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Studio degli antimalarici nel lupus eritematoso incompleto (SMILE)

29 agosto 2025 aggiornato da: Nancy Olsen, Milton S. Hershey Medical Center
Questo progetto è uno studio clinico multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, progettato per verificare se il trattamento di pazienti a rischio di sviluppo di lupus con idrossiclorochina può rallentare l'accumulo delle caratteristiche della malattia. Verranno misurati gli effetti sulla progressione clinica dei sintomi, gli esiti riportati dai pazienti e le variazioni dei marcatori immunitari di risposta e verrà valutata la tossicità del trattamento. Questo studio è un primo passo per testare una strategia di prevenzione per il lupus.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il lupus eritematoso sistemico (LES) provoca gravi danni agli organi e accorcia la durata della vita in persone relativamente giovani. La diagnosi e il trattamento precoci sono essenziali per migliorare i risultati per i pazienti affetti da LES. Tuttavia, non sono disponibili approcci basati sull'evidenza per interventi terapeutici precoci e la popolazione target appropriata per questi interventi. Proponiamo che gli individui che hanno positività per gli anticorpi antinucleari (ANA) e che presentano anche alcune delle altre caratteristiche utilizzate per classificare il LES, siano ad alto rischio di progredire verso la forma sistemica completa di questa malattia. Questi individui, che hanno livelli significativi di ANA con 1 o 2 elementi aggiuntivi rispetto ai criteri di classificazione del lupus, sono considerati affetti da lupus eritematoso incompleto (ILE). Proponiamo di trattare i pazienti con ILE con idrossiclorochina (HCQ) nello studio "Study of Anti-Malarials in Incomplete Lupus Erythematosus" o SMILE. L'obiettivo primario è determinare se il trattamento con HCQ può prevenire l'acquisizione di ulteriori caratteristiche cliniche e immunologiche che definiscono il LES.

I principali obiettivi secondari sono determinare se il trattamento con HCQ: (1) riduce l'attività della malattia del lupus misurata da indici di punteggio standard; (2) migliora gli esiti riportati dai pazienti (3) previene l'accumulo di anomalie immunologiche inclusi autoanticorpi e citochine e (4) ha un profilo di tossicità accettabile. Gli obiettivi specifici di questa proposta sono:

  1. Effettuare uno studio randomizzato in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico di HCQ rispetto al placebo in pazienti con ILE. Lo studio verifica l'ipotesi che l'uso precoce di HCQ possa modificare le caratteristiche della malattia in modo che l'accumulo di anomalie che portano a una classificazione di LES possa essere significativamente rallentato.
  2. Determinare gli effetti dell'HCQ sull'attività della malattia e gli esiti riportati dai pazienti nei pazienti con ILE.
  3. Per caratterizzare il profilo immunologico di HCQ nei pazienti trattati con ILE. Gli autoanticorpi, le citochine e le chemochine saranno misurati su array multiplex per sviluppare approfondimenti sui meccanismi sottostanti.
  4. Valutare quantitativamente l'incidenza della tossicità oftalmologica nei pazienti con ILE trattati con HCQ. Tutti i pazienti arruolati saranno sottoposti a esami oftalmologici standardizzati prima e dopo il trattamento in studio. Saranno sviluppate raccomandazioni per l'uso e il monitoraggio in questa popolazione di pazienti.

Lo studio SMILE determinerà se HCQ debba essere somministrato o meno ai pazienti con ILE, fornirà approfondimenti sulla popolazione target appropriata e proporrà biomarcatori candidati per guidare le decisioni terapeutiche. Sebbene non faccia parte della Precision Medicine Initiative®, SMILE è coerente con i suoi obiettivi. Sarà il primo passo verso la verifica della fattibilità degli studi di prevenzione delle malattie nel LES e accumulerà campioni biologici in un deposito che sarà a disposizione della comunità di ricerca sul lupus per ulteriori approfonditi studi meccanicistici.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

187

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • New York
      • Great Neck, New York, Stati Uniti, 11021
        • Northwell Health
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • Oklahoma Medical Research Foundation
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State MS Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • UT Southwestern Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 15 anni a 49 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Tra i 15 e i 49 anni inclusi, alla Visita 1.
  2. Titolo anticorpale antinucleare (ANA) di 1:80 o superiore, come determinato mediante test di immunofluorescenza (IFA).
  3. I partecipanti devono avere almeno un criterio clinico o di laboratorio aggiuntivo (ma non tre o più) dai criteri di classificazione SLICC (Systemic Lupus International Collaborating Clinics) del 2012.
  4. Consenso informato scritto (e assenso ove applicabile) ottenuto dal soggetto o dal rappresentante legale del soggetto e capacità del soggetto di conformarsi ai requisiti dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Il soggetto soddisfa i criteri di classificazione SLICC del 2012 per il LES alla Visita 1 (ovvero, ANA più altri 3 criteri o ANA più nefrite da lupus comprovata da biopsia).
  2. Al soggetto è stata diagnosticata un'altra malattia autoimmune, diversa dalle condizioni autoimmuni della tiroide.
  3. Il soggetto ha la fibromialgia, sulla base della storia clinica e dell'esame.
  4. Il soggetto è stato precedentemente o è attualmente in trattamento con agenti antimalarici orali tra cui idrossiclorochina, clorochina o chinacrina.
  5. Il soggetto è attualmente o è stato trattato con farmaci immunosoppressivi, immunomodificanti o citotossici elencati nella Sezione 7.2.
  6. Uso di qualsiasi agente sperimentale nei 12 mesi precedenti.
  7. Storia di immunodeficienza primaria.
  8. Infezione attiva batterica, virale, fungina o opportunistica.
  9. Evidenza di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV), epatite B o epatite C.
  10. Tumore maligno concomitante o storia di malignità ad eccezione del carcinoma a cellule basali o squamose della pelle adeguatamente trattato o del carcinoma in situ della cervice.
  11. Il soggetto presenta reperti significativi all'esame oftalmologico che, a parere dell'oculista esaminatore, impediscono un uso sicuro dell'idrossiclorochina.
  12. Il soggetto presenta altre controindicazioni al trattamento con idrossiclorochina, tra cui malattie oculari preesistenti, compromissione epatica, psoriasi, porfiria o allergia al farmaco o alla classe.
  13. Co-morbidità che richiedono una terapia con corticosteroidi sistemici superiore a 10 mg di prednisone al giorno, o equivalente, o una modifica della dose di corticosteroidi nei 3 mesi precedenti la Visita 1.
  14. Avvio, interruzione o modifica della dose di farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS) da banco o da prescrizione nei tre mesi precedenti la Visita 1.
  15. Incinta, allattamento o riluttante a praticare il controllo delle nascite durante la partecipazione allo studio.
  16. Presenza di una condizione o anomalia che, a giudizio dello Sperimentatore, comprometterebbe la sicurezza del paziente o la qualità dei dati.
  17. Incapacità di rispettare il programma e le procedure della visita di studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Idrossiclorochina
L'idrossiclorochina verrà somministrata in una dose giornaliera di 200 o 400 mg, in base al peso del paziente. Il trattamento durerà 96 settimane.
Droga: Idrossiclorochina
L'idrossiclorochina è classificata come antimalarico e ha funzioni immunomodulatorie che la rendono utile per il trattamento di malattie autoimmuni tra cui il lupus eritematoso sistemico e l'artrite reumatoide.
Altri nomi:
  • Plaquenil
Comparatore placebo: Capsula orale placebo
Il placebo verrà somministrato sotto forma di una o due capsule in un'unica dose giornaliera, in base al peso del paziente. Il trattamento durerà 96 settimane.
Droga: Capsula orale di placebo
Viene prodotta una capsula orale placebo per abbinare il farmaco di intervento attivo idrossiclorochina.
Altri nomi:
  • Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio SLICC
Lasso di tempo: Misurato ogni 12 settimane per 96 settimane.
Criteri di classificazione delle cliniche collaboratrici del Lupus Systemic Lupus 2012 Eritematosus Valore minimo = 0 Valore massimo = 17 Un punteggio di 4 o superiore soddisfa la classificazione per il lupus eritematoso sistemico.
Misurato ogni 12 settimane per 96 settimane.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti con progressione della malattia
Lasso di tempo: Misurato fino a 96 settimane.
Il numero di soggetti che sono passati dal lupus incompleto alla soddisfazione dei criteri di classificazione per il lupus eritematoso sistemico utilizzando i criteri SCICC.
Misurato fino a 96 settimane.
Numero di soggetti che soddisfano i punteggi delle attività della malattia definite di seguito
Lasso di tempo: Misurato ogni 12 settimane per 96 settimane.
Attività della malattia misurata dall'indice dell'attività della malattia LES punteggio minimo = 0 punteggio massimo = 105 punteggi più alti indicano una maggiore attività della malattia del lupus
Misurato ogni 12 settimane per 96 settimane.
Conteggio dei partecipanti con attività di malattia definita
Lasso di tempo: Misurato ogni 12 settimane per 96 settimane
Attività della malattia misurata dal lupus eritematoso cutaneo eritematoso Attività della malattia Punteggio minimo = 0 punteggio massimo = 70 punteggi più alti indicano una maggiore attività del lupus cutanea
Misurato ogni 12 settimane per 96 settimane
Funzione fisica di esito riportato dal paziente
Lasso di tempo: Misurato ogni 12 settimane per 96 settimane

PROFILE ADULTI PROMIS 29: la funzione fisica T punteggio del punteggio T ha una media di 50 e una deviazione standard di 10 all'interno della popolazione di riferimento (sana).

Un punteggio più alto indica una migliore funzione fisica
Misurato ogni 12 settimane per 96 settimane
Affaticamento dei risultati segnalati dal paziente
Lasso di tempo: Misurato ogni 12 settimane per un massimo di 96 settimane

Vengono riportati i punteggi di fatica selezionati per i risultati riportati dal paziente (Promis). Il punteggio T ha una media di 50 e una deviazione standard di 10 all'interno della popolazione di riferimento (sana).

I punteggi più alti indicano più affaticamento
Misurato ogni 12 settimane per un massimo di 96 settimane
Assistenza globale del medico
Lasso di tempo: Misurato ogni 12 settimane per un massimo di 96 settimane
Punte minimo della scala analogica globale del medico = 0 punteggio massimo = 1,0 punteggi più alti indicano uno stato peggiore
Misurato ogni 12 settimane per un massimo di 96 settimane
Intensità di fluorescenza (FI) degli autoanticorpi nel siero
Lasso di tempo: Misurato al basale e alla visita finale fino a 96 settimane.
L'intensità di fluorescenza degli autoanticorpi verrà misurata usando un array di vetrini. Il punteggio minimo è 0,1 punteggio massimo> 100 Un punteggio più alto indica un livello più elevato dell'autoanticorpo misurato.
Misurato al basale e alla visita finale fino a 96 settimane.
Tossicità oftalmologica misurata da Snellen Visual Acuity
Lasso di tempo: Misurato fino a 96 settimane o la visita finale
L'acuità visiva Snellen misurata nella scala degli occhi destra e sinistra da 10 a 50 con numeri più elevati che indicano un numero di acuità visiva inferiore di partecipanti con ogni livello di acuità visiva nell'occhio destro e nell'occhio sinistro vengono conteggiati nei due gruppi alla visita finale
Misurato fino a 96 settimane o la visita finale
Tossicità oftalmologica di Humphrey Visual Field Test
Lasso di tempo: Misurato alla visita finale fino a 96 settimane
Numero di partecipanti con test anormali sul campo visivo durante la visita finale.
Misurato alla visita finale fino a 96 settimane
Tossicità oftalmologica misurata dalla tomografia a coerenza oculare del dominio spettrale.
Lasso di tempo: Misurato fino a 96 settimane o la visita finale
Numero di partecipanti con tomografia a coerenza oculare del dominio spettrale anormale alla visita finale
Misurato fino a 96 settimane o la visita finale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Milton S. Hershey Medical Center

Collaboratori

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Investigatori

  • Investigatore principale: Nancy J Olsen, MD, Penn State MS Hershey Medical Center
  • Investigatore principale: David R Karp, MD PhD, UT Southwestern Medical Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 dicembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

30 giugno 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

30 giugno 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 gennaio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 gennaio 2017

Primo Inserito (Stimato)

24 gennaio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

16 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STUDY00003506
  • U01AR071077 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati de-identificati saranno condivisi con altri investigatori su ragionevole richiesta. Ciò includerà tutte le misurazioni e gli strumenti a livello di paziente, nonché i risultati di laboratorio.

Periodo di condivisione IPD

I dati saranno disponibili dopo la pubblicazione del documento primario, previsto nell'ultimo trimestre 2025.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

È definita una richiesta ragionevole con uno scopo legittimo e specifico per l'uso dei dati e la capacità di accettarli in un formato utilizzabile.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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