Transplante autólogo de células-tronco hematopoéticas não selecionadas para doença de Crohn refratária (AutoChron)

Critério de inclusão:

1. Idade entre 14 e 50 anos (pacientes com idade entre 50 e 70 anos podem participar a critério do investigador principal).

2. Diagnóstico confirmado de doença de Crohn ativa:

   • Diagnóstico da doença de Crohn com base em achados radiológicos típicos e/ou histologia típica pelo menos 6 meses antes da triagem.

   • Doença ativa no momento da inscrição no ensaio, definida como

     *Índice de Atividade da Doença de Crohn (CDAI) > 150, e ii) Dois dos seguintes:

   • Índice de Harvey Bradshaw > 4
   • Evidência endoscópica de doença ativa confirmada por histologia
   • Evidência clara de doença de Crohn do intestino delgado ativa na enterografia por tomografia computadorizada (TC) ou ressonância magnética (RM).
3. Evolução insatisfatória apesar dos agentes imunossupressores (geralmente azatioprina, metotrexato e dois agentes biológicos (normalmente infliximabe, adalimumabe e/ou certolizumabe) além de corticosteroides. Os pacientes devem apresentar doença recidivante e refratária, apesar da terapia de manutenção com tiopurinas, metotrexato e/ou infliximabe/adalimumabe/certolizumabe ou demonstração clara de intolerância/toxicidade a essas drogas.
4. Problemas atuais inadequados para cirurgia ou paciente em risco de desenvolver síndrome do intestino curto.

5. Consentimento informado:

   • Preparado para passar por procedimentos de estudo adicionais de acordo com o cronograma do teste
   • O paciente foi submetido a aconselhamento intensivo sobre os riscos

Critério de exclusão:

1. Gravidez ou falta de vontade de usar métodos contraceptivos adequados durante o estudo, em mulheres em idade fértil. Relutância em usar medidas contraceptivas apropriadas em homens.

2. Doença grave concomitante

   • renal: depuração de creatinina < 30 mL/min (medida ou estimada)
   • cardíaco: evidência clínica de insuficiência cardíaca congestiva refratária; fração de ejeção do ventrículo esquerdo < 40% pela angiografia multigatada com radionuclídeo (MUGA) ou eco cardíaco; fibrilação atrial crônica necessitando de anticoagulação oral; arritmia ventricular descontrolada; derrame pericárdico com consequências hemodinâmicas avaliadas por um ecocardiografista experiente.
   • pulmonar: capacidade de difusão <40%
   • transtornos psiquiátricos, incluindo abuso ativo de drogas ou álcool
   • história concomitante ou recente de doença maligna (excluindo câncer de pele não melanoma)
   • hipertensão não controlada, definida como pressão arterial sistólica em repouso ≥ 140 e/ou pressão diastólica em repouso ≥ 90 apesar de pelo menos 2 agentes anti-hipertensivos.
   • infecção aguda ou crônica não controlada com HIV, vírus T-linfotrópico humano (HTLV-1 ou 2), vírus da hepatite ou qualquer outra infecção que os investigadores considerem uma contra-indicação à participação.
   • outra doença crônica que cause falência significativa de órgãos.