Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Autolog uselekteret hæmatopoietisk stamcelletransplantation for refraktær Crohns sygdom (AutoChron)

13. januar 2021 opdateret af: Milton Artur Ruiz, Beneficência Portuguesa de São Paulo
Denne undersøgelse evaluerer sikkerheden og de kliniske fordele ved en terapeutisk tilgang ved hjælp af cyclophosphamid (Cy) + thymoglobulin® (ATG) + granulocytkolonistimulerende faktor (G-CSF) konditioneringsregime efterfulgt af autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) redning i behandling af refraktær Crohns sygdom. Bivirkninger og kliniske og endoskopiske tilstande vil blive vurderet på forskellige kort- og langsigtede tidspunkter.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Crohns sygdom (CD) er en kronisk, refraktær inflammatorisk tarmsygdom, der påvirker hele fordøjelseskanalen forbundet med intestinale og ekstra intestinale manifestationer eller andre autoimmune sygdomme. Konventionel terapi for Crohns sygdom omfatter antiinflammatoriske, immunsuppressive og/eller biologiske lægemidler/kortikosteroider. Denne behandling kommer de fleste patienter til gode. En del af patienterne formår dog ikke at opnå fuldstændig og langsigtet sygdomskontrol og kræver ofte flere tarmoperationer med risiko for at udvikle korttarmssyndrom.

Hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) er blevet foreslået at forårsage lymfoablation og nulstilling af immunsystemet som en alternativ strategi til at inducere langsigtet sygdomskontrol i denne højrisikopopulation.

Denne undersøgelse omfattede patienter med Crohns sygdom, der ikke reagerede på konventionel behandling.

Indledningsvis vil sikkerheden og det kliniske resultat blive evalueret. De udvalgte patienter vil blive indlagt på knoglemarvstransplantationsenheden (BMT) for mobiliseringsregimen ved hjælp af cyclophosphamid (Cy - 60 mg/kg) og G-CSF (10 mcg/kg/dag) fra den 5. dag efter Cy-administrationen indtil høst. progenitorceller fra perifert blod ved leukaferese.

Efter syv dages hvile består konditioneringsregimet af Cy (200 mg/kg total dosis i fire dage), kanin-antithymocytglobulin (6,5 mg/kg total dosis i fire dage) og methylprednisolon (500 mg/dag).

Det kliniske forløb for patienter med refraktær Crohns sygdom vil blive evalueret for at bestemme effektiviteten af ​​HSCT som et terapeutisk værktøj, herunder de negative aspekter af proceduren, klinisk resultat og livskvalitet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

50

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
    • SP
      • Sao Jose do Rio Preto, SP, Brasilien, 15015-750
        • Beneficência Portuguesa

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 70 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder mellem 14 og 50 år (patienter i alderen 50 - 70 år kan deltage efter hovedforskernes skøn).

  2. Bekræftet diagnose af aktiv Crohns sygdom:

    • Diagnose af Crohns sygdom baseret på typiske radiologiske fund og eller typisk histologi mindst 6 måneder før screening.

    • Aktiv sygdom på tidspunktet for registrering til forsøget, defineret som

      *Crohns sygdomsaktivitetsindeks (CDAI) > 150, og ii) To af følgende:

    • Harvey Bradshaw Index > 4
    • Endoskopisk bevis for aktiv sygdom bekræftet af histologi
    • Tydelige tegn på aktiv tyndtarms-Crohns sygdom på computertomografi (CT) eller magnetisk resonans (MR) enterografi.
  3. Utilfredsstillende forløb på trods af immunsuppressive midler (sædvanligvis azathioprin, methotrexat og to biologiske midler (normalt infliximab, adalimumab og/eller certolizumab) ud over kortikosteroider. Patienter bør have recidiverende og refraktær sygdom på trods af thiopuriner, methotrexat og/eller infliximab/adalimumab/certolizumab vedligeholdelsesbehandling eller tydelig demonstration af intolerance/toksicitet over for disse lægemidler.
  4. Aktuelle problemer, der er uegnede til operation eller patient med risiko for at udvikle korttarmssyndrom.

  5. Informeret samtykke:

    • Forberedt på at gennemgå yderligere undersøgelsesprocedurer i henhold til prøveplanen
    • Patienten har gennemgået intensiv rådgivning om risici

Ekskluderingskriterier:

  1. Graviditet eller manglende vilje til at bruge passende prævention under undersøgelsen hos kvinder i den fødedygtige alder. Uvilje til at bruge passende præventionsforanstaltninger hos mænd.

  2. Samtidig alvorlig sygdom

    • nyre: kreatininclearance < 30 ml/min (målt eller estimeret)
    • hjerte: kliniske tegn på refraktær kongestiv hjertesvigt; venstre ventrikel ejektionsfraktion < 40 % ved multigated radionuklid angiografi (MUGA) eller hjerteekko; kronisk atrieflimren, der nødvendiggør oral antikoagulering; ukontrolleret ventrikulær arytmi; perikardiel effusion med hæmodynamiske konsekvenser vurderet af en erfaren ekkokardiograf.
    • pulmonal: diffusionskapacitet <40 %
    • psykiatriske lidelser, herunder aktivt stof- eller alkoholmisbrug
    • samtidig eller nylig malign sygdom (undtagen ikke-melanom hudkræft)
    • ukontrolleret hypertension, defineret som hvilende systolisk blodtryk ≥ 140 og/eller hvilende diastolisk tryk ≥ 90 trods mindst 2 antihypertensiva.
    • ukontrolleret akut eller kronisk infektion med HIV, Human T-lymfotropisk virus (HTLV-1 eller 2), hepatitisvirus eller enhver anden infektion, som efterforskerne betragter som en kontraindikation for deltagelse.
    • anden kronisk sygdom, der forårsager betydelig organsvigt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Høje doser immunsuppression Cyclophosphamid (200 mg/kg total dosis i fire dage) og kanin-antithymocytglobulin (6,5 mg/kg total dosis i fire dage) efterfulgt af uselekteret autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
Procedure: Autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Hæmatopoietisk stamcelletransplantation Lymfoablation efterfulgt af hæmatopoietisk stamcelletransplantation for at redde immunsystemet.
Andre navne:
  • Knoglemarvstransplantation
  • Hæmatopoietisk stamcelletransplatation

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed af uvalgt autolog HSCT hos patienter med refraktær Crohns sygdom
Tidsramme: 12 måneder
HHSCT-sikkerhed vil blive analyseret ved laboratorietests og behandlingsrelaterede bivirkninger. Sikkerheden vil blive evalueret ud fra behandlingsrelaterede bivirkninger. Alle uønskede hændelser vil blive registreret på en standardiseret måde, og deres forhold til undersøgelsesprotokollen vil blive vurderet på forskellige kort- og langsigtede tidspunkter.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Crohns sygdoms aktivitetsindeks (CDAI)
Tidsramme: 12 måneder
Varigheden af ​​sygdomsremission, defineret som en CDAI ≤ 150, vil blive vurderet 1, 3, 6, 12 og 24 måneder efter transplantation.
12 måneder
CRAIG Crohn's Severity Score (CSS)
Tidsramme: 12 måneder
CRAIG CSS vil blive vurderet 1, 3, 6, 12 og 24 måneder efter transplantationen.
12 måneder
Inflammatorisk tarmsygdom spørgeskema (IBDQ)
Tidsramme: 24 måneder
IBDQ vil blive administreret 1, 3, 6, 12 og 24 måneder efter transplantationen.
24 måneder
Short Form-36 Health Survey (SF-36)
Tidsramme: 24 måneder
SF-36 vil blive administreret 1, 3, 6, 12 og 24 måneder efter transplantationen.
24 måneder
Simple Endoscopic Activity Score (SES)
Tidsramme: 24 måneder
SES vil blive vurderet 6, 12 og 24 måneder efter HSCT.
24 måneder
Crohns sygdom endoskopisk sværhedsgradsindeks (CDEIS)
Tidsramme: 24 måneder
CDEIS vil blive vurderet 6, 12 og 24 måneder efter HSCT.
24 måneder
Rutgeerts endoskopiske score
Tidsramme: 24 måneder
Rutgeerts endoskopiske score vil blive vurderet 6, 12 og 24 måneder efter HSCT.
24 måneder
Harvey & Bradshaw Index (HBI)
Tidsramme: 24 måneder
HBI vil blive vurderet 1, 3, 6, 12 og 24 måneder efter HSCT.
24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Beneficência Portuguesa de São Paulo

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Milton A Ruiz, MD, PhD, Beneficência Portuguesa

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2017

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. december 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. december 2016

Først opslået (Skøn)

22. december 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. januar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. januar 2021

Sidst verificeret

1. januar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • autocrohnproject1

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Hovedformålet er at observere sikkerheden og den kliniske fordel ved autolog HSCT-behandling hos refraktære patienter med Crohns sygdom. Evaluering under transplantationsperioden og 1, 3, 6, 12 og 24 måneder efter transplantationen. Sikkerheden vurderes ud fra mængden af ​​behandlingsrelaterede bivirkninger. Registrer uønskede hændelser på en standardiseret måde. Sekundære udfaldsmål vil være sygdomsremission: 1, 3, 6, 12 og 24 måneder efter transplantation både klinisk og endoskopisk remission. Procentdelen af ​​patienter i vedvarende sygdomsremission 1, 3, 6, 12 og 24 måneder efter HSCT vil blive bestemt. Vedvarende sygdomsremission er defineret som en CDAI < 150; HBI

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Gastroenteritis

Kliniske forsøg med Autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kenya

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner