Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kliininen tutkimus RO7239361:n tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi ambulatorisilla pojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia

keskiviikko 25. marraskuuta 2020 päivittänyt: Hoffmann-La Roche

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus RO7239361:n tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi ambulatorisilla pojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia

Tämä on monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan kahden eri viikoittaisen RO7239361-annoksen tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastavilla pojilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

166

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Leiden, Alankomaat, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Alankomaat, 6525 EX
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre; Ophthalmology
  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina, C1204AAD
        • Instituto Centenario
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Children's Hospital Westmead; Paediatrics & Child Health
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital; Neurosciences Department
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • UZ Gent
  • Espanja
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia; Servicio de Farmacia
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregas, Barcelona, Espanja, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Italia
    • Emilia-Romagna
      • Milano, Emilia-Romagna, Italia, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli; Servizio di Farmacia
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italia, 98125
        • Az. Osp. Universitaria Pol. G. Martino; Dip. Neuroscienze, Scienze Psichiatriche e Anest.
  • Japani
      • Hyogo, Japani, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
      • Miyagi, Japani, 989-3126
        • Miyagi Children's Hospital
      • Nagano, Japani, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
      • Osaka, Japani, 560-8552
        • National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
      • Tokyo, Japani, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre; Children's Hospital; Pediatrics
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Ranska
      • Lyon, Ranska, 69004
        • Hospices Civils de Lyon
      • Nantes, Ranska, 44093
        • Hotel Dieu; Service Pharmacie Essais Cliniques
      • Paris Cedex 12, Ranska, 75571
        • Hopital Armand Trousseau; centre reference Maladies Neuro-musculaires Est parisien Neuropediatrie
      • Strasbourg, Ranska, 67091
        • Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
  • Ruotsi
      • Goeteborg, Ruotsi, 41685
        • Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
  • Saksa
      • Essen, Saksa, 45122
        • Universitatsklinikum Essen; Innere Klinik
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L12 2AP
        • Alder Hey Children s Hospital; Department of Pediatrics
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85028
        • Neuromuscular Research Center
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
        • Yale University School of Medicine ; Pulmonary & Critical Care
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32607
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center - PPDS
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Childrens Medical Center; Department of Neurology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Saint Louis Children's Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center;Investigational Pharmacy
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital; Research Institute at Nationwide Childrens Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 11 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Diagnoosi DMD vahvistetulla sairaushistorialla ja geneettisellä testauksella
  • Pystyy kävelemään ilman apua
  • Pohjantähden ambulatorisen arvioinnin vähimmäispistemäärä 15 seulonnassa
  • Pystyy kävelemään 4 portaat ylös 8 sekunnissa tai vähemmän
  • Paina vähintään 15 kg (33 lbs)
  • Kortikosteroidien ottaminen DMD:hen

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa käyttäytymis- tai mielenterveysongelma, joka vaikuttaa kykyyn suorittaa vaaditut opiskelutoimenpiteet
  • Aiemmin tai parhaillaan käytät lääkkeitä, kuten androgeenia tai ihmisen kasvuhormonia
  • Hengittimen käyttö päiväsaikaan
  • Ei voida ottaa verinäytteitä tai saada injektiota ihon alle
  • Samanaikainen tai aiempi osallistuminen milloin tahansa geeniterapiatutkimukseen

Muita protokollalla määriteltyjä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: RO7239361 Pieni annos
Osallistujat saivat pienen annoksen RO7239361 SC:tä tiettyinä päivinä 48 viikon DB-jaksossa. DB-jakson jälkeen osallistujat saivat pienen annoksen RO7239361:tä tiettyinä päivinä jopa 192 viikon ajan avoimen jakson aikana, jota seurasi 24 viikon seuranta.
Lääke: RO7239361
Ota RO7239361 ihonalaisesti tiettyinä päivinä 48 viikon sokkojakson aikana
Kokeellinen: RO7239361 Suuri annos
Osallistujat saivat suuren annoksen RO7239361 SC:tä tiettyinä päivinä 48 viikon DB-jaksossa. DB-jakson jälkeen osallistujat saivat suuren annoksen RO7239361:tä tiettyinä päivinä jopa 192 viikon ajan avoimen jakson aikana, jota seurasi 24 viikon seuranta.
Lääke: RO7239361
Ota RO7239361 ihonalaisesti tiettyinä päivinä 48 viikon sokkojakson aikana
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saivat vastaavaa lumelääkeliuosta ihonalaisesti (SC) tiettyinä päivinä 48 viikon kaksoissokkojakson (DB) aikana. DB-jakson jälkeen osallistujat saivat pienen tai suuren annoksen RO7239361:tä tiettyinä päivinä jopa 192 viikon ajan avoimen jakson aikana, jota seurasi 24 viikon seuranta.
Lääke: Placebo RO7239361:lle
Ota lumelääke ihon alle tiettyinä päivinä 48 viikon sokkojakson aikana

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
North Star Ambulatory Assessmentin (NSAA) kokonaispistemäärän lähtötaso
Aikaikkuna: Perustaso
NSAA on toiminnallinen vaaka, joka on suunniteltu erityisesti Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastaville ambulanssipojille, ja se voi antaa tietoa motorisista toiminnoista. NSAA on 17 kohdan testi seisomisesta, kyvystä siirtyä makaamisesta istumaan, istumisesta seisomaan ja muista liikkuvuuden arvioinneista. Jokainen 17 kohdasta arvioidaan järjestysasteikolla 0-2: 0 = ei pysty saavuttamaan itsenäisesti, 1 = muutettu menetelmä, mutta saavuttaa tavoitteen riippumatta toisen fyysisestä avusta tai 2 = normaali ilman ilmeisiä muutoksia aktiivisuudessa. Kokonaispistemäärä on 0-34. Korkeammat pisteet heijastavat parempaa suorituskykyä.
Perustaso
Muutos lähtötasosta North Star Ambulatory Assessment (NSAA) -kokonaispisteissä viikolla 48
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
NSAA on toiminnallinen vaaka, joka on suunniteltu erityisesti Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastaville ambulanssipojille, ja se voi antaa tietoa motorisista toiminnoista. NSAA on 17 kohdan testi seisomisesta, kyvystä siirtyä makaamisesta istumaan, istumisesta seisomaan ja muista liikkuvuuden arvioinneista. Jokainen 17 kohdasta arvioidaan järjestysasteikolla 0-2: 0 = ei pysty saavuttamaan itsenäisesti, 1 = muutettu menetelmä, mutta saavuttaa tavoitteen riippumatta toisen fyysisestä avusta tai 2 = normaali ilman ilmeisiä muutoksia aktiivisuudessa. Kokonaispistemäärä on 0-34. Korkeammat pisteet heijastavat parempaa suorituskykyä. Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa parannusta. Perustuu toistuvien mittausten sekavaikutusmalliin (MMRM).
Perustaso, viikko 48

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Perusaika 4 portaaseen nousuun
Aikaikkuna: Perustaso
4 portaiden nousun suorittamiseen kulunut aika mitattiin lähtötasolla.
Perustaso
Muutos lähtötasosta viikolla 48 4-portaiden nousunopeudessa (4SCV)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
4SCV laskettiin suhdelukuna portaiden kiipeämisestä (4) jaettuna sekuntimäärällä, joka kului 4-portaisen nousun suorittamiseen. Tulokset muutettiin nopeudeksi (etäisyys/aika). Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa parannusta. Perustuu toistuvien mittausten sekavaikutusmalliin (MMRM).
Perustaso, viikko 48
Lähtötilanne makuuasennosta
Aikaikkuna: Perustaso
Aika, joka vaaditaan osallistujan nousemiseen makuuasennosta. Pidempi aika kuvastaa huonompaa tulosta.
Perustaso
Muuta lähtötilanteesta viikolla 48 seisomaan makuuasennosta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
Aika, joka vaaditaan osallistujan nousemiseen makuuasennosta. Pidempi aika kuvastaa huonompaa tulosta. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta. Perustuu toistuvien mittausten sekavaikutusmalliin (MMRM).
Perustaso, viikko 48
Perusaika 10 metrin kävelylle/juoksulle
Aikaikkuna: Perustaso
Aika, jonka osallistuja juoksee tai kävelee 10 metrin matkan mahdollisimman nopeasti. Pidempi aika kuvastaa huonompaa tulosta.
Perustaso
Muutos lähtötilanteesta viikolla 48 10 metrin kävely-/juoksunopeudella
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
Aika, jonka osallistuja juoksee tai kävelee 10 metrin matkan mahdollisimman nopeasti laskettuna nopeudena (etäisyys/aika). Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa parannusta. Perustuu toistuvien mittausten sekavaikutusmalliin (MMRM).
Perustaso, viikko 48
Pediatric Outcome Data Collection Instrumentin (PODCI) siirron ja perusliikkuvuuden alaskaalan perustaso
Aikaikkuna: Perustaso
PODCI on suunniteltu täytettäväksi lapsen vanhemmalle/huoltajalle, joka on tietoinen lapsen tilasta. Transfer and Basic Mobility -asteikko on yksi PODCI:n alaasteista. Tulokset standardoidaan asteikolla 0-100, ja korkeampi pistemäärä kuvastaa parempaa suorituskykyä.
Perustaso
Muutos lähtötilanteesta viikolla 48 lasten tutkimustulosten tiedonkeruuinstrumentin (PODCI) siirron ja perusliikkuvuuden alaskaalassa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
PODCI on suunniteltu täytettäväksi lapsen vanhemmalle/huoltajalle, joka on tietoinen lapsen tilasta. Transfer and Basic Mobility -asteikko on yksi PODCI:n alaasteista. Tulokset standardoidaan asteikolla 0-100, ja korkeampi pistemäärä kuvastaa parempaa suorituskykyä. Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa parannusta. Perustuu toistuvien mittausten sekavaikutusmalliin (MMRM).
Perustaso, viikko 48
Muutos lähtötasosta viikolla 48 proksimaalisen alaraajojen joustovoimassa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
Proksimaalisen alaraajan koukistaja (polven ojennus ja polven koukistus) vahvuus mitattiin käyttämällä manuaalista myometriaa. Korkeampi pistemäärä kuvastaa parempaa tulosta. Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa parannusta.
Perustaso, viikko 48
Perustaso 6 minuutin kävelymatkalle (6MWD)
Aikaikkuna: Perustaso
6MWD mittasi matkan, jonka osallistuja pystyi kulkemaan kävellessään 6 minuuttia. Pidempi etäisyys kuvastaa parempaa tulosta.
Perustaso
Muutos lähtötasosta viikolla 48 6 minuutin kävelyetäisyydellä (6MWD)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
6MWD mittasi matkan, jonka osallistuja pystyi kulkemaan kävellessään 6 minuuttia. Pidempi etäisyys kuvastaa parempaa tulosta. Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa parannusta. Perustuu toistuvien mittausten sekavaikutusmalliin (MMRM).
Perustaso, viikko 48
Osallistujien prosenttiosuus kullakin kliinisen globaalin muutosvaikutelman (CGI-C) arvioinnin tilassa viikolla 48
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
CGI-C:tä käytettiin arvioimaan osallistujan yleiskunnon 7 pisteen asteikolla käyttämällä tilamerkkejä "erittäin parantunut, paljon parantunut, hieman parantunut, ei muutosta, hieman huonompi, paljon huonompi tai erittäin paljon huonompi" viikolla 48 perustilaan verrattuna.
Perustaso, viikko 48
Muutos lähtötasosta viikolla 48 95. persentiilin askelnopeudessa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
Askelnopeus tallennettiin ActiMyo-laitteella osassa tutkimuspopulaatiota. ActiMyo-laite mittaa osallistujan päivittäistä liikettä ja aktiivisuutta. Laite koostuu kahdesta anturista, joita käytetään kummassakin nilkassa. Suurempi nopeus kuvastaa parempaa tulosta. Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa parannusta.
Perustaso, viikko 48
Haitallisia tapahtumia (AE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: DB-jakson (48 viikkoa) ja koko tutkimuksen aikana (noin 34 kuukauteen asti)
Haitallinen tapahtuma on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma kohteella, jolle on annettu farmaseuttista tuotetta ja jolla ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä hoitoon. Haittatapahtuma voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien esimerkiksi poikkeava laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääketuotteen käyttöön, riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän lääketuotteeseen vai ei. Aiemmin olemassa olevia tiloja, jotka pahenevat tutkimuksen aikana, pidetään myös haittatapahtumina.
DB-jakson (48 viikkoa) ja koko tutkimuksen aikana (noin 34 kuukauteen asti)
Osallistujien määrä, joilla on keskeyttämiseen johtanut AE
Aikaikkuna: DB-jakson (48 viikkoa) ja koko tutkimuksen aikana (noin 34 kuukauteen asti)
Haitallinen tapahtuma on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma kohteella, jolle on annettu farmaseuttista tuotetta ja jolla ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä hoitoon. Haittatapahtuma voi siis olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien esimerkiksi poikkeava laboratoriolöydös), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääketuotteen käyttöön, riippumatta siitä, katsotaanko sen liittyvän lääketuotteeseen vai ei. Aiemmin olemassa olevia tiloja, jotka pahenevat tutkimuksen aikana, pidetään myös haittatapahtumina. Tässä raportoidaan niiden osallistujien määrä, joilla oli tutkimuksen keskeyttämiseen johtaneita haittavaikutuksia.
DB-jakson (48 viikkoa) ja koko tutkimuksen aikana (noin 34 kuukauteen asti)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hoffmann-La Roche

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 6. heinäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 28. huhtikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 28. huhtikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 27. tammikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 31. tammikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 1. helmikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 21. joulukuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 25. marraskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. marraskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CN001-016
  • 2016-001654-18 (EudraCT-numero)
  • WN40227 (Muu tunniste: Hoffman-La Roche)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset RO7239361

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa