Klinická studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti RO7239361 u ambulujících chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií
25. listopadu 2020 aktualizováno: Hoffmann-La Roche
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k posouzení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti RO7239361 u ambulujících chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií
Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k posouzení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti dvou různých týdenních dávek RO7239361 u ambulantních chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
166
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, C1204AAD
- Instituto Centenario
-
-
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
- Children's Hospital Westmead; Paediatrics & Child Health
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
- Lady Cilento Children's Hospital; Neurosciences Department
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
- Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Gent, Belgie, 9000
- UZ Gent
-
-
-
-
-
Lyon, Francie, 69004
- Hospices Civils de Lyon
-
Nantes, Francie, 44093
- Hotel Dieu; Service Pharmacie Essais Cliniques
-
Paris Cedex 12, Francie, 75571
- Hopital Armand Trousseau; centre reference Maladies Neuro-musculaires Est parisien Neuropediatrie
-
Strasbourg, Francie, 67091
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
-
-
-
-
-
Leiden, Holandsko, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
Nijmegen, Holandsko, 6525 EX
- Radboud University Nijmegen Medical Centre; Ophthalmology
-
-
-
-
Emilia-Romagna
-
Milano, Emilia-Romagna, Itálie, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Itálie, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli; Servizio di Farmacia
-
-
Sicilia
-
Messina, Sicilia, Itálie, 98125
- Az. Osp. Universitaria Pol. G. Martino; Dip. Neuroscienze, Scienze Psichiatriche e Anest.
-
-
-
-
-
Hyogo, Japonsko, 663-8501
- Hyogo College of Medicine Hospital
-
Miyagi, Japonsko, 989-3126
- Miyagi Children's Hospital
-
Nagano, Japonsko, 390-8621
- Shinshu University Hospital
-
Osaka, Japonsko, 560-8552
- National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
-
Tokyo, Japonsko, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre; Children's Hospital; Pediatrics
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
-
-
-
Essen, Německo, 45122
- Universitatsklinikum Essen; Innere Klinik
-
-
-
-
-
Liverpool, Spojené království, L12 2AP
- Alder Hey Children s Hospital; Department of Pediatrics
-
London, Spojené království, WC1N 1EH
- UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85028
- Neuromuscular Research Center
-
-
California
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Stanford University
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- University of California Davis Medical Center
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
- Yale University School of Medicine ; Pulmonary & Critical Care
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32607
- University of Florida
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30318
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Rush University Medical Center - PPDS
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
- University of Massachusetts Memorial Childrens Medical Center; Department of Neurology
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Saint Louis Children's Hospital
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89145
- Las Vegas Clinic
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Childrens Hospital Medical Center;Investigational Pharmacy
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Childrens Hospital; Research Institute at Nationwide Childrens Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia; Servicio de Farmacia
-
-
Barcelona
-
Esplugues De Llobregas, Barcelona, Španělsko, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
-
-
-
Goeteborg, Švédsko, 41685
- Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let až 11 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnostikována DMD potvrzenou anamnézou a genetickým testováním
- Schopný chodit bez pomoci
- Minimální skóre ambulantního hodnocení North Star 15 při screeningu
- Dokáže ujít 4 schody za 8 sekund nebo méně
- Vážte alespoň 15 kg (33 liber)
- Užívání kortikosteroidů na DMD
Kritéria vyloučení:
- Jakékoli chování nebo duševní problém, který ovlivní schopnost dokončit požadované studijní postupy
- Dříve nebo v současné době užíváte léky, jako jsou androgeny nebo lidský růstový hormon
- Používání ventilátoru během dne
- Nelze odebrat vzorky krve nebo podat injekci pod kůži
- Současná nebo předchozí účast ve studii genové terapie kdykoli
Mohou se použít jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: RO7239361 Nízká dávka
Účastníci dostávali nízkou dávku RO7239361 SC ve stanovené dny 48týdenního DB období.
Po období DB dostávali účastníci nízkou dávku RO7239361 ve stanovené dny po dobu až 192 týdnů během otevřeného období, po kterém následovalo 24 týdnů sledování.
|
Užívejte RO7239361 subkutánně ve stanovené dny po dobu 48 týdnů zaslepení
|
|
Experimentální: RO7239361 Vysoká dávka
Účastníci dostávali vysokou dávku RO7239361 SC ve stanovené dny 48týdenního DB období.
Po období DB dostávali účastníci vysokou dávku RO7239361 ve stanovené dny po dobu až 192 týdnů během otevřeného období, po kterém následovalo 24 týdnů sledování.
|
Užívejte RO7239361 subkutánně ve stanovené dny po dobu 48 týdnů zaslepení
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostávali odpovídající placebo roztok subkutánně (SC) ve stanovené dny 48týdenního dvojitě zaslepeného (DB) období.
Po období DB dostávali účastníci nízkou dávku nebo vysokou dávku RO7239361 ve stanovené dny po dobu až 192 týdnů během otevřeného období, po kterém následovalo 24 týdnů sledování.
|
Užívejte placebo subkutánně ve stanovené dny po dobu 48 týdnů zaslepení
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Základní linie pro celkové skóre North Star Ambulatory Assessment (NSAA).
Časové okno: Základní linie
|
NSAA je funkční škála speciálně navržená pro ambulantní chlapce s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD), která může poskytnout informace o motorických funkcích.
NSAA je 17bodový test stoje, schopnosti přejít z lehu do sedu, ze sedu do stoje a další hodnocení mobility.
Každá ze 17 položek je hodnocena na ordinální stupnici 0-2: 0 = nelze dosáhnout samostatně, 1 = upravená metoda, ale dosahuje cíle nezávisle na fyzické pomoci druhého, nebo 2 = normální bez zjevné změny aktivity.
Celkový rozsah skóre je 0 až 34.
Vyšší skóre odráží lepší výkon.
|
Základní linie
|
|
Změna od základní hodnoty v celkovém skóre North Star Ambulatory Assessment (NSAA) ve 48. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
|
NSAA je funkční škála speciálně navržená pro ambulantní chlapce s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD), která může poskytnout informace o motorických funkcích.
NSAA je 17bodový test stoje, schopnosti přejít z lehu do sedu, ze sedu do stoje a další hodnocení mobility.
Každá ze 17 položek je hodnocena na ordinální stupnici 0-2: 0 = nelze dosáhnout samostatně, 1 = upravená metoda, ale dosahuje cíle nezávisle na fyzické pomoci druhého, nebo 2 = normální bez zjevné změny aktivity.
Celkový rozsah skóre je 0 až 34.
Vyšší skóre odráží lepší výkon.
Pozitivní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
Založeno na modelu opakovaných měření se smíšeným efektem (MMRM).
|
Výchozí stav, týden 48
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Základní čas pro 4 stoupání po schodech
Časové okno: Základní linie
|
Čas potřebný k dokončení výstupu po 4 schodech byl měřen na základní linii.
|
Základní linie
|
|
Změna od základní linie v týdnu 48 v rychlosti 4 schodů (4SCV)
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
|
4SCV byla vypočtena jako poměr počtu vylezených schodů (4) dělený počtem sekund potřebných k dokončení výstupu po 4 schodech.
Výsledky byly převedeny na rychlost (vzdálenost/čas).
Pozitivní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
Založeno na modelu opakovaných měření se smíšeným efektem (MMRM).
|
Výchozí stav, týden 48
|
|
Základní čára pro čas stát z lehu na zádech
Časové okno: Základní linie
|
Doba potřebná k tomu, aby účastník vstal z polohy na zádech.
Delší doba odráží horší výsledek.
|
Základní linie
|
|
Změna ze základní linie v týdnu 48 ve stoji z rychlosti vleže
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
|
Doba potřebná k tomu, aby účastník vstal z polohy na zádech.
Delší doba odráží horší výsledek.
Negativní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
Založeno na modelu opakovaných měření se smíšeným efektem (MMRM).
|
Výchozí stav, týden 48
|
|
Základní čas pro 10 metrů chůze/běh
Časové okno: Základní linie
|
Čas potřebný k tomu, aby účastník co nejrychleji uběhl nebo ušel vzdálenost 10 metrů.
Delší doba odráží horší výsledek.
|
Základní linie
|
|
Změna ze základní linie ve 48. týdnu na 10 m rychlosti chůze/běhu
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
|
Čas potřebný k tomu, aby účastník co nejrychleji uběhl nebo ušel vzdálenost 10 metrů, vypočtený jako rychlost (vzdálenost/čas).
Pozitivní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
Založeno na modelu opakovaných měření se smíšeným efektem (MMRM).
|
Výchozí stav, týden 48
|
|
Základní linie pro přenos dat pomocí nástroje pro sběr dat pediatrických výsledků (PODCI) a podškálu základní mobility
Časové okno: Základní linie
|
PODCI je navrženo tak, aby jej vyplnil rodič/opatrovník dítěte, který má znalosti o stavu dítěte.
Škála Transfer a Basic Mobility je jednou ze subškál PODCI.
Výsledky jsou standardizovány na stupnici 0-100 s vyšším skóre odrážejícím lepší výkon.
|
Základní linie
|
|
Změna od výchozího stavu ve 48. týdnu v nástroji pro sběr dat Pediatric Outcome Data Collection (PODCI) a subškále základní mobility
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
|
PODCI je navrženo tak, aby jej vyplnil rodič/opatrovník dítěte, který má znalosti o stavu dítěte.
Škála Transfer a Basic Mobility je jednou ze subškál PODCI.
Výsledky jsou standardizovány na stupnici 0-100 s vyšším skóre odrážejícím lepší výkon.
Pozitivní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
Založeno na modelu opakovaných měření se smíšeným efektem (MMRM).
|
Výchozí stav, týden 48
|
|
Změna síly flexoru proximálních dolních končetin od výchozí hodnoty ve 48. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
|
Síla flexorů proximálních dolních končetin (extenze a flexe kolena) byla měřena pomocí manuální myometrie.
Vyšší skóre odráží lepší výsledek.
Pozitivní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
|
Výchozí stav, týden 48
|
|
Základní linie pro vzdálenost 6 minut chůze (6MWD)
Časové okno: Základní linie
|
6MWD měřila vzdálenost, kterou byl účastník schopen ujet při chůzi po dobu 6 minut.
Delší vzdálenost odráží lepší výsledek.
|
Základní linie
|
|
Změna od základní linie ve 48. týdnu za 6 minut chůze (6MWD)
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
|
6MWD měřila vzdálenost, kterou byl účastník schopen ujet při chůzi po dobu 6 minut.
Delší vzdálenost odráží lepší výsledek.
Pozitivní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
Založeno na modelu opakovaných měření se smíšeným efektem (MMRM).
|
Výchozí stav, týden 48
|
|
Procento účastníků pro každý stav hodnocení klinického globálního dojmu změny (CGI-C) ve 48. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
|
CGI-C bylo použito k posouzení celkového stavu účastníka na 7bodové škále pomocí stavových markerů „velmi se zlepšil, výrazně zlepšil, mírně zlepšil, žádná změna, mírně horší, mnohem horší nebo velmi mnohem horší“ v týdnu 48. ve srovnání se základní linií.
|
Výchozí stav, týden 48
|
|
Změna ze základní linie v týdnu 48 na 95. percentil rychlosti kroku
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
|
Rychlost kroku byla zaznamenána pomocí zařízení ActiMyo v podskupině celkové studované populace.
Zařízení ActiMyo měří denní pohyb a úroveň aktivity účastníka.
Zařízení se skládá ze dvou senzorů na každém kotníku.
Vyšší rychlost odráží lepší výsledek.
Pozitivní změna oproti výchozí hodnotě znamená zlepšení.
|
Výchozí stav, týden 48
|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Během období DB (48 týdnů) a celé studie (až přibližně 34 měsíců)
|
Nežádoucí příhoda je jakákoli neobvyklá lékařská událost u subjektu, kterému je podáván farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně kauzální vztah s léčbou.
Nežádoucí příhodou tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně například abnormálního laboratorního nálezu), příznak nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním farmaceutického produktu, ať už se považuje za související s farmaceutickým produktem či nikoli.
Preexistující stavy, které se během studie zhorší, jsou také považovány za nežádoucí příhody.
|
Během období DB (48 týdnů) a celé studie (až přibližně 34 měsíců)
|
|
Počet účastníků s AE vedoucími k ukončení
Časové okno: Během období DB (48 týdnů) a celé studie (až přibližně 34 měsíců)
|
Nežádoucí příhoda je jakákoli neobvyklá lékařská událost u subjektu, kterému je podáván farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně kauzální vztah s léčbou.
Nežádoucí příhodou tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně například abnormálního laboratorního nálezu), příznak nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním farmaceutického produktu, ať už se považuje za související s farmaceutickým produktem či nikoli.
Preexistující stavy, které se během studie zhorší, jsou také považovány za nežádoucí příhody.
Zde je uveden počet účastníků s AE, které vedly k přerušení studie.
|
Během období DB (48 týdnů) a celé studie (až přibližně 34 měsíců)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
6. července 2017
Primární dokončení (Aktuální)
28. dubna 2020
Dokončení studie (Aktuální)
28. dubna 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
27. ledna 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
31. ledna 2017
První zveřejněno (Odhad)
1. února 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
21. prosince 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
25. listopadu 2020
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CN001-016
- 2016-001654-18 (Číslo EudraCT)
- WN40227 (Jiný identifikátor: Hoffman-La Roche)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na RO7239361
-
Hoffmann-La RocheDokončeno
-
Hoffmann-La RocheUkončenoSvalová dystrofie (DMD)Spojené státy, Kanada