Trapianto di cellule staminali ematopoietiche autologhe non selezionate per la malattia di Crohn refrattaria (AutoChron)

Criterio di inclusione:

1. Età compresa tra 14 e 50 anni (i pazienti di età compresa tra 50 e 70 anni possono partecipare a discrezione dei ricercatori principali).

2. Diagnosi confermata della malattia di Crohn attiva:

   • Diagnosi della malattia di Crohn basata su risultati radiologici tipici e o istologia tipica almeno 6 mesi prima dello screening.

   • Malattia attiva al momento dell'iscrizione alla sperimentazione, definita come

     *Indice di attività della malattia di Crohn (CDAI) > 150 e ii) Due dei seguenti:

   • Indice di Harvey Bradshaw > 4
   • Evidenza endoscopica di malattia attiva confermata dall'istologia
   • Chiara evidenza di morbo di Crohn dell'intestino tenue attivo alla tomografia computerizzata (TC) o all'enterografia a risonanza magnetica (RM).
3. Decorso insoddisfacente nonostante gli agenti immunosoppressori (solitamente azatioprina, metotrexato e due agenti biologici (normalmente infliximab, adalimumab e/o certolizumab) in aggiunta ai corticosteroidi. I pazienti devono avere una malattia recidivante e refrattaria nonostante la terapia di mantenimento con tiopurina, metotrexato e/o infliximab/adalimumab/certolizumab o una chiara dimostrazione di intolleranza/tossicità a questi farmaci.
4. Problemi attuali non adatti alla chirurgia o paziente a rischio di sviluppare la sindrome dell'intestino corto.

5. Consenso informato:

   • Preparato a sottoporsi a procedure di studio aggiuntive come da programma di prova
   • Il paziente è stato sottoposto a consulenza intensiva sui rischi

Criteri di esclusione:

1. Gravidanza o riluttanza a utilizzare una contraccezione adeguata durante lo studio, nelle donne in età fertile. Riluttanza a utilizzare misure contraccettive appropriate nei maschi.

2. Malattia grave concomitante

   • renale: clearance della creatinina < 30 ml/min (misurata o stimata)
   • cardiaco: evidenza clinica di insufficienza cardiaca congestizia refrattaria; frazione di eiezione ventricolare sinistra < 40% mediante angiografia radionuclide multigated (MUGA) o ecocardiografia; fibrillazione atriale cronica che richiede anticoagulanti orali; aritmia ventricolare incontrollata; versamento pericardico con conseguenze emodinamiche valutate da un ecocardiografo esperto.
   • polmonare: capacità di diffusione <40%
   • disturbi psichiatrici compreso l'abuso attivo di droghe o alcol
   • storia concomitante o recente di malattia maligna (escluso il cancro della pelle non melanoma)
   • ipertensione incontrollata, definita come pressione arteriosa sistolica a riposo ≥ 140 e/o pressione diastolica a riposo ≥ 90 nonostante almeno 2 agenti antiipertensivi.
   • infezione acuta o cronica incontrollata da HIV, virus T-linfotropico umano (HTLV-1 o 2), virus dell'epatite o qualsiasi altra infezione che i ricercatori considerino una controindicazione alla partecipazione.
   • altre malattie croniche che causano una significativa insufficienza d'organo.