Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pilotażowe leczenie oksytocyną donosową w zespole Phelan-McDermid

2 grudnia 2021 zaktualizowane przez: Alexander Kolevzon
Jest to badanie pilotażowe oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję donosowej oksytocyny jako nowej metody leczenia zespołu Phelan-McDermid (PMS). To badanie będzie wykorzystywać randomizowany, kontrolowany placebo projekt przez 12 tygodni (faza 1), a następnie otwarte przedłużenie przez 12 tygodni (faza 2). Celem jest ocena wpływu donosowej oksytocyny na upośledzenie uwagi, pamięci społecznej, socjalizacji, języka i powtarzalnych zachowań.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

18

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 13 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mieć rozpoznanie zespołu Phelan-McDermid określone przez patogenną delecję lub mutację genu SHANK3 i potwierdzone za pomocą mikromacierzy chromosomowych lub sekwencjonowania.
  • Musi być w wieku od 5 do 17 lat
  • Musi być na stabilnych lekach i schematach terapii psychospołecznej przez co najmniej trzy miesiące przed rejestracją

Kryteria wyłączenia:

  • Alergia na oksytocynę
  • Aktywna choroba sercowo-naczyniowa, padaczka lub choroba nerek, której nie można kontrolować za pomocą leków
  • Ciąża, karmienie piersią lub odmowa stosowania antykoncepcji, jeśli są aktywne seksualnie
  • Opiekunowie, którzy nie mówią po angielsku, są stale obecni na wizytach i zgłaszają objawy lub w inny sposób zostali uznani przez zespół badawczy za niezdolnych do przestrzegania protokołu
  • Choroby współistniejące, takie, że pacjent jest zbyt zagrożony medycznie, aby uczestniczyć

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Oksytocyna
Pierwsza faza badania będzie oparta na podwójnie ślepej próbie kontrolowanej placebo. Uczestnicy przydzieleni losowo do grupy eksperymentalnej otrzymają donosową oksytocynę w dawkach 24 IU dwa razy dziennie, łącznie 48 IU. Dawki można zmniejszyć o 8 j.m./dobę, jeśli pojawią się obawy dotyczące bezpieczeństwa. W drugiej fazie badania wszyscy uczestnicy otrzymają oksytocynę w identycznych dawkach.
Lek: Oksytocyna
Oksytocyna donosowa
Inne nazwy:
  • Syntocynon
Komparator placebo: Solankowy
Podczas pierwszej fazy pacjenci przydzieleni losowo do grupy placebo będą otrzymywali donosowo roztwór soli fizjologicznej w dawkach 24 j.m. dwa razy dziennie, łącznie 48 j.m. W drugiej fazie badania wszyscy uczestnicy otrzymają oksytocynę w identycznych dawkach.
Lek: Solankowy
Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana na liście kontrolnej nieprawidłowych zachowań
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
Zmiana skali w 12. tygodniu w porównaniu z wartością wyjściową. Aberrant Behavior Checklist – podskale oceny zachowania do oceny efektów leczenia.16 pozycji, Każda pozycja jest oceniana jako 0 (nigdy nie stanowi problemu), 1 (niewielki problem), 2 (umiarkowanie poważny problem) lub 3 (poważny problem). Całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 48, przy czym wyższy wynik wskazuje na gorsze wyniki zdrowotne.
Wartość bazowa i tydzień 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w zadaniu Visual Paired Comparison (VPC).
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
Zmiana w zadaniu VPC ma 2 wyniki cząstkowe w 12. tygodniu w porównaniu z wartością bazową. Osobnikowi początkowo przedstawia się cel do zaznajomienia, a następnie znajomy cel jest łączony z nowym celem. Rozpoznanie jest indeksowane przez wynik nowości wywodzący się z procentu czasu patrzenia na nowy bodziec w porównaniu z bodźcem znanym. Wynik preferencji powieści społecznych odnosi się do proporcji czasu spędzonego na oglądaniu nowych bodźców w całym czasie spędzonym na oglądaniu zarówno nowych, jak i znanych bodźców w teście społecznym. Wynik preferencji niespołecznych-nowych odnosi się do proporcji czasu spędzonego na oglądaniu nowych bodźców do całego czasu spędzonego na oglądaniu zarówno nowych, jak i znanych bodźców w teście niespołecznym. Wyniki są podane w proporcjach w zakresie od -1 do 1. Wynik -1 oznaczałby, że uczestnik preferuje znane bodźce, a wynik 1 wskazuje na preferencje dla nowych bodźców.
Wartość bazowa i tydzień 12
Zmiana w zadaniu nakładania się luk
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
Jedno z trzech skomputeryzowanych zadań śledzenia wzroku w celu zmierzenia uwagi. trzy ekrany komputerowe są ustawione obok siebie. Bodziec początkowo pojawia się na centralnym ekranie, a gdy uczestnik zorientuje się na ten bodziec, inny bodziec pojawi się na jednym z bocznych ekranów. W stanie „przerwy” centralny bodziec zniknie, zanim pojawi się bodziec obwodowy. W stanie „nałożenia” centralny bodziec pozostanie na ekranie, podczas gdy pojawi się bodziec obwodowy. W obu warunkach mierzone będą czasy reakcji ruchów gałek ocznych uczestnika (czas reakcji sakkadowej) od bodźca centralnego do bodźca obwodowego. Efekt przerwy mierzy różnicę między średnimi latencjami sakkadowymi przerwy i nakładania się.
Wartość bazowa i tydzień 12
Zmiana w zadaniach Flicker
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
Jedno z trzech skomputeryzowanych zadań śledzenia wzroku w celu zmierzenia uwagi. „Zadanie migotania” lub paradygmat preferencyjnego patrzenia z czterema alternatywnymi wymuszonymi wyborami - przedział czasu, w którym system wizualny jest w stanie przeanalizować informacje. Wyniki wahają się od -1 do 1, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą (bardziej typową) wydajność.
Wartość bazowa i tydzień 12
Zmiana w skalach zachowania adaptacyjnego Vinelanda
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12

Średnia zmiana skali w 12. tygodniu w porównaniu z wartością wyjściową. Vineland Adaptive Behaviour Communication Domain mierzy adaptacyjne funkcjonowanie.

Subdomeny Vineland-II (Komunikacja, Umiejętności życia codziennego, Socjalizacja, Motoryka, Kompozyt zachowań adaptacyjnych, Internalizacja, Eksternalizacja i nieprzystosowanie) to wyniki w skali V (M=15, SD=3). Wyższe wyniki wskazują na lepiej rozwinięte adaptacyjne zachowania społeczne.

Domena Vineland-II i wartości złożone są wynikami standardowymi (M=100, SD=15). Wyższe wyniki wskazują na lepiej rozwinięte adaptacyjne zachowania społeczne.
Wartość bazowa i tydzień 12
Zmieniona skala zmiany powtarzalnych zachowań (RBS-R)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
Zmiana w skali powtarzalnych zachowań w 12. tygodniu w porównaniu z wartością wyjściową. RBS-R to 44-itemowy kwestionariusz samoopisowy składający się z podskal i jednej dodatkowej oceny globalnej od 1 do 100. Zakres wyników dla podskali zachowań stereotypowych wynosi 0-27, podskali zachowań samookaleczających 0-24, podskali zachowań kompulsywnych 0-18, podskali zachowań rytualnych/identyfikujących się 0-36, a podskali ograniczeń zainteresowań 0-9. Całkowita skala dla RBS-R wynosi 0-214, przy czym wyższy wynik wskazuje na poważniejszy problem.
Wartość bazowa i tydzień 12
Zmiana ogólnego wrażenia klinicznego — skale ciężkości
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
Średnia zmiana w globalnych skalach nasilenia ogólnego wrażenia klinicznego w 12. tygodniu w porównaniu z wartością wyjściową. Skale oceny ogólnego wrażenia klinicznego (CGI) są powszechnie stosowane do pomiaru nasilenia objawów i ogólnej poprawy w badaniach dotyczących leczenia pacjentów z zaburzeniami rozwojowymi. Tam Severity Scale (CGI-S) to 7-punktowa skala, która wymaga od klinicysty oceny ciężkości choroby w momencie oceny. Pełna skala od 1 do 7. Wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie objawów.
Wartość bazowa i tydzień 12
Zmiana w krótkim profilu sensorycznym (SSP)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
Średnia zmiana w skali krótkiego profilu sensorycznego w tygodniu 12 w porównaniu z wartością wyjściową, mierząca wrażliwość sensoryczną i zachowanie związane z poszukiwaniem sensorycznym. SSP to kwestionariusz opiekuna składający się z 38 pozycji. Pozycje są oparte na 5-punktowej skali Likera od 1=zawsze do 5=nigdy. Czułość dotykowa waha się od 7-35. Czułość na smak/zapach wynosi od 4 do 20. Czułość ruchu wynosi od 3 do 15. Niedostateczna responsywność/poszukiwanie doznań waha się od 7 do 35. Filtrowanie słuchowe mieści się w zakresie od 6 do 30. Niski poziom energii/słaby waha się od 6-30. Czułość wzrokowa/słuchowa waha się od 5-25. Całkowity zakres skali od 38-190. Niższe wyniki wskazują na większe prawdopodobieństwo wystąpienia zaburzeń przetwarzania sensorycznego.
Wartość bazowa i tydzień 12
Zmiana w inwentarzu rozwoju komunikacyjnego Macarthura-Batesa (MCDI)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
Inwentarz Rozwoju Komunikacyjnego Macarthura-Batesa w 12. tygodniu w porównaniu z wartością wyjściową, pomiar języka. Formy słów i gestów są przeznaczone dla dzieci w wieku 8-18 miesięcy. W formularzu pierwsza część zachęca rodziców do udokumentowania zrozumienia przez dziecko setek wczesnych elementów słownictwa podzielonych na kategorie semantyczne, takie jak nazwy zwierząt, przedmioty gospodarstwa domowego i słowa opisujące czynności. Rodzice zaznaczają słowa zrozumiane lub użyte, a formularze dają oddzielne indeksy słów zrozumianych i słów wytworzonych. Druga część każdego formularza prosi rodziców o zapisanie komunikatywnych i symbolicznych gestów, które dziecko próbowało lub wykonało. Zakresy dla każdej podskali są następujące: Zrozumiane frazy (0-28), Zrozumiałe słowa (0-396), Wypowiedziane słowa (0-396), Wczesne gesty (0-18), Późniejsze gesty (0-45), Suma gesty (0-63). Wyższe wyniki wskazują na dużą liczbę słów, zwrotów lub gestów, które zostały zrozumiane lub wykonane.
Wartość bazowa i tydzień 12
Zmiana w zadaniach EEG: przyzwyczajenie słuchowe
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
W zadaniu Auditory Habituation EEG uczestnicy słuchają serii 4 tonów, a reakcje nerwowe na każdy z tych tonów (potencjały związane ze zdarzeniami, ERP) są uśredniane. Komponenty N1 i P2 są typowymi reakcjami na bodźce słuchowe. Odpowiedź N1 jest początkową, szybką reakcją na usłyszenie bodźca, a P2 odzwierciedla późniejsze przetwarzanie bodźca. Oba powinny być większe w odpowiedzi na pierwszy ton, a następnie zmniejszane w odpowiedzi na każdy kolejny ton. Nazywa się to przyzwyczajeniem i jest obliczane jako zmiana w odpowiedzi na Ton 1 minus Ton 2 zarówno dla składowych N1, jak i P2.
Wartość bazowa i tydzień 12
Liczba zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: tydzień 12
Liczba zdarzeń niepożądanych do 12 tygodnia
tydzień 12
Zmiana wskaźnika obciążenia opiekuna
Ramy czasowe: Wartość bazowa i tydzień 12
Średnia zmiana wskaźnika obciążenia opiekuna w 12. tygodniu w porównaniu z wartością wyjściową. Kwestionariusz napięć opiekunów to 21-punktowa miara zgłaszanego przez samych siebie napięcia doświadczanego przez opiekunów i rodziny młodzieży z problemami emocjonalnymi, z odpowiedziami na 5-punktowej skali Likerta (0 = wcale, 4 = bardzo). Pełna skala od 0 do 84, wyższy wynik wskazuje na większe obciążenie opiekuna
Wartość bazowa i tydzień 12
Zmiana w skalach Mullena wczesnego uczenia się (MSEL)
Ramy czasowe: linii podstawowej i 12 tygodni.
Zmiana w skali Mullena dotyczącej wczesnego uczenia się (MSEL) w 12. tygodniu w porównaniu z wartością wyjściową. Wyniki Skali Mullena są podawane przy użyciu odpowiedników wieku, które zapewniają oszacowanie wieku chronologicznego (CA) w latach i miesiącach, w którym typowo rozwijające się dziecko wykazuje umiejętności wykazywane przez oceniane dziecko. Wyniki Skali Mullena przedstawiono przy użyciu wyników T. (M = 100, SD = 15). Każda podskala jest standaryzowana w celu obliczenia wyniku odpowiadającego wiekowi. Wyższe wyniki oznaczają wyższy CA, a zatem lepszy wynik.
linii podstawowej i 12 tygodni.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexander Kolevzon

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

29 kwietnia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

29 lipca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

29 lipca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 marca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 marca 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

16 marca 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 grudnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 grudnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GCO 15-1223

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Phelan-McDermid

Badania kliniczne na Solankowy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Iran

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj