デュシェンヌ型筋ジストロフィーの歩行可能な男児における RO7239361 の有効性、安全性、忍容性を評価する臨床試験
2020年11月25日 更新者：Hoffmann-La Roche
デュシェンヌ型筋ジストロフィーの歩行可能な男児における RO7239361 の有効性、安全性、忍容性を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照試験
これは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の外来通院中の男児を対象に、週 2 回の RO7239361 の 2 つの異なる投与量の有効性、安全性、忍容性を評価するための、多施設無作為化二重盲検プラセボ対照試験です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
166
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85028
- Neuromuscular Research Center
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California
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford University
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- University of California Davis Medical Center
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
- Yale University School of Medicine ; Pulmonary & Critical Care
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32607
- University of Florida
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Orlando、Florida、アメリカ、32827
- Nemours Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30318
- Rare Disease Research, LLC
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center - PPDS
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
- University of Massachusetts Memorial Childrens Medical Center; Department of Neurology
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Saint Louis Children's Hospital
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ、89145
- Las Vegas Clinic
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Childrens Hospital Medical Center;Investigational Pharmacy
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Childrens Hospital; Research Institute at Nationwide Childrens Hospital
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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Buenos Aires、アルゼンチン、C1204AAD
- Instituto Centenario
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Liverpool、イギリス、L12 2AP
- Alder Hey Children s Hospital; Department of Pediatrics
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London、イギリス、WC1N 1EH
- UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children
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Emilia-Romagna
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Milano、Emilia-Romagna、イタリア、20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
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Lazio
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Rome、Lazio、イタリア、00168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli; Servizio di Farmacia
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Sicilia
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Messina、Sicilia、イタリア、98125
- Az. Osp. Universitaria Pol. G. Martino; Dip. Neuroscienze, Scienze Psichiatriche e Anest.
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Leiden、オランダ、2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
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Nijmegen、オランダ、6525 EX
- Radboud University Nijmegen Medical Centre; Ophthalmology
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New South Wales
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Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
- Children's Hospital Westmead; Paediatrics & Child Health
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Queensland
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South Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
- Lady Cilento Children's Hospital; Neurosciences Department
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- Royal Children's Hospital
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Ontario
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London、Ontario、カナダ、N6A 5W9
- London Health Sciences Centre; Children's Hospital; Pediatrics
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Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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Goeteborg、スウェーデン、41685
- Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
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Valencia、スペイン、46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia; Servicio de Farmacia
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Barcelona
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Esplugues De Llobregas、Barcelona、スペイン、08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Essen、ドイツ、45122
- Universitatsklinikum Essen; Innere Klinik
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Lyon、フランス、69004
- Hospices Civils de Lyon
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Nantes、フランス、44093
- Hotel Dieu; Service Pharmacie Essais Cliniques
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Paris Cedex 12、フランス、75571
- Hopital Armand Trousseau; centre reference Maladies Neuro-musculaires Est parisien Neuropediatrie
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Strasbourg、フランス、67091
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
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Gent、ベルギー、9000
- UZ Gent
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Hyogo、日本、663-8501
- Hyogo College of Medicine Hospital
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Miyagi、日本、989-3126
- Miyagi Children's Hospital
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Nagano、日本、390-8621
- Shinshu University Hospital
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Osaka、日本、560-8552
- National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
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Tokyo、日本、187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～11年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- 確認された病歴と遺伝子検査によりDMDと診断された
- 介助なしで歩ける
- -スクリーニング時のノーススター外来評価スコア15以上
- 8秒以内に4段階段を上れる
- 体重が 15 kg (33 ポンド) 以上であること
- DMDのためにコルチコステロイドを服用する
除外基準:
- -必要な研究手順を完了する能力に影響を与える行動または精神的な問題
- アンドロゲンやヒト成長ホルモンなどの薬を以前または現在服用している
- 日中の人工呼吸器の使用
- 採血や皮下注射ができない方
- -遺伝子治療研究への同時または以前の参加
他のプロトコルで定義された包含/除外基準が適用される可能性があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：RO7239361 低用量
参加者は、48 週間の DB 期間の特定の日に低用量 RO7239361 SC を受け取りました。
DB 期間に続いて、参加者は非盲検期間中の最大 192 週間、特定の日に低用量の RO7239361 を投与され、その後 24 週間の追跡調査が行われました。
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RO7239361 を 48 週間の盲検期間中、特定の日に皮下投与する
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実験的：RO7239361 高用量
参加者は、48 週間の DB 期間の特定の日に高用量 RO7239361 SC を投与されました。
DB 期間に続いて、参加者は非盲検期間中に最大 192 週間、特定の日に高用量の RO7239361 を投与され、その後 24 週間の追跡調査が行われました。
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RO7239361 を 48 週間の盲検期間中、特定の日に皮下投与する
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プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、48 週間の二重盲検 (DB) 期間の特定の日に、一致するプラセボ溶液を皮下 (SC) で受け取りました。
DB 期間に続いて、参加者は非盲検期間中の最大 192 週間、特定の日に低用量または高用量の RO7239361 を投与され、その後 24 週間の追跡調査が行われました。
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48 週間の盲検期間中、特定の日にプラセボを皮下投与する
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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North Star Ambulatory Assessment (NSAA) 合計スコアのベースライン
時間枠：ベースライン
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NSAA は、運動機能に関する情報を提供できるデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の歩行可能な少年のために特別に設計された機能尺度です。
NSAA は、立っている状態、横になっている状態から座っている状態、座っている状態から立っている状態への移行能力、およびその他の可動性の評価に関する 17 項目のテストです。
17 項目のそれぞれは、0 ～ 2 の序数スケールで評価されます。0 = 単独では達成できない、1 = 方法を変更したが、他の人からの身体的支援なしに目標を達成する、または 2 = 活動に明らかな変更はなく正常です。
合計スコアの範囲は 0 ～ 34 です。
スコアが高いほど、パフォーマンスが優れていることを示します。
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ベースライン
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48週目のノーススター歩行評価（NSAA）合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、48週目
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NSAA は、運動機能に関する情報を提供できるデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の歩行可能な少年のために特別に設計された機能尺度です。
NSAA は、立っている状態、横になっている状態から座っている状態、座っている状態から立っている状態への移行能力、およびその他の可動性の評価に関する 17 項目のテストです。
17 項目のそれぞれは、0 ～ 2 の序数スケールで評価されます。0 = 単独では達成できない、1 = 方法を変更したが、他の人からの身体的支援なしに目標を達成する、または 2 = 活動に明らかな変更はなく正常です。
合計スコアの範囲は 0 ～ 34 です。
スコアが高いほど、パフォーマンスが優れていることを示します。
ベースラインからのプラスの変化は改善を示します。
反復測定の混合効果モデル (MMRM) に基づきます。
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ベースライン、48週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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4 階段昇降の基準時間
時間枠：ベースライン
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4 段の階段を上るのにかかる時間は、ベースラインで測定されました。
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ベースライン
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4 階段上昇速度 (4SCV) における 48 週目のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、48週目
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4SCV は、上った階段の数 (4) を 4 段の登りを完了するのにかかった秒数で割った比率として計算されました。
結果は速度（距離/時間）に変換されました。
ベースラインからのプラスの変化は改善を示します。
反復測定の混合効果モデル (MMRM) に基づきます。
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ベースライン、48週目
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仰臥位からの起立時間のベースライン
時間枠：ベースライン
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参加者が仰臥位から立ち上がるのに必要な時間。
より長い時間は、より悪い結果を反映しています。
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ベースライン
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仰臥位からのスタンドでの 48 週目のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、48週目
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参加者が仰臥位から立ち上がるのに必要な時間。
より長い時間は、より悪い結果を反映しています。
ベースラインからのマイナスの変化は改善を示します。
反復測定の混合効果モデル (MMRM) に基づきます。
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ベースライン、48週目
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10 メートル ウォーク/ランのベースライン タイム
時間枠：ベースライン
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参加者が 10 メートルの距離をできるだけ速く走ったり歩いたりするのに必要な時間。
より長い時間は、より悪い結果を反映しています。
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ベースライン
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10 M 歩行/走行速度の 48 週目のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、48週目
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参加者が 10 メートルの距離をできるだけ速く走ったり歩いたりするのに必要な時間は、速度 (距離/時間) として計算されます。
ベースラインからのプラスの変化は改善を示します。
反復測定の混合効果モデル (MMRM) に基づきます。
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ベースライン、48週目
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小児転帰データ収集機器 (PODCI) 転送および基本的な可動性のサブスケールのベースライン
時間枠：ベースライン
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PODCI は、子供の状態を知っている子供の保護者が記入するように設計されています。
Transfer and Basic Mobility スケールは、PODCI のサブスケールの 1 つです。
結果は 0 ～ 100 のスケールに標準化され、スコアが高いほどパフォーマンスが向上します。
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ベースライン
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小児アウトカムデータ収集機器（PODCI）転送および基本的な可動性のサブスケールにおける48週目のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、48週目
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PODCI は、子供の状態を知っている子供の保護者が記入するように設計されています。
Transfer and Basic Mobility スケールは、PODCI のサブスケールの 1 つです。
結果は 0 ～ 100 のスケールに標準化され、スコアが高いほどパフォーマンスが向上します。
ベースラインからのプラスの変化は改善を示します。
反復測定の混合効果モデル (MMRM) に基づきます。
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ベースライン、48週目
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近位下肢屈筋力の48週目のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、48週目
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近位下肢屈筋 (膝伸展および膝屈曲) 強度は、手動筋力測定法を使用して測定されました。
スコアが高いほど、より良い結果を反映します。
ベースラインからのプラスの変化は改善を示します。
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ベースライン、48週目
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6 分歩行距離 (6MWD) のベースライン
時間枠：ベースライン
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6MWD は、参加者が 6 分間歩いたときに移動できた距離を測定しました。
距離が長いほど、より良い結果が得られます。
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ベースライン
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6 分歩行距離 (6MWD) での 48 週目のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、48週目
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6MWD は、参加者が 6 分間歩いたときに移動できた距離を測定しました。
距離が長いほど、より良い結果が得られます。
ベースラインからのプラスの変化は改善を示します。
反復測定の混合効果モデル (MMRM) に基づきます。
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ベースライン、48週目
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48週目の各臨床全体の変化の印象（CGI-C）評価ステータスの参加者の割合
時間枠：ベースライン、48週目
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CGI-C は、参加者の全体的な状態を 7 段階で評価するために使用され、48 週目に「非常に改善した、非常に改善した、わずかに改善した、変化なし、わずかに悪化した、非常に悪化した、または非常に悪化した」というステータス マーカーを使用しました。ベースラインと比較して。
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ベースライン、48週目
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95 パーセンタイル歩幅速度の 48 週目のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、48週目
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ストライド速度は、研究集団全体のサブセットで ActiMyo デバイスを使用して記録されました。
ActiMyo デバイスは、参加者の毎日の動きと活動レベルを測定します。
この装置は、各足首に装着された 2 つのセンサーで構成されています。
速度が高いほど、より良い結果が得られます。
ベースラインからのプラスの変化は改善を示します。
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ベースライン、48週目
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有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：DB期間中（48週間）および全試験中（最長約34ヶ月）
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有害事象とは、医薬品を投与された対象におけるあらゆる不都合な医学的出来事であり、必ずしも治療と因果関係を持っている必要はありません。
したがって、有害事象は、医薬品に関連すると考えられるかどうかにかかわらず、医薬品の使用に一時的に関連する好ましくない意図しない徴候 (例えば、異常な検査所見を含む)、症状、または疾患である可能性があります。
研究中に悪化する既存の状態も、有害事象と見なされます。
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DB期間中（48週間）および全試験中（最長約34ヶ月）
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中止につながるAEを伴う参加者の数
時間枠：DB期間中（48週間）および全試験中（最長約34ヶ月）
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有害事象とは、医薬品を投与された対象におけるあらゆる不都合な医学的出来事であり、必ずしも治療と因果関係を持っている必要はありません。
したがって、有害事象は、医薬品に関連すると考えられるかどうかにかかわらず、医薬品の使用に一時的に関連する好ましくない意図しない徴候 (例えば、異常な検査所見を含む)、症状、または疾患である可能性があります。
研究中に悪化する既存の状態も、有害事象と見なされます。
ここに報告されているのは、研究の中止につながった AE を持つ参加者の数です。
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DB期間中（48週間）および全試験中（最長約34ヶ月）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年7月6日
一次修了 (実際)
2020年4月28日
研究の完了 (実際)
2020年4月28日
試験登録日
最初に提出
2017年1月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年1月31日
最初の投稿 (見積もり)
2017年2月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年12月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年11月25日
最終確認日
2020年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CN001-016
- 2016-001654-18 (EudraCT番号)
- WN40227 (その他の識別子：Hoffman-La Roche)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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