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RESCUE および REVERSE の長期フォローアップ (RESTORE)

2026年2月27日 更新者：GenSight Biologics

RESCUE または REVERSE 第 III 相臨床試験 (RESTORE) において GS010 眼科遺伝子治療で治療された ND4 LHON 被験者の長期追跡調査

この臨床試験の目的は、遺伝子治療である GS010 の長期的な安全性と有効性を評価し、G11778A ND4 ミトコンドリア変異による LHON を患い、レスキューまたはリバース試験で治療を受けた被験者の生活の質を評価することです。 .

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

RESCUE研究とREVERSE研究の欧州連合と米国にある7つの研究センターもRESTORE研究に参加した。

主な目的: RESCUE または REVERSE 研究で治療を受けた被験者における治療後 5 年間までの硝子体内注射の長期安全性を評価すること。

二次目的：（1）RESCUE または REVERSE 研究で治療を受けた被験者における、治療後 5 年までの GS010 硝子体内投与の長期有効性を評価する。 (2) RESCUE または REVERSE 研究において、治療後最大 5 年間 GS010 で治療された被験者の生活の質 (QoL) を評価する。

方法論：これは、2つの第III相試験（RESCUEおよびREVERSE）中に以前にGS010およびシャムで治療された被験者を対象とした第III相前向き長期追跡（LTFU）臨床研究でした。 LTFU 研究では、注射後さらに 3 年間、合計 5 年間被験者を追跡しました。 LTFU 研究には、治験薬 (IMP) 注射後 2、2.5、3、4、および 5 年後に 5 回の来院が含まれていました。 安全性、有効性、QoL 変数は 5 回の LTFU 来院のそれぞれで評価され、データの分析には記述的要約と統計的検定が使用されました。

このレポートは、RESCUE および REVERSE での治療投与後 5 年目の結果の最終分析を示しています。

分析対象の数：RESTORE 研究に同意した、RECUE および REVERSE 研究を完了したすべての被験者：62 名の被験者。

研究の種類

介入

入学 (実際)

62

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Pasadena、California、アメリカ、91105
        • Doheny Eye Center UCLA
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory University Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
        • Wills Eye Institute
  • イギリス
    • Greater London
      • London、Greater London、イギリス、EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • イタリア
      • Bologna、イタリア、40139
        • Ospedale Bellaria
  • ドイツ
      • Munich、ドイツ、80336
        • LMU Klinikum der Universität München / Friedrich-Baur-Institut
  • フランス
      • Paris、フランス、75012
        • CHNO Les Quinze Vingts

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

15年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準

  • -対象は、RESCUE または REVERSE 第 III 相臨床試験のいずれかで GS010 IVT 注射で治療されました
  • 法的同意年齢の被験者は、インフォームドコンセントを提供しています; -法的同意年齢に達していない被験者は、国が承認した臨床試験登録同意プロセスを受けています

非包含基準

  • -被験者はプロトコル要件を順守したくない、または順守できない
  • -被験者は、治験責任医師の意見では、研究への安全な参加を危うくする可能性のある医学的または心理的状態を持っています
  • -被験者は長期追跡調査期間中にイデベノンを服用している、または服用する予定です

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：GS010で治療した目
Lenadogene nolparvovec 硝子体内眼片側注射 各参加者は、ランダムに選ばれた片方の目に GS010 を 1 回注射し、もう一方の目には偽の注射を行います。 GS010 治療眼: GS010 は、野生型 ND4 遺伝子 (rAAV2/2-ND4) を含む組換えアデノ随伴ウイルスベクター血清型 2 (rAAV2/2) です。 参加者は、90μLの平衡塩類溶液（BSS）に0.001%のPluronic F68®を加えた9E10ウイルスゲノムを含む硝子体内注射により、無作為に選択した片方の目にGS010を単回投与されます。
遺伝的：GS010
レナドジェン ノルパルボベック 硝子体内眼片側注射
他の名前：
  • レナドゲネ・ノルパルボベック
偽コンパレータ：偽処置された目
偽硝子体内眼片側注射 各参加者は GS010 を受けるためにランダムに選ばれた片眼を持ち、もう一方の眼には偽注射を受けます。 偽注射を受ける眼には、瞳孔散大、局所抗感染症処置、局所麻酔処置など、GS010注射を受ける眼と同じ準備処置が行われます。 偽の硝子体内注射は、針のない注射器の鈍端を使用して、典型的な硝子体内注射手順の位置で眼に圧力を加えることによって実行されます。
他の：偽硝子体内注射
レナドジェン ノルパルボベック 硝子体内眼片側注射

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
眼の有害事象 (AE)
時間枠：治療後2年目から5年目まで
治療後2年目から5年目までに報告された治験責任医師によって判断された、研究治療または研究手順に関連した眼の有害事象が発生した眼の数
治療後2年目から5年目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
視力
時間枠：治療後 5 年までの最低値、RESCUE および REVERSE 研究のベースラインで治療後 5 年まで評価

RESCUE および REVERSE 研究のベースラインで評価された治療後 5 年目までの最下位から治療後 5 年目までの変化を LogMAR で表します。

オンチャート視力：LogMAR +1.6 以下の視力 オフチャート視力：LogMAR +1.7 以上の視力

正常な視力 LogMar: 0 以上 0 未満
治療後 5 年までの最低値、RESCUE および REVERSE 研究のベースラインで治療後 5 年まで評価
レスポンダー分析: 臨床的に関連する回復
時間枠：治療後 5 年までの最低値、RESCUE および REVERSE 研究のベースラインで治療後 5 年まで評価

CRR は、下値からの臨床的に関連する回復として定義されます。 i/ 下値でチャート上の眼については、下値から少なくとも -0.2 LogMar の改善、および ii/ チャート上になった下値の眼で、チャートから外れた眼については。

LogMar で表されるオフチャート視力: +1.7 以上 LogMar で表されるオンチャート視力: 1.6 未満 通常の視力 LogMar: 0 以上 0 未満
治療後 5 年までの最低値、RESCUE および REVERSE 研究のベースラインで治療後 5 年まで評価

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
チャートを見つめる
時間枠：治療後5年目
定義: 治療後 5 年で LogMAR +1.6 以下の視力
治療後5年目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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GenSight Biologics

捜査官

  • 主任研究者：Nancy Newman, MD、Emory University Hospital Atlanta, Georgia, United States, 30322

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年1月9日

一次修了 (実際)

2022年7月4日

研究の完了 (実際)

2022年7月4日

試験登録日

最初に提出

2018年1月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年1月15日

最初の投稿 (実際)

2018年1月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年3月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年2月27日

最終確認日

2026年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GS-LHON-CLIN-06
  • 2017-002153-11 (EudraCT番号)
  • NCT02652767 RESCUE (その他の識別子：clin.trial.gov)
  • NCT02652780 REVERSE (その他の識別子：clin.trial.gov)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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