczości (LogMAR) wyprowadzono z liczby liter, które uczestnicy mogli przeczytać na wykresie ETDRS. 1 linia ETDRS = 5 liter 1 linia ETDRS = 0,1 LogMAR Niższy wynik LogMAR oznacza lepszą ostrość wzroku, a ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę ostrości wzroku. Zmiana = (wynik w 96. tygodniu – wynik w punkcie wyjściowym). |
Punkt wyjściowy i tydzień 96
|
Liczba pacjentów z oczami reagujących na leczenie w 48. i 96. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa; Tydzień 48 i Tydzień 96
|
Oko określono jako reagujące na leczenie w oparciu o 2 różne definicje. Definicja 1: Osoba reagująca na leczenie została zdefiniowana jako poprawa ostrości wzroku w badaniu Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) o co najmniej 15 liter w porównaniu z wartością wyjściową lub ostateczna ostrość wzroku większa niż odpowiednik ostrości Snellena wynoszący 20/200 (a wynik co najmniej 1 litery). Definicja 2: Osoba reagująca ze strony oka została zdefiniowana przez poprawę wyniku ETDRS o co najmniej 20 liter w porównaniu z wartością wyjściową. |
Linia bazowa; Tydzień 48 i Tydzień 96
|
Liczba pacjentów, którzy odpowiedzieli na leczenie w 48. i 96. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 48 i Tydzień 96
|
Osobnik odpowiadający na leczenie został zdefiniowany jako uczestnik, którego wynik w badaniu wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS) leczonego oka (które otrzymało GS010) był co najmniej 15 liter lepszy niż oko pozorowane lub którego leczone oko miało logarytm minimalnego kąta rozdzielczości (logMAR) o co najmniej 0,3 logMAR lepszą niż oko pozorowane.
|
Tydzień 48 i Tydzień 96
|
Zmiana objętości plamki żółtej GCL w stosunku do wartości początkowej w 48. i 96. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 48; Punkt wyjściowy i tydzień 96
|
Objętość plamki żółtej warstwy komórek zwojowych (GCL) mierzono jako parametr optycznej koherentnej tomografii domeny spektralnej (SD-OCT).
SD-OCT uzyskano za pomocą Spectralis® OCT (Heidelberg Engineering).
|
Wartość wyjściowa i tydzień 48; Punkt wyjściowy i tydzień 96
|
Zmiana grubości kwadrantu skroniowego RNFL w stosunku do wartości początkowej w 48. i 96. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 48; Punkt wyjściowy i tydzień 96
|
Grubość warstwy włókien nerwowych siatkówki (RNFL) w kwadrancie skroniowym mierzono jako parametr optycznej tomografii koherencyjnej w domenie spektralnej (SD-OCT).
SD-OCT uzyskano za pomocą Spectralis® OCT (Heidelberg Engineering).
|
Wartość wyjściowa i tydzień 48; Punkt wyjściowy i tydzień 96
|
Zmiana grubości pęczka brodawczakowo-plamkowego w stosunku do wartości początkowej w 48. i 96. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 48; Punkt wyjściowy i tydzień 96
|
Grubość wiązki brodawczaków mierzono jako parametr spektralnej domenowo-optycznej koherentnej tomografii (SD-OCT).
SD-OCT uzyskano za pomocą Spectralis® OCT (Heidelberg Engineering).
|
Wartość wyjściowa i tydzień 48; Punkt wyjściowy i tydzień 96
|
Zmiana całkowitej objętości plamki ETDRS w stosunku do wartości początkowej w 48. i 96. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 48; Punkt wyjściowy i tydzień 96
|
W badaniu Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) zmierzono całkowitą objętość plamki żółtej jako parametr optycznej koherentnej tomografii domeny spektralnej (SD-OCT).
SD-OCT uzyskano za pomocą Spectralis® OCT (Heidelberg Engineering).
|
Wartość wyjściowa i tydzień 48; Punkt wyjściowy i tydzień 96
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej czułości progowej dołka dołkowego uzyskanych za pomocą analizatora HVF II w 48. i 96. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 48; Punkt wyjściowy i tydzień 96
|
Ocenę znormalizowanych zautomatyzowanych pól widzenia mierzono za pomocą Humphrey Visual Field Analyzer (HVF) Analyzer II.
Zautomatyzowane pola widzenia obejmowały ocenę czułości progu dołka.
Dołkowa czułość progowa jest mierzona w decybelach (dB), która mieści się w zakresie od 0 dB do 50 dB.
Próg czułości 0 dB wskazuje, że nie można zobaczyć najbardziej intensywnego bodźca obwodowego, podczas gdy wyższy poziom dB wskazuje na lepsze/normalne widzenie dołka.
Dodatnia zmiana w stosunku do wartości początkowej wskazuje na poprawę objawów.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 48; Punkt wyjściowy i tydzień 96
|
Średnie odchylenie pola widzenia w decybelach czułości uzyskane za pomocą analizatora HVF II w 48. i 96. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48 i tydzień 96
|
Ocenę znormalizowanych zautomatyzowanych pól widzenia mierzono za pomocą Humphrey Visual Field Analyzer (HVF) Analyzer II.
Zautomatyzowane pola widzenia obejmowały ocenę średniego odchylenia (MD) czułości w decybelach (dB).
|
Wartość wyjściowa, tydzień 48 i tydzień 96
|
Zmiana wrażliwości na kontrast w stosunku do wartości wyjściowych w 48. i 96. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 48; Punkt wyjściowy i tydzień 96
|
Ocenę wrażliwości na kontrast mierzono za pomocą tablicy Pelli-Robson.
Wykres wykorzystuje litery ułożone w grupy, których kontrast waha się od wysokiego do niskiego.
Uczestnicy czytają litery, zaczynając od największego kontrastu, aż nie będą w stanie odczytać 2 lub 3 liter w jednej grupie.
Każdemu oku przypisywana jest ocena oparta na kontraście ostatniej grupy, w której poprawnie odczytano 2 lub 3 litery, w zakresie od 0 do 2,2 jednostek „logarytmu wrażliwości na kontrast” (LogCS).
Wynik 2,0 LogCS reprezentuje normalny kontrast czułości i wskazuje, że oko było w stanie wykryć 2 z 3 liter przy kontraście 1 procent (czułość na kontrast = 100 procent lub log 2).
Wyniki poniżej 2,0 oznaczają gorszą wrażliwość na kontrast.
Wynik wrażliwości na kontrast Pelli-Robson mniejszy niż 1,5 odpowiada upośledzeniu wzroku, a wynik mniejszy niż 1,0 oznacza upośledzenie wzroku.
Dodatnia zmiana w stosunku do wartości początkowej wskazuje na poprawę objawów.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 48; Punkt wyjściowy i tydzień 96
|
Zmiana od linii bazowej w widzeniu kolorów
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 48; Punkt wyjściowy i tydzień 96
|
Ocenę widzenia barw mierzono za pomocą Farnsworth-Munsell 100-Hue Color Test. Każda z 4 tacek składała się z 21 nakrętek. Uczestników poproszono o posortowanie losowo ułożonych nasadek według kolejności odcieni od pierwszej do ostatniej ustalonej nasadki. Całkowity wynik błędu (TES) został obliczony na podstawie częstotliwości nieprawidłowego umieszczania zatyczek oraz ciężkości lub odległości nieprawidłowego umieszczenia. Błędy były popełniane za każdym razem, gdy czapki były niewłaściwie umieszczone z właściwej kolejności. Wyniki błędów obliczono zgodnie z odległością między dowolnymi dwoma czapeczkami. Wynik błędu dla każdego pojedynczego kapelusza był sumą różnicy między numerem tego kapelusza a numerami sąsiedniego kapelusza minus 2. TES był całkowitą sumą wyników błędów całego zestawu czapek. Najlepszym możliwym wynikiem było 0 i nie ma określonej górnej granicy całkowitego zakresu wyników błędów. Niższy wynik wskazuje na lepszą zdolność rozróżniania kolorów. Ujemna zmiana w stosunku do wartości początkowej wskazuje na poprawę objawów. |
Wartość wyjściowa i tydzień 48; Punkt wyjściowy i tydzień 96
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Patrick Yu Wai Man, MDPhDFRCOpht, Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
- Dziedziczny zanik nerwu wzrokowego
- Dziedziczny zanik nerwu wzrokowego Lebera
- Lebera dziedziczna neuropatia nerwu wzrokowego
- Choroby oczu
- Dziedziczne choroby oczu
- Wrodzona choroba genetyczna
- Iniekcje doszklistkowe
- Choroba mitochondrialna
- Wektory AAV2
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroba neurodegeneracyjna
- Heredodegeneracyjne zaburzenia układu nerwowego
- Terapia genetyczna
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- GS-LHON-CLIN-03B
- 2015-001266-26 (EUDRACT_NUMBER)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na GS010
-
GenSight BiologicsNie dostępnyLebera dziedziczna neuropatia nerwu wzrokowego (wzroku, atrofii, dziedziczna, Lebera)
-
GenSight BiologicsZakończonyLebera dziedziczna neuropatia nerwu wzrokowegoFrancja
-
GenSight BiologicsAktywny, nie rekrutującyLebera dziedziczna neuropatia nerwu wzrokowegoBelgia, Hiszpania, Stany Zjednoczone, Francja, Zjednoczone Królestwo, Tajwan, Włochy
-
GenSight BiologicsZakończonyLebera dziedziczna neuropatia nerwu wzrokowegoStany Zjednoczone, Francja, Włochy, Zjednoczone Królestwo, Niemcy
-
GenSight BiologicsZakończonyWzrok, Atrofia, Dziedziczny, LeberZjednoczone Królestwo, Stany Zjednoczone, Francja, Niemcy, Włochy