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不完全性エリテマトーデスにおける抗マラリア薬の研究 (SMILE)

2025年8月29日 更新者：Nancy Olsen、Milton S. Hershey Medical Center
このプロジェクトは、狼瘡の発症リスクがある患者をヒドロキシクロロキンで治療することで、疾患の特徴の蓄積を遅らせることができるかどうかをテストするために設計された、多施設、無作為化、プラセボ対照、二重盲検臨床試験です。 症状の臨床的進行、患者から報告された転帰、および反応の免疫マーカーの変化に対する効果が測定され、治療の毒性が評価されます。 この試験はループスの予防戦略をテストする最初のステップです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

全身性エリテマトーデス (SLE) は、主要な臓器損傷を引き起こし、比較的若い人の寿命を縮めます。 SLE患者の転帰を改善するには、早期の診断と治療が不可欠です。 ただし、早期治療介入へのエビデンスに基づくアプローチと、これらの介入の適切な対象集団は利用できません。 抗核抗体 (ANA) 陽性で、SLE の分類に使用される他の特徴のいくつかを示す個人は、この疾患の完全な全身型に進行するリスクが高いことを提案します。 ループス分類基準から 1 つまたは 2 つの項目が追加された有意なレベルの ANA を有するこれらの個人は、不完全なエリテマトーデス (ILE) を有すると見なされます。 私たちは、「不完全なエリテマトーデスにおける抗マラリア薬の研究」または SMILE 試験で、ヒドロキシクロロキン (HCQ) で ILE 患者を治療することを提案します。 主な目的は、HCQ治療がSLEを定義する追加の臨床的および免疫学的特徴の獲得を防ぐことができるかどうかを判断することです.

主な副次的な目的は、HCQ 治療が次のことを判断することです。 (2) 患者報告のアウトカムを改善する (3) 自己抗体やサイトカインを含む免疫学的異常の蓄積を防止する (4) 許容できる毒性プロファイルを有する。 この提案の具体的な目的は次のとおりです。

  1. ILE患者におけるHCQとプラセボの二重盲検、プラセボ対照、多施設無作為化試験を実施すること。 この研究では、HCQ の早期使用が疾患の特徴を修正し、SLE の分類につながる異常の蓄積を大幅に遅らせることができるという仮説を検証しています。
  2. ILE患者の疾患活動性および患者報告アウトカムに対するHCQの効果を判断すること。
  3. ILE治療を受けた患者におけるHCQの免疫学的プロファイルを特徴付ける。 自己抗体、サイトカイン、ケモカインをマルチプレックスアレイで測定し、根底にあるメカニズムへの洞察を深めます。
  4. HCQ治療を受けたILE患者における眼科毒性の発生率を定量的に評価すること。 登録されたすべての患者は、研究治療の前後に標準化された眼科検査を受けます。 この患者集団での使用とモニタリングに関する推奨事項が作成されます。

SMILE 試験は、HCQ を ILE 患者に投与すべきかどうかを決定し、適切な対象集団についての洞察を提供し、治療の決定を導く候補バイオマーカーを提案します。 Precision Medicine Initiative® の一部ではありませんが、SMILE はその目標と一致しています。 これは、SLE における疾病予防研究の実現可能性をテストするための最初のステップであり、ループス研究コミュニティがさらに詳細なメカニズム研究のために利用できるリポジトリに生物学的サンプルを蓄積します。

研究の種類

介入

入学 (実際)

187

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • New York
      • Great Neck、New York、アメリカ、11021
        • Northwell Health
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
        • Oklahoma Medical Research Foundation
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • Penn State MS Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • UT Southwestern Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

15年～49年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -訪問1で15歳から49歳まで。
  2. -抗核抗体（ANA）力価が1:80以上で、免疫蛍光アッセイ（IFA）で測定。
  3. 参加者は、2012年の全身性ループス国際協力クリニック（SLICC）分類基準から少なくとも1つ（ただし3つ以上ではない）の追加の臨床または検査基準を持っている必要があります。
  4. -被験者または被験者の法定代理人から得られた書面によるインフォームドコンセント（および該当する場合は同意）および被験者が研究の要件を遵守する能力。

除外基準:

  1. 被験者は、訪問1でSLEの2012 SLICC分類基準を満たしています（つまり、ANAと3つの他の基準、またはANAと生検で証明されたループス腎炎）。
  2. 被験者は、自己免疫性甲状腺疾患以外の別の自己免疫疾患と診断されています。
  3. 被験者は、病歴と検査に基づいて、線維筋痛症を患っています。
  4. 対象は、ヒドロキシクロロキン、クロロキン、またはキナクリンを含む経口抗マラリア剤で以前に治療されたか、または現在治療を受けている。
  5. -被験者は、現在、またはセクション7.2に記載されている免疫抑制薬、免疫修飾薬、または細胞毒性薬で治療されています。
  6. -過去12か月以内の治験薬の使用。
  7. 原発性免疫不全の病歴。
  8. アクティブな細菌、ウイルス、真菌、または日和見感染。
  9. -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、B型肝炎、またはC型肝炎による感染の証拠。
  10. -適切に治療された皮膚の基底細胞癌または扁平上皮癌、または子宮頸部の上皮内癌を除いて、付随する悪性腫瘍または悪性腫瘍の病歴。
  11. 対象者は眼科検査で重大な所見があり、調査中の眼科医の意見では、ヒドロキシクロロキンの安全な使用を妨げています。
  12. -被験者は、既存の眼疾患、肝障害、乾癬、ポルフィリン症、または薬物またはクラスに対するアレルギーを含む、ヒドロキシクロロキンによる治療に対する他の禁忌を持っています。
  13. -1日あたり10 mg以上のプレドニゾン、または同等の全身コルチコステロイド療法を必要とする併存疾患、または訪問1の前の3か月以内のコルチコステロイド用量の変更。
  14. 訪問1の3か月前に、店頭または処方箋の非ステロイド性抗炎症薬（NSAID）の投与量を開始、停止、または変更する。
  15. -妊娠中、授乳中、または研究への参加中に避妊をしたくない。
  16. 治験責任医師の意見では、患者の安全またはデータの質を損なう状態または異常の存在。
  17. 研究訪問のスケジュールと手順を順守できない。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：防止
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：ヒドロキシクロロキン
ヒドロキシクロロキンは、患者の体重に応じて 200 または 400 mg を 1 日 1 回投与されます。 治療期間は96週間となります。
薬：ヒドロキシクロロキン
ヒドロキシクロロキンは抗マラリア薬に分類され、全身性エリテマトーデスや関節リウマチなどの自己免疫疾患の治療に役立つ免疫調節機能を持っています。
他の名前：
  • プラケニル
プラセボコンパレーター：プラセボ経口カプセル
プラセボは、患者の体重に基づいて、1 日 1 回の用量として 1 つまたは 2 つのカプセルとして投与されます。 治療期間は96週間となります。
薬：プラセボ経口カプセル
経口カプセル プラセボは、積極的介入薬のヒドロキシクロロキンと一致するように作られています。
他の名前：
  • プラセボ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
SLICCスコア
時間枠：96週間12週間ごとに測定しました。
2012年のSystemic Lupus International Collaborating Clinics分類基準スコアErythematosus最小値= 0最大値= 17 Aスコア4以上のスコアは、全身性エリテマトーデスの分類を満たします。
96週間12週間ごとに測定しました。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
病気の進行の被験者の数
時間枠：最大96週間測定。
不完全なループスから、SLICC基準を使用した全身性エリテマトーデスの分類基準の満足度に満足した被験者の数。
最大96週間測定。
以下に定義されている疾患活動性のスコアを満たす被験者の数
時間枠：96週間12週間ごとに測定しました。
SLE疾患活動性指数で測定される病気活動最小スコア= 0最大スコア= 105スコアが高いことは、ループス疾患のより大きな活動を示しています
96週間12週間ごとに測定しました。
定義された疾患活動性のある参加者の数
時間枠：96週間12週間ごとに測定しました
皮膚エリテマトーデス疾患活動性指数最小スコア= 0最大スコア= 70スコアが高いことを示している皮膚ループス活動を示している疾患活動性疾患活動性
96週間12週間ごとに測定しました
患者は結果の身体機能を報告しました
時間枠：96週間12週間ごとに測定しました

PROMIS 29成人プロファイル：物理関数TスコアTスコアの平均は50、標準偏差は参照（健康な）母集団内で10です。

より高いスコアは、より良い物理機能を示します
96週間12週間ごとに測定しました
患者は結果の疲労を報告した
時間枠：12週間ごとに最大96週間測定しました

選択された患者が報告した結果測定情報システム（PROMIS）疲労項目tスコアが報告されています。 Tスコアの平均は50、基準（健康な）母集団内で標準偏差が10です。

スコアが高いほど、疲労が多いことを示します
12週間ごとに最大96週間測定しました
医師のグローバル攻撃
時間枠：12週間ごとに最大96週間測定しました
医師グローバルビジュアルアナログスケール最小スコア= 0最大スコア= 1.0スコアが高い状態が悪いことを示しています
12週間ごとに最大96週間測定しました
血清中の自己抗体の蛍光強度（FI）
時間枠：ベースラインおよび最終訪問で96週間まで測定しました。
自己抗体の蛍光強度は、スライドアレイを使用して測定されます。 最小スコアは0.1最大スコア> 100> 100より高いスコアは、測定されている自己抗体のレベルが高いことを示します。
ベースラインおよび最終訪問で96週間まで測定しました。
Snellen視力によって測定された眼科毒性
時間枠：最大96週または最終訪問で測定されます
右目と左目で測定されたスネレンの視力は10から50で測定され、右目と左目の各レベルの視力を持つ参加者の視力数が低いことを示します。最後の訪問で2つのグループでカウントされます
最大96週または最終訪問で測定されます
ハンフリー視野テストによる眼科毒性
時間枠：最終訪問時に96週間まで測定しました
最終訪問時に異常な視野テストを受けた参加者の数。
最終訪問時に96週間まで測定しました
スペクトルドメイン眼コヒーレンス断層撮影で測定された眼科毒性。
時間枠：最大96週または最終訪問で測定されます
最終訪問時に異常なスペクトルドメイン眼一コヒーレンストモグラフィーを持つ参加者の数
最大96週または最終訪問で測定されます

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Milton S. Hershey Medical Center

協力者

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

捜査官

  • 主任研究者：Nancy J Olsen, MD、Penn State MS Hershey Medical Center
  • 主任研究者：David R Karp, MD PhD、UT Southwestern Medical Center

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年12月28日

一次修了 (実際)

2024年6月30日

研究の完了 (実際)

2024年6月30日

試験登録日

最初に提出

2017年1月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年1月20日

最初の投稿 (推定)

2017年1月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年9月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年8月29日

最終確認日

2025年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • STUDY00003506
  • U01AR071077 (米国 NIH グラント/契約)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

延期されたデータは、合理的な要求に応じて他の調査員と共有されます。 これには、すべての患者レベルの測定と機器、および実験室の結果が含まれます。

IPD 共有時間枠

データは、2025年の前四半期に予想されるプライマリペーパーの公開後に利用可能になります。

IPD 共有アクセス基準

合理的な要求とは、データを使用するための正当かつ具体的な目的を持ち、それを使用可能な形式で受け入れる能力があると定義されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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