Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Autolog uselektert hematopoietisk stamcelletransplantasjon for refraktær Crohns sykdom (AutoChron)

13. januar 2021 oppdatert av: Milton Artur Ruiz, Beneficência Portuguesa de São Paulo
Denne studien evaluerer sikkerheten og de kliniske fordelene ved en terapeutisk tilnærming ved bruk av cyklofosfamid (Cy) + thymoglobulin® (ATG) + granulocyttkolonistimulerende faktor (G-CSF) kondisjoneringsregime etterfulgt av autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) redning i behandling av refraktær Crohns sykdom. Bivirkninger og kliniske og endoskopiske tilstander vil bli vurdert på ulike kort- og langtidspunkter.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Crohns sykdom (CD) er en kronisk, refraktær inflammatorisk tarmsykdom som påvirker hele fordøyelseskanalen forbundet med tarm- og ekstratarmmanifestasjoner eller andre autoimmune sykdommer. Konvensjonell terapi for Crohns sykdom inkluderer antiinflammatoriske, immundempende og/eller biologiske legemidler/kortikosteroider. Denne behandlingen kommer de fleste pasienter til gode. En andel av pasientene klarer imidlertid ikke å oppnå fullstendig og langsiktig sykdomskontroll og krever ofte flere tarmoperasjoner med risiko for å utvikle korttarmssyndrom.

Hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) har blitt foreslått å forårsake lymfoablasjon og tilbakestilling av immunsystemet som en alternativ strategi for å indusere langsiktig sykdomskontroll i denne høyrisikopopulasjonen.

Denne studien inkluderte pasienter med Crohns sykdom som ikke responderte på konvensjonell terapi.

Innledningsvis vil sikkerheten og det kliniske resultatet bli evaluert. De utvalgte pasientene vil bli innlagt på benmargstransplantasjonsenheten (BMT) for mobiliseringsregimet ved bruk av cyklofosfamid (Cy - 60 mg/kg) og G-CSF (10 mcg/kg/dag) fra den 5. dagen etter Cy-administrering til høsting stamceller fra perifert blod ved leukaferese.

Etter syv dagers hvile består kondisjoneringsregimet av Cy (200 mg/kg total dose i fire dager), kaninantitymocyttglobulin (6,5 mg/kg total dose i fire dager) og metylprednisolon (500 mg/dag).

Det kliniske forløpet til pasienter med refraktær Crohns sykdom vil bli evaluert for å bestemme effekten av HSCT som et terapeutisk verktøy, inkludert de negative aspektene ved prosedyren, klinisk resultat og livskvalitet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

50

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Brasil
    • SP
      • Sao Jose do Rio Preto, SP, Brasil, 15015-750
        • Beneficência Portuguesa

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 70 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder mellom 14 og 50 år (pasienter i alderen 50 - 70 år kan delta etter hovedetterforskernes skjønn).

  2. Bekreftet diagnose av aktiv Crohns sykdom:

    • Diagnose av Crohns sykdom basert på typiske radiologiske funn og eller typisk histologi minst 6 måneder før screening.

    • Aktiv sykdom på tidspunktet for registrering til forsøket, definert som

      *Crohns sykdomsaktivitetsindeks (CDAI) > 150, og ii) To av følgende:

    • Harvey Bradshaw Index > 4
    • Endoskopisk bevis på aktiv sykdom bekreftet av histologi
    • Klare bevis på aktiv tynntarms-Crohns sykdom på computertomografi (CT) eller magnetisk resonans (MR) enterografi.
  3. Utilfredsstillende forløp til tross for immunsuppressive midler (vanligvis azatioprin, metotreksat og to biologiske midler (normalt infliximab, adalimumab og/eller certolizumab) i tillegg til kortikosteroider. Pasienter bør ha residiverende og refraktær sykdom til tross for tiopuriner, metotreksat og/eller infliksimab/adalimumab/certolizumab vedlikeholdsbehandling eller tydelig demonstrasjon av intoleranse/toksisitet overfor disse legemidlene.
  4. Aktuelle problemer som er uegnet for operasjon eller pasient med risiko for å utvikle korttarmsyndrom.

  5. Informert samtykke:

    • Forberedt på å gjennomgå ytterligere studieprosedyrer i henhold til prøveplanen
    • Pasienten har gjennomgått intensiv rådgivning om risiko

Ekskluderingskriterier:

  1. Graviditet eller manglende vilje til å bruke adekvat prevensjon under studien, hos kvinner i fertil alder. Uvilje til å bruke passende prevensjonstiltak hos menn.

  2. Samtidig alvorlig sykdom

    • nyre: kreatininclearance < 30 ml/min (målt eller estimert)
    • hjerte: kliniske bevis på refraktær kongestiv hjertesvikt; venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon < 40 % ved multigated radionuklid angiografi (MUGA) eller hjerteekko; kronisk atrieflimmer som nødvendiggjør oral antikoagulasjon; ukontrollert ventrikulær arytmi; perikardial effusjon med hemodynamiske konsekvenser som evaluert av en erfaren ekkokardiograf.
    • lunge: diffusjonskapasitet <40 %
    • psykiatriske lidelser inkludert aktivt narkotika- eller alkoholmisbruk
    • samtidig eller nylig historie med ondartet sykdom (unntatt ikke-melanom hudkreft)
    • ukontrollert hypertensjon, definert som systolisk blodtrykk i hvile ≥ 140 og/eller diastolisk trykk i hvile ≥ 90 til tross for minst 2 antihypertensiva.
    • ukontrollert akutt eller kronisk infeksjon med HIV, Human T-lymfotropisk virus (HTLV-1 eller 2), hepatittvirus eller annen infeksjon etterforskerne anser som en kontraindikasjon for deltakelse.
    • annen kronisk sykdom som forårsaker betydelig organsvikt.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Hematopoetisk stamcelletransplantasjon
Høye doser immunsuppresjon Cyklofosfamid (200 mg/kg totaldose i fire dager) og kaninantitymocyttglobulin (6,5 mg/kg totaldose i fire dager) etterfulgt av uselektert autolog hematopoetisk stamcelletransplantasjon.
Fremgangsmåte: Autolog hematopoetisk stamcelletransplantasjon
Hematopoetisk stamcelletransplantasjon Lymfoablasjon etterfulgt av hematopoetisk stamcelletransplantasjon for å redde immunsystemet.
Andre navn:
  • Benmargstransplantasjon
  • Hematopoetisk stamcelletransplatasjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet for uslektert autolog HSCT hos pasienter med refraktær Crohns sykdom
Tidsramme: 12 måneder
HHSCT-sikkerhet vil bli analysert ved hjelp av laboratorietester og behandlingsrelaterte uønskede hendelser. Sikkerhet vil bli evaluert ved behandlingsrelaterte bivirkninger. Alle uønskede hendelser vil bli registrert på en standardisert måte og deres forhold til studieprotokollen vil bli vurdert på ulike kort- og langtidspunkter.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Crohns sykdomsaktivitetsindeks (CDAI)
Tidsramme: 12 måneder
Varighet av sykdomsremisjon, definert som en CDAI ≤ 150, vil bli vurdert 1, 3, 6, 12 og 24 måneder etter transplantasjon.
12 måneder
CRAIG Crohns alvorlighetsgrad (CSS)
Tidsramme: 12 måneder
CRAIG CSS vil bli vurdert 1, 3, 6, 12 og 24 måneder etter transplantasjon.
12 måneder
Spørreskjema for inflammatorisk tarmsykdom (IBDQ)
Tidsramme: 24 måneder
IBDQ vil bli administrert 1, 3, 6, 12 og 24 måneder etter transplantasjon.
24 måneder
Short Form-36 Health Survey (SF-36)
Tidsramme: 24 måneder
SF-36 vil bli administrert 1, 3, 6, 12 og 24 måneder etter transplantasjon.
24 måneder
Enkel endoskopisk aktivitetspoeng (SES)
Tidsramme: 24 måneder
SES vil bli vurdert 6, 12 og 24 måneder etter HSCT.
24 måneder
Crohns sykdom endoskopisk alvorlighetsindeks (CDEIS)
Tidsramme: 24 måneder
CDEIS vil bli vurdert 6, 12 og 24 måneder etter HSCT.
24 måneder
Rutgeerts endoskopiske poengsum
Tidsramme: 24 måneder
Rutgeerts endoskopiske poengsum vil bli vurdert 6, 12 og 24 måneder etter HSCT.
24 måneder
Harvey & Bradshaw Index (HBI)
Tidsramme: 24 måneder
HBI vil bli vurdert 1, 3, 6, 12 og 24 måneder etter HSCT.
24 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Beneficência Portuguesa de São Paulo

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Milton A Ruiz, MD, PhD, Beneficência Portuguesa

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2017

Studiet fullført (Forventet)

1. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. desember 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. desember 2016

Først lagt ut (Anslag)

22. desember 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

15. januar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. januar 2021

Sist bekreftet

1. januar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • autocrohnproject1

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Hovedmålet er å observere sikkerheten og den kliniske fordelen av autolog HSCT-behandling hos refraktære pasienter med Crohns sykdom. Evaluering under transplantasjonsperioden og 1, 3, 6, 12 og 24 måneder etter transplantasjon. Sikkerhet vurderes ut fra mengden behandlingsrelaterte bivirkninger. Registrer uønskede hendelser på en standardisert måte. Sekundære utfallsmål vil være sykdomsremisjon: 1, 3, 6, 12 og 24 måneder etter transplantasjon både klinisk og endoskopisk remisjon. Prosentandelen av pasienter i vedvarende sykdomsremisjon 1, 3, 6, 12 og 24 måneder etter HSCT vil bli bestemt. Vedvarende sykdomsremisjon er definert som en CDAI < 150; HBI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Autolog hematopoetisk stamcelletransplantasjon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere