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Estudo de antimaláricos no lúpus eritematoso incompleto (SMILE)

29 de agosto de 2025 atualizado por: Nancy Olsen, Milton S. Hershey Medical Center
Este projeto é um ensaio clínico duplo-cego multicêntrico, randomizado, controlado por placebo, projetado para testar se o tratamento de pacientes com risco de desenvolvimento de lúpus com hidroxicloroquina pode retardar o acúmulo de características da doença. Os efeitos na progressão clínica dos sintomas, resultados relatados pelo paciente e alterações nos marcadores imunológicos da resposta serão medidos e a toxicidade do tratamento será avaliada. Este estudo é o primeiro passo para testar uma estratégia de prevenção do lúpus.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O lúpus eritematoso sistêmico (LES) causa grandes danos aos órgãos e encurta a expectativa de vida em pessoas relativamente jovens. O diagnóstico e o tratamento precoces são essenciais para melhorar os resultados dos pacientes com LES. No entanto, abordagens baseadas em evidências para intervenções de tratamento precoce e a população-alvo apropriada para essas intervenções não estão disponíveis. Propomos que os indivíduos que apresentam positividade para anticorpos antinucleares (ANAs) e que também exibem algumas das outras características usadas para classificar o LES têm alto risco de evoluir para a forma sistêmica completa da doença. Esses indivíduos, que apresentam níveis significativos de ANA com 1 ou 2 itens adicionais dos critérios de classificação do lúpus, são considerados portadores de lúpus eritematoso incompleto (ILE). Propomos o tratamento de pacientes com ILE com hidroxicloroquina (HCQ) no estudo "Estudo de antimaláricos no lúpus eritematoso incompleto" ou estudo SMILE. O objetivo primário é determinar se o tratamento com HCQ pode prevenir a aquisição de características clínicas e imunológicas adicionais que definem o LES.

Os principais objetivos secundários são determinar se o tratamento com HCQ: (1) diminui a atividade da doença lúpica medida pelos índices de pontuação padrão; (2) melhora os resultados relatados pelo paciente (3) evita o acúmulo de anormalidades imunológicas, incluindo autoanticorpos e citocinas e (4) tem um perfil de toxicidade aceitável. Os objetivos específicos desta proposta são:

  1. Realizar um estudo duplo-cego, controlado por placebo, multicêntrico e randomizado de HCQ versus placebo em pacientes com ILE. O estudo testa a hipótese de que o uso precoce de HCQ pode modificar as características da doença, de modo que o acúmulo de anormalidades que levam à classificação do LES possa ser significativamente retardado.
  2. Determinar os efeitos do HCQ na atividade da doença e nos resultados relatados pelo paciente em pacientes com ILE.
  3. Caracterizar o perfil imunológico da HCQ em pacientes tratados com ILE. Autoanticorpos, citocinas e quimiocinas serão medidos em matrizes multiplex para desenvolver insights sobre os mecanismos subjacentes.
  4. Avaliar quantitativamente a incidência de toxicidade oftalmológica em pacientes com ILE tratados com HCQ. Todos os pacientes inscritos terão exames oftalmológicos padronizados antes e depois do tratamento do estudo. Serão desenvolvidas recomendações para uso e monitoramento nesta população de pacientes.

O estudo SMILE determinará se o HCQ deve ou não ser administrado a pacientes com ILE, fornecerá informações sobre a população-alvo apropriada e proporá biomarcadores candidatos para orientar as decisões de tratamento. Embora não faça parte da Precision Medicine Initiative®, o SMILE é consistente com seus objetivos. Será o primeiro passo para testar a viabilidade de estudos de prevenção de doenças no LES e acumulará amostras biológicas em um repositório que estará disponível para a comunidade de pesquisa do lúpus para estudos mecanísticos mais aprofundados.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

187

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • New York
      • Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
        • Northwell Health
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • Oklahoma Medical Research Foundation
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State MS Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • UT Southwestern Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

15 anos a 49 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Entre os 15 e os 49 anos, inclusive, à Visita 1.
  2. Título de anticorpo antinuclear (ANA) de 1:80, ou superior, determinado por ensaio de imunofluorescência (IFA).
  3. Os participantes devem ter pelo menos um (mas não três ou mais) critério clínico ou laboratorial adicional dos critérios de classificação 2012 Systemic Lupus International Collaborating Clinics (SLICC).
  4. Consentimento informado por escrito (e consentimento quando aplicável) obtido do sujeito ou representante legal do sujeito e capacidade do sujeito de cumprir os requisitos do estudo.

Critério de exclusão:

  1. O sujeito atende aos critérios de classificação SLICC 2012 para LES na Visita 1 (ou seja, ANA mais 3 outros critérios, ou ANA mais nefrite lúpica comprovada por biópsia).
  2. O sujeito foi diagnosticado com outro distúrbio autoimune, além de condições autoimunes da tireoide.
  3. O sujeito tem fibromialgia, com base na história clínica e exame.
  4. O sujeito já foi ou está sendo tratado com agentes antimaláricos orais, incluindo hidroxicloroquina, cloroquina ou quinacrina.
  5. O sujeito está atualmente ou foi tratado com medicamentos imunossupressores, modificadores do sistema imunológico ou citotóxicos, conforme listado na Seção 7.2.
  6. Uso de qualquer agente experimental nos últimos 12 meses.
  7. História de imunodeficiência primária.
  8. Infecção bacteriana, viral, fúngica ou oportunista ativa.
  9. Evidência de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV), hepatite B ou hepatite C.
  10. Malignidade concomitante ou história de malignidade, com exceção de carcinoma basocelular ou escamoso da pele adequadamente tratado ou carcinoma in situ do colo do útero.
  11. O sujeito apresenta achados significativos no exame oftalmológico que, na opinião do oftalmologista examinador, impedem o uso seguro da hidroxicloroquina.
  12. O sujeito tem outras contra-indicações ao tratamento com hidroxicloroquina, incluindo doença ocular pré-existente, insuficiência hepática, psoríase, porfiria ou alergia ao medicamento ou classe.
  13. Comorbidades que requerem terapia com corticosteroide sistêmico superior a 10 mg de prednisona por dia, ou equivalente, ou uma alteração na dose de corticosteroide nos 3 meses anteriores à Visita 1.
  14. Iniciar, interromper ou alterar a dose de medicamentos anti-inflamatórios não esteróides (AINEs) de venda livre ou prescritos nos três meses anteriores à Visita 1.
  15. Grávida, lactante ou que não queira praticar controle de natalidade durante a participação no estudo.
  16. Presença de uma condição ou anormalidade que, na opinião do Investigador, comprometeria a segurança do paciente ou a qualidade dos dados.
  17. Incapacidade de cumprir o cronograma e os procedimentos da visita do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Prevenção
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Hidroxicloroquina
A hidroxicloroquina será administrada em dose única diária de 200 ou 400 mg, de acordo com o peso do paciente. O tratamento durará 96 semanas.
Medicamento: Hidroxicloroquina
A hidroxicloroquina é classificada como um antimalárico e possui funções imunomoduladoras que a tornam útil no tratamento de doenças autoimunes, incluindo lúpus eritematoso sistêmico e artrite reumatoide.
Outros nomes:
  • Plaquenil
Comparador de Placebo: Cápsula oral de placebo
O placebo será administrado em uma ou duas cápsulas em dose única diária, com base no peso do paciente. O tratamento durará 96 semanas.
Medicamento: Placebo Cápsula Oral
Um placebo de cápsula oral é feito para corresponder ao medicamento de intervenção ativa hidroxicloroquina.
Outros nomes:
  • Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação do SLICC
Prazo: Medido a cada 12 semanas por 96 semanas.
O lúpus sistêmico de 2012 colaborando clínicas de colaboração Critérios de classificação Pontuação do eritematoso Valor mínimo = 0 Valor máximo = 17 Uma pontuação de 4 ou mais satisfaz a classificação para o lúpus eritematoso sistêmico.
Medido a cada 12 semanas por 96 semanas.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de indivíduos com progressão da doença
Prazo: Medido até 96 semanas.
O número de indivíduos que progrediram do lúpus incompleto para a satisfação dos critérios de classificação para o lúpus eritematoso sistêmico usando os critérios de SLICC.
Medido até 96 semanas.
Número de indivíduos que atendem às pontuações da atividade da doença definidas abaixo
Prazo: Medido a cada 12 semanas por 96 semanas.
Atividade da doença medida pelo índice de atividade da doença do LES pontuação mínima = 0 pontuação máxima = 105 pontuações mais altas indicam maior atividade da doença do lúpus
Medido a cada 12 semanas por 96 semanas.
Contagem de participantes com atividade de doença definida
Prazo: Medido a cada 12 semanas por 96 semanas
Atividade da doença medida pelo lúpus e eritematoso do lúpio cutâneo Índice de Atividade do índice de escore = 0 pontuação máxima = 70 pontuações mais altas indicam maior atividade cutânea de lúpus
Medido a cada 12 semanas por 96 semanas
Paciente relatou o resultado da função física
Prazo: Medido a cada 12 semanas por 96 semanas

O perfil adulto do PROMIS 29: Função física t pontuações O escore T tem uma média de 50 e um desvio padrão de 10 na população de referência (saudável).

Pontuação mais alta indica melhor função física
Medido a cada 12 semanas por 96 semanas
O paciente relatou resultados de fadiga
Prazo: Medido a cada 12 semanas por até 96 semanas

São relatados itens de fadiga de resultados de resultados relatados pelo paciente selecionados (PROMIS). O escore T tem uma média de 50 e um desvio padrão de 10 na população de referência (saudável).

Pontuações mais altas indicam mais fadiga
Medido a cada 12 semanas por até 96 semanas
Médico Global Assssessment
Prazo: Medido a cada 12 semanas por até 96 semanas
Médico Global Visual Analog Scale Scale Minimum Score = 0 Pontuação máxima = 1,0 Pontuações mais altas indicam pior status
Medido a cada 12 semanas por até 96 semanas
Intensidade de fluorescência (FI) de autoanticorpos no soro
Prazo: Medido na linha de base e na visita final até 96 semanas.
A intensidade da fluorescência dos autoanticorpos será medida usando uma matriz de slides. A pontuação mínima é de 0,1 pontuação máxima> 100 uma pontuação mais alta indica um nível mais alto do autoanticorpo que está sendo medido.
Medido na linha de base e na visita final até 96 semanas.
Toxicidade oftalmológica, medida pela acuidade visual de Snellen
Prazo: Medido em até 96 semanas ou visita final
A acuidade visual de Snellen medida na escala direita e esquerda escala 10 a 50, com números mais altos, indicando um número de acuidade visual mais baixa de participantes com cada nível de acuidade visual no olho direito e no olho esquerdo são contados nos dois grupos na visita final
Medido em até 96 semanas ou visita final
Toxicidade oftalmológica por Humphrey Visual Field Testing
Prazo: Medido na visita final até 96 semanas
Número de participantes com testes de campo visual anormal na visita final.
Medido na visita final até 96 semanas
Toxicidade oftalmológica medida pela tomografia de coerência ocular de domínio espectral.
Prazo: Medido em até 96 semanas ou visita final
Número de participantes com tomografia anormal de coerência ocular de domínio espectral na visita final
Medido em até 96 semanas ou visita final

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Milton S. Hershey Medical Center

Colaboradores

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Investigadores

  • Investigador principal: Nancy J Olsen, MD, Penn State MS Hershey Medical Center
  • Investigador principal: David R Karp, MD PhD, UT Southwestern Medical Center

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de dezembro de 2017

Conclusão Primária (Real)

30 de junho de 2024

Conclusão do estudo (Real)

30 de junho de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de janeiro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de janeiro de 2017

Primeira postagem (Estimado)

24 de janeiro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

16 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de agosto de 2025

Última verificação

1 de agosto de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • STUDY00003506
  • U01AR071077 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Os dados não identificados serão compartilhados com outros investigadores, mediante solicitação razoável. Isso incluirá todas as medidas e instrumentos no nível do paciente, bem como os resultados do laboratório.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Os dados estarão disponíveis após a publicação do artigo primário, antecipado no último trimestre de 2025.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

A solicitação razoável é definida como tendo um objetivo legítimo e específico para o uso dos dados e a capacidade de aceitá -lo em um formato utilizável.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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