フェラン・マクダーミド症候群における鼻腔内オキシトシンによる治療のパイロット
2021年12月2日 更新者：Alexander Kolevzon
これは、フェラン-マクダーミド症候群 (PMS) の新しい治療法としての鼻腔内オキシトシンの有効性、安全性、忍容性を調べるパイロット研究です。
この研究では、ランダム化されたプラセボ対照デザインを 12 週間 (第 1 相) 使用し、続いて非盲検で 12 週間 (第 2 相) 延長します。
目的は、鼻腔内オキシトシンが注意力、社会的記憶、社会化、言語、および反復行動の障害に及ぼす影響を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
18
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～13年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -SHANK3遺伝子の病原性欠失または突然変異によって定義され、染色体マイクロアレイまたはシーケンスによって確認されたフェラン-マクダーミド症候群の診断を受けます。
- 5歳から17歳まで
- -登録前に少なくとも3か月間、安定した投薬および心理社会的療法を受けている必要があります
除外基準:
- オキシトシンアレルギー
- 活動性の心血管疾患、てんかん、または投薬によって制御されていない腎疾患
- 妊娠中、授乳中、または性的に活発な場合は避妊を拒否する
- -英語を話すことができない、症状を報告するために訪問に一貫して立ち会う、またはそうでなければ研究チームによってプロトコルを遵守できないと判断された世話人を持っています
- -患者が医学的にあまりにも危険にさらされて参加できないような併存疾患
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：オキシトシン
研究の第 1 段階は、二重盲検のプラセボ対照デザインに従います。
実験群に無作為に割り付けられた参加者は、1 日 2 回、合計 48 IU の 24 IU の用量で鼻腔内オキシトシンを受け取ります。
安全上の懸念が生じた場合は、1 日あたり 8 IU ずつ減量することができます。
研究の第 2 段階では、すべての参加者が同一用量のオキシトシンを受け取ります。
|
鼻腔内オキシトシン
他の名前：
|
|
プラセボコンパレーター：生理食塩水
第 1 段階では、プラセボ群に無作為に割り付けられた患者は、1 日 2 回、合計 48 IU の 24 IU の用量で鼻腔内生理食塩水を受け取ります。
研究の第 2 段階では、すべての参加者が同一用量のオキシトシンを受け取ります。
|
プラセボ
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
異常行動チェックリストの変更
時間枠：ベースラインと12週目
|
ベースラインと比較した 12 週目でのスケールの変化。
異常行動チェックリスト - 治療効果の評価のための行動評価サブスケール.16
各項目は、0 (まったく問題がない)、1 (軽度の問題)、2 (中程度に深刻な問題)、または 3 (深刻な問題) としてスコア付けされます。
合計スコアの範囲は 0 ～ 48 で、スコアが高いほど健康状態が悪いことを示します。
|
ベースラインと12週目
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
Visual Paired Comparison (VPC) タスクの変更
時間枠：ベースラインと12週目
|
VPC タスクの変化には、ベースラインと比較して 12 週目に 2 つのサブスコアがあります。
被験者は最初に習熟のためのターゲットを提示され、その後、慣れ親しんだターゲットが新しいターゲットとペアになります。
認識は、新しい刺激と見慣れた刺激を見る時間の割合から導き出された目新しさのスコアによってインデックス化されます。
Social-Novel Preference スコアは、社会的テストで新しい刺激となじみのある刺激の両方を見るのに費やされたすべての時間のうち、新しい刺激を見るのに費やされた時間の割合を指します。
Nonsocial-Novel Preference スコアは、非社会的テストで新しい刺激となじみのある刺激の両方を見るのに費やした時間のうち、新しい刺激を見るのに費やした時間の割合を指します。スコアは、-1 から 1 の範囲の割合で与えられます。
-1 のスコアは、参加者がおなじみの刺激を好むことを意味し、1 のスコアは新しい刺激を好むことを示します。
|
ベースラインと12週目
|
|
ギャップ重複タスクの変更
時間枠：ベースラインと12週目
|
注意を測定するための 3 つのコンピュータ化されたアイ トラッキング タスクの 1 つ。
3台のコンピューター画面が並んで設置されています。
刺激は最初に中央の画面に表示され、参加者がその刺激に向けられると、別の刺激が側面の画面の 1 つに表示されます。
「ギャップ」状態では、末梢刺激が現れる前に中枢刺激が消えます。
「重複」状態では、中央の刺激が画面に残り、周辺の刺激が表示されます。
両方の条件で、中枢刺激から末梢刺激までの参加者の眼球運動の反応時間 (サッカード反応時間) が測定されます。
Gap Effect は、平均 Gap と Overlap サッカード レイテンシーの差を測定します。
|
ベースラインと12週目
|
|
ちらつきタスクの変更
時間枠：ベースラインと12週目
|
注意を測定するための 3 つのコンピュータ化されたアイ トラッキング タスクの 1 つ。
「ちらつきタスク」、または 4 つの代替の強制選択の優先的に見えるパラダイム - 視覚システムが情報を解析できる時間間隔。
スコアの範囲は -1 ～ 1 で、スコアが高いほどパフォーマンスが優れている (より典型的な) ことを示します。
|
ベースラインと12週目
|
|
バインランド適応行動尺度の変更
時間枠：ベースラインと12週目
|
ベースラインと比較した 12 週目でのスケールの平均変化。 Vineland Adaptive Behavior Communication Domain は、適応機能を測定します。 Vineland-II サブドメイン (コミュニケーション、日常生活スキル、社会化、運動、適応行動複合、内在化、外在化、不適応) は V スケール スコア (M=15、SD=3) です。 スコアが高いほど、適応的な社会的行動がより発達していることを示します。 Vineland-II ドメインと複合値は標準スコア (M=100、SD=15) です。 スコアが高いほど、適応的な社会的行動がより発達していることを示します。 |
ベースラインと12週目
|
|
反復行動尺度改訂版 (RBS-R) の変化
時間枠：ベースラインと12週目
|
ベースラインと比較した 12 週目の反復行動尺度の変化。
RBS-R は、サブスケールと 1 ～ 100 の 1 つの追加のグローバル評価スコアで構成される 44 項目の自己報告アンケートです。
常同行動のサブスケールのスコア範囲は 0 ～ 27、自傷行為のサブスケールは 0 ～ 24、強迫行為のサブスケールは 0 ～ 18、儀式的/同一性行動のサブスケールは 0 ～ 36、制限された関心のサブスケールは 0 ～ 9 です。
RBS-R の合計スケールは 0 ～ 214 で、スコアが高いほど問題が深刻であることを示します。
|
ベースラインと12週目
|
|
臨床全体の印象の変化 - 重症度スケール
時間枠：ベースラインと12週目
|
ベースラインと比較した、12週目での臨床全体印象-重症度スケールの平均変化。
臨床全体印象 (CGI) 評価尺度は、一般的に、発達障害患者の治療研究における症状の重症度と全体的な改善を測定するために使用されます。
There Severity Scale (CGI-S) は、臨床医が評価時に病気の重症度を評価する必要がある 7 段階の尺度です。
1 ～ 7 のフル スケール。スコアが高いほど、症状の重症度が高いことを示します。
|
ベースラインと12週目
|
|
Short Sensory Profile (SSP) の変化
時間枠：ベースラインと12週目
|
ベースラインと比較した 12 週目の短い感覚プロファイル スケールの平均変化。感覚感度と感覚探索行動を測定します。
SSP は 38 項目の介護者アンケートです。
アイテムは、1 = 常に 5 = まったくない 5 段階の Liker スケールに基づいています。
触覚感度は 7 ～ 35 です。
味覚/嗅覚の感度は 4 ～ 20 です。
移動感度は 3 ～ 15 です。
反応が鈍い/センセーションを求める 範囲は 7 ～ 35 です。
聴覚フィルタリングの範囲は 6 ～ 30 です。
低エネルギー/弱点の範囲は 6 ～ 30 です。
視覚/聴覚感度は 5 ～ 25 の範囲です。
合計スケール範囲は 38 ～ 190 です。
スコアが低いほど、感覚処理異常の可能性が高いことを示します。
|
ベースラインと12週目
|
|
Macarthur-Bates Communicative Development Inventory (MCDI) の変化
時間枠：ベースラインと12週目
|
ベースラインと比較した 12 週目の Macarthur-Bates Communicative Development Inventory で、言語を測定します。
Words and Gestures Forms は、生後 8 ～ 18 か月の子供向けです。
フォームの最初の部分では、動物の名前、家庭用品、アクション ワードなどのセマンティック カテゴリに分けられた何百もの初期の語彙項目に対する子供の理解を文書化するよう親に促します。
親が理解または使用した単語に印を付けると、フォームは理解された単語と作成された単語の個別のインデックスを生成します。
各フォームの 2 番目の部分では、保護者に、子供が試みた、または完了したコミュニケーションや象徴的なジェスチャーを記録するよう求めます。
各サブスケール スコアの範囲は次のとおりです。理解されたフレーズ (0 ～ 28)、理解された単語 (0 ～ 396)、生成された単語 (0 ～ 396)、初期のジェスチャー (0 ～ 18)、後のジェスチャー (0 ～ 45)、合計ジェスチャ (0-63)。
スコアが高いほど、多くの単語、フレーズ、ジェスチャーが理解または生成されたことを示します。
|
ベースラインと12週目
|
|
脳波タスクの変更: 聴覚の慣れ
時間枠：ベースラインと12週目
|
聴覚慣れ EEG タスクでは、参加者は一連の 4 つのトーンを聞き、これらの各トーン (事象関連電位、ERP) に対する神経反応が平均化されます。
N1 および P2 コンポーネントは、聴覚刺激に対する典型的な反応です。
N1 応答は、刺激を聞いたときの最初の迅速な応答であり、P2 は刺激のその後の処理を反映しています。
これらは両方とも、最初のトーンに応じて大きくなり、その後の各トーンに応じて小さくなります。
これは慣れとして知られており、N1 と P2 の両方のコンポーネントのトーン 1 からトーン 2 の応答を差し引いた変化として計算されます。
|
ベースラインと12週目
|
|
有害事象の数
時間枠：12週目
|
第12週までの有害事象の数
|
12週目
|
|
介護者ひずみ指数の変化
時間枠：ベースラインと12週目
|
ベースラインと比較した、12週目の平均変化介護者ひずみ指数。
Caregiver Strain Questionnaire は、介護者と感情的な問題を抱えた若者の家族が経験した負担を 21 項目で自己申告した尺度であり、5 段階のリッカート スケール (0 = まったくない、4 = 非常に多い) で回答します。
フルスケールは 0 ～ 84 で、スコアが高いほど介護者の負担が大きいことを示します
|
ベースラインと12週目
|
|
早期学習のミューレン尺度 (MSEL) の変化
時間枠：ベースラインと 12 週間。
|
ベースラインと比較した 12 週目のミューレン早期学習尺度 (MSEL) の変化。
Mullen Scales の結果は、Age Equivalents を使用して報告されます。これは、一般的に発達している子供が評価対象の子供によって示されたスキルを示す実年齢 (CA) の推定年月数を提供します。
Mullen Scales の結果は、T スコアを使用して報告されます。
(M = 100、SD = 15)。
各サブスケールは、年齢相当のスコアを計算するために標準化されています。
スコアが高いほど CA が高くなるため、結果が向上します。
|
ベースラインと 12 週間。
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2016年4月29日
一次修了 (実際)
2020年7月29日
研究の完了 (実際)
2020年7月29日
試験登録日
最初に提出
2016年3月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年3月10日
最初の投稿 (見積もり)
2016年3月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年12月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年12月2日
最終確認日
2021年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。