難治性クローン病に対する自家非選択造血幹細胞移植 (AutoChron)
調査の概要
詳細な説明
クローン病 (CD) は慢性の難治性炎症性腸疾患であり、腸および腸外の症状または他の自己免疫疾患に関連する消化管全体に影響を及ぼします。 クローン病の従来の治療法には、抗炎症剤、免疫抑制剤、および/または生物製剤/コルチコステロイドが含まれます。 この治療法は、大多数の患者に利益をもたらします。 しかし、一部の患者は、完全かつ長期的な疾病管理を達成できず、短腸症候群を発症するリスクを伴う複数回の腸手術が必要になることがよくあります。
造血幹細胞移植 (HSCT) は、このリスクの高い集団で長期的な疾病管理を誘導するための代替戦略として、リンパ球除去と免疫系のリセットを引き起こすことが提案されています。
この研究には、従来の治療法に反応しないクローン病患者が登録されました。
最初に、安全性と臨床転帰が評価されます。 選択された患者は、シクロホスファミド（Cy - 60 mg / kg）およびG-CSF（10 mcg / kg /日）を使用した動員レジメンのために骨髄移植（BMT）ユニットに入院します Cy投与後5日目から収穫まで白血球アフェレーシスによる末梢血からの前駆細胞。
7 日間の休息後、コンディショニング レジメンは、Cy (4 日間の総用量 200 mg/kg)、ウサギ抗胸腺細胞グロブリン (4 日間の総用量 6.5 mg/kg)、およびメチルプレドニゾロン (500 mg/日) で構成されます。
難治性クローン病患者の臨床経過を評価して、手技の有害な側面、臨床転帰、生活の質など、治療ツールとしての HSCT の有効性を判断します。
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
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SP
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Sao Jose do Rio Preto、SP、ブラジル、15015-750
- Beneficência Portuguesa
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- -14歳から50歳までの年齢（50歳から70歳の患者は主治医の裁量で参加できます）。
-活動性クローン病の確定診断：
- -スクリーニングの少なくとも6か月前の典型的な放射線学的所見および/または典型的な組織学に基づくクローン病の診断。
以下のように定義される、試験への登録時の活動性疾患。
*クローン病活動指数 (CDAI) > 150、および ii) 以下のうち 2 つ:
- ハーヴェイ・ブラッドショー指数 > 4
- 組織学によって確認された活動性疾患の内視鏡的証拠
- -コンピュータ断層撮影（CT）または磁気共鳴（MR）腸造影で活動性小腸クローン病の明確な証拠。
- コルチコステロイドに加えて、免疫抑制剤（通常はアザチオプリン、メトトレキサート、および2つの生物学的薬剤（通常はインフリキシマブ、アダリムマブおよび/またはセルトリズマブ））にもかかわらず、満足のいく経過はありません。 患者は、チオプリン、メトトレキサートおよび/またはインフリキシマブ/アダリムマブ/セルトリズマブの維持療法、またはこれらの薬物に対する不耐性/毒性の明らかな証明にもかかわらず、再発性および難治性疾患を有する必要があります。
- 手術に適さない現在の問題、または短腸症候群を発症するリスクのある患者。
インフォームドコンセント：
- -試験スケジュールに従って追加の試験手順を受ける準備ができている
- 患者はリスクについて集中的なカウンセリングを受けている
除外基準:
- -妊娠中または研究中に適切な避妊を使用することを望まない、出産可能年齢の女性。 男性に適切な避妊手段を使用したくない。
重篤な疾患の合併
- 腎臓: クレアチニンクリアランス < 30 mL/分 (測定または推定)
- 心臓：難治性うっ血性心不全の臨床的証拠。 -マルチゲート放射性核種血管造影法（MUGA）または心臓エコーによる左心室駆出率<40％;経口抗凝固療法を必要とする慢性心房細動;制御されていない心室性不整脈;経験豊富な心エコー検査医によって評価されるように、血行動態の結果を伴う心嚢液貯留。
- 肺: 拡散能力 <40%
- 積極的な薬物乱用またはアルコール乱用を含む精神障害
- -悪性疾患の同時または最近の病歴（非黒色腫皮膚がんを除く）
- 少なくとも 2 種類の降圧薬を使用しているにもかかわらず、安静時収縮期血圧が 140 以上および/または安静時拡張期血圧が 90 以上であると定義される、コントロールされていない高血圧。
- -制御されていないHIV、ヒトTリンパ球向性ウイルス（HTLV-1または2）による急性または慢性感染症、肝炎ウイルス、または研究者が参加の禁忌と見なすその他の感染症。
- 重大な臓器不全を引き起こす他の慢性疾患。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：造血幹細胞移植
高用量の免疫抑制シクロホスファミド (4 日間の総用量 200 mg/kg) およびウサギ抗胸腺細胞グロブリン (4 日間の総用量 6.5 mg/kg) に続いて、選択されていない自家造血幹細胞移植レスキュー。
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造血幹細胞移植 免疫系を救うための造血幹細胞移植に続くリンパ切除。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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難治性クローン病患者における選択されていない自家 HSCT の安全性
時間枠：12ヶ月
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HHSCTの安全性は、臨床検査および治療関連の有害事象によって分析されます。
安全性は、治療関連の有害事象によって評価されます。
すべての有害事象は標準化された方法で記録され、研究プロトコルとの関係は、さまざまな短期および長期の時点で評価されます。
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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クローン病活動指数（CDAI）
時間枠：12ヶ月
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CDAI ≤ 150として定義される疾患寛解の期間は、移植後1、3、6、12、および24か月で評価されます。
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12ヶ月
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CRAIG Crohn's Severity Score (CSS)
時間枠：12ヶ月
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CRAIG CSS は、移植後 1、3、6、12、および 24 か月で評価されます。
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12ヶ月
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炎症性腸疾患アンケート (IBDQ)
時間枠：24ヶ月
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IBDQ は、移植後 1、3、6、12、および 24 か月で投与されます。
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24ヶ月
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簡易フォーム-36 健康調査 (SF-36)
時間枠：24ヶ月
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SF-36 は、移植後 1、3、6、12、および 24 か月で投与されます。
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24ヶ月
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簡易内視鏡活動スコア (SES)
時間枠：24ヶ月
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SESは、HSCTの6、12、および24か月後に評価されます。
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24ヶ月
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クローン病内視鏡重症度指数 (CDEIS)
時間枠：24ヶ月
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CDEIS は、HSCT の 6、12、24 か月後に評価されます。
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24ヶ月
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Rutgeerts 内視鏡スコア
時間枠：24ヶ月
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Rutgeerts 内視鏡スコアは、HSCT の 6、12、24 か月後に評価されます。
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24ヶ月
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ハービー＆ブラッドショー指数（HBI）
時間枠：24ヶ月
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HBIは、HSCTの1、3、6、12、および24か月後に評価されます。
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24ヶ月
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Milton A Ruiz, MD, PhD、Beneficência Portuguesa
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- autocrohnproject1
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
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