Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus malarialääkkeistä epätäydellisessä lupus erythematosuksessa (SMILE)

perjantai 29. elokuuta 2025 päivittänyt: Nancy Olsen, Milton S. Hershey Medical Center
Tämä projekti on monikeskus, satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu kliininen tutkimus, jonka tarkoituksena on testata, voiko lupuksen kehittymisvaarassa olevien potilaiden hoitaminen hydroksiklorokiinilla hidastaa taudin piirteiden kertymistä. Vaikutukset oireiden kliiniseen etenemiseen, potilaiden raportoimiin tuloksiin ja muutoksiin vasteen immuunimarkkereissa mitataan ja hoidon toksisuus arvioidaan. Tämä koe on ensimmäinen askel lupuksen ehkäisystrategian testaamisessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Systeeminen lupus erythematosus (SLE) aiheuttaa vakavia elinvaurioita ja lyhentää suhteellisen nuorten ihmisten elinikää. Varhainen diagnoosi ja hoito ovat tärkeitä SLE-potilaiden tulosten parantamiseksi. Todistukseen perustuvia lähestymistapoja varhaisiin hoitotoimenpiteisiin ja asianmukaista kohderyhmää ei kuitenkaan ole saatavilla. Ehdotamme, että henkilöillä, jotka ovat positiivisia antinukleaarisille vasta-aineille (ANA) ja joilla on myös joitain muita SLE:n luokittelussa käytettyjä piirteitä, on suuri riski edetä tämän taudin täyteen systeemiseen muotoon. Näillä henkilöillä, joilla on merkittävät ANA-tasot ja 1 tai 2 lisäkohtaa lupuksen luokituskriteereistä, katsotaan olevan epätäydellinen lupus erythematosus (ILE). Ehdotamme ILE-potilaiden hoitamista hydroksiklorokiinilla (HCQ) "Study of Anti-malarias in Incomplete Lupus Erythematosus" tai SMILE-tutkimuksessa. Ensisijainen tavoite on määrittää, voiko HCQ-hoito estää SLE:n määrittelevien kliinisten ja immunologisten lisäominaisuuksien hankkimisen.

Tärkeimmät toissijaiset tavoitteet ovat määrittää, onko HCQ-hoito: (1) vähentänyt lupustaudin aktiivisuutta standardipisteindekseillä mitattuna; (2) parantaa potilaiden raportoimia tuloksia (3) estää immunologisten poikkeavuuksien, mukaan lukien autovasta-aineet ja sytokiinit, kertymistä ja (4) sillä on hyväksyttävä toksisuusprofiili. Tämän ehdotuksen erityistavoitteet ovat:

  1. Suorittaa kaksoissokko, lumekontrolloitu, monikeskus, satunnaistettu HCQ vs. lumelääketutkimus potilailla, joilla on ILE. Tutkimuksessa testataan hypoteesia, jonka mukaan HCQ:n varhainen käyttö voi muuttaa sairauden ominaisuuksia siten, että SLE:n luokitteluun johtavien poikkeavuuksien kertymistä voidaan merkittävästi hidastaa.
  2. Määrittää HCQ:n vaikutukset sairauden aktiivisuuteen ja potilaiden raportoimiin tuloksiin potilailla, joilla on ILE.
  3. HCQ:n immunologisen profiilin karakterisoimiseksi ILE-hoidetuilla potilailla. Autovasta-aineet, sytokiinit ja kemokiinit mitataan multipleksimatriiseilla, jotta saadaan tietoa taustalla olevista mekanismeista.
  4. Arvioida kvantitatiivisesti oftalmologisen toksisuuden ilmaantuvuus HCQ-hoidetuilla ILE-potilailla. Kaikille potilaille tehdään standardoidut oftalmologiset tutkimukset ennen tutkimushoitoa ja sen jälkeen. Tämän potilasryhmän käyttöä ja seurantaa koskevia suosituksia kehitetään.

SMILE-kokeessa selvitetään, pitäisikö HCQ:ta antaa ILE-potilaille, antaa näkemyksiä sopivasta kohderyhmästä ja ehdottaa ehdokasbiomarkkereita hoitopäätösten ohjaamiseksi. Vaikka SMILE ei kuulu Precision Medicine Initiative® -aloitteeseen, se on tavoitteidensa mukainen. Se on ensimmäinen askel kohti SLE:n sairauksien ehkäisytutkimusten toteutettavuuden testaamista, ja se kerää biologisia näytteitä arkistoon, joka on lupus-tutkijayhteisön käytettävissä syvempiä mekanistisia tutkimuksia varten.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

187

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • New York
      • Great Neck, New York, Yhdysvallat, 11021
        • Northwell Health
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • Oklahoma Medical Research Foundation
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Penn State MS Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • UT Southwestern Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

15 vuotta - 49 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 15–49-vuotiaat, mukaan lukien, Visit 1:ssä.
  2. Anti-nukleaarisen vasta-aineen (ANA) tiitteri 1:80 tai suurempi, määritettynä immunofluoresenssimäärityksellä (IFA).
  3. Osallistujilla on oltava vähintään yksi (mutta ei kolme tai useampi) ylimääräinen kliininen tai laboratoriokriteeri vuoden 2012 Systemic Lupus International Collaborating Clinics (SLICC) -luokituskriteereistä.
  4. Tutkittavan tai tutkittavan laillisen edustajan kirjallinen tietoinen suostumus (ja tarvittaessa suostumus) ja tutkittavan kyky noudattaa tutkimuksen vaatimuksia.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilas täyttää vuoden 2012 SLICC-luokituksen kriteerit SLE:lle käynnillä 1 (eli ANA plus 3 muuta kriteeriä tai ANA plus biopsialla todistettu lupus nefriitti).
  2. Potilaalla on diagnosoitu toinen autoimmuunisairaus, joka ei ole kilpirauhasen autoimmuunisairaus.
  3. Tutkittavalla on fibromyalgia kliinisen historian ja tutkimuksen perusteella.
  4. Kohdetta on aiemmin hoidettu tai hoidetaan parhaillaan oraalisilla malarialääkkeillä, mukaan lukien hydroksiklorokiini, klorokiini tai kinakriinilla.
  5. Kohde on parhaillaan tai on hoidettu immunosuppressiivisilla, immuunijärjestelmää modifioivilla tai sytotoksisilla lääkkeillä, jotka on lueteltu kohdassa 7.2.
  6. Minkä tahansa tutkimusaineen käyttö edellisten 12 kuukauden aikana.
  7. Primaarisen immuunipuutoksen historia.
  8. Aktiivinen bakteeri-, virus-, sieni- tai opportunistinen infektio.
  9. Todisteet ihmisen immuunikatoviruksen (HIV), hepatiitti B- tai hepatiitti C -infektiosta.
  10. Samanaikainen pahanlaatuinen kasvain tai aiempi pahanlaatuisuus, lukuun ottamatta riittävästi hoidettua ihon tyvi- tai levyepiteelisyöpää tai kohdunkaulan karsinoomaa in situ.
  11. Tutkittavalla on silmätutkimuksessa merkittäviä löydöksiä, jotka tutkivan silmälääkärin mielestä estävät hydroksiklorokiinin turvallisen käytön.
  12. Potilaalla on muita vasta-aiheita hydroksiklorokiinihoitoon, mukaan lukien jo olemassa oleva silmäsairaus, maksan vajaatoiminta, psoriaasi, porfyria tai allergia lääkkeelle tai ryhmälle.
  13. Samanaikaiset sairaudet, jotka vaativat systeemistä kortikosteroidihoitoa enemmän kuin 10 mg prednisonia päivässä tai vastaavaa tai kortikosteroidiannoksen muutosta 3 kuukauden aikana ennen käyntiä 1.
  14. Reseptivapaiden tai reseptivastaisten tulehduskipulääkkeiden (NSAID) aloittaminen, lopettaminen tai annoksen muuttaminen kolmen kuukauden aikana ennen käyntiä 1.
  15. Raskaana oleva, imettävä tai haluton harjoittamaan ehkäisyä tutkimukseen osallistumisen aikana.
  16. Sellaisen tilan tai poikkeavuuden esiintyminen, joka tutkijan mielestä vaarantaisi potilaan turvallisuuden tai tietojen laadun.
  17. Kyvyttömyys noudattaa opintovierailuaikataulua ja -menettelyjä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Hydroksiklorokiini
Hydroksiklorokiinia annetaan kerran vuorokaudessa 200 tai 400 mg:n annoksena potilaan painon mukaan. Hoito kestää 96 viikkoa.
Lääke: Hydroksiklorokiini
Hydroksiklorokiini on luokiteltu malarialääkkeeksi, ja sillä on immunomodulatorisia toimintoja, jotka tekevät siitä käyttökelpoisen autoimmuunisairauksien, mukaan lukien systeemisen lupus erythematosuksen ja nivelreuman, hoidossa.
Muut nimet:
  • Plaquenil
Placebo Comparator: Plasebo oraalinen kapseli
Plaseboa annetaan yhtenä tai kahtena kapselina yhtenä vuorokautisena annoksena potilaan painon perusteella. Hoito kestää 96 viikkoa.
Lääke: Placebo oraalinen kapseli
Suun kautta otettava lumekapseli on valmistettu vastaamaan aktiivisen interventiolääkkeen hydroksiklorokiinia.
Muut nimet:
  • Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
SLICC -pisteet
Aikaikkuna: Mitattu 12 viikon välein 96 viikon ajan.
Vuoden 2012 systeeminen Lupus International -yhteistyöklinikoiden luokituskriteerit pistemäärä erythematosus Minimimiarvo = 0 maksimiarvo = 17 A pistemäärä 4 tai suurempi tyydyttää luokituksen systeemiselle lupus erythematosus.
Mitattu 12 viikon välein 96 viikon ajan.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Taudin etenemistä kärsivien henkilöiden lukumäärä
Aikaikkuna: Mitattu jopa 96 viikkoon.
Systeemisen lupus erythematosuksen luokittelukriteerien tyydyttämiseen SLICC -kriteereillä.
Mitattu jopa 96 viikkoon.
Alla määritettyjen taudin aktiivisuuspisteitä täyttävien henkilöiden lukumäärä
Aikaikkuna: Mitattu 12 viikon välein 96 viikon ajan.
SLE -taudin aktiivisuusindeksin mitattu sairausaktiivisuus Minimipiste = 0 enimmäispiste = 105 korkeampaa pistettä osoittavat lupus -taudin suuremman aktiivisuuden
Mitattu 12 viikon välein 96 viikon ajan.
Määriteltyjen sairauksien aktiivisuuden lukumäärä
Aikaikkuna: Mitattu 12 viikon välein 96 viikon ajan
Lopus erythematosus -taudin aktiivisuusindeksien mitattu sairausaktiivisuus Minimipiste = 0 Suurin pistemäärä = 70 korkeampaa pistettä osoittavat suuremman iho -lupusaktiivisuuden
Mitattu 12 viikon välein 96 viikon ajan
Potilas ilmoitti tulosta fyysisestä toiminnasta
Aikaikkuna: Mitattu 12 viikon välein 96 viikon ajan

Promis 29 Aikuisten profiili: Fyysinen funktion T-pisteet T-pistemäärä on keskiarvo 50 ja keskihajonta 10 viitepopulaatiossa.

Korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa fyysistä toimintaa
Mitattu 12 viikon välein 96 viikon ajan
Potilas ilmoitti tuloksista väsymys
Aikaikkuna: Mitattu 12 viikon välein jopa 96 viikon ajan

Valittuja potilaan ilmoittamia tulosten mittaustietojärjestelmän (lupa) väsymyskohteita T Pisteet ilmoitetaan. T-pistemäärän keskiarvo on 50 ja standardipoikkeama 10 vertailupopulaatiossa.

Korkeammat pisteet osoittavat enemmän väsymystä
Mitattu 12 viikon välein jopa 96 viikon ajan
Lääkäri Global Assessment
Aikaikkuna: Mitattu 12 viikon välein jopa 96 viikon ajan
Lääkärin globaali visuaalinen analoginen asteikko Minimipiste = 0 enimmäispiste = 1,0 korkeammat pisteet osoittavat huonomman tilan
Mitattu 12 viikon välein jopa 96 viikon ajan
Seerumin auto -vasta -aineiden fluoresenssin voimakkuus (FI)
Aikaikkuna: Mitattu lähtötilanteessa ja viimeisellä vierailulla enintään 96 viikkoa.
Auto -vasta -aineiden fluoresenssiintensiteetti mitataan liukumatriisilla. Pienin pistemäärä on 0,1 enimmäispiste> 100 A -pistemäärä osoittaa mitattavan auto -vasta -aineen korkeamman tason.
Mitattu lähtötilanteessa ja viimeisellä vierailulla enintään 96 viikkoa.
Silmäympäristömyrkyllisyys Snellenin visuaalisen tarkkuuden mitattuna
Aikaikkuna: Mitattuna jopa 96 viikossa tai viimeisessä vierailussa
Snellen -visuaalinen tarkkuus mitattuna oikean ja vasemman silmän asteikolla 10-50. Suuremmat lukumäärät osoittavat pienemmän näköterveyden osallistujien lukumäärän jokaisella näkökyvyn tasolla oikeassa silmässä ja vasemmassa silmässä, lasketaan kahdessa ryhmässä viimeisellä vierailulla
Mitattuna jopa 96 viikossa tai viimeisessä vierailussa
Humphrey -visuaalisen kentän testauksen oftalmologinen toksisuus
Aikaikkuna: Mitattu viimeisellä vierailulla 96 viikkoa
Osallistujien lukumäärä, joilla on epänormaali visuaalinen kenttätestaus viimeisellä vierailulla.
Mitattu viimeisellä vierailulla 96 viikkoa
Silmämuotoinen toksisuus mitattuna spektridomeenin silmän koherenssitomografialla.
Aikaikkuna: Mitattuna jopa 96 viikossa tai viimeisessä vierailussa
Osallistujien lukumäärä, joilla on epänormaali spektrialue silmämäärän koherenssitomografia viimeisellä vierailulla
Mitattuna jopa 96 viikossa tai viimeisessä vierailussa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Milton S. Hershey Medical Center

Yhteistyökumppanit

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)

Tutkijat

  • Päätutkija: Nancy J Olsen, MD, Penn State MS Hershey Medical Center
  • Päätutkija: David R Karp, MD PhD, UT Southwestern Medical Center

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 28. joulukuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 30. kesäkuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 30. kesäkuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 15. tammikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 20. tammikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Tiistai 24. tammikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 16. syyskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 29. elokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. elokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • STUDY00003506
  • U01AR071077 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Tunnistetut tiedot jaetaan muiden tutkijoiden kanssa kohtuullisesta pyynnöstä. Tähän sisältyy kaikki potilaan tason mittaukset ja instrumentit sekä laboratoriotulokset.

IPD-jaon aikakehys

Tiedot ovat saatavilla ensisijaisen paperin julkaisemisen jälkeen, jota odotetaan viimeisellä vuosineljänneksellä 2025.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Kohtuullinen pyyntö määritetään olevan laillinen ja erityinen tarkoitus tietojen käytölle ja kyvystä hyväksyä se käytettävässä muodossa.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Systeeminen lupus erythematosus

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Czech Republic

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa