Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Autologinen valitsematon hematopoieettinen kantasolusiirto refraktaariseen Crohnin tautiin (AutoChron)

keskiviikko 13. tammikuuta 2021 päivittänyt: Milton Artur Ruiz, Beneficência Portuguesa de São Paulo
Tässä tutkimuksessa arvioidaan terapeuttisen lähestymistavan turvallisuutta ja kliinisiä etuja, joissa käytetään syklofosfamidi (Cy) + tymoglobuliini® (ATG) + granulosyyttipesäkkeitä stimuloivaa tekijää (G-CSF) hoitavaa hoito-ohjelmaa, jota seuraa autologinen hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT) tulenkestävän Crohnin taudin hoitoon. Haittatapahtumat sekä kliiniset ja endoskooppiset tilat arvioidaan eri lyhyen ja pitkän aikavälin ajankohtina.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Crohnin tauti (CD) on krooninen tulehduksellinen suolistosairaus, joka vaikuttaa koko ruoansulatuskanavaan ja liittyy suoliston ja suolen ulkopuolisiin ilmenemismuotoihin tai muihin autoimmuunisairauksiin. Crohnin taudin perinteinen hoito sisältää tulehdusta ehkäisevät, immunosuppressiiviset ja/tai biologiset lääkkeet/kortikosteroidit. Tämä hoito hyödyttää suurinta osaa potilaista. Osa potilaista ei kuitenkaan saavuta täydellistä ja pitkäaikaista sairauden hallintaa, ja he tarvitsevat usein useita suolistoleikkauksia, joilla on riski saada lyhytsuolen oireyhtymä.

Hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) on ehdotettu aiheuttavan lymfoablaation ja immuunijärjestelmän palautumisen vaihtoehtoisena strategiana pitkäaikaisen sairauden hallinnan indusoimiseksi tässä suuren riskin väestössä.

Tähän tutkimukseen otettiin Crohnin tautia sairastavia potilaita, jotka eivät reagoineet tavanomaiseen hoitoon.

Aluksi arvioidaan turvallisuus ja kliininen tulos. Valitut potilaat viedään luuytimensiirtoyksikköön mobilisaatiohoitoa varten, jossa käytetään syklofosfamidia (Cy - 60 mg/kg) ja G-CSF:ää (10 mcg/kg/vrk) 5. päivästä Cy-annon jälkeen sadonkorjuuseen asti. perifeerisestä verestä peräisin olevat esisolut leukafereesin avulla.

Seitsemän päivän levon jälkeen hoito-ohjelma koostuu Cysta (200 mg/kg kokonaisannos neljän päivän ajan), kanin antitymosyyttiglobuliinista (6,5 mg/kg kokonaisannos neljän päivän ajan) ja metyyliprednisolonista (500 mg/vrk).

Refraktorista Crohnin tautia sairastavien potilaiden kliinistä kulkua arvioidaan HSCT:n tehokkuuden määrittämiseksi terapeuttisena työkaluna, mukaan lukien toimenpiteen haitalliset näkökohdat, kliiniset tulokset ja elämänlaatu.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

50

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Brasilia
    • SP
      • Sao Jose do Rio Preto, SP, Brasilia, 15015-750
        • Beneficência Portuguesa

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 70 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä 14-50 vuotta (50-70-vuotiaat potilaat voivat osallistua päätutkijan harkinnan mukaan).

  2. Aktiivisen Crohnin taudin vahvistettu diagnoosi:

    • Crohnin taudin diagnoosi tyypillisten radiologisten löydösten ja tyypillisen histologian perusteella vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa.

    • Aktiivinen sairaus tutkimukseen rekisteröitymishetkellä, määriteltynä

      *Crohnin taudin aktiivisuusindeksi (CDAI) > 150 ja ii) kaksi seuraavista:

    • Harvey Bradshaw -indeksi > 4
    • Endoskooppinen näyttö aktiivisesta sairaudesta, joka on vahvistettu histologialla
    • Selkeä näyttö aktiivisesta ohutsuolen Crohnin taudista tietokonetomografiassa (CT) tai magneettiresonanssienterografiassa (MR).
  3. Epätyydyttävä kulku huolimatta immunosuppressiivisista aineista (yleensä atsatiopriini, metotreksaatti ja kaksi biologista ainetta (yleensä infliksimabi, adalimumabi ja/tai sertolitsumabi) kortikosteroidien lisäksi. Potilailla tulee olla uusiutuva ja refraktorinen sairaus huolimatta tiopuriinien, metotreksaatin ja/tai infliksimabi/adalimumabi/sertolitsumabi-ylläpitohoidosta tai näiden lääkkeiden intoleranssista/toksisuudesta huolimatta.
  4. Nykyiset ongelmat, jotka eivät sovellu leikkaukseen tai potilaalle, jolla on riski saada lyhytsuolen oireyhtymä.

  5. Tietoinen suostumus:

    • Valmistunut suorittamaan lisätutkimusmenettelyjä koeaikataulun mukaisesti
    • Potilas on käynyt intensiivistä riskineuvontaa

Poissulkemiskriteerit:

  1. Raskaus tai haluttomuus käyttää asianmukaista ehkäisyä tutkimuksen aikana hedelmällisessä iässä olevilla naisilla. Miesten haluttomuus käyttää asianmukaisia ​​ehkäisymenetelmiä.

  2. Samanaikainen vakava sairaus

    • munuaiset: kreatiniinipuhdistuma < 30 ml/min (mitattu tai arvioitu)
    • sydän: kliininen näyttö refraktaarisesta sydämen vajaatoiminnasta; vasemman kammion ejektiofraktio < 40 % moniportaisella radionuklidiangiografialla (MUGA) tai sydämen kaikulla; krooninen eteisvärinä, joka vaatii oraalista antikoagulaatiota; hallitsematon kammiorytmi; perikardiaalinen effuusio, jolla on hemodynaamisia seurauksia kokeneen kaikukardiografin arvioimana.
    • keuhko: diffuusiokapasiteetti <40 %
    • psykiatriset häiriöt mukaan lukien aktiivinen huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö
    • samanaikainen tai äskettäin sairastunut pahanlaatuinen sairaus (ei-melanooma-ihosyöpä lukuun ottamatta)
    • hallitsematon verenpaine, joka määritellään systoliseksi lepopaineeksi ≥ 140 ja/tai diastoliseksi lepopaineeksi ≥ 90 huolimatta vähintään kahdesta verenpainelääkkeestä.
    • hallitsematon akuutti tai krooninen HIV-infektio, ihmisen T-lymfotrooppinen virus (HTLV-1 tai 2), hepatiittivirus tai mikä tahansa muu infektio, jonka tutkijat pitävät osallistumisen vasta-aiheena.
    • muu krooninen sairaus, joka aiheuttaa merkittävää elinten vajaatoimintaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hematopoieettisten kantasolujen siirto
Suurilla annoksilla immunosuppressio Syklofosfamidi (200 mg/kg kokonaisannos neljän päivän ajan) ja kanin antitymosyyttiglobuliini (6,5 mg/kg kokonaisannos neljän päivän ajan), jota seuraa valitsematon autologinen hematopoieettinen kantasolusiirto.
Menettely: Autologinen hematopoieettinen kantasolusiirto
Hematopoieettinen kantasolusiirto Lymfoablaatio, jota seuraa hematopoieettinen kantasolusiirto immuunijärjestelmän pelastamiseksi.
Muut nimet:
  • Luuydinsiirto
  • Hematopoieettisten kantasolujen translaatio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Valitsemattoman autologisen HSCT:n turvallisuus refraktorisilla Crohnin tautipotilailla
Aikaikkuna: 12 kuukautta
HHSCT-turvallisuutta analysoidaan laboratoriotesteillä ja hoitoon liittyvillä haittatapahtumilla. Turvallisuus arvioidaan hoitoon liittyvien haittatapahtumien perusteella. Kaikki haittatapahtumat kirjataan standardoidulla tavalla ja niiden suhdetta tutkimusprotokollaan arvioidaan eri lyhyen ja pitkän aikavälin ajankohtina.
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Crohnin taudin aktiivisuusindeksi (CDAI)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
Taudin remission kesto, joka määritellään CDAI:ksi ≤ 150, arvioidaan 1, 3, 6, 12 ja 24 kuukauden kuluttua siirrosta.
12 kuukautta
CRAIG Crohnin vakavuuspisteet (CSS)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
CRAIG CSS arvioidaan 1, 3, 6, 12 ja 24 kuukauden kuluttua siirrosta.
12 kuukautta
Tulehduksellinen suolistosairauskysely (IBDQ)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
IBDQ annetaan 1, 3, 6, 12 ja 24 kuukauden kuluttua siirrosta.
24 kuukautta
Lyhyt lomake-36 terveyskysely (SF-36)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
SF-36 annetaan 1, 3, 6, 12 ja 24 kuukauden kuluttua siirrosta.
24 kuukautta
Simple Endoscopic Activity Score (SES)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
SES arvioidaan 6, 12 ja 24 kuukauden kuluttua HSCT:stä.
24 kuukautta
Crohnin taudin endoskopinen vakavuusindeksi (CDEIS)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
CDEIS arvioidaan 6, 12 ja 24 kuukauden kuluttua HSCT:stä.
24 kuukautta
Rutgeertsin endoskooppinen pistemäärä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Rutgeertsin endoskooppinen pistemäärä arvioidaan 6, 12 ja 24 kuukauden kuluttua HSCT:stä.
24 kuukautta
Harvey & Bradshaw -indeksi (HBI)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
HBI arvioidaan 1, 3, 6, 12 ja 24 kuukauden kuluttua HSCT:stä.
24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Beneficência Portuguesa de São Paulo

Tutkijat

  • Päätutkija: Milton A Ruiz, MD, PhD, Beneficência Portuguesa

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. lokakuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. joulukuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 9. joulukuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 21. joulukuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 22. joulukuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 15. tammikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 13. tammikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. tammikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • autocrohnproject1

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Päätavoitteena on tarkkailla autologisen HSCT-hoidon turvallisuutta ja kliinistä hyötyä Crohnin tautia sairastavilla refraktorisilla potilailla. Arviointi siirtojakson aikana ja 1, 3, 6, 12 ja 24 kuukautta siirron jälkeen. Turvallisuus arvioidaan hoitoon liittyvien haittatapahtumien määrän perusteella. Tallenna haittatapahtumat standardoidulla tavalla. Toissijaiset tulosmittaukset ovat taudin remissio: 1, 3, 6, 12 ja 24 kuukautta siirron jälkeen sekä kliininen että endoskooppinen remissio. Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla sairaus on jatkuvassa remissiossa 1, 3, 6, 12 ja 24 kuukautta HSCT:n jälkeen, määritetään. Jatkuva taudin remissio määritellään CDAI:ksi < 150; HBI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Autologinen hematopoieettinen kantasolusiirto

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Denmark

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa