Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Autológ, nem szelektív vérképzőszervi őssejt-transzplantáció refrakter Crohn-betegség esetén (AutoChron)

2021. január 13. frissítette: Milton Artur Ruiz, Beneficência Portuguesa de São Paulo
Ez a tanulmány értékeli a ciklofoszfamid (Cy) + timoglobulin® (ATG) + granulocita telep-stimuláló faktor (G-CSF) kondicionáló kezelési rendjét, majd autológ hematopoietikus őssejt-transzplantációval (HSCT) végzett mentést alkalmazó terápiás megközelítés biztonságosságát és klinikai előnyeit. refrakter Crohn-betegség kezelése. A nemkívánatos események, valamint a klinikai és endoszkópos állapotok értékelése különböző rövid és hosszú távú időpontokban történik.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A Crohn-betegség (CD) egy krónikus, refrakter gyulladásos bélbetegség, amely az egész emésztőrendszert érinti, bélrendszeri és bélen kívüli megnyilvánulásokkal vagy más autoimmun betegségekkel társulva. A Crohn-betegség hagyományos terápiája gyulladáscsökkentő, immunszuppresszáns és/vagy biológiai gyógyszerek/kortikoszteroidok. Ez a kezelés a betegek többségének előnyös. A betegek egy része azonban nem éri el a teljes és hosszú távú betegségkontrollt, és gyakran több bélműtétre van szükségük a rövidbél szindróma kialakulásának kockázatával.

A hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT) azt javasolták, hogy limfoablációt és az immunrendszer visszaállítását okozza, mint alternatív stratégia a betegség hosszú távú kontrolljának indukálására ebben a magas kockázatú populációban.

Ebben a vizsgálatban olyan Crohn-betegségben szenvedő betegeket vontak be, akik nem reagáltak a hagyományos terápiára.

Kezdetben a biztonságot és a klinikai eredményt értékelik. A kiválasztott betegek a csontvelő-transzplantációs (BMT) osztályra kerülnek, a ciklofoszfamid (Cy - 60 mg/kg) és G-CSF (10 mcg/kg/nap) mobilizációs sémára a Cy beadását követő 5. naptól a betakarításig. progenitor sejteket a perifériás vérből leukaferézissel.

Hét nap pihenés után a kondicionáló séma Cy-ből (200 mg/kg összdózis négy napig), nyúl antitimocita globulinból (6,5 mg/kg összdózis négy napig) és metilprednizolonból (500 mg/nap) áll.

A refrakter Crohn-betegségben szenvedő betegek klinikai lefolyását értékelik a HSCT, mint terápiás eszköz hatékonyságának meghatározása érdekében, beleértve az eljárás káros vonatkozásait, a klinikai kimenetelt és az életminőséget.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

50

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Brazília
    • SP
      • Sao Jose do Rio Preto, SP, Brazília, 15015-750
        • Beneficência Portuguesa

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Életkor 14 és 50 év között (az 50-70 év közötti betegek a vizsgálatvezető döntése alapján vehetnek részt).

  2. Aktív Crohn-betegség megerősített diagnózisa:

    • A Crohn-betegség diagnosztizálása tipikus radiológiai és tipikus szövettani lelet alapján legalább 6 hónappal a szűrés előtt.

    • A vizsgálatba való regisztráció időpontjában aktív betegség, definíció szerint

      *Crohn-betegség aktivitási indexe (CDAI) > 150, és ii) az alábbiak közül kettő:

    • Harvey Bradshaw index > 4
    • Az aktív betegség endoszkópos bizonyítéka szövettanilag megerősítve
    • Az aktív vékonybél Crohn-betegség egyértelmű bizonyítéka a számítógépes tomográfia (CT) vagy a mágneses rezonancia (MR) enterográfián.
  3. Nem kielégítő a lefolyás az immunszuppresszív szerek (általában azatioprin, metotrexát és két biológiai szer (általában infliximab, adalimumab és/vagy certolizumab) ellenére a kortikoszteroidok mellett. A betegeknél a tiopurinok, metotrexát és/vagy infliximab/adalimumab/certolizumab fenntartó terápia ellenére relapszusos és refrakter betegségben kell szenvedniük, vagy egyértelműen bizonyítaniuk kell e gyógyszerek intoleranciáját/toxicitását.
  4. Jelenlegi problémák, amelyek nem alkalmasak műtétre, vagy olyan betegek, akiknél fennáll a rövid bél szindróma kialakulásának kockázata.

  5. Tájékozott hozzájárulás:

    • Felkészült arra, hogy a vizsgálati ütemterv szerint további vizsgálati eljárásokon menjen keresztül
    • A beteg intenzív tanácsadáson esett át a kockázatokról

Kizárási kritériumok:

  1. Terhesség vagy nem hajlandó megfelelő fogamzásgátlást alkalmazni a vizsgálat során, fogamzóképes korú nőknél. Férfiaknál nem hajlandó megfelelő fogamzásgátló módszert alkalmazni.

  2. Egyidejű súlyos betegség

    • vese: kreatinin-clearance < 30 ml/perc (mért vagy becsült)
    • szív: a refrakter pangásos szívelégtelenség klinikai bizonyítéka; bal kamrai ejekciós frakció < 40% többszörös radionuklid angiográfiával (MUGA) vagy szívechóval; krónikus pitvarfibrilláció, amely orális antikoagulációt tesz szükségessé; ellenőrizetlen kamrai aritmia; hemodinamikai következményekkel járó perikardiális folyadékgyülem, tapasztalt echo-kardiográfus értékelése szerint.
    • tüdő: diffúziós kapacitás <40%
    • pszichiátriai rendellenességek, beleértve az aktív kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélést
    • egyidejű vagy közelmúltban előforduló rosszindulatú betegség (kivéve a nem melanómás bőrrákot)
    • kontrollálatlan hipertónia, amelynek meghatározása szerint legalább 2 vérnyomáscsökkentő szer ellenére nyugalmi szisztolés vérnyomás ≥ 140 és/vagy nyugalmi diasztolés vérnyomás ≥ 90.
    • ellenőrizetlen akut vagy krónikus HIV-fertőzés, humán T-limfotrop vírus (HTLV-1 vagy 2), hepatitis vírus vagy bármely más fertőzés, amelyet a vizsgálók a részvétel ellenjavallatának tekintenek.
    • egyéb krónikus betegség, amely jelentős szervi elégtelenséget okoz.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Hematopoietikus őssejt transzplantáció
Nagy dózisú immunszuppresszió Ciklofoszfamid (200 mg/ttkg összdózis négy napig) és nyúl antitimocita globulin (6,5 mg/ttkg összdózis négy napig), majd nem szelektív autológ hematopoietikus őssejt-transzplantáció.
Eljárás: Autológ hematopoietikus őssejt-transzplantáció
Hematopoietikus őssejt-transzplantáció Lymphoablation, majd hematopoietikus őssejt-transzplantáció az immunrendszer megmentésére.
Más nevek:
  • Csontvelő-transzplantáció
  • Hematopoietikus őssejt transzplantáció

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nem szelektált autológ HSCT biztonsága refrakter Crohn-betegségben szenvedő betegeknél
Időkeret: 12 hónap
A HHSCT biztonságosságát laboratóriumi vizsgálatokkal és a kezeléssel kapcsolatos nemkívánatos eseményekkel elemzik. A biztonságot a kezeléssel összefüggő nemkívánatos események alapján értékelik. Minden nemkívánatos eseményt szabványosított módon rögzítenek, és a vizsgálati protokollhoz való viszonyukat különböző rövid és hosszú távú időpontokban értékelik.
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Crohn-betegség aktivitási indexe (CDAI)
Időkeret: 12 hónap
A betegség remissziójának időtartamát, amelyet a CDAI ≤ 150-nél határoznak meg, a transzplantáció után 1, 3, 6, 12 és 24 hónappal értékelik.
12 hónap
CRAIG Crohn súlyossági pontszáma (CSS)
Időkeret: 12 hónap
A CRAIG CSS-t a transzplantáció után 1, 3, 6, 12 és 24 hónappal értékelik.
12 hónap
Gyulladásos bélbetegség kérdőív (IBDQ)
Időkeret: 24 hónap
Az IBDQ-t a transzplantáció után 1, 3, 6, 12 és 24 hónappal adják be.
24 hónap
Rövid Form-36 Egészségfelmérés (SF-36)
Időkeret: 24 hónap
Az SF-36-ot a transzplantáció után 1, 3, 6, 12 és 24 hónappal kell beadni.
24 hónap
Egyszerű endoszkópos aktivitási pontszám (SES)
Időkeret: 24 hónap
Az SES-t a HSCT után 6, 12 és 24 hónappal értékelik.
24 hónap
Crohn-betegség endoszkópos súlyossági indexe (CDEIS)
Időkeret: 24 hónap
A CDEIS-t a HSCT után 6, 12 és 24 hónappal értékelik.
24 hónap
Rutgeerts endoszkópos pontszám
Időkeret: 24 hónap
A Rutgeerts endoszkópos pontszámot a HSCT után 6, 12 és 24 hónappal értékelik.
24 hónap
Harvey és Bradshaw index (HBI)
Időkeret: 24 hónap
A HBI-t a HSCT után 1, 3, 6, 12 és 24 hónappal értékelik.
24 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Beneficência Portuguesa de São Paulo

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Milton A Ruiz, MD, PhD, Beneficência Portuguesa

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2013. október 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. december 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2024. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. december 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. december 21.

Első közzététel (Becslés)

2016. december 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. január 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. január 13.

Utolsó ellenőrzés

2021. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • autocrohnproject1

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Igen

IPD terv leírása

A fő cél az autológ HSCT-terápia biztonságosságának és klinikai előnyeinek megfigyelése a Crohn-betegségben szenvedő, refrakter betegeknél. Értékelés a transzplantációs időszakban és 1, 3, 6, 12 és 24 hónappal a transzplantáció után. A biztonságot a kezeléssel összefüggő nemkívánatos események mennyisége alapján kell értékelni. Rögzítse a nemkívánatos eseményeket szabványosított módon. A másodlagos kimenetel a betegség remissziója: 1, 3, 6, 12 és 24 hónappal a transzplantáció után, mind klinikai, mind endoszkópos remisszió. A HSCT után 1, 3, 6, 12 és 24 hónappal tartósan remisszióban lévő betegek százalékos arányát határozzák meg. A betegség tartós remissziója a CDAI < 150; HBI

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Gastroenteritis

Klinikai vizsgálatok a Autológ hematopoietikus őssejt-transzplantáció

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bahrain

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel