Klinische proef om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van RO7239361 te evalueren bij ambulante jongens met Duchenne spierdystrofie
25 november 2020 bijgewerkt door: Hoffmann-La Roche
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van RO7239361 te beoordelen bij ambulante jongens met Duchenne spierdystrofie
Dit is een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid te beoordelen van twee verschillende wekelijkse doses RO7239361 bij ambulante jongens met Duchenne spierdystrofie (DMD).
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
166
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Buenos Aires, Argentinië, C1204AAD
- Instituto Centenario
-
-
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australië, 2145
- Children's Hospital Westmead; Paediatrics & Child Health
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australië, 4101
- Lady Cilento Children's Hospital; Neurosciences Department
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australië, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Gent, België, 9000
- UZ Gent
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre; Children's Hospital; Pediatrics
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
-
-
-
Essen, Duitsland, 45122
- Universitatsklinikum Essen; Innere Klinik
-
-
-
-
-
Lyon, Frankrijk, 69004
- Hospices Civils de Lyon
-
Nantes, Frankrijk, 44093
- Hotel Dieu; Service Pharmacie Essais Cliniques
-
Paris Cedex 12, Frankrijk, 75571
- Hopital Armand Trousseau; centre reference Maladies Neuro-musculaires Est parisien Neuropediatrie
-
Strasbourg, Frankrijk, 67091
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
-
-
-
-
Emilia-Romagna
-
Milano, Emilia-Romagna, Italië, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Italië, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli; Servizio di Farmacia
-
-
Sicilia
-
Messina, Sicilia, Italië, 98125
- Az. Osp. Universitaria Pol. G. Martino; Dip. Neuroscienze, Scienze Psichiatriche e Anest.
-
-
-
-
-
Hyogo, Japan, 663-8501
- Hyogo College of Medicine Hospital
-
Miyagi, Japan, 989-3126
- Miyagi Children's Hospital
-
Nagano, Japan, 390-8621
- Shinshu University Hospital
-
Osaka, Japan, 560-8552
- National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
-
Tokyo, Japan, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
-
-
-
Leiden, Nederland, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
Nijmegen, Nederland, 6525 EX
- Radboud University Nijmegen Medical Centre; Ophthalmology
-
-
-
-
-
Valencia, Spanje, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia; Servicio de Farmacia
-
-
Barcelona
-
Esplugues De Llobregas, Barcelona, Spanje, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
-
-
-
Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L12 2AP
- Alder Hey Children s Hospital; Department of Pediatrics
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 1EH
- UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85028
- Neuromuscular Research Center
-
-
California
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
- Stanford University
-
Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06510
- Yale University School of Medicine ; Pulmonary & Critical Care
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32607
- University of Florida
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- Rush University Medical Center - PPDS
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
- University of Massachusetts Memorial Childrens Medical Center; Department of Neurology
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Saint Louis Children's Hospital
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89145
- Las Vegas Clinic
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
- Cincinnati Childrens Hospital Medical Center;Investigational Pharmacy
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
- Nationwide Childrens Hospital; Research Institute at Nationwide Childrens Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Goeteborg, Zweden, 41685
- Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 jaar tot 11 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Gediagnosticeerd met DMD door bevestigde medische geschiedenis en genetische testen
- In staat om zonder hulp te lopen
- Minimale North Star Ambulante beoordelingsscore van 15 bij screening
- In staat om 4 trappen op te lopen in 8 seconden of minder
- Weeg minimaal 15 kg (33 lbs)
- Corticosteroïden nemen voor DMD
Uitsluitingscriteria:
- Elk gedrag of elke mentale kwestie die van invloed is op het vermogen om de vereiste studieprocedures te voltooien
- Eerder of momenteel medicijnen gebruiken zoals androgenen of menselijk groeihormoon
- Gebruik van een ventilator gedurende de dag
- Het is niet mogelijk om bloed af te laten nemen of een injectie onder de huid te krijgen
- Gelijktijdige of eerdere deelname op enig moment aan een gentherapie-onderzoek
Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: RO7239361 Lage dosis
Deelnemers kregen een lage dosis RO7239361 SC op specifieke dagen van de DB-periode van 48 weken.
Na de DB-periode ontvingen deelnemers een lage dosis RO7239361 op gespecificeerde dagen gedurende maximaal 192 weken tijdens de open-labelperiode, gevolgd door 24 weken follow-up.
|
Neem RO7239361 subcutaan in op bepaalde dagen gedurende een blinde periode van 48 weken
|
|
Experimenteel: RO7239361 Hoge dosis
Deelnemers kregen een hoge dosis RO7239361 SC op bepaalde dagen van de DB-periode van 48 weken.
Na de DB-periode ontvingen deelnemers een hoge dosis RO7239361 op bepaalde dagen gedurende maximaal 192 weken tijdens de open-labelperiode, gevolgd door 24 weken follow-up.
|
Neem RO7239361 subcutaan in op bepaalde dagen gedurende een blinde periode van 48 weken
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers ontvingen op bepaalde dagen van de 48 weken durende dubbelblinde (DB) periode een bijpassende placebo-oplossing subcutaan (SC).
Na de DB-periode ontvingen de deelnemers een lage dosis of hoge dosis RO7239361 op bepaalde dagen gedurende maximaal 192 weken tijdens de open-labelperiode, gevolgd door 24 weken follow-up.
|
Neem placebo subcutaan op bepaalde dagen gedurende een blinde periode van 48 weken
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Basislijn voor de totale score van de North Star Ambulante Beoordeling (NSAA).
Tijdsspanne: Basislijn
|
De NSAA is een functionele schaal die speciaal is ontworpen voor ambulante jongens met Duchenne spierdystrofie (DMD) die informatie kan geven over de motorische functie.
De NSAA is een 17-item test van staan, het vermogen om over te gaan van liggen naar zitten, zitten naar staan en andere mobiliteitsbeoordelingen.
Elk van de 17 items wordt beoordeeld op een ordinale schaal van 0-2: 0 = niet in staat om zelfstandig te bereiken, 1 = aangepaste methode maar bereikt doel onafhankelijk van fysieke hulp van een ander, of 2 = normaal zonder duidelijke wijziging van activiteit.
Het totale scorebereik is 0 tot 34.
Hogere scores weerspiegelen betere prestaties.
|
Basislijn
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in de totale score van de North Star Ambulante Beoordeling (NSAA) in week 48
Tijdsspanne: Basislijn, week 48
|
De NSAA is een functionele schaal die speciaal is ontworpen voor ambulante jongens met Duchenne spierdystrofie (DMD) die informatie kan geven over de motorische functie.
De NSAA is een 17-item test van staan, het vermogen om over te gaan van liggen naar zitten, zitten naar staan en andere mobiliteitsbeoordelingen.
Elk van de 17 items wordt beoordeeld op een ordinale schaal van 0-2: 0 = niet in staat om zelfstandig te bereiken, 1 = aangepaste methode maar bereikt doel onafhankelijk van fysieke hulp van een ander, of 2 = normaal zonder duidelijke wijziging van activiteit.
Het totale scorebereik is 0 tot 34.
Hogere scores weerspiegelen betere prestaties.
Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een verbetering.
Gebaseerd op het mixed-effect model van herhaalde maatregelen (MMRM).
|
Basislijn, week 48
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Basislijntijd voor 4 traplopen
Tijdsspanne: Basislijn
|
De tijd om de klim van 4 treden te voltooien, werd gemeten bij aanvang.
|
Basislijn
|
|
Verandering vanaf basislijn in week 48 in 4 Stair Climb Velocity (4SCV)
Tijdsspanne: Basislijn, week 48
|
4SCV werd berekend als de verhouding van het aantal beklommen trappen (4) gedeeld door het aantal seconden dat nodig was om de klim van 4 trappen te voltooien.
De resultaten werden omgezet in snelheid (afstand/tijd).
Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een verbetering.
Gebaseerd op het mixed-effect model van herhaalde maatregelen (MMRM).
|
Basislijn, week 48
|
|
Basislijn voor de tijd om vanuit ruglig te gaan staan
Tijdsspanne: Basislijn
|
De tijd die een deelnemer nodig heeft om vanuit rugligging op te staan.
Een langere tijd weerspiegelt een slechter resultaat.
|
Basislijn
|
|
Verandering van basislijn in week 48 in stand vanuit liggende snelheid
Tijdsspanne: Basislijn, week 48
|
De tijd die een deelnemer nodig heeft om vanuit rugligging op te staan.
Een langere tijd weerspiegelt een slechter resultaat.
Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een verbetering.
Gebaseerd op het mixed-effect model van herhaalde maatregelen (MMRM).
|
Basislijn, week 48
|
|
Basislijntijd voor 10 meter lopen/rennen
Tijdsspanne: Basislijn
|
De tijd die een deelnemer nodig heeft om zo snel mogelijk een afstand van 10 meter te rennen of te lopen.
Een langere tijd weerspiegelt een slechter resultaat.
|
Basislijn
|
|
Wijziging van basislijn in week 48 in 10 m loop-/hardloopsnelheid
Tijdsspanne: Basislijn, week 48
|
De tijd die een deelnemer nodig heeft om zo snel mogelijk een afstand van 10 meter te rennen of te lopen, berekend als snelheid (afstand/tijd).
Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een verbetering.
Gebaseerd op het mixed-effect model van herhaalde maatregelen (MMRM).
|
Basislijn, week 48
|
|
Baseline voor de Pediatric Outcome Data Collection Instrument (PODCI) Transfer en Basic Mobility Subscale
Tijdsspanne: Basislijn
|
De PODCI is ontworpen om te worden ingevuld door de ouder/voogd van een kind die op de hoogte is van de toestand van het kind.
De schaal Transfer en Basismobiliteit is een van de subschalen van de PODCI.
De resultaten zijn gestandaardiseerd op een schaal van 0-100, waarbij een hogere score een betere prestatie weergeeft.
|
Basislijn
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in week 48 in subschaal Pediatric Outcome Data Collection Instrument (PODCI) Transfer en Basic Mobility
Tijdsspanne: Basislijn, week 48
|
De PODCI is ontworpen om te worden ingevuld door de ouder/voogd van een kind die op de hoogte is van de toestand van het kind.
De schaal Transfer en Basismobiliteit is een van de subschalen van de PODCI.
De resultaten zijn gestandaardiseerd op een schaal van 0-100, waarbij een hogere score een betere prestatie weergeeft.
Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een verbetering.
Gebaseerd op het mixed-effect model van herhaalde maatregelen (MMRM).
|
Basislijn, week 48
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in week 48 in de proximale flexorsterkte van de onderste ledematen
Tijdsspanne: Basislijn, week 48
|
De kracht van de proximale flexor van de onderste extremiteit (knie-extensie en knieflexie) werd gemeten met behulp van handmatige myometrie.
Een hogere score weerspiegelt een beter resultaat.
Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een verbetering.
|
Basislijn, week 48
|
|
Basislijn voor de 6 minuten loopafstand (6MWD)
Tijdsspanne: Basislijn
|
De 6MWD mat de afstand die een deelnemer 6 minuten lopend kon afleggen.
Een langere afstand weerspiegelt een beter resultaat.
|
Basislijn
|
|
Verandering van basislijn in week 48 in 6 minuten loopafstand (6MWD)
Tijdsspanne: Basislijn, week 48
|
De 6MWD mat de afstand die een deelnemer 6 minuten lopend kon afleggen.
Een langere afstand weerspiegelt een beter resultaat.
Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een verbetering.
Gebaseerd op het mixed-effect model van herhaalde maatregelen (MMRM).
|
Basislijn, week 48
|
|
Percentage deelnemers voor elke beoordelingsstatus van de Clinical Global Impression of Change (CGI-C) in week 48
Tijdsspanne: Basislijn, week 48
|
De CGI-C werd gebruikt om de algehele conditie van de deelnemer te beoordelen op een 7-puntsschaal, met behulp van de statusmarkeringen "zeer veel verbeterd, veel verbeterd, enigszins verbeterd, geen verandering, iets slechter, veel slechter of heel veel slechter" in week 48 in vergelijking met de basislijn.
|
Basislijn, week 48
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in week 48 in 95e percentiel stapsnelheid
Tijdsspanne: Basislijn, week 48
|
De passnelheid werd geregistreerd met het ActiMyo-apparaat in een subgroep van de totale onderzoekspopulatie.
Het ActiMyo-apparaat meet de dagelijkse bewegings- en activiteitenniveaus van de deelnemer.
Het apparaat bestaat uit twee sensoren die op elke enkel worden gedragen.
Een hogere snelheid weerspiegelt een beter resultaat.
Een positieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op een verbetering.
|
Basislijn, week 48
|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Tijdens DB-periode (48 weken) en Gehele studie (tot ongeveer 34 maanden)
|
Een bijwerking is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een persoon die een farmaceutisch product krijgt toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband hoeft te hebben met de behandeling.
Een ongewenst voorval kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken zijn (waaronder bijvoorbeeld een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een farmaceutisch product, al dan niet beschouwd als gerelateerd aan het farmaceutisch product.
Reeds bestaande aandoeningen die tijdens een studie verslechteren, worden ook als bijwerkingen beschouwd.
|
Tijdens DB-periode (48 weken) en Gehele studie (tot ongeveer 34 maanden)
|
|
Aantal deelnemers met AE's leidend tot stopzetting
Tijdsspanne: Tijdens DB-periode (48 weken) en Gehele studie (tot ongeveer 34 maanden)
|
Een bijwerking is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een persoon die een farmaceutisch product krijgt toegediend en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband hoeft te hebben met de behandeling.
Een ongewenst voorval kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken zijn (waaronder bijvoorbeeld een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een farmaceutisch product, al dan niet beschouwd als gerelateerd aan het farmaceutisch product.
Reeds bestaande aandoeningen die tijdens een studie verslechteren, worden ook als bijwerkingen beschouwd.
Hier wordt het aantal deelnemers met AE's gerapporteerd dat leidde tot stopzetting van de studie.
|
Tijdens DB-periode (48 weken) en Gehele studie (tot ongeveer 34 maanden)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
6 juli 2017
Primaire voltooiing (Werkelijk)
28 april 2020
Studie voltooiing (Werkelijk)
28 april 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
27 januari 2017
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
31 januari 2017
Eerst geplaatst (Schatting)
1 februari 2017
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
21 december 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
25 november 2020
Laatst geverifieerd
1 november 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CN001-016
- 2016-001654-18 (EudraCT-nummer)
- WN40227 (Andere identificatie: Hoffman-La Roche)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op RO7239361
-
Hoffmann-La RocheVoltooidGezondVerenigde Staten
-
Hoffmann-La RocheBeëindigdSpierdystrofie (DMD)Verenigde Staten, Canada