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Estudio de Antipalúdicos en Lupus Eritematoso Incompleto (SMILE)

29 de agosto de 2025 actualizado por: Nancy Olsen, Milton S. Hershey Medical Center
Este proyecto es un ensayo clínico doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo y multicéntrico que está diseñado para evaluar si el tratamiento de pacientes con riesgo de desarrollar lupus con hidroxicloroquina puede retrasar la acumulación de características de la enfermedad. Se medirán los efectos sobre la progresión clínica de los síntomas, los resultados informados por el paciente y los cambios en los marcadores inmunitarios de respuesta y se evaluará la toxicidad del tratamiento. Este ensayo es un primer paso para probar una estrategia de prevención del lupus.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El lupus eritematoso sistémico (LES) causa daños importantes en los órganos y acorta la esperanza de vida en personas relativamente jóvenes. El diagnóstico y el tratamiento tempranos son esenciales para mejorar los resultados de los pacientes con LES. Sin embargo, no se dispone de enfoques basados ​​en evidencia para las intervenciones de tratamiento temprano y la población objetivo apropiada para estas intervenciones. Proponemos que las personas que tienen positividad para anticuerpos antinucleares (ANA) y que también presentan algunas de las otras características que se usan para clasificar el LES tienen un alto riesgo de progresar a la forma sistémica completa de esta enfermedad. Se considera que estos individuos, que tienen niveles significativos de ANA con 1 o 2 elementos adicionales de los criterios de clasificación del lupus, tienen lupus eritematoso incompleto (ILE). Proponemos tratar a los pacientes con ILE con hidroxicloroquina (HCQ) en el "Study of Anti-Malarials in Incomplete Lupus Erythematosus" o ensayo SMILE. El objetivo principal es determinar si el tratamiento con HCQ puede prevenir la adquisición de características clínicas e inmunológicas adicionales que definen el LES.

Los principales objetivos secundarios son determinar si el tratamiento con HCQ: (1) disminuye la actividad de la enfermedad del lupus según lo medido por los índices de calificación estándar; (2) mejora los resultados informados por los pacientes (3) previene la acumulación de anomalías inmunológicas, incluidos los autoanticuerpos y las citoquinas, y (4) tiene un perfil de toxicidad aceptable. Los objetivos específicos de esta propuesta son:

  1. Llevar a cabo un ensayo aleatorizado, multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo de HCQ frente a placebo en pacientes con ILE. El estudio pone a prueba la hipótesis de que el uso temprano de HCQ puede modificar las características de la enfermedad para que la acumulación de anomalías que conducen a una clasificación de LES pueda reducirse significativamente.
  2. Determinar los efectos de HCQ sobre la actividad de la enfermedad y los resultados informados por los pacientes en pacientes con ILE.
  3. Caracterizar el perfil inmunológico de HCQ en pacientes tratados con ILE. Los autoanticuerpos, las citocinas y las quimiocinas se medirán en matrices multiplex para desarrollar conocimientos sobre los mecanismos subyacentes.
  4. Evaluar cuantitativamente la incidencia de toxicidad oftalmológica en pacientes con ILE tratados con HCQ. A todos los pacientes inscritos se les realizarán exámenes oftalmológicos estandarizados antes y después del tratamiento del estudio. Se desarrollarán recomendaciones de uso y seguimiento en esta población de pacientes.

El ensayo SMILE determinará si se debe administrar o no HCQ a los pacientes con ILE, brindará información sobre la población objetivo apropiada y propondrá biomarcadores candidatos para guiar las decisiones de tratamiento. Si bien no forma parte de Precision Medicine Initiative®, SMILE es coherente con sus objetivos. Será el primer paso para probar la viabilidad de los estudios de prevención de enfermedades en el LES y acumulará muestras biológicas en un depósito que estará disponible para la comunidad de investigación del lupus para realizar estudios mecanísticos más profundos.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

187

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • New York
      • Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
        • Northwell Health
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • Oklahoma Medical Research Foundation
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State MS Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • UT Southwestern Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

15 años a 49 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Entre 15 y 49 años de edad, inclusive, en la Visita 1.
  2. Título de anticuerpos antinucleares (ANA) de 1:80 o mayor, determinado por ensayo de inmunofluorescencia (IFA).
  3. Los participantes deben tener al menos un criterio clínico o de laboratorio adicional (pero no tres o más) de los criterios de clasificación de Systemic Lupus International Collaborating Clinics (SLICC) de 2012.
  4. Consentimiento informado por escrito (y asentimiento cuando corresponda) obtenido del sujeto o del representante legal del sujeto y capacidad del sujeto para cumplir con los requisitos del estudio.

Criterio de exclusión:

  1. El sujeto cumple con los criterios de clasificación SLICC de 2012 para LES en la Visita 1 (es decir, ANA más otros 3 criterios, o ANA más nefritis lúpica comprobada por biopsia).
  2. El sujeto ha sido diagnosticado con otro trastorno autoinmune, distinto de las afecciones tiroideas autoinmunes.
  3. El sujeto tiene fibromialgia, según la historia clínica y el examen.
  4. El sujeto ha sido tratado previamente o está siendo tratado actualmente con agentes antipalúdicos orales que incluyen hidroxicloroquina, cloroquina o quinacrina.
  5. El sujeto está actualmente o ha sido tratado con medicamentos inmunosupresores, modificadores del sistema inmunitario o citotóxicos, como se indica en la Sección 7.2.
  6. Uso de cualquier agente en investigación dentro de los 12 meses anteriores.
  7. Antecedentes de inmunodeficiencia primaria.
  8. Infección bacteriana, viral, fúngica u oportunista activa.
  9. Evidencia de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), hepatitis B o hepatitis C.
  10. Neoplasia maligna concomitante o antecedentes de neoplasia maligna con la excepción de carcinoma de células basales o de células escamosas de la piel o carcinoma in situ del cuello uterino tratado adecuadamente.
  11. El sujeto presenta hallazgos significativos en el examen oftalmológico que, a juicio del Oftalmólogo examinador, impiden el uso seguro de la hidroxicloroquina.
  12. El sujeto tiene otras contraindicaciones para el tratamiento con hidroxicloroquina, incluidas enfermedades oculares preexistentes, insuficiencia hepática, psoriasis, porfiria o alergia al fármaco o clase.
  13. Comorbilidades que requieren una terapia con corticosteroides sistémicos superior a 10 mg de prednisona por día, o equivalente, o un cambio en la dosis de corticosteroides dentro de los 3 meses anteriores a la Visita 1.
  14. Comenzar, suspender o cambiar la dosis de medicamentos antiinflamatorios no esteroideos (AINE) de venta libre o recetados en los tres meses anteriores a la Visita 1.
  15. Embarazada, amamantando o no dispuesta a practicar el control de la natalidad durante la participación en el estudio.
  16. Presencia de una condición o anormalidad que a juicio del Investigador comprometería la seguridad del paciente o la calidad de los datos.
  17. Incapacidad para cumplir con el programa y los procedimientos de la visita de estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Hidroxicloroquina
La hidroxicloroquina se administrará en una dosis diaria de 200 o 400 mg, según el peso del paciente. El tratamiento será de 96 semanas.
Droga: Hidroxicloroquina
La hidroxicloroquina se clasifica como un antipalúdico y tiene funciones inmunomoduladoras que la hacen útil para el tratamiento de trastornos autoinmunitarios, incluidos el lupus eritematoso sistémico y la artritis reumatoide.
Otros nombres:
  • Plaquenil
Comparador de placebos: Cápsula oral de placebo
El placebo se administrará en forma de una o dos cápsulas como dosis única diaria, según el peso del paciente. El tratamiento será de 96 semanas.
Droga: Cápsula oral de placebo
Se hace una cápsula oral de placebo para que coincida con el medicamento de intervención activa hidroxicloroquina.
Otros nombres:
  • Placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntaje SLICC
Periodo de tiempo: Medido cada 12 semanas durante 96 semanas.
El puntaje de criterios de clasificación de clínicas de colaboración de Lupus International de 2012 de 2012 puntaje erythematoso valor mínimo de valor = 0 valor máximo = 17 Una puntuación de 4 o más satisface la clasificación para el lupus erythematoso sistémico.
Medido cada 12 semanas durante 96 semanas.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de sujetos con progresión de la enfermedad
Periodo de tiempo: Medido hasta 96 semanas.
El número de sujetos que progresaron desde lupus incompleto hasta la satisfacción de los criterios de clasificación para el lupus eritematoso sistémico utilizando criterios SLICC.
Medido hasta 96 semanas.
Número de sujetos que cumplen con los puntajes de actividad de la enfermedad definidos a continuación
Periodo de tiempo: Medido cada 12 semanas durante 96 semanas.
Actividad de la enfermedad medida por el índice de actividad de la enfermedad de LES Puntuación mínima = 0 Puntuación máxima = 105 puntuaciones más altas indican una mayor actividad de la enfermedad de Lupus
Medido cada 12 semanas durante 96 semanas.
Recuento de participantes con actividad de la enfermedad definida
Periodo de tiempo: Medido cada 12 semanas durante 96 semanas
Actividad de la enfermedad medida por el lupus cutáneo eritematoso El índice de actividad de la enfermedad puntuación mínima = 0 puntuación máxima = 70 puntuaciones más altas indican una mayor actividad de lupus cutáneo
Medido cada 12 semanas durante 96 semanas
Función física de resultados informados por el paciente
Periodo de tiempo: Medido cada 12 semanas durante 96 semanas

El perfil de adultos Promis 29: la función física T puntúa el puntaje T tiene una media de 50 y una desviación estándar de 10 dentro de la población de referencia (sana).

La puntuación más alta indica una mejor función física
Medido cada 12 semanas durante 96 semanas
El paciente informó resultados fatiga
Periodo de tiempo: Medido cada 12 semanas por hasta 96 semanas

Se informan los puntajes de T de la fatiga Sistema de información de resultados informados por el paciente seleccionados (PROMIS). La puntuación T tiene una media de 50 y una desviación estándar de 10 dentro de la población de referencia (sana).

Los puntajes más altos indican más fatiga
Medido cada 12 semanas por hasta 96 semanas
Médico de aviso global
Periodo de tiempo: Medido cada 12 semanas por hasta 96 semanas
Puntuación mínima de la escala analógica visual del médico Global Visual = 0 Puntuación máxima = 1.0 Los puntajes más altos indican un estatus peor
Medido cada 12 semanas por hasta 96 semanas
Intensidad de fluorescencia (FI) de autoanticuerpos en suero
Periodo de tiempo: Medido al inicio y la visita final hasta 96 semanas.
La intensidad de fluorescencia de los autoanticuerpos se medirá utilizando una matriz de diapositivas. La puntuación mínima es 0.1 puntaje máximo> 100 Un puntaje más alto indica un nivel más alto del autoanticuerpo que se mide.
Medido al inicio y la visita final hasta 96 semanas.
Toxicidad oftalmológica medida por la agudeza visual de Snellen
Periodo de tiempo: Medido a hasta 96 semanas o una visita final
La agudeza visual de Snellen medida en los ojos derecho e izquierdo escala 10 a 50 con números más altos que indican una menor agudeza visual de participantes con cada nivel de agudeza visual en el ojo derecho y el ojo izquierdo se cuentan en los dos grupos en la visita final
Medido a hasta 96 semanas o una visita final
Toxicidad oftalmológica por prueba de campo visual de Humphrey
Periodo de tiempo: Medido en la visita final hasta 96 semanas
Número de participantes con pruebas anormales de campo visual en la visita final.
Medido en la visita final hasta 96 semanas
Toxicidad oftalmológica medida por tomografía de coherencia ocular del dominio espectral.
Periodo de tiempo: Medido a hasta 96 semanas o una visita final
Número de participantes con tomografía de coherencia ocular de dominio espectral anormal en la visita final
Medido a hasta 96 semanas o una visita final

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Milton S. Hershey Medical Center

Colaboradores

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Investigadores

  • Investigador principal: Nancy J Olsen, MD, Penn State MS Hershey Medical Center
  • Investigador principal: David R Karp, MD PhD, UT Southwestern Medical Center

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de diciembre de 2017

Finalización primaria (Actual)

30 de junio de 2024

Finalización del estudio (Actual)

30 de junio de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de enero de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de enero de 2017

Publicado por primera vez (Estimado)

24 de enero de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

16 de septiembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de agosto de 2025

Última verificación

1 de agosto de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • STUDY00003506
  • U01AR071077 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los datos no identificados se compartirán con otros investigadores a solicitud razonable. Esto incluirá todas las mediciones e instrumentos a nivel de paciente, así como los resultados del laboratorio.

Marco de tiempo para compartir IPD

Los datos estarán disponibles después de la publicación del documento principal, anticipado en el último trimestre de 2025.

Criterios de acceso compartido de IPD

La solicitud razonable se define como tener un propósito legítimo y específico para el uso de los datos y la capacidad de aceptarlos en un formato utilizable.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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