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Pilotierung der Behandlung mit intranasalem Oxytocin beim Phelan-McDermid-Syndrom

2. Dezember 2021 aktualisiert von: Alexander Kolevzon
Dies ist eine Pilotstudie, die die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von intranasalem Oxytocin als neuartige Behandlung des Phelan-McDermid-Syndroms (PMS) untersucht. Diese Studie wird ein randomisiertes, placebokontrolliertes Design für 12 Wochen (Phase 1) verwenden, gefolgt von einer offenen Verlängerung für 12 Wochen (Phase 2). Der Zweck besteht darin, die Wirkung von intranasalem Oxytocin auf Beeinträchtigungen der Aufmerksamkeit, des sozialen Gedächtnisses, der Sozialisation, der Sprache und des sich wiederholenden Verhaltens zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

18

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 13 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Eine Diagnose des Phelan-McDermid-Syndroms haben, die durch pathogene Deletion oder Mutation des SHANK3-Gens definiert und durch chromosomales Microarray oder Sequenzierung bestätigt wurde.
  • Muss zwischen 5 und 17 Jahre alt sein
  • Muss mindestens drei Monate vor der Einschreibung stabile Medikamente und psychosoziale Therapieschemata einnehmen

Ausschlusskriterien:

  • Allergie gegen Oxytocin
  • Aktive Herz-Kreislauf-Erkrankung, Epilepsie oder Nierenerkrankung, die nicht durch Medikamente kontrolliert wird
  • Schwanger, stillend oder weigern sich, Verhütungsmittel zu praktizieren, wenn sie sexuell aktiv sind
  • Sorgen Sie dafür, dass Betreuer, die kein Englisch sprechen können, bei Besuchen ständig anwesend sind, um über Symptome zu berichten, oder die anderweitig vom Studienteam als nicht in der Lage eingestuft werden, das Protokoll einzuhalten
  • Komorbide Zustände, bei denen der Patient zu medizinisch beeinträchtigt ist, um teilzunehmen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Oxytocin
Die erste Phase der Studie folgt einem doppelblinden, Placebo-kontrollierten Design. Die in die Versuchsgruppe randomisierten Teilnehmer erhalten intranasales Oxytocin in Dosen von 24 IE zweimal täglich für insgesamt 48 IE. Bei Sicherheitsbedenken kann die Dosis um 8 IE/Tag reduziert werden. Während der zweiten Phase der Studie erhalten alle Teilnehmer Oxytocin in identischen Dosen.
Arzneimittel: Oxytocin
Intranasales Oxytocin
Andere Namen:
  • Syntocinon
Placebo-Komparator: Kochsalzlösung
Während der ersten Phase erhalten Patienten, die in die Placebogruppe randomisiert wurden, intranasale Kochsalzlösung in Dosen von 24 IE zweimal täglich, also insgesamt 48 IE. Während der zweiten Phase der Studie erhalten alle Teilnehmer Oxytocin in identischen Dosen.
Arzneimittel: Kochsalzlösung
Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Checkliste für abweichendes Verhalten
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
Veränderung der Skala in Woche 12 im Vergleich zum Ausgangswert. Checkliste abweichendes Verhalten – Verhaltenseinstufungssubskalen für die Bewertung von Behandlungseffekten.16 Items, Jedes Item wird mit 0 (nie ein Problem), 1 (leichtes Problem), 2 (mittelschweres Problem) oder 3 (schweres Problem) bewertet. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 48, wobei eine höhere Punktzahl auf schlechtere Gesundheitsergebnisse hinweist.
Baseline und Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Aufgabe für den visuellen gepaarten Vergleich (VPC).
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
Änderung der VPC-Aufgabe hat in Woche 12 im Vergleich zum Ausgangswert 2 Teilwerte. Dem Subjekt wird zunächst ein Ziel zur Eingewöhnung präsentiert und das vertraute Ziel wird dann mit einem neuen Ziel gepaart. Die Wiedererkennung wird durch einen Neuheitswert indiziert, der sich aus dem Prozentsatz der Zeit ergibt, in der der neue Stimulus im Vergleich zum vertrauten Stimulus betrachtet wird. Der Social-Novel Preference Score bezieht sich auf den Anteil der Zeit, die mit dem Betrachten neuer Stimuli verbracht wird, von der gesamten Zeit, die damit verbracht wird, sowohl neue als auch vertraute Stimuli im Sozialtest zu betrachten. Der Nonsocial-Novel Preference Score bezieht sich auf den Anteil der Zeit, die mit dem Betrachten neuer Stimuli verbracht wird, von der gesamten Zeit, die damit verbracht wird, sowohl neue als auch vertraute Stimuli im nichtsozialen Test zu betrachten. Die Scores werden in Proportionen mit einem Bereich von -1 bis 1 angegeben. Eine Punktzahl von -1 würde bedeuten, dass der Teilnehmer vertraute Reize bevorzugt, und eine Punktzahl von 1 zeigt eine Präferenz für neue Reize.
Baseline und Woche 12
Änderung der Lückenüberlappungsaufgabe
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
Eine von drei computergestützten Eye-Tracking-Aufgaben zur Messung der Aufmerksamkeit. drei computerbildschirme sind nebeneinander aufgestellt. Ein Stimulus erscheint zunächst auf dem zentralen Bildschirm, und sobald sich der Teilnehmer an diesem Stimulus orientiert, erscheint ein weiterer Stimulus auf einem der seitlichen Bildschirme. Im "Lücke"-Zustand verschwindet der zentrale Stimulus, bevor der periphere Stimulus erscheint. Im "Überlappungs"-Zustand bleibt der zentrale Stimulus auf dem Schirm, während der periphere Stimulus erscheint. Unter beiden Bedingungen werden die Reaktionszeiten der Augenbewegungen des Teilnehmers (sakkadische Reaktionszeit) vom zentralen Stimulus zum peripheren Stimulus gemessen. Der Gap-Effekt misst den Unterschied zwischen den durchschnittlichen Latenzen von Gap- und Overlap-Sakkaden.
Baseline und Woche 12
Änderung der Flicker-Aufgaben
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
Eine von drei computergestützten Eye-Tracking-Aufgaben zur Messung der Aufmerksamkeit. Die „Flicker-Aufgabe“ oder das Vier-Alternative-Forced-Choice-Preferred-Looking-Paradigma – das Zeitintervall, über das das visuelle System Informationen parsen kann. Die Werte reichen von -1 bis 1, wobei höhere Werte eine bessere (typischere) Leistung anzeigen.
Baseline und Woche 12
Änderung der adaptiven Verhaltensskalen von Vineland
Zeitfenster: Baseline und Woche 12

Mittlere Skalenänderung in Woche 12 im Vergleich zum Ausgangswert. Vineland Adaptive Behavior Communication Domain misst adaptives Funktionieren.

Vineland-II-Subdomänen (Kommunikation, Alltagsfähigkeiten, Sozialisation, Motorik, zusammengesetztes adaptives Verhalten, Internalisierung, Externalisierung und maladaptive) sind V-Skalen-Scores (M = 15, SD = 3). Höhere Werte weisen auf ein besser entwickeltes adaptives Sozialverhalten hin.

Vineland-II-Domäne und zusammengesetzte Werte sind Standardwerte (M = 100, SD = 15). Höhere Werte weisen auf ein besser entwickeltes adaptives Sozialverhalten hin.
Baseline und Woche 12
Änderung der Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R)
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
Änderung der Repetitive Behavior Scale in Woche 12 im Vergleich zum Ausgangswert. Der RBS-R ist ein 44-Punkte-Fragebogen zur Selbsteinschätzung, der aus Subskalen und einem zusätzlichen globalen Rating-Score von 1-100 besteht. Der Bewertungsbereich für die Subskala „Stereotypes Verhalten“ beträgt 0–27, die Subskala „Selbstverletzendes Verhalten“ 0–24, die Subskala „Zwanghaftes Verhalten“ 0–18, die Subskala „Ritualistisches/Gleichheitsverhalten“ 0–36 und die Subskala „Eingeschränkte Interessen“ 0–9. Die Gesamtskala für RBS-R ist 0-214, wobei eine höhere Punktzahl ein schwerwiegenderes Problem anzeigt.
Baseline und Woche 12
Änderung des klinischen Gesamteindrucks – Schweregradskalen
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
Mittlere Veränderung der klinischen globalen Impression-Schwere-Skalen in Woche 12 im Vergleich zum Ausgangswert. Clinical Global Impressions (CGI) Rating Scales werden häufig verwendet, um die Schwere der Symptome und die globale Verbesserung in Behandlungsstudien von Patienten mit Entwicklungsstörungen zu messen. Die Schweregradskala (CGI-S) ist eine 7-Punkte-Skala, auf der der Arzt den Schweregrad der Erkrankung zum Zeitpunkt der Beurteilung einschätzen muss. Vollständige Skala von 1 bis 7. Höhere Werte weisen auf eine stärkere Symptomschwere hin.
Baseline und Woche 12
Änderung des kurzen sensorischen Profils (SSP)
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
Mittlere Änderung der kurzen sensorischen Profilskala in Woche 12 im Vergleich zum Ausgangswert, Messung der sensorischen Empfindlichkeit und des sensorischen Suchverhaltens. Der SSP ist ein Pfleger-Fragebogen mit 38 Punkten. Die Items basieren auf einer 5-Punkte-Liker-Skala, die von 1 = immer bis 5 = nie reicht. Die taktile Empfindlichkeit reicht von 7-35. Die Geschmacks-/Geruchsempfindlichkeit reicht von 4-20. Die Bewegungsempfindlichkeit reicht von 3-15. Unterreagiert/Sucht nach Sensation reicht von 7-35. Auditive Filterung reicht von 6-30. Niedrige Energie/Schwach reicht von 6-30. Die visuelle/auditive Empfindlichkeit reicht von 5-25. Gesamtskalenbereich von 38-190. Niedrigere Werte weisen auf eine höhere Wahrscheinlichkeit von Anomalien bei der sensorischen Verarbeitung hin.
Baseline und Woche 12
Änderung im Macarthur-Bates Communicative Development Inventory (MCDI)
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
Macarthur-Bates Communicative Development Inventory in Woche 12 im Vergleich zum Ausgangswert, Messung der Sprache. Wort- und Gestenformen sind für Kinder im Alter von 8-18 Monaten. Im Formular fordert der erste Teil die Eltern auf, das Verständnis des Kindes für Hunderte von frühen Vokabeln zu dokumentieren, die in semantische Kategorien wie Tiernamen, Haushaltsgegenstände und Aktionswörter unterteilt sind. Die Eltern markieren die verstandenen oder verwendeten Wörter, und die Formulare liefern getrennte Indizes der verstandenen und produzierten Wörter. Der zweite Teil jedes Formulars bittet die Eltern, die kommunikativen und symbolischen Gesten aufzuzeichnen, die das Kind versucht oder ausgeführt hat. Die Bereiche für jede Subskala sind wie folgt: Verstandene Sätze (0-28), Verstandene Wörter (0-396), Produzierte Wörter (0-396), Frühe Gesten (0-18), Spätere Gesten (0-45), Gesamt Gesten (0-63). Höhere Werte weisen auf eine große Anzahl von Wörtern, Sätzen oder Gesten hin, die verstanden oder produziert wurden.
Baseline und Woche 12
Veränderung der EEG-Aufgaben: Hörgewöhnung
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
Bei der EEG-Aufgabe zur Hörgewöhnung hören die Teilnehmer eine Reihe von 4 Tönen und die neuronalen Reaktionen auf jeden dieser Töne (ereignisbezogene Potenziale, ERPs) werden gemittelt. Die N1- und P2-Komponenten sind typische Reaktionen auf Hörreize. Die N1-Reaktion ist die anfängliche, schnelle Reaktion auf das Hören eines Stimulus, und P2 spiegelt die spätere Verarbeitung des Stimulus wider. Beide sollten in Reaktion auf den ersten Ton größer sein und dann in Reaktion auf jeden nachfolgenden Ton abnehmen. Dies ist als Gewöhnung bekannt und wird als Änderung der Reaktion von Ton 1 minus Ton 2 sowohl für die N1- als auch für die P2-Komponente berechnet.
Baseline und Woche 12
Anzahl der unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: Woche 12
Anzahl der unerwünschten Ereignisse bis Woche 12
Woche 12
Änderung des Betreuerbelastungsindex
Zeitfenster: Baseline und Woche 12
Mittlere Veränderung des Betreuerbelastungsindex in Woche 12 im Vergleich zum Ausgangswert. Der Caregiver Strain Questionnaire ist ein 21-Punkte-Maß für die selbstberichtete Belastung von Pflegekräften und Familien von Jugendlichen mit emotionalen Problemen, mit Antworten auf einer 5-Punkte-Likert-Skala (0 = überhaupt nicht, 4 = sehr stark). Vollständige Skala von 0 bis 84, höhere Punktzahl zeigt eine höhere Belastung der Pflegekraft an
Baseline und Woche 12
Veränderung der Mullen-Skalen des frühen Lernens (MSEL)
Zeitfenster: Grundlinie und 12 Wochen.
Veränderung der Mullen-Skalen des frühen Lernens (MSEL) in Woche 12 im Vergleich zum Ausgangswert. Die Ergebnisse der Mullen-Skalen werden unter Verwendung von Altersäquivalenten angegeben, die eine Schätzung des chronologischen Alters (CA) in Jahren und Monaten liefern, in dem ein sich normal entwickelndes Kind die Fähigkeiten zeigt, die das zu bewertende Kind zeigt. Die Ergebnisse der Mullen-Skalen werden anhand von T-Scores angegeben. (M = 100, SD = 15). Jede Subskala ist standardisiert, um eine altersäquivalente Punktzahl zu berechnen. Höhere Werte stehen für einen höheren CA und damit für ein besseres Ergebnis.
Grundlinie und 12 Wochen.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexander Kolevzon

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

29. April 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. Juli 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. Juli 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. März 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. März 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

16. März 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. Dezember 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Dezember 2021

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GCO 15-1223

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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