Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til RO7239361 hos ambulerende gutter med Duchenne muskeldystrofi

25. november 2020 oppdatert av: Hoffmann-La Roche

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å vurdere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til RO7239361 hos ambulerende gutter med Duchenne muskeldystrofi

Dette er en multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å vurdere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til to forskjellige ukentlige doser av RO7239361 hos ambulerende gutter med Duchenne muskeldystrofi (DMD).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

166

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1204AAD
        • Instituto Centenario
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Children's Hospital Westmead; Paediatrics & Child Health
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital; Neurosciences Department
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • UZ Gent
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre; Children's Hospital; Pediatrics
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85028
        • Neuromuscular Research Center
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
        • Yale University School of Medicine ; Pulmonary & Critical Care
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32607
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center - PPDS
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Childrens Medical Center; Department of Neurology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Saint Louis Children's Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center;Investigational Pharmacy
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital; Research Institute at Nationwide Childrens Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike, 69004
        • Hospices Civils de Lyon
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • Hotel Dieu; Service Pharmacie Essais Cliniques
      • Paris Cedex 12, Frankrike, 75571
        • Hopital Armand Trousseau; centre reference Maladies Neuro-musculaires Est parisien Neuropediatrie
      • Strasbourg, Frankrike, 67091
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg
  • Italia
    • Emilia-Romagna
      • Milano, Emilia-Romagna, Italia, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli; Servizio di Farmacia
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italia, 98125
        • Az. Osp. Universitaria Pol. G. Martino; Dip. Neuroscienze, Scienze Psichiatriche e Anest.
  • Japan
      • Hyogo, Japan, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
      • Miyagi, Japan, 989-3126
        • Miyagi Children's Hospital
      • Nagano, Japan, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
      • Osaka, Japan, 560-8552
        • National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
      • Tokyo, Japan, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Nederland, 6525 EX
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre; Ophthalmology
  • Spania
      • Valencia, Spania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia; Servicio de Farmacia
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregas, Barcelona, Spania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Storbritannia
      • Liverpool, Storbritannia, L12 2AP
        • Alder Hey Children s Hospital; Department of Pediatrics
      • London, Storbritannia, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children
  • Sverige
      • Goeteborg, Sverige, 41685
        • Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45122
        • Universitatsklinikum Essen; Innere Klinik

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 11 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnostisert med DMD ved bekreftet sykehistorie og genetisk testing
  • Kan gå uten hjelp
  • Minimum poengsum for North Star Ambulatory Assessment på 15 ved visning
  • Kan gå opp 4 trapper på 8 sekunder eller mindre
  • Vei minst 15 kg (33 lbs)
  • Tar kortikosteroider for DMD

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver atferd eller mentale problemer som vil påvirke evnen til å fullføre de nødvendige studieprosedyrene
  • Har tidligere eller nå tatt medisiner som androgener eller humant veksthormon
  • Bruk av ventilator på dagtid
  • Kan ikke få tatt blodprøver eller få en injeksjon under huden
  • Samtidig eller tidligere deltakelse til enhver tid i en genterapistudie

Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: RO7239361 Lav dose
Deltakerne mottok lavdose RO7239361 SC på spesifiserte dager i den 48 uker lange DB-perioden. Etter DB-perioden fikk deltakerne lavdose RO7239361 på spesifiserte dager i opptil 192 uker i løpet av den åpne perioden etterfulgt av 24 ukers oppfølging.
Legemiddel: RO7239361
Ta RO7239361 subkutant på spesifiserte dager over en 48 ukers blind periode
Eksperimentell: RO7239361 Høy dose
Deltakerne mottok høydose RO7239361 SC på spesifiserte dager i den 48 uker lange DB-perioden. Etter DB-perioden fikk deltakerne høy dose RO7239361 på spesifiserte dager i opptil 192 uker i løpet av den åpne perioden etterfulgt av 24 ukers oppfølging.
Legemiddel: RO7239361
Ta RO7239361 subkutant på spesifiserte dager over en 48 ukers blind periode
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne fikk matchende placeboløsning subkutant (SC) på spesifiserte dager i den 48-ukers dobbeltblinde (DB) perioden. Etter DB-perioden fikk deltakerne lav dose eller høy dose RO7239361 på spesifiserte dager i opptil 192 uker i løpet av den åpne perioden etterfulgt av 24 ukers oppfølging.
Legemiddel: Placebo for RO7239361
Ta placebo subkutant på spesifiserte dager over en 48 ukers blind periode

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Baseline for North Star Ambulatory Assessment (NSAA) totalscore
Tidsramme: Grunnlinje
NSAA er en funksjonsskala spesielt utviklet for ambulante gutter med Duchenne muskeldystrofi (DMD) som kan gi informasjon om motorisk funksjon. NSAA er en 17-elements test av stående, evne til å gå fra liggende til sittende, sittende til stående og andre mobilitetsvurderinger. Hvert av de 17 punktene blir evaluert på en ordinær skala fra 0-2: 0 = ikke i stand til å oppnå selvstendig, 1 = modifisert metode, men oppnår mål uavhengig av fysisk assistanse fra en annen, eller 2 = normal uten åpenbar endring av aktivitet. Total poengsum er 0 til 34. Høyere score reflekterer bedre ytelse.
Grunnlinje
Endring fra baseline i North Star Ambulatory Assessment (NSAA) totalscore ved uke 48
Tidsramme: Grunnlinje, uke 48
NSAA er en funksjonsskala spesielt utviklet for ambulante gutter med Duchenne muskeldystrofi (DMD) som kan gi informasjon om motorisk funksjon. NSAA er en 17-elements test av stående, evne til å gå fra liggende til sittende, sittende til stående og andre mobilitetsvurderinger. Hvert av de 17 punktene blir evaluert på en ordinær skala fra 0-2: 0 = ikke i stand til å oppnå selvstendig, 1 = modifisert metode, men oppnår mål uavhengig av fysisk assistanse fra en annen, eller 2 = normal uten åpenbar endring av aktivitet. Total poengsum er 0 til 34. Høyere score reflekterer bedre ytelse. En positiv endring fra baseline indikerer en forbedring. Basert på blandingseffektmodellen for gjentatte tiltak (MMRM).
Grunnlinje, uke 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Grunnlinjetid for klatring med 4 trapper
Tidsramme: Grunnlinje
Tiden for å fullføre klatringen på fire trapper ble målt ved baseline.
Grunnlinje
Endring fra baseline ved uke 48 i 4-trappers klatrehastighet (4SCV)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 48
4SCV ble beregnet som forholdet mellom antall trapper klatret (4) delt på antall sekunder det tok å fullføre 4-trappen. Resultatene ble konvertert til hastighet (avstand/tid). En positiv endring fra baseline indikerer en forbedring. Basert på blandingseffektmodellen for gjentatte tiltak (MMRM).
Grunnlinje, uke 48
Grunnlinje for tiden å stå fra liggende
Tidsramme: Grunnlinje
Tiden det tar for en deltaker å stå fra ryggleie. En lengre tid reflekterer et dårligere resultat.
Grunnlinje
Endring fra baseline ved uke 48 i stativ fra liggende hastighet
Tidsramme: Grunnlinje, uke 48
Tiden det tar for en deltaker å stå fra ryggleie. En lengre tid reflekterer et dårligere resultat. En negativ endring fra baseline indikerer en forbedring. Basert på blandingseffektmodellen for gjentatte tiltak (MMRM).
Grunnlinje, uke 48
Grunnlinjetid for 10 meter gange/løp
Tidsramme: Grunnlinje
Tiden det tar for en deltaker å løpe eller gå en distanse på 10 meter så raskt som mulig. En lengre tid reflekterer et dårligere resultat.
Grunnlinje
Endring fra baseline ved uke 48 i 10 M gang-/løpehastighet
Tidsramme: Grunnlinje, uke 48
Tiden det tar for en deltaker å løpe eller gå en distanse på 10 meter så raskt som mulig regnet som hastighet (distanse/tid). En positiv endring fra baseline indikerer en forbedring. Basert på blandingseffektmodellen for gjentatte tiltak (MMRM).
Grunnlinje, uke 48
Grunnlinje for overføring av pediatrisk resultatdatainnsamlingsinstrument (PODCI) og underskala for grunnleggende mobilitet
Tidsramme: Grunnlinje
PODCI er utformet for å fylles ut av foreldre/verge til et barn som har kunnskap om barnets forhold. Overførings- og grunnleggende mobilitetsskalaen er en av underskalaene til PODCI. Resultatene er standardisert til en skala fra 0-100 med en høyere poengsum som reflekterer bedre ytelse.
Grunnlinje
Endring fra baseline ved uke 48 i Pediatric Outcome Data Collection Instrument (PODCI) Transfer and Basic Mobility Subscale
Tidsramme: Grunnlinje, uke 48
PODCI er utformet for å fylles ut av foreldre/verge til et barn som har kunnskap om barnets forhold. Overførings- og grunnleggende mobilitetsskalaen er en av underskalaene til PODCI. Resultatene er standardisert til en skala fra 0-100 med en høyere poengsum som reflekterer bedre ytelse. En positiv endring fra baseline indikerer en forbedring. Basert på blandingseffektmodellen for gjentatte tiltak (MMRM).
Grunnlinje, uke 48
Endring fra baseline ved uke 48 i proksimal bøyestyrke i nedre ekstremitet
Tidsramme: Grunnlinje, uke 48
Proksimal underekstremitetsfleksorstyrke (kneekstensjon og knefleksjon) ble målt ved hjelp av manuell myometri. En høyere poengsum reflekterer et bedre resultat. En positiv endring fra baseline indikerer en forbedring.
Grunnlinje, uke 48
Grunnlinje for 6 minutters gangavstand (6MWD)
Tidsramme: Grunnlinje
6MWD målte avstanden en deltaker var i stand til å krysse mens han gikk i 6 minutter. En lengre avstand reflekterer et bedre resultat.
Grunnlinje
Endring fra baseline ved uke 48 i 6 minutters gange (6MWD)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 48
6MWD målte avstanden en deltaker var i stand til å krysse mens han gikk i 6 minutter. En lengre avstand reflekterer et bedre resultat. En positiv endring fra baseline indikerer en forbedring. Basert på blandingseffektmodellen for gjentatte tiltak (MMRM).
Grunnlinje, uke 48
Prosentandel av deltakere for hvert klinisk globalt inntrykk av endring (CGI-C) vurderingsstatus ved uke 48
Tidsramme: Grunnlinje, uke 48
CGI-C ble brukt til å vurdere deltakerens generelle tilstand på en 7-punkts skala, ved å bruke statusmarkørene "veldig mye forbedret, mye forbedret, litt forbedret, ingen endring, litt verre, mye verre eller veldig mye verre" ved uke 48 sammenlignet med baseline.
Grunnlinje, uke 48
Endring fra baseline ved uke 48 i 95. persentil skritthastighet
Tidsramme: Grunnlinje, uke 48
Skritthastighet ble registrert med ActiMyo-enheten i en undergruppe av den totale studiepopulasjonen. ActiMyo-enheten måler den daglige bevegelsen og aktivitetsnivået til deltakeren. Enheten består av to sensorer som bæres på hver ankel. En høyere hastighet reflekterer et bedre resultat. En positiv endring fra baseline indikerer en forbedring.
Grunnlinje, uke 48
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: I løpet av DB-perioden (48 uker) og hele studien (opptil ca. 34 måneder)
En uønsket hendelse er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en pasient som får et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis trenger å ha en årsakssammenheng med behandlingen. En uønsket hendelse kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn, for eksempel), symptom eller sykdom som er tidsmessig forbundet med bruken av et farmasøytisk produkt, enten det anses relatert til det farmasøytiske produktet eller ikke. Eksisterende forhold som forverres i løpet av en studie regnes også som uønskede hendelser.
I løpet av DB-perioden (48 uker) og hele studien (opptil ca. 34 måneder)
Antall deltakere med AE som fører til seponering
Tidsramme: I løpet av DB-perioden (48 uker) og hele studien (opptil ca. 34 måneder)
En uønsket hendelse er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en pasient som får et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis trenger å ha en årsakssammenheng med behandlingen. En uønsket hendelse kan derfor være et hvilket som helst ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et unormalt laboratoriefunn, for eksempel), symptom eller sykdom som er tidsmessig forbundet med bruken av et farmasøytisk produkt, enten det anses relatert til det farmasøytiske produktet eller ikke. Eksisterende forhold som forverres i løpet av en studie regnes også som uønskede hendelser. Her rapporteres antall deltakere med AE som førte til studieavbrudd.
I løpet av DB-perioden (48 uker) og hele studien (opptil ca. 34 måneder)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. juli 2017

Primær fullføring (Faktiske)

28. april 2020

Studiet fullført (Faktiske)

28. april 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. januar 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. januar 2017

Først lagt ut (Anslag)

1. februar 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. desember 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. november 2020

Sist bekreftet

1. november 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CN001-016
  • 2016-001654-18 (EudraCT-nummer)
  • WN40227 (Annen identifikator: Hoffman-La Roche)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Duchenne muskeldystrofi

Kliniske studier på RO7239361

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Türkiye

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere