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Trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas no seleccionadas para la enfermedad de Crohn refractaria (AutoChron)

13 de enero de 2021 actualizado por: Milton Artur Ruiz, Beneficência Portuguesa de São Paulo
Este estudio evalúa la seguridad y los beneficios clínicos de un enfoque terapéutico que utiliza ciclofosfamida (Cy) + timoglobulina® (ATG) + factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) régimen de acondicionamiento seguido de trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (TPH) en el tratamiento de la enfermedad de Crohn refractaria. Los eventos adversos y las condiciones clínicas y endoscópicas se evaluarán en diferentes momentos a corto y largo plazo.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La enfermedad de Crohn (EC) es una enfermedad inflamatoria intestinal refractaria crónica que afecta a todo el tracto digestivo asociada a manifestaciones intestinales y extraintestinales u otras enfermedades autoinmunes. La terapia convencional para la enfermedad de Crohn incluye antiinflamatorios, inmunosupresores y/o medicamentos biológicos/corticosteroides. Este tratamiento beneficia a la mayoría de los pacientes. Sin embargo, una proporción de pacientes no logra un control completo y a largo plazo de la enfermedad y, a menudo, requiere múltiples cirugías intestinales con riesgo de desarrollar síndrome de intestino corto.

Se ha propuesto que el trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT, por sus siglas en inglés) causa linfoablación y restablecimiento del sistema inmunitario como una estrategia alternativa para inducir el control de la enfermedad a largo plazo en esta población de alto riesgo.

Este estudio incluyó a pacientes con enfermedad de Crohn que no respondían a la terapia convencional.

Inicialmente se evaluará la seguridad y el resultado clínico. Los pacientes seleccionados serán ingresados ​​en la unidad de trasplante de médula ósea (BMT) para el régimen de movilización con ciclofosfamida (Cy - 60 mg/kg) y G-CSF (10 mcg/kg/día) desde el 5º día después de la administración de Cy hasta la recolección. células progenitoras de sangre periférica por leucaféresis.

Después de siete días de descanso, el régimen de acondicionamiento consiste en Cy (dosis total de 200 mg/kg durante cuatro días), globulina antitimocítica de conejo (dosis total de 6,5 mg/kg durante cuatro días) y metilprednisolona (500 mg/día).

Se evaluará el curso clínico de los pacientes con enfermedad de Crohn refractaria para determinar la eficacia del TCMH como herramienta terapéutica, incluidos los aspectos adversos del procedimiento, el resultado clínico y la calidad de vida.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

50

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Brasil
    • SP
      • Sao Jose do Rio Preto, SP, Brasil, 15015-750
        • Beneficência Portuguesa

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

14 años a 70 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad entre 14 y 50 años (pacientes de 50 a 70 años pueden participar a criterio del investigador principal).

  2. Diagnóstico confirmado de enfermedad de Crohn activa:

    • Diagnóstico de enfermedad de Crohn basado en hallazgos radiológicos típicos o histología típica al menos 6 meses antes de la selección.

    • Enfermedad activa en el momento del registro en el ensayo, definida como

      *Índice de actividad de la enfermedad de Crohn (CDAI) > 150, y ii) Dos de los siguientes:

    • Índice Harvey Bradshaw > 4
    • Evidencia endoscópica de enfermedad activa confirmada por histología
    • Evidencia clara de enfermedad de Crohn activa del intestino delgado en tomografía computarizada (TC) o enterografía por resonancia magnética (RM).
  3. Evolución insatisfactoria a pesar de agentes inmunosupresores (generalmente azatioprina, metotrexato y dos agentes biológicos (normalmente infliximab, adalimumab y/o certolizumab) además de corticoides. Los pacientes deben tener enfermedad recurrente y refractaria a pesar de la terapia de mantenimiento con tiopurinas, metotrexato y/o infliximab/adalimumab/certolizumab o una clara demostración de intolerancia/toxicidad a estos fármacos.
  4. Problemas actuales no aptos para cirugía o paciente con riesgo de desarrollar síndrome de intestino corto.

  5. Consentimiento informado:

    • Preparado para someterse a procedimientos de estudio adicionales según el programa de prueba
    • El paciente ha recibido asesoramiento intensivo sobre los riesgos.

Criterio de exclusión:

  1. Embarazo o falta de voluntad para usar métodos anticonceptivos adecuados durante el estudio, en mujeres en edad fértil. Falta de voluntad de usar medidas anticonceptivas apropiadas en los hombres.

  2. Enfermedad grave concomitante

    • renal: aclaramiento de creatinina < 30 ml/min (medido o estimado)
    • cardíaco: evidencia clínica de insuficiencia cardíaca congestiva refractaria; fracción de eyección del ventrículo izquierdo < 40% por angiografía con radionúclidos multigated (MUGA) o eco cardíaco; fibrilación auricular crónica que requiere anticoagulación oral; arritmia ventricular no controlada; derrame pericárdico con consecuencias hemodinámicas evaluado por un ecocardiógrafo experimentado.
    • pulmonar: capacidad de difusión <40%
    • trastornos psiquiátricos, incluido el abuso activo de drogas o alcohol
    • antecedentes concurrentes o recientes de enfermedad maligna (excluyendo cáncer de piel no melanoma)
    • hipertensión no controlada, definida como presión arterial sistólica en reposo ≥ 140 y/o presión diastólica en reposo ≥ 90 a pesar de al menos 2 agentes antihipertensivos.
    • infección aguda o crónica no controlada por VIH, virus linfotrópico T humano (HTLV-1 o 2), virus de la hepatitis o cualquier otra infección que los investigadores consideren una contraindicación para la participación.
    • otra enfermedad crónica que causa insuficiencia orgánica significativa.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Trasplante de células madre hematopoyéticas
Altas dosis de ciclofosfamida inmunosupresora (dosis total de 200 mg/kg durante cuatro días) y globulina antitimocítica de conejo (dosis total de 6,5 mg/kg durante cuatro días) seguidas de trasplante de células madre hematopoyéticas autólogas no seleccionadas.
Procedimiento: Trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas
Trasplante de células madre hematopoyéticas Linfoablación seguida de trasplante de células madre hematopoyéticas para rescatar el sistema inmunitario.
Otros nombres:
  • Trasplante de médula ósea
  • Trasplante de células madre hematopoyéticas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad del TCMH autólogo no seleccionado en pacientes con enfermedad de Crohn refractaria
Periodo de tiempo: 12 meses
La seguridad de HHSCT se analizará mediante pruebas de laboratorio y eventos adversos relacionados con el tratamiento. La seguridad será evaluada por eventos adversos relacionados con el tratamiento. Todos los eventos adversos se registrarán de forma estandarizada y su relación con el protocolo del estudio se evaluará en diferentes momentos a corto y largo plazo.
12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Índice de actividad de la enfermedad de Crohn (CDAI)
Periodo de tiempo: 12 meses
La duración de la remisión de la enfermedad, definida como un CDAI ≤ 150, se evaluará a los 1, 3, 6, 12 y 24 meses después del trasplante.
12 meses
Puntuación de gravedad de CRAIG Crohn (CSS)
Periodo de tiempo: 12 meses
El CRAIG CSS se evaluará a los 1, 3, 6, 12 y 24 meses después del trasplante.
12 meses
Cuestionario de Enfermedad Inflamatoria Intestinal (IBDQ)
Periodo de tiempo: 24 meses
El IBDQ se administrará a los 1, 3, 6, 12 y 24 meses del trasplante.
24 meses
Encuesta de Salud Forma Corta-36 (SF-36)
Periodo de tiempo: 24 meses
El SF-36 se administrará a los 1, 3, 6, 12 y 24 meses del trasplante.
24 meses
Puntuación de actividad endoscópica simple (SES)
Periodo de tiempo: 24 meses
El SES se evaluará a los 6, 12 y 24 meses después del HSCT.
24 meses
Índice de gravedad endoscópica de la enfermedad de Crohn (CDEIS)
Periodo de tiempo: 24 meses
El CDEIS se evaluará a los 6, 12 y 24 meses después del TCMH.
24 meses
Puntuación endoscópica de Rutgeerts
Periodo de tiempo: 24 meses
La puntuación endoscópica de Rutgeerts se evaluará a los 6, 12 y 24 meses después del TCMH.
24 meses
Índice Harvey & Bradshaw (HBI)
Periodo de tiempo: 24 meses
El HBI se evaluará a los 1, 3, 6, 12 y 24 meses después del TCMH.
24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Beneficência Portuguesa de São Paulo

Investigadores

  • Investigador principal: Milton A Ruiz, MD, PhD, Beneficência Portuguesa

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de octubre de 2013

Finalización primaria (Actual)

1 de diciembre de 2017

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de diciembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de diciembre de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de diciembre de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

22 de diciembre de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

15 de enero de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de enero de 2021

Última verificación

1 de enero de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • autocrohnproject1

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Descripción del plan IPD

El objetivo principal es observar la seguridad y el beneficio clínico de la terapia con TCMH autólogo en pacientes refractarios con enfermedad de Crohn. Evaluación durante el período de trasplante y 1, 3, 6, 12 y 24 meses postrasplante. La seguridad se evaluará por la cantidad de eventos adversos relacionados con el tratamiento. Registrar los eventos adversos de forma estandarizada. Las medidas de resultado secundarias serán la remisión de la enfermedad: 1, 3, 6, 12 y 24 meses después del trasplante, tanto la remisión clínica como la endoscópica. Se determinará el porcentaje de pacientes en remisión sostenida de la enfermedad a los 1, 3, 6, 12 y 24 meses después del TCMH. La remisión sostenida de la enfermedad se define como un CDAI < 150; HBI

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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