Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a malária elleni küzdelemről inkomplett lupus erythematosusban (SMILE)

2025. augusztus 29. frissítette: Nancy Olsen, Milton S. Hershey Medical Center
Ez a projekt egy többközpontú, randomizált, placebo-kontrollos, kettős vak klinikai vizsgálat, amelynek célja annak tesztelése, hogy a lupus kialakulásának kockázatának kitett betegek hidroxiklorokinnal történő kezelése lassítja-e a betegség jellemzőinek felhalmozódását. Mérni kell a tünetek klinikai progressziójára gyakorolt ​​hatásokat, a betegek által jelentett eredményeket és a válasz immunmarkereinek változásait, és értékelni kell a kezelés toxicitását. Ez a vizsgálat az első lépés a lupus megelőzésére irányuló stratégia tesztelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A szisztémás lupus erythematosus (SLE) jelentős szervkárosodást okoz, és lerövidíti az élettartamot viszonylag fiatal személyeknél. A korai diagnózis és kezelés elengedhetetlen az SLE-betegek kimenetelének javításához. Azonban nem állnak rendelkezésre bizonyítékokon alapuló megközelítések a korai kezelési beavatkozásokhoz és a megfelelő célcsoport ezekhez a beavatkozásokhoz. Azt javasoljuk, hogy az antinukleáris antitestek (ANA-k) iránti pozitivitású egyének, akik az SLE osztályozására használt egyéb jellemzőket is mutatják, nagy a kockázata annak, hogy a betegség teljes szisztémás formájába fejlődjenek. Ezek az egyének, akiknek jelentős ANA-szintjük van a lupus osztályozási kritériumai közül 1 vagy 2 további elemmel, nem teljes lupus erythematosusban (ILE) szenvednek. Javasoljuk, hogy az ILE-ben szenvedő betegeket hidroxiklorokinnal (HCQ) kezeljék a "Study of Anti-malarias in Incomplete Lupus Erythematosus" vagy a SMILE vizsgálatban. Az elsődleges cél annak meghatározása, hogy a HCQ-kezelés megakadályozhatja-e az SLE-t meghatározó további klinikai és immunológiai jellemzők megszerzését.

A fő másodlagos célok annak meghatározása, hogy a HCQ-kezelés: (1) csökkenti-e a lupus betegség aktivitását standard pontozási indexekkel mérve; (2) javítja a betegek által jelentett eredményeket (3) megakadályozza az immunológiai rendellenességek felhalmozódását, beleértve az autoantitesteket és citokineket, és (4) elfogadható toxicitási profillal rendelkezik. E javaslat konkrét céljai a következők:

  1. Kettős vak, placebo-kontrollos, többközpontú, randomizált vizsgálat elvégzése a HCQ kontra placebóval kapcsolatban ILE-ben szenvedő betegeken. A tanulmány azt a hipotézist teszteli, hogy a HCQ korai alkalmazása módosíthatja a betegség jellemzőit, így jelentősen lelassítható az SLE besorolásához vezető rendellenességek felhalmozódása.
  2. Meghatározni a HCQ hatását a betegség aktivitására és a betegek által jelentett kimenetelekre ILE-ben szenvedő betegeknél.
  3. A HCQ immunológiai profiljának jellemzése ILE-vel kezelt betegekben. Az autoantitesteket, citokineket és kemokineket multiplex tömbökön fogják mérni, hogy betekintést nyerjenek a mögöttes mechanizmusokba.
  4. A szemészeti toxicitás előfordulási gyakoriságának kvantitatív értékelése HCQ-val kezelt ILE betegeknél. Minden beiratkozott betegnek szabványos szemészeti vizsgálaton kell részt vennie a vizsgálati kezelés előtt és után. A betegpopuláció használatára és monitorozására vonatkozó ajánlásokat dolgoznak ki.

A SMILE-próba meghatározza, hogy HCQ-t kell-e adni az ILE-betegeknek, betekintést nyújt a megfelelő célpopulációba, és javaslatot tesz a biomarker-jelöltekre a kezelési döntések meghozatalához. Bár nem része a Precision Medicine Initiative®-nak, a SMILE összhangban van a céljaival. Ez lesz az első lépés az SLE-ben végzett betegségmegelőzési vizsgálatok megvalósíthatóságának tesztelése felé, és biológiai mintákat fog felhalmozni egy tárolóban, amely a lupuskutató közösség rendelkezésére áll majd további mélyreható mechanisztikus vizsgálatokhoz.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

187

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • New York
      • Great Neck, New York, Egyesült Államok, 11021
        • Northwell Health
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
        • Oklahoma Medical Research Foundation
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
        • Penn State MS Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • UT Southwestern Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

15 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 15 és 49 év között a Visit 1-ben.
  2. Az antinukleáris antitest (ANA) titere 1:80 vagy nagyobb, immunfluoreszcens vizsgálattal (IFA) meghatározva.
  3. A résztvevőknek legalább egy (de nem három vagy több) további klinikai vagy laboratóriumi feltétellel kell rendelkezniük a 2012-es Systemic Lupus International Collaborating Clinics (SLICC) besorolási kritériumaiból.
  4. A vizsgálati alanytól vagy a vizsgálati alany törvényes képviselőjétől kapott írásos beleegyezés (és adott esetben beleegyezés), valamint a vizsgálati alanynak a vizsgálat követelményeinek való megfelelése.

Kizárási kritériumok:

  1. Az alany megfelel az SLE 2012-es SLICC-besorolási kritériumainak az 1. látogatáson (azaz ANA plusz 3 másik kritérium vagy ANA plusz biopsziával igazolt lupus nephritis).
  2. Az alanynál az autoimmun pajzsmirigy-betegségeken kívül más autoimmun rendellenességet is diagnosztizáltak.
  3. Az alanynak fibromyalgiája van, klinikai kórtörténet és vizsgálat alapján.
  4. Az alanyt korábban orális maláriaellenes szerekkel kezelték vagy jelenleg is kezelik, beleértve a hidroxi-klorokint, klorokint vagy kinakrint.
  5. Az alany jelenleg vagy kezelt immunszuppresszív, immunmódosító vagy citotoxikus gyógyszerekkel a 7.2. szakaszban felsoroltak szerint.
  6. Bármely vizsgálati szer használata az előző 12 hónapban.
  7. Primer immunhiány kórtörténetében.
  8. Aktív bakteriális, vírusos, gombás vagy opportunista fertőzés.
  9. Humán immunhiány vírus (HIV), hepatitis B vagy Hepatitis C fertőzés bizonyítéka.
  10. Egyidejű rosszindulatú daganat vagy rosszindulatú daganat az anamnézisben, kivéve a megfelelően kezelt bazális vagy laphámsejtes bőrkarcinómát, vagy in situ méhnyakrákot.
  11. Az alany a szemészeti vizsgálat során olyan jelentős megállapításokkal rendelkezik, amelyek a vizsgáló szemész szakorvos véleménye szerint megakadályozzák a hidroxiklorokin biztonságos alkalmazását.
  12. Az alanynak egyéb ellenjavallatai is vannak a hidroxiklorokinnal történő kezelésre, ideértve a már meglévő szembetegséget, májkárosodást, pikkelysömört, porfíriát vagy a gyógyszerrel vagy gyógyszercsoporttal szembeni allergiát.
  13. Olyan társbetegségek, amelyek napi 10 mg-nál nagyobb prednizon vagy ezzel egyenértékű szisztémás kortikoszteroid kezelést igényelnek, vagy a kortikoszteroid dózisának megváltoztatását az 1. látogatást megelőző 3 hónapon belül.
  14. A vény nélkül kapható vagy vényköteles nem szteroid gyulladáscsökkentők (NSAID-ok) megkezdése, leállítása vagy adagjának megváltoztatása az 1. látogatást megelőző három hónapban.
  15. Terhes, szoptató vagy nem hajlandó fogamzásgátlást gyakorolni a vizsgálatban való részvétel során.
  16. Olyan állapot vagy rendellenesség jelenléte, amely a Vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetné a beteg biztonságát vagy az adatok minőségét.
  17. Képtelenség betartani a tanulmányút ütemtervét és eljárásait.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Megelőzés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Hidroxiklorokin
A hidroxiklorokint napi egyszeri 200 vagy 400 mg-os adagban kell beadni, a beteg testtömegétől függően. A kezelés 96 hétig tart.
Drog: Hidroxiklorokin
A hidroxiklorokin a malária elleni szerek közé tartozik, és immunmoduláló funkciói vannak, amelyek hasznossá teszik az autoimmun betegségek, köztük a szisztémás lupus erythematosus és a rheumatoid arthritis kezelésében.
Más nevek:
  • Plaquenil
Placebo Comparator: Placebo orális kapszula
A placebót egy vagy két kapszula formájában, napi egyszeri adagban adják be, a beteg testsúlyától függően. A kezelés 96 hétig tart.
Drog: Placebo orális kapszula
Az orális kapszula placebót úgy készítik el, hogy megfeleljen az aktív beavatkozási gyógyszernek, a hidroxiklorokinnak.
Más nevek:
  • Placebo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
SLICC pontszám
Időkeret: 12 hetente mérve 96 héten keresztül.
A 2012 -es szisztémás Lupus nemzetközi együttműködő klinikák osztályozási kritériumainak pontszáma Erythematosus minimális érték = 0 Maximum érték = 17 A 4 vagy annál nagyobb pontszám megfelel a szisztémás lupus erythematosus osztályozásának.
12 hetente mérve 96 héten keresztül.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A betegség progressziójában szenvedő betegek száma
Időkeret: Legfeljebb 96 hétig mérve.
A szisztémás lupus erythematosus osztályozási kritériumainak elégedettségének elégedettségének elégedettségéig a SLICC kritériumok alkalmazásával a szisztémás lupus erythematosus osztályozási kritériumainak elégedettségéig.
Legfeljebb 96 hétig mérve.
Az alanyok száma, amelyek megfelelnek az alábbiakban meghatározott betegség aktivitási pontszámoknak
Időkeret: 12 hetente mérve 96 héten keresztül.
A betegség aktivitása az SLE -vel mért betegség aktivitás index Minimális pontszám = 0 maximális pontszám = 105 A magasabb pontszámok a lupus betegség nagyobb aktivitását jelzik
12 hetente mérve 96 héten keresztül.
A meghatározott betegség aktivitással rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 12 hetente mérve 96 hétig
A betegség aktivitása a bőr lupus erythematosus betegség aktivitási indexével mért minimális pontszám = 0 maximális pontszám = 70 magasabb pontszámok nagyobb bőr lupus aktivitást jeleznek
12 hetente mérve 96 hétig
A beteg bejelentette az eredmény fizikai funkcióját
Időkeret: 12 hetente mérve 96 hétig

A PROMIS 29 felnőttprofil: A fizikai funkció t pontszámok A T-pontszám átlagos 50 és a referencia (egészséges) populációban 10 szórása van.

A magasabb pontszám a jobb fizikai funkciót jelzi
12 hetente mérve 96 hétig
A beteg jelentése szerint a kimenetelek fáradtságot jelentettek
Időkeret: 12 hetente mérve legfeljebb 96 hétig

A kiválasztott beteg által bejelentett eredmények mérési információs rendszer (PROMIS) fáradtsági tételek t pontszámokat jelentenek. A T-pontszám átlagosan 50 és a referencia (egészséges) populáción belül 10 szórása van.

A magasabb pontszámok több fáradtságot jeleznek
12 hetente mérve legfeljebb 96 hétig
Orvos globális segédeszköz
Időkeret: 12 hetente mérve legfeljebb 96 hétig
Orvos globális vizuális analóg skála minimális pontszám = 0 maximális pontszám = 1,0 magasabb pontszámok rosszabb állapotot jeleznek
12 hetente mérve legfeljebb 96 hétig
A szérumban lévő autoantitestek fluoreszcencia intenzitása (FI)
Időkeret: A kiindulási és a végső látogatáson, legfeljebb 96 hétig mérve.
Az autoantitestek fluoreszcencia -intenzitását diák tömbtel kell mérni. A minimális pontszám 0,1 maximális pontszám> 100 A magasabb pontszám azt jelzi, hogy a mért autoantitest magasabb szintje.
A kiindulási és a végső látogatáson, legfeljebb 96 hétig mérve.
Szemészeti toxicitás Snellen látásélesség szerint
Időkeret: Legfeljebb 96 hetes vagy utolsó látogatásig mérve
A Snellen látásélesség a jobb és a bal szemben mért 10-50 -es skálán, magasabb számmal jelzi, hogy a résztvevők alacsonyabb látásélesség -száma a jobb szem és a bal szem látásélességének szintjével a két csoportba kerül a végső látogatáskor
Legfeljebb 96 hetes vagy utolsó látogatásig mérve
Szemészeti toxicitás Humphrey vizuális mező tesztelésével
Időkeret: A végső látogatáskor mérve legfeljebb 96 hétig
A rendellenes vizuális mező tesztelésével rendelkező résztvevők száma a végső látogatáskor.
A végső látogatáskor mérve legfeljebb 96 hétig
Szemészeti toxicitás spektrális domén szemkoherencia tomográfiával mérve.
Időkeret: Legfeljebb 96 hetes vagy utolsó látogatásig mérve
A rendellenes spektrális domén szem koherencia tomográfiájával rendelkező résztvevők száma a végső látogatáskor
Legfeljebb 96 hetes vagy utolsó látogatásig mérve

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Milton S. Hershey Medical Center

Együttműködők

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Nancy J Olsen, MD, Penn State MS Hershey Medical Center
  • Kutatásvezető: David R Karp, MD PhD, UT Southwestern Medical Center

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. december 28.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2024. június 30.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2024. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. január 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. január 20.

Első közzététel (Becsült)

2017. január 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2025. szeptember 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. augusztus 29.

Utolsó ellenőrzés

2025. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • STUDY00003506
  • U01AR071077 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Az azonosított adatokat ésszerű kérés alapján megosztják más nyomozókkal. Ez magában foglalja az összes betegszintű mérést és eszközt, valamint a laboratóriumi eredményeket.

IPD megosztási időkeret

Az adatok az elsődleges cikk közzététele után lesznek elérhetők, amelyeket az elmúlt 2025 -ben várnak.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

Az ésszerű kérést úgy definiálják, hogy jogos és konkrét célja van az adatok felhasználására és a felhasználható formátumban való elfogadás képességére.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel