Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Autolog oslekterad hematopoetisk stamcellstransplantation för refraktär Crohns sjukdom (AutoChron)

13 januari 2021 uppdaterad av: Milton Artur Ruiz, Beneficência Portuguesa de São Paulo
Denna studie utvärderar säkerheten och de kliniska fördelarna med ett terapeutiskt tillvägagångssätt som använder cyklofosfamid (Cy) + tymoglobulin® (ATG) + granulocytkolonistimulerande faktor (G-CSF) konditioneringsregimen följt av autolog hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) räddning i behandling av refraktär Crohns sjukdom. Biverkningar och kliniska och endoskopiska tillstånd kommer att bedömas vid olika korta och långa tidpunkter.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Crohns sjukdom (CD) är en kronisk, refraktär inflammatorisk tarmsjukdom som påverkar hela matsmältningskanalen i samband med tarm- och extratarmmanifestationer eller andra autoimmuna sjukdomar. Konventionell terapi för Crohns sjukdom inkluderar antiinflammatoriska, immunsuppressiva och/eller biologiska läkemedel/kortikosteroider. Denna behandling gynnar majoriteten av patienterna. En del av patienterna lyckas dock inte uppnå fullständig och långvarig sjukdomskontroll och kräver ofta flera tarmoperationer med risk att utveckla korttarmssyndrom.

Hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) har föreslagits för att orsaka lymfoablation och återställning av immunsystemet som en alternativ strategi för att inducera långsiktig sjukdomskontroll i denna högriskpopulation.

Denna studie registrerade patienter med Crohns sjukdom som inte svarade på konventionell terapi.

Initialt kommer säkerheten och det kliniska resultatet att utvärderas. De utvalda patienterna kommer att läggas in på benmärgstransplantationsenheten (BMT) för mobiliseringsregimen med användning av cyklofosfamid (Cy - 60 mg/kg) och G-CSF (10 mcg/kg/dag) från den 5:e dagen efter Cy-administrering fram till skörd progenitorceller från perifert blod genom leukaferes.

Efter sju dagars vila består konditioneringsregimen av Cy (200 mg/kg total dos under fyra dagar), kaninantitymocytglobulin (6,5 mg/kg total dos i fyra dagar) och metylprednisolon (500 mg/dag).

Det kliniska förloppet för patienter med refraktär Crohns sjukdom kommer att utvärderas för att fastställa effektiviteten av HSCT som ett terapeutiskt verktyg inklusive de negativa aspekterna av proceduren, kliniskt resultat och livskvalitet.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

50

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Brasilien
    • SP
      • Sao Jose do Rio Preto, SP, Brasilien, 15015-750
        • Beneficência Portuguesa

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år till 70 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder mellan 14 och 50 år (patienter i åldrarna 50 - 70 kan delta efter huvudutredarnas gottfinnande).

  2. Bekräftad diagnos av aktiv Crohns sjukdom:

    • Diagnos av Crohns sjukdom baserad på typiska radiologiska fynd och eller typisk histologi minst 6 månader före screening.

    • Aktiv sjukdom vid tidpunkten för registrering till prövningen, definierad som

      *Crohns sjukdomsaktivitetsindex (CDAI) > 150 och ii) Två av följande:

    • Harvey Bradshaw Index > 4
    • Endoskopiska bevis på aktiv sjukdom bekräftad av histologi
    • Tydliga tecken på aktiv Crohns sjukdom i tunntarmen på datortomografi (CT) eller magnetisk resonans (MR) enterografi.
  3. Otillfredsställande förlopp trots immunsuppressiva medel (vanligen azatioprin, metotrexat och två biologiska medel (normalt infliximab, adalimumab och/eller certolizumab) utöver kortikosteroider. Patienter bör ha återfallande och refraktär sjukdom trots tiopuriner, metotrexat och/eller infliximab/adalimumab/certolizumab underhållsbehandling eller tydligt bevis på intolerans/toxicitet mot dessa läkemedel.
  4. Aktuella problem olämpliga för operation eller patient med risk för att utveckla korttarmssyndrom.

  5. Informerat samtycke:

    • Beredd att genomgå ytterligare studieprocedurer enligt testschema
    • Patienten har genomgått intensiv rådgivning om risker

Exklusions kriterier:

  1. Graviditet eller ovilja att använda adekvat preventivmedel under studien hos kvinnor i fertil ålder. Ovilja att använda lämpliga preventivmedel hos män.

  2. Samtidig svår sjukdom

    • njure: kreatininclearance < 30 ml/min (uppmätt eller uppskattad)
    • hjärt: kliniska bevis på refraktär kongestiv hjärtsvikt; vänster ventrikulär ejektionsfraktion < 40 % genom multigated radionuklidangiografi (MUGA) eller hjärteko; kroniskt förmaksflimmer som kräver oral antikoagulering; okontrollerad ventrikulär arytmi; perikardiell utgjutning med hemodynamiska konsekvenser som utvärderats av en erfaren ekokardiograf.
    • lung: diffusionskapacitet <40 %
    • psykiatriska störningar inklusive aktivt drog- eller alkoholmissbruk
    • samtidig eller nyligen anamnes av malign sjukdom (exklusive icke-melanom hudcancer)
    • okontrollerad hypertoni, definierad som systoliskt blodtryck i vila ≥ 140 och/eller diastoliskt tryck i vila ≥ 90 trots minst 2 antihypertensiva medel.
    • okontrollerad akut eller kronisk infektion med HIV, humant T-lymfotropiskt virus (HTLV-1 eller 2), hepatitvirus eller någon annan infektion som utredarna anser vara en kontraindikation för deltagande.
    • annan kronisk sjukdom som orsakar betydande organsvikt.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Hematopoetisk stamcellstransplantation
Höga doser immunsuppression Cyklofosfamid (200 mg/kg total dos under fyra dagar) och kanin-antitymocytglobulin (6,5 mg/kg total dos under fyra dagar) följt av oselekterad autolog hematopoetisk stamcellstransplantation.
Procedur: Autolog hematopoetisk stamcellstransplantation
Hematopoetisk stamcellstransplantation Lymfoablation följt av hematopoetisk stamcellstransplantation för att rädda immunsystemet.
Andra namn:
  • Benmärgstransplantation
  • Hematopoetisk stamcellstransplatation

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet för oslekterad autolog HSCT hos patienter med refraktär Crohns sjukdom
Tidsram: 12 månader
HHSCT-säkerhet kommer att analyseras genom laboratorietester och behandlingsrelaterade biverkningar. Säkerheten kommer att utvärderas utifrån behandlingsrelaterade biverkningar. Alla biverkningar kommer att registreras på ett standardiserat sätt och deras relation till studieprotokollet kommer att bedömas vid olika kort- och långtidspunkter.
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Crohns sjukdomsaktivitetsindex (CDAI)
Tidsram: 12 månader
Varaktigheten av sjukdomsremission, definierad som en CDAI ≤ 150, kommer att bedömas 1, 3, 6, 12 och 24 månader efter transplantation.
12 månader
CRAIG Crohns Severity Score (CSS)
Tidsram: 12 månader
CRAIG CSS kommer att bedömas 1, 3, 6, 12 och 24 månader efter transplantationen.
12 månader
Inflammatorisk tarmsjukdom frågeformulär (IBDQ)
Tidsram: 24 månader
IBDQ kommer att administreras 1, 3, 6, 12 och 24 månader efter transplantationen.
24 månader
Short Form-36 Health Survey (SF-36)
Tidsram: 24 månader
SF-36 kommer att administreras 1, 3, 6, 12 och 24 månader efter transplantationen.
24 månader
Simple Endoscopic Activity Score (SES)
Tidsram: 24 månader
SES kommer att bedömas 6, 12 och 24 månader efter HSCT.
24 månader
Crohns sjukdom endoskopiskt allvarlighetsindex (CDEIS)
Tidsram: 24 månader
CDEIS kommer att bedömas 6, 12 och 24 månader efter HSCT.
24 månader
Rutgeerts endoskopiska poäng
Tidsram: 24 månader
Rutgeerts endoskopiska poäng kommer att bedömas 6, 12 och 24 månader efter HSCT.
24 månader
Harvey & Bradshaw Index (HBI)
Tidsram: 24 månader
HBI kommer att bedömas 1, 3, 6, 12 och 24 månader efter HSCT.
24 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Beneficência Portuguesa de São Paulo

Utredare

  • Huvudutredare: Milton A Ruiz, MD, PhD, Beneficência Portuguesa

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 oktober 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2017

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 december 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

21 december 2016

Första postat (Uppskatta)

22 december 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 januari 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 januari 2021

Senast verifierad

1 januari 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • autocrohnproject1

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivning

Huvudsyftet är att observera säkerheten och den kliniska nyttan av autolog HSCT-behandling hos refraktära patienter med Crohns sjukdom. Utvärdering under transplantationsperioden och 1, 3, 6, 12 och 24 månader efter transplantation. Säkerheten utvärderas utifrån mängden behandlingsrelaterade biverkningar. Registrera biverkningar på ett standardiserat sätt. Sekundära utfallsmått kommer att vara sjukdomsremission: 1, 3, 6, 12 och 24 månader efter transplantation både klinisk och endoskopisk remission. Procentandelen patienter i ihållande sjukdomsremission 1, 3, 6, 12 och 24 månader efter HSCT kommer att bestämmas. Ihållande sjukdomsremission definieras som en CDAI < 150; HBI

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Autolog hematopoetisk stamcellstransplantation

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera