Клинические испытания для оценки эффективности, безопасности и переносимости RO7239361 у амбулаторных мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна
25 ноября 2020 г. обновлено: Hoffmann-La Roche
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование по оценке эффективности, безопасности и переносимости RO7239361 у амбулаторных мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна
Это многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности, безопасности и переносимости двух разных еженедельных доз RO7239361 у амбулаторных мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
166
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
- Children's Hospital Westmead; Paediatrics & Child Health
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
- Lady Cilento Children's Hospital; Neurosciences Department
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Австралия, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Аргентина, C1204AAD
- Instituto Centenario
-
-
-
-
-
Gent, Бельгия, 9000
- UZ Gent
-
-
-
-
-
Essen, Германия, 45122
- Universitatsklinikum Essen; Innere Klinik
-
-
-
-
-
Valencia, Испания, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia; Servicio de Farmacia
-
-
Barcelona
-
Esplugues De Llobregas, Barcelona, Испания, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
-
-
Emilia-Romagna
-
Milano, Emilia-Romagna, Италия, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Италия, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli; Servizio di Farmacia
-
-
Sicilia
-
Messina, Sicilia, Италия, 98125
- Az. Osp. Universitaria Pol. G. Martino; Dip. Neuroscienze, Scienze Psichiatriche e Anest.
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Канада, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre; Children's Hospital; Pediatrics
-
Ottawa, Ontario, Канада, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
-
-
-
Leiden, Нидерланды, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
Nijmegen, Нидерланды, 6525 EX
- Radboud University Nijmegen Medical Centre; Ophthalmology
-
-
-
-
-
Liverpool, Соединенное Королевство, L12 2AP
- Alder Hey Children s Hospital; Department of Pediatrics
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 1EH
- UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85028
- Neuromuscular Research Center
-
-
California
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
- Stanford University
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06510
- Yale University School of Medicine ; Pulmonary & Critical Care
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32607
- University of Florida
-
Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- Rush University Medical Center - PPDS
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
- University of Massachusetts Memorial Childrens Medical Center; Department of Neurology
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Saint Louis Children's Hospital
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89145
- Las Vegas Clinic
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Childrens Hospital Medical Center;Investigational Pharmacy
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Nationwide Childrens Hospital; Research Institute at Nationwide Childrens Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Lyon, Франция, 69004
- Hospices Civils de Lyon
-
Nantes, Франция, 44093
- Hotel Dieu; Service Pharmacie Essais Cliniques
-
Paris Cedex 12, Франция, 75571
- Hopital Armand Trousseau; centre reference Maladies Neuro-musculaires Est parisien Neuropediatrie
-
Strasbourg, Франция, 67091
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
-
-
-
-
-
Goeteborg, Швеция, 41685
- Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
-
-
-
-
-
Hyogo, Япония, 663-8501
- Hyogo College of Medicine Hospital
-
Miyagi, Япония, 989-3126
- Miyagi Children's Hospital
-
Nagano, Япония, 390-8621
- Shinshu University Hospital
-
Osaka, Япония, 560-8552
- National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
-
Tokyo, Япония, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 6 лет до 11 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Критерии включения:
- Диагноз МДД подтвержден подтвержденным анамнезом и генетическим тестированием.
- Способен ходить без посторонней помощи
- Минимальный балл амбулаторной оценки North Star 15 при скрининге
- Способен подняться на 4 ступеньки за 8 секунд или меньше
- Вес не менее 15 кг (33 фунта)
- Прием кортикостероидов при МДД
Критерий исключения:
- Любое поведение или психическая проблема, которая повлияет на способность выполнять необходимые процедуры обучения.
- Ранее или в настоящее время принимает лекарства, такие как андрогены или гормон роста человека.
- Использование аппарата ИВЛ в течение дня
- Невозможно взять образцы крови или сделать инъекцию под кожу
- Сопутствующее или предыдущее участие в любое время в исследовании генной терапии
Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: RO7239361 Низкая доза
Участники получали низкую дозу RO7239361 подкожно в определенные дни 48-недельного периода ДБ.
После периода DB участники получали низкую дозу RO7239361 в определенные дни на срок до 192 недель в течение открытого периода с последующим 24-недельным наблюдением.
|
Принимайте RO7239361 подкожно в определенные дни в течение 48-недельного слепого периода.
|
|
Экспериментальный: RO7239361 Высокая доза
Участники получали высокую дозу RO7239361 подкожно в определенные дни 48-недельного периода ДБ.
После периода DB участники получали высокую дозу RO7239361 в определенные дни на срок до 192 недель в течение открытого периода с последующим 24-недельным наблюдением.
|
Принимайте RO7239361 подкожно в определенные дни в течение 48-недельного слепого периода.
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники получали соответствующий раствор плацебо подкожно (SC) в определенные дни 48-недельного двойного слепого (DB) периода.
После периода DB участники получали низкую или высокую дозу RO7239361 в указанные дни на срок до 192 недель в течение открытого периода с последующим 24-недельным наблюдением.
|
Принимайте плацебо подкожно в указанные дни в течение 48-недельного слепого периода.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Исходный уровень для амбулаторной оценки North Star (NSAA) Общий балл
Временное ограничение: Базовый уровень
|
NSAA — это функциональная шкала, специально разработанная для ходить мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), которая может предоставить информацию о двигательной функции.
NSAA — это тест из 17 пунктов на способность стоять, переходить из положения лежа в положение сидя, из положения сидя в положение стоя и другие оценки подвижности.
Каждый из 17 пунктов оценивается по порядковой шкале от 0 до 2: 0 = невозможно достичь самостоятельно, 1 = измененный метод, но достижение цели независимо от физической помощи со стороны другого, или 2 = нормально без явных изменений деятельности.
Общий диапазон баллов от 0 до 34.
Более высокие баллы отражают лучшую производительность.
|
Базовый уровень
|
|
Изменение общего балла амбулаторной оценки North Star (NSAA) по сравнению с исходным уровнем на 48-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 48
|
NSAA — это функциональная шкала, специально разработанная для ходить мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), которая может предоставить информацию о двигательной функции.
NSAA — это тест из 17 пунктов на способность стоять, переходить из положения лежа в положение сидя, из положения сидя в положение стоя и другие оценки подвижности.
Каждый из 17 пунктов оценивается по порядковой шкале от 0 до 2: 0 = невозможно достичь самостоятельно, 1 = измененный метод, но достижение цели независимо от физической помощи со стороны другого, или 2 = нормально без явных изменений деятельности.
Общий диапазон баллов от 0 до 34.
Более высокие баллы отражают лучшую производительность.
Положительное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
На основе модели повторных измерений со смешанным эффектом (MMRM).
|
Исходный уровень, неделя 48
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Базовое время для подъема по 4 ступенькам
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Исходно измеряли время для завершения подъема на 4 ступеньки.
|
Базовый уровень
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 48-й неделе скорости подъема по 4 ступенькам (4SCV)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 48
|
4SCV рассчитывали как отношение количества пройденных ступенек (4) к количеству секунд, затраченных на подъем на 4 ступени.
Результаты были преобразованы в скорость (расстояние/время).
Положительное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
На основе модели повторных измерений со смешанным эффектом (MMRM).
|
Исходный уровень, неделя 48
|
|
Исходный показатель времени вставания из положения лежа на спине
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Время, необходимое участнику, чтобы встать из положения лежа.
Более длительное время отражает худший результат.
|
Базовый уровень
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 48-й неделе в положении стоя относительно скорости на спине
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 48
|
Время, необходимое участнику, чтобы встать из положения лежа.
Более длительное время отражает худший результат.
Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
На основе модели повторных измерений со смешанным эффектом (MMRM).
|
Исходный уровень, неделя 48
|
|
Исходное время для 10-метровой ходьбы/бега
Временное ограничение: Базовый уровень
|
Время, необходимое для того, чтобы участник как можно быстрее пробежал или прошел дистанцию 10 метров.
Более длительное время отражает худший результат.
|
Базовый уровень
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 48-й неделе скорости ходьбы/бега на 10 м
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 48
|
Время, необходимое участнику, чтобы пробежать или пройти расстояние 10 метров как можно быстрее, рассчитывается как скорость (расстояние/время).
Положительное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
На основе модели повторных измерений со смешанным эффектом (MMRM).
|
Исходный уровень, неделя 48
|
|
Исходный уровень для Инструмента сбора данных о педиатрических исходах (PODCI) Передача и подшкала базовой мобильности
Временное ограничение: Базовый уровень
|
PODCI предназначен для заполнения родителем/опекуном ребенка, который знает о состоянии ребенка.
Шкала трансфера и базовой мобильности является одной из подшкал PODCI.
Результаты стандартизированы по шкале от 0 до 100, где более высокий балл отражает лучшую производительность.
|
Базовый уровень
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 48-й неделе в инструменте сбора данных о педиатрических исходах (PODCI) перенос и подшкала базовой подвижности
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 48
|
PODCI предназначен для заполнения родителем/опекуном ребенка, который знает о состоянии ребенка.
Шкала трансфера и базовой мобильности является одной из подшкал PODCI.
Результаты стандартизированы по шкале от 0 до 100, где более высокий балл отражает лучшую производительность.
Положительное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
На основе модели повторных измерений со смешанным эффектом (MMRM).
|
Исходный уровень, неделя 48
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 48-й неделе силы проксимальных сгибателей нижних конечностей
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 48
|
Сила проксимальных сгибателей нижних конечностей (разгибание и сгибание колена) измерялась с помощью мануальной миометрии.
Более высокий балл отражает лучший результат.
Положительное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
|
Исходный уровень, неделя 48
|
|
Базовый уровень для 6-минутной ходьбы (6MWD)
Временное ограничение: Базовый уровень
|
6MWD измерил расстояние, которое участник смог пройти во время ходьбы за 6 минут.
Чем больше расстояние, тем лучше результат.
|
Базовый уровень
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 48-й неделе за 6 минут ходьбы (6MWD)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 48
|
6MWD измерил расстояние, которое участник смог пройти во время ходьбы за 6 минут.
Чем больше расстояние, тем лучше результат.
Положительное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
На основе модели повторных измерений со смешанным эффектом (MMRM).
|
Исходный уровень, неделя 48
|
|
Процент участников для каждого статуса оценки общего клинического впечатления об изменении (CGI-C) на 48-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 48
|
CGI-C использовался для оценки общего состояния участника по 7-балльной шкале с использованием маркеров состояния «очень значительно улучшилось, значительно улучшилось, немного улучшилось, без изменений, немного хуже, намного хуже или очень намного хуже» на неделе 48. по сравнению с базовым.
|
Исходный уровень, неделя 48
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 48-й неделе скорости 95-го процентиля
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 48
|
Скорость шага регистрировалась с помощью устройства ActiMyo в подмножестве общей исследуемой популяции.
Устройство ActiMyo измеряет ежедневные уровни движения и активности участника.
Устройство состоит из двух датчиков, надеваемых на каждую лодыжку.
Более высокая скорость отражает лучший результат.
Положительное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
|
Исходный уровень, неделя 48
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ)
Временное ограничение: В течение периода DB (48 недель) и всего исследования (примерно до 34 месяцев)
|
Нежелательным явлением является любое неблагоприятное медицинское явление у субъекта, которому вводили фармацевтический продукт, и которое не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с лечением.
Таким образом, нежелательным явлением может быть любой неблагоприятный и непреднамеренный признак (включая, например, аномальные лабораторные данные), симптом или заболевание, временно связанное с применением фармацевтического продукта, независимо от того, считается ли оно связанным с фармацевтическим продуктом или нет.
Ранее существовавшие состояния, которые ухудшаются во время исследования, также считаются нежелательными явлениями.
|
В течение периода DB (48 недель) и всего исследования (примерно до 34 месяцев)
|
|
Количество участников с НЯ, приведшими к прекращению лечения
Временное ограничение: В течение периода DB (48 недель) и всего исследования (примерно до 34 месяцев)
|
Нежелательным явлением является любое неблагоприятное медицинское явление у субъекта, которому вводили фармацевтический продукт, и которое не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с лечением.
Таким образом, нежелательным явлением может быть любой неблагоприятный и непреднамеренный признак (включая, например, аномальные лабораторные данные), симптом или заболевание, временно связанное с применением фармацевтического продукта, независимо от того, считается ли оно связанным с фармацевтическим продуктом или нет.
Ранее существовавшие состояния, которые ухудшаются во время исследования, также считаются нежелательными явлениями.
Здесь указано количество участников с НЯ, которые привели к прекращению исследования.
|
В течение периода DB (48 недель) и всего исследования (примерно до 34 месяцев)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
6 июля 2017 г.
Первичное завершение (Действительный)
28 апреля 2020 г.
Завершение исследования (Действительный)
28 апреля 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
27 января 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
31 января 2017 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
1 февраля 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
21 декабря 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
25 ноября 2020 г.
Последняя проверка
1 ноября 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CN001-016
- 2016-001654-18 (Номер EudraCT)
- WN40227 (Другой идентификатор: Hoffman-La Roche)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .