Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Studium środków przeciwmalarycznych w niekompletnym toczniu rumieniowatym (SMILE)

29 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Nancy Olsen, Milton S. Hershey Medical Center
Ten projekt jest wieloośrodkowym, randomizowanym, kontrolowanym placebo, podwójnie ślepym badaniem klinicznym, którego celem jest sprawdzenie, czy leczenie pacjentów, którzy są narażeni na ryzyko rozwoju tocznia za pomocą hydroksychlorochiny, może spowolnić gromadzenie się cech choroby. Zmierzony zostanie wpływ na progresję kliniczną objawów, wyniki zgłaszane przez pacjentów oraz zmiany w markerach odpowiedzi immunologicznej, a także oceniona zostanie toksyczność leczenia. Ta próba jest pierwszym krokiem w testowaniu strategii zapobiegania toczniowi.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Toczeń rumieniowaty układowy (SLE) powoduje poważne uszkodzenia narządów i skraca długość życia stosunkowo młodych osób. Wczesna diagnoza i leczenie są niezbędne do poprawy wyników u pacjentów z SLE. Jednak oparte na dowodach podejścia do wczesnych interwencji terapeutycznych i odpowiednia populacja docelowa dla tych interwencji nie są dostępne. Sugerujemy, że osoby, które mają pozytywny wynik przeciwciał przeciwjądrowych (ANA) i które wykazują również niektóre inne cechy, które są używane do klasyfikowania SLE, są narażone na wysokie ryzyko przejścia do pełnej postaci układowej tej choroby. Uważa się, że te osoby, które mają znaczny poziom ANA z 1 lub 2 dodatkowymi pozycjami z kryteriów klasyfikacji tocznia, mają niekompletny toczeń rumieniowaty (ILE). Proponujemy leczenie pacjentów z ILE hydroksychlorochiną (HCQ) w badaniu „Study of Anti-Malarials in Incomplete Lupus Erythematosus” lub badaniu SMILE. Głównym celem jest ustalenie, czy leczenie HCQ może zapobiec nabywaniu dodatkowych cech klinicznych i immunologicznych, które definiują SLE.

Głównymi drugorzędnymi celami są ustalenie, czy leczenie HCQ: (1) zmniejsza aktywność choroby tocznia, jak zmierzono standardowymi wskaźnikami punktacji; (2) poprawia wyniki zgłaszane przez pacjentów (3) zapobiega gromadzeniu się nieprawidłowości immunologicznych, w tym autoprzeciwciał i cytokin oraz (4) ma akceptowalny profil toksyczności. Szczegółowe cele niniejszego wniosku są następujące:

  1. Przeprowadzenie podwójnie ślepej, kontrolowanej placebo, wieloośrodkowej, randomizowanej próby porównującej HCQ z placebo u pacjentów z ILE. Badanie testuje hipotezę, że wczesne zastosowanie HCQ może modyfikować cechy choroby, tak że gromadzenie się nieprawidłowości prowadzących do klasyfikacji SLE może zostać znacząco spowolnione.
  2. Aby określić wpływ HCQ na aktywność choroby i wyniki zgłaszane przez pacjentów u pacjentów z ILE.
  3. Scharakteryzowanie profilu immunologicznego HCQ u pacjentów leczonych ILE. Autoprzeciwciała, cytokiny i chemokiny będą mierzone na macierzach multipleksowych w celu uzyskania wglądu w podstawowe mechanizmy.
  4. Ilościowa ocena częstości występowania toksyczności okulistycznej u pacjentów z ILE leczonych HCQ. Wszyscy włączeni pacjenci zostaną poddani wystandaryzowanym badaniom okulistycznym przed i po leczeniu badanym lekiem. Opracowane zostaną zalecenia dotyczące stosowania i monitorowania w tej populacji pacjentów.

Badanie SMILE określi, czy HCQ należy podawać pacjentom z ILE, zapewni wgląd w odpowiednią populację docelową i zaproponuje kandydujące biomarkery, aby kierować decyzjami dotyczącymi leczenia. Chociaż nie jest częścią Precision Medicine Initiative®, SMILE jest zgodny ze swoimi celami. Będzie to pierwszy krok w kierunku przetestowania wykonalności badań zapobiegania chorobom w SLE i zgromadzi próbki biologiczne w repozytorium, które będzie dostępne dla społeczności badawczej tocznia do dalszych dogłębnych badań mechanistycznych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

187

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • New York
      • Great Neck, New York, Stany Zjednoczone, 11021
        • Northwell Health
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • Oklahoma Medical Research Foundation
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State MS Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • UT Southwestern Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

15 lat do 49 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Między 15 a 49 rokiem życia włącznie, na wizycie 1.
  2. Miano przeciwciał przeciwjądrowych (ANA) wynoszące 1:80 lub więcej, jak określono w teście immunofluorescencyjnym (IFA).
  3. Uczestnicy muszą mieć co najmniej jedno (ale nie trzy lub więcej) dodatkowe kryterium kliniczne lub laboratoryjne z kryteriów klasyfikacyjnych 2012 Systemic Lupus International Collaborating Clinics (SLICC).
  4. Pisemna świadoma zgoda (oraz zgoda w stosownych przypadkach) uzyskana od uczestnika lub przedstawiciela prawnego uczestnika oraz zdolność uczestnika do spełnienia wymagań badania.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjent spełnia kryteria klasyfikacji SLICC 2012 dla SLE podczas wizyty 1 (tj. ANA plus 3 inne kryteria lub ANA plus toczniowe zapalenie nerek potwierdzone biopsją).
  2. U osobnika zdiagnozowano inne zaburzenie autoimmunologiczne, inne niż choroby autoimmunologiczne tarczycy.
  3. Podmiot ma fibromialgię, na podstawie wywiadu klinicznego i badania.
  4. Osobnik był wcześniej lub jest obecnie leczony doustnymi środkami przeciwmalarycznymi, w tym hydroksychlorochiną, chlorochiną lub chinakryną.
  5. Pacjent jest obecnie lub był leczony lekami immunosupresyjnymi, modyfikującymi układ odpornościowy lub lekami cytotoksycznymi wymienionymi w części 7.2.
  6. Wykorzystanie jakiegokolwiek agenta badawczego w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  7. Historia pierwotnego niedoboru odporności.
  8. Aktywne zakażenie bakteryjne, wirusowe, grzybicze lub oportunistyczne.
  9. Dowody na zakażenie ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV), zapaleniem wątroby typu B lub zapaleniem wątroby typu C.
  10. Współistniejący nowotwór złośliwy lub nowotwór złośliwy w wywiadzie, z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry lub raka in situ szyjki macicy.
  11. Pacjent ma istotne ustalenia w badaniu okulistycznym, które w opinii badającego okulisty uniemożliwiają bezpieczne stosowanie hydroksychlorochiny.
  12. Osobnik ma inne przeciwwskazania do leczenia hydroksychlorochiną, w tym istniejącą wcześniej chorobę oczu, zaburzenie czynności wątroby, łuszczycę, porfirię lub alergię na lek lub grupę leków.
  13. Choroby współistniejące wymagające ogólnoustrojowej terapii kortykosteroidami większymi niż 10 mg prednizonu na dobę lub równoważnej lub zmiany dawki kortykosteroidów w ciągu 3 miesięcy poprzedzających Wizytę 1.
  14. Rozpoczęcie, przerwanie lub zmiana dawki niesteroidowych leków przeciwzapalnych (NLPZ) dostępnych bez recepty lub na receptę w ciągu trzech miesięcy poprzedzających Wizytę 1.
  15. Ciąża, karmienie piersią lub niechęć do stosowania środków antykoncepcyjnych podczas udziału w badaniu.
  16. Obecność stanu lub nieprawidłowości, które w opinii badacza zagrażają bezpieczeństwu pacjenta lub jakości danych.
  17. Niezdolność do przestrzegania harmonogramu i procedur wizyty studyjnej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Hydroksychlorochina
Hydroksychlorochinę podaje się raz na dobę w dawce 200 lub 400 mg, w zależności od masy ciała pacjenta. Leczenie będzie trwało 96 tygodni.
Lek: Hydroksychlorochina
Hydroksychlorochina jest klasyfikowana jako lek przeciwmalaryczny i ma funkcje immunomodulujące, dzięki czemu jest przydatna w leczeniu chorób autoimmunologicznych, w tym tocznia rumieniowatego układowego i reumatoidalnego zapalenia stawów.
Inne nazwy:
  • Plaquenil
Komparator placebo: Kapsułka doustna placebo
Placebo będzie podawane w postaci jednej lub dwóch kapsułek w pojedynczej dawce dziennej, w zależności od masy ciała pacjenta. Leczenie będzie trwało 96 tygodni.
Lek: Kapsułka doustna placebo
Doustna kapsułka placebo jest dostosowana do aktywnego leku interwencyjnego hydroksychlorochiny.
Inne nazwy:
  • Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik SLICC
Ramy czasowe: Mierzone co 12 tygodni przez 96 tygodni.
Międzynarodowe kliniki wspólne w 2012 r. Kryteria klasyfikacji KLABIFIKACJI KLIPENIA Rentymatosus Wartość minimalna = 0 Maksymalna wartość = 17 Wynik 4 lub więcej spełnia klasyfikację rumieniowatego tocznia systemowego.
Mierzone co 12 tygodni przez 96 tygodni.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba osób z postępem choroby
Ramy czasowe: Mierzone do 96 tygodni.
Liczba pacjentów, które przebiegały od niekompletnego tocznia do zadowolenia kryteriów klasyfikacji tocznia rumieniowatego systemowego, stosując kryteria SLICC.
Mierzone do 96 tygodni.
Liczba osób spełniających wyniki aktywności choroby zdefiniowane poniżej
Ramy czasowe: Mierzone co 12 tygodni przez 96 tygodni.
Aktywność choroby mierzona wskaźnikiem aktywności choroby SLE Minimalny wynik = 0 Maksymalny wynik = 105 Wyższe wyniki wskazują na większą aktywność choroby tocznia
Mierzone co 12 tygodni przez 96 tygodni.
Liczba uczestników z określoną aktywnością choroby
Ramy czasowe: Mierzone co 12 tygodni przez 96 tygodni
Aktywność choroby mierzona przez tocznia rumieniowatego skórnego Wskaźnik aktywności choroby minimalny wynik = 0 Maksymalny wynik = 70 Wyższe wyniki wskazują na większą aktywność tocznia skórnego
Mierzone co 12 tygodni przez 96 tygodni
Pacjent zgłosił wynik funkcji fizycznej
Ramy czasowe: Mierzone co 12 tygodni przez 96 tygodni

Profil dorosłych PROMIS 29: Funkcja fizyczna T Wyniki wyniki T ma średnią 50 i odchylenie standardowe 10 w populacji referencyjnej (zdrowej).

Wyższy wynik wskazuje na lepszą funkcję fizyczną
Mierzone co 12 tygodni przez 96 tygodni
Pacjent zgłosił zmęczenie wyniki
Ramy czasowe: Mierzone co 12 tygodni przez okres do 96 tygodni

Zgłoszone są wybrane zgłoszone przez pacjenta wyniki pomiaru systemu informacji o pomiarze (PROMIS) Pozycje zmęczeniowe. Wynik T ma średnią 50 i odchylenie standardowe 10 w populacji referencyjnej (zdrowej).

Wyższe wyniki wskazują na większe zmęczenie
Mierzone co 12 tygodni przez okres do 96 tygodni
Globalna ocena lekarza
Ramy czasowe: Mierzone co 12 tygodni przez okres do 96 tygodni
Globalna wizualna skala analogowa wizualna Minimalna skala = 0 Maksymalny wynik = 1,0 Wyższe wyniki Wskazują gorszy status
Mierzone co 12 tygodni przez okres do 96 tygodni
Intensywność fluorescencji (FI) autoprzeciwciał w surowicy
Ramy czasowe: Mierzone na początku i wizycie końcowej do 96 tygodni.
Intensywność fluorescencji autoprzeciwciał zostanie zmierzona za pomocą macierzy slajdów. Minimalny wynik wynosi 0,1 maksymalny wynik> 100 wyższy wynik wskazuje na wyższy poziom mierzonego autoprzeciwciał.
Mierzone na początku i wizycie końcowej do 96 tygodni.
Toksyczność okulistyczna mierzona ostrością wzroku snellen
Ramy czasowe: Mierzone do 96 tygodni lub wizyty ostatniej
Ostrość wzroku Snellen mierzona w prawym i lewym oczach Skala 10–50 z wyższymi liczbami wskazującymi niższą liczbę ostrości wzroku uczestników z każdym poziomem ostrości wzroku w prawym oku i lewym oku są liczone w dwóch grupach podczas ostatniej wizyty
Mierzone do 96 tygodni lub wizyty ostatniej
Toksyczność okulistyczna przez testowanie pola widzenia Humphreya
Ramy czasowe: Mierzone podczas ostatniej wizyty do 96 tygodni
Liczba uczestników z nieprawidłowymi testami pola widzenia podczas ostatniej wizyty.
Mierzone podczas ostatniej wizyty do 96 tygodni
Toksyczność okulistyczna mierzona za pomocą spektralnej tomografii koherencyjnej w dziedzinie spektralnej.
Ramy czasowe: Mierzone do 96 tygodni lub wizyty ostatniej
Liczba uczestników z nieprawidłową domeną spektralną tomografią koherencyjną podczas ostatniej wizyty
Mierzone do 96 tygodni lub wizyty ostatniej

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Milton S. Hershey Medical Center

Współpracownicy

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Śledczy

  • Główny śledczy: Nancy J Olsen, MD, Penn State MS Hershey Medical Center
  • Główny śledczy: David R Karp, MD PhD, UT Southwestern Medical Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 grudnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 czerwca 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 czerwca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 stycznia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 stycznia 2017

Pierwszy wysłany (Szacowany)

24 stycznia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

16 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STUDY00003506
  • U01AR071077 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dane zidentyfikowane będą udostępniane innym śledczym na rozsądne żądanie. Obejmuje to wszystkie pomiary i instrumenty na poziomie pacjenta, a także wyniki laboratoryjne.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dane będą dostępne po opublikowaniu artykułu podstawowego, przewidywanego w ostatnim kwartale 2025 r.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Rozsądne żądanie definiuje się jako posiadający uzasadniony i konkretny cel wykorzystania danych i możliwości przyjęcia ich w użytecznym formacie.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hydroksychlorochina

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in New Zealand

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj