Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk forsøg for at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​RO7239361 hos ambulante drenge med Duchenne muskeldystrofi

25. november 2020 opdateret af: Hoffmann-La Roche

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at vurdere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​RO7239361 hos ambulante drenge med Duchenne muskeldystrofi

Dette er et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie til vurdering af effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​to forskellige ugentlige doser af RO7239361 hos ambulante drenge med Duchenne muskeldystrofi (DMD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

166

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1204AAD
        • Instituto Centenario
  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Children's Hospital Westmead; Paediatrics & Child Health
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital; Neurosciences Department
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • UZ Gent
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre; Children's Hospital; Pediatrics
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Det Forenede Kongerige
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L12 2AP
        • Alder Hey Children s Hospital; Department of Pediatrics
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85028
        • Neuromuscular Research Center
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
        • Yale University School of Medicine ; Pulmonary & Critical Care
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32607
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center - PPDS
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Childrens Medical Center; Department of Neurology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Saint Louis Children's Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center;Investigational Pharmacy
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital; Research Institute at Nationwide Childrens Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig, 69004
        • Hospices Civils de Lyon
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • Hotel Dieu; Service Pharmacie Essais Cliniques
      • Paris Cedex 12, Frankrig, 75571
        • Hopital Armand Trousseau; centre reference Maladies Neuro-musculaires Est parisien Neuropediatrie
      • Strasbourg, Frankrig, 67091
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg
  • Holland
      • Leiden, Holland, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Holland, 6525 EX
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre; Ophthalmology
  • Italien
    • Emilia-Romagna
      • Milano, Emilia-Romagna, Italien, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli; Servizio di Farmacia
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italien, 98125
        • Az. Osp. Universitaria Pol. G. Martino; Dip. Neuroscienze, Scienze Psichiatriche e Anest.
  • Japan
      • Hyogo, Japan, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
      • Miyagi, Japan, 989-3126
        • Miyagi Children's Hospital
      • Nagano, Japan, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
      • Osaka, Japan, 560-8552
        • National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
      • Tokyo, Japan, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Spanien
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia; Servicio de Farmacia
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregas, Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Sverige
      • Goeteborg, Sverige, 41685
        • Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45122
        • Universitatsklinikum Essen; Innere Klinik

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnosticeret med DMD ved bekræftet sygehistorie og genetisk testning
  • Kan gå uden hjælp
  • Minimum North Star Ambulatory Assessment-score på 15 ved screening
  • Kan gå op ad 4 trapper på 8 sekunder eller mindre
  • Vejer mindst 15 kg (33 lbs)
  • Tager kortikosteroider for DMD

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver adfærd eller mentale problemer, der vil påvirke evnen til at gennemføre de nødvendige undersøgelsesprocedurer
  • Har tidligere eller i øjeblikket taget medicin som androgener eller humant væksthormon
  • Brug af ventilator i løbet af dagen
  • Ude af stand til at få taget blodprøver eller modtage en indsprøjtning under huden
  • Samtidig eller tidligere deltagelse på et hvilket som helst tidspunkt i en genterapiundersøgelse

Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: RO7239361 Lav dosis
Deltagerne modtog lavdosis RO7239361 SC på specificerede dage i den 48-ugers DB-periode. Efter DB-perioden modtog deltagerne lavdosis RO7239361 på specificerede dage i op til 192 uger i løbet af den åbne periode efterfulgt af 24 ugers opfølgning.
Medicin: RO7239361
Tag RO7239361 subkutant på bestemte dage over en 48 ugers blind periode
Eksperimentel: RO7239361 Højdosis
Deltagerne modtog højdosis RO7239361 SC på specificerede dage i den 48-ugers DB-periode. Efter DB-perioden modtog deltagerne højdosis RO7239361 på specificerede dage i op til 192 uger i løbet af den åbne periode efterfulgt af 24 ugers opfølgning.
Medicin: RO7239361
Tag RO7239361 subkutant på bestemte dage over en 48 ugers blind periode
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne modtog matchende placeboopløsning subkutant (SC) på specificerede dage i den 48-ugers dobbeltblinde (DB) periode. Efter DB-perioden modtog deltagerne lav dosis eller høj dosis RO7239361 på specificerede dage i op til 192 uger i løbet af den åbne periode efterfulgt af 24 ugers opfølgning.
Medicin: Placebo for RO7239361
Tag placebo subkutant på bestemte dage over en 48 ugers blind periode

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Baseline for North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total Score
Tidsramme: Baseline
NSAA er en funktionsskala specielt designet til ambulante drenge med Duchenne muskeldystrofi (DMD), der kan give information om motorisk funktion. NSAA er en test af 17 punkter af stående, evne til at skifte fra liggende til siddende, siddende til stående og andre mobilitetsvurderinger. Hvert af de 17 punkter vurderes på en ordinær skala fra 0-2: 0 = ude af stand til at opnå selvstændigt, 1 = modificeret metode, men opnår mål uafhængigt af fysisk assistance fra en anden, eller 2 = normal uden åbenbar ændring af aktivitet. Samlet scoreområde er 0 til 34. Højere score afspejler bedre ydeevne.
Baseline
Ændring fra baseline i North Star Ambulatory Assessment (NSAA) totalscore i uge 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
NSAA er en funktionsskala specielt designet til ambulante drenge med Duchenne muskeldystrofi (DMD), der kan give information om motorisk funktion. NSAA er en test af 17 punkter af stående, evne til at skifte fra liggende til siddende, siddende til stående og andre mobilitetsvurderinger. Hvert af de 17 punkter vurderes på en ordinær skala fra 0-2: 0 = ude af stand til at opnå selvstændigt, 1 = modificeret metode, men opnår mål uafhængigt af fysisk assistance fra en anden, eller 2 = normal uden åbenbar ændring af aktivitet. Samlet scoreområde er 0 til 34. Højere score afspejler bedre ydeevne. En positiv ændring fra baseline indikerer en forbedring. Baseret på mixed-effect model of repeated measurements (MMRM).
Baseline, uge ​​48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Baseline tid til 4 trappeopstigning
Tidsramme: Baseline
Tiden til at fuldføre stigningen på 4 trapper blev målt ved baseline.
Baseline
Skift fra baseline i uge 48 i 4-trappers klatrehastighed (4SCV)
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
4SCV blev beregnet som forholdet mellem antallet af trapper, der er besteget (4) divideret med antallet af sekunder, det tager at fuldføre 4-trappen. Resultaterne blev omregnet til hastighed (afstand/tid). En positiv ændring fra baseline indikerer en forbedring. Baseret på mixed-effect model of repeated measurements (MMRM).
Baseline, uge ​​48
Baseline for tiden til at stå fra liggende
Tidsramme: Baseline
Den tid, det tager for en deltager at stå fra rygliggende stilling. Længere tid afspejler et dårligere resultat.
Baseline
Skift fra baseline i uge 48 i stand fra liggende hastighed
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
Den tid, det tager for en deltager at stå fra rygliggende stilling. Længere tid afspejler et dårligere resultat. En negativ ændring fra baseline indikerer en forbedring. Baseret på mixed-effect model of repeated measurements (MMRM).
Baseline, uge ​​48
Baseline tid for 10 meter gå/løb
Tidsramme: Baseline
Den tid, det tager for en deltager at løbe eller gå en distance på 10 meter så hurtigt som muligt. Længere tid afspejler et dårligere resultat.
Baseline
Skift fra baseline i uge 48 i 10 M gang/løbehastighed
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
Den tid det tager for en deltager at løbe eller gå en distance på 10 meter så hurtigt som muligt beregnet som hastighed (distance/tid). En positiv ændring fra baseline indikerer en forbedring. Baseret på mixed-effect model of repeated measurements (MMRM).
Baseline, uge ​​48
Baseline for PODCI (Pediatric Outcome Data Collection Instrument) Transfer og Basic Mobility Subscale
Tidsramme: Baseline
PODCI er designet til at blive udfyldt af forælder/værge til et barn, som har kendskab til barnets forhold. Overførsel og grundlæggende mobilitetsskalaen er en af ​​underskalaerne i PODCI. Resultaterne er standardiseret til en skala fra 0-100 med en højere score, der afspejler bedre præstation.
Baseline
Ændring fra baseline ved uge 48 i PODCI (Pediatric Outcome Data Collection Instrument) Transfer og Basic Mobility Subscale
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
PODCI er designet til at blive udfyldt af forælder/værge til et barn, som har kendskab til barnets forhold. Overførsel og grundlæggende mobilitetsskalaen er en af ​​underskalaerne i PODCI. Resultaterne er standardiseret til en skala fra 0-100 med en højere score, der afspejler bedre præstation. En positiv ændring fra baseline indikerer en forbedring. Baseret på mixed-effect model of repeated measurements (MMRM).
Baseline, uge ​​48
Ændring fra baseline i uge 48 i proksimal underekstremitets bøjestyrke
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
Proksimal underekstremitetsfleksorstyrke (knæudvidelse og knæfleksion) blev målt ved hjælp af manuel myometri. En højere score afspejler et bedre resultat. En positiv ændring fra baseline indikerer en forbedring.
Baseline, uge ​​48
Basislinje for 6 minutters gåafstand (6MWD)
Tidsramme: Baseline
6MWD målte den distance, en deltager var i stand til at tilbagelægge, mens han gik i 6 minutter. En længere distance afspejler et bedre resultat.
Baseline
Skift fra baseline i uge 48 på 6 minutters gangafstand (6MWD)
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
6MWD målte den distance, en deltager var i stand til at tilbagelægge, mens han gik i 6 minutter. En længere distance afspejler et bedre resultat. En positiv ændring fra baseline indikerer en forbedring. Baseret på mixed-effect model of repeated measurements (MMRM).
Baseline, uge ​​48
Procentdel af deltagere for hvert klinisk globalt indtryk af forandring (CGI-C) vurderingsstatus i uge 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
CGI-C blev brugt til at vurdere deltagerens generelle tilstand på en 7-trins skala ved hjælp af statusmarkørerne "meget forbedret, meget forbedret, lidt forbedret, ingen ændring, lidt værre, meget værre eller meget værre" i uge 48 sammenlignet med baseline.
Baseline, uge ​​48
Ændring fra baseline i uge 48 i 95. percentil skridthastighed
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
Skridthastigheden blev registreret med ActiMyo-enheden i en undergruppe af den samlede undersøgelsespopulation. ActiMyo-enheden måler deltagerens daglige bevægelses- og aktivitetsniveau. Enheden består af to sensorer, der bæres på hver ankel. En højere hastighed afspejler et bedre resultat. En positiv ændring fra baseline indikerer en forbedring.
Baseline, uge ​​48
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: I DB-perioden (48 uger) og hele undersøgelsen (op til ca. 34 måneder)
En uønsket hændelse er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en patient, der får et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis behøver at have en årsagssammenhæng med behandlingen. En uønsket hændelse kan derfor være et hvilket som helst ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder f.eks. et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​et farmaceutisk produkt, uanset om det anses for at være relateret til det farmaceutiske produkt. Eksisterende tilstande, der forværres under en undersøgelse, betragtes også som uønskede hændelser.
I DB-perioden (48 uger) og hele undersøgelsen (op til ca. 34 måneder)
Antal deltagere med AE'er, der fører til afbrydelse
Tidsramme: I DB-perioden (48 uger) og hele undersøgelsen (op til ca. 34 måneder)
En uønsket hændelse er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en patient, der får et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis behøver at have en årsagssammenhæng med behandlingen. En uønsket hændelse kan derfor være et hvilket som helst ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder f.eks. et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​et farmaceutisk produkt, uanset om det anses for at være relateret til det farmaceutiske produkt. Eksisterende tilstande, der forværres under en undersøgelse, betragtes også som uønskede hændelser. Her rapporteres antallet af deltagere med AE'er, der førte til afbrydelse af studiet.
I DB-perioden (48 uger) og hele undersøgelsen (op til ca. 34 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. juli 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. april 2020

Studieafslutning (Faktiske)

28. april 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. januar 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. januar 2017

Først opslået (Skøn)

1. februar 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. december 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. november 2020

Sidst verificeret

1. november 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CN001-016
  • 2016-001654-18 (EudraCT nummer)
  • WN40227 (Anden identifikator: Hoffman-La Roche)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med RO7239361

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner