Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Klinisk prövning för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och toleransen av RO7239361 hos ambulerande pojkar med Duchennes muskeldystrofi

25 november 2020 uppdaterad av: Hoffmann-La Roche

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att bedöma effektiviteten, säkerheten och toleransen av RO7239361 hos ambulerande pojkar med Duchennes muskeldystrofi

Detta är en multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att bedöma effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av två olika veckodoser av RO7239361 hos ambulerande pojkar med Duchenne muskeldystrofi (DMD).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

166

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1204AAD
        • Instituto Centenario
  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Children's Hospital Westmead; Paediatrics & Child Health
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital; Neurosciences Department
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • UZ Gent
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike, 69004
        • Hospices Civils de Lyon
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • Hotel Dieu; Service Pharmacie Essais Cliniques
      • Paris Cedex 12, Frankrike, 75571
        • Hopital Armand Trousseau; centre reference Maladies Neuro-musculaires Est parisien Neuropediatrie
      • Strasbourg, Frankrike, 67091
        • Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85028
        • Neuromuscular Research Center
    • California
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06510
        • Yale University School of Medicine ; Pulmonary & Critical Care
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32607
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush University Medical Center - PPDS
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Childrens Medical Center; Department of Neurology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Saint Louis Children's Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center;Investigational Pharmacy
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital; Research Institute at Nationwide Childrens Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Italien
    • Emilia-Romagna
      • Milano, Emilia-Romagna, Italien, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli; Servizio di Farmacia
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italien, 98125
        • Az. Osp. Universitaria Pol. G. Martino; Dip. Neuroscienze, Scienze Psichiatriche e Anest.
  • Japan
      • Hyogo, Japan, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
      • Miyagi, Japan, 989-3126
        • Miyagi Children's Hospital
      • Nagano, Japan, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
      • Osaka, Japan, 560-8552
        • National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
      • Tokyo, Japan, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre; Children's Hospital; Pediatrics
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Nederländerna
      • Leiden, Nederländerna, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Nederländerna, 6525 EX
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre; Ophthalmology
  • Spanien
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia; Servicio de Farmacia
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregas, Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Storbritannien
      • Liverpool, Storbritannien, L12 2AP
        • Alder Hey Children s Hospital; Department of Pediatrics
      • London, Storbritannien, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children
  • Sverige
      • Goeteborg, Sverige, 41685
        • Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, 45122
        • Universitatsklinikum Essen; Innere Klinik

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 11 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnostiserats med DMD genom bekräftad medicinsk historia och genetisk testning
  • Kan gå utan hjälp
  • Minsta North Star Ambulatory Assessment-poäng på 15 vid screening
  • Kan gå uppför fyra trappor på 8 sekunder eller mindre
  • Väg minst 15 kg (33 lbs)
  • Tar kortikosteroider för DMD

Exklusions kriterier:

  • Alla beteenden eller mentala problem som kommer att påverka förmågan att slutföra de nödvändiga studieprocedurerna
  • Har tidigare eller för närvarande tagit mediciner som androgener eller mänskligt tillväxthormon
  • Användning av ventilator under dagen
  • Det går inte att ta blodprover eller få en injektion under huden
  • Samtidigt eller tidigare deltagande när som helst i en genterapistudie

Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: RO7239361 Låg dos
Deltagarna fick låg dos RO7239361 SC på specificerade dagar av 48-veckors DB-perioden. Efter DB-perioden fick deltagarna låg dos RO7239361 på specificerade dagar i upp till 192 veckor under den öppna perioden följt av 24 veckors uppföljning.
Läkemedel: RO7239361
Ta RO7239361 subkutant på angivna dagar under en 48 veckors blind period
Experimentell: RO7239361 Hög dos
Deltagarna fick hög dos RO7239361 SC på specificerade dagar av 48-veckors DB-perioden. Efter DB-perioden fick deltagarna hög dos RO7239361 på specificerade dagar i upp till 192 veckor under den öppna perioden följt av 24 veckors uppföljning.
Läkemedel: RO7239361
Ta RO7239361 subkutant på angivna dagar under en 48 veckors blind period
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna fick matchande placebolösning subkutant (SC) på specificerade dagar av den 48-veckors dubbelblinda (DB) perioden. Efter DB-perioden fick deltagarna låg dos eller hög dos RO7239361 på specificerade dagar i upp till 192 veckor under den öppna perioden följt av 24 veckors uppföljning.
Läkemedel: Placebo för RO7239361
Ta placebo subkutant på specificerade dagar under en 48 veckors blind period

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Baslinje för North Star Ambulatory Assessment (NSAA) totalpoäng
Tidsram: Baslinje
NSAA är en funktionsvåg speciellt utformad för ambulerande pojkar med Duchennes muskeldystrofi (DMD) som kan ge information om motorisk funktion. NSAA är ett test med 17 punkter av stående, förmåga att övergå från liggande till sittande, sittande till stående och andra rörlighetsbedömningar. Var och en av de 17 punkterna utvärderas på en ordinalskala från 0-2: 0 = oförmögen att uppnå självständigt, 1 = modifierad metod men uppnår mål oberoende av fysisk assistans från en annan, eller 2 = normalt utan uppenbar modifiering av aktiviteten. Totalt poängintervall är 0 till 34. Högre poäng återspeglar bättre prestanda.
Baslinje
Förändring från baslinjen i North Star Ambulatory Assessment (NSAA) totalpoäng vecka 48
Tidsram: Baslinje, vecka 48
NSAA är en funktionsvåg speciellt utformad för ambulerande pojkar med Duchennes muskeldystrofi (DMD) som kan ge information om motorisk funktion. NSAA är ett test med 17 punkter av stående, förmåga att övergå från liggande till sittande, sittande till stående och andra rörlighetsbedömningar. Var och en av de 17 punkterna utvärderas på en ordinalskala från 0-2: 0 = oförmögen att uppnå självständigt, 1 = modifierad metod men uppnår mål oberoende av fysisk assistans från en annan, eller 2 = normalt utan uppenbar modifiering av aktiviteten. Totalt poängintervall är 0 till 34. Högre poäng återspeglar bättre prestanda. En positiv förändring från baslinjen indikerar en förbättring. Baserat på mixed-effect model of repeated measurements (MMRM).
Baslinje, vecka 48

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Baslinjetid för 4 trappor
Tidsram: Baslinje
Tiden för att slutföra stigningen med fyra trappor mättes vid baslinjen.
Baslinje
Ändring från baslinjen vid vecka 48 i 4-trappa klättringshastighet (4SCV)
Tidsram: Baslinje, vecka 48
4SCV beräknades som förhållandet mellan antalet klättrade trappor (4) dividerat med antalet sekunder det tog att slutföra 4-trappans klättring. Resultaten omvandlades till hastighet (avstånd/tid). En positiv förändring från baslinjen indikerar en förbättring. Baserat på mixed-effect model of repeated measurements (MMRM).
Baslinje, vecka 48
Baslinje för tiden att stå från liggande
Tidsram: Baslinje
Den tid som krävs för en deltagare att stå från ryggläge. En längre tid speglar ett sämre resultat.
Baslinje
Ändra från baslinjen vid vecka 48 i stativ från liggande hastighet
Tidsram: Baslinje, vecka 48
Den tid som krävs för en deltagare att stå från ryggläge. En längre tid speglar ett sämre resultat. En negativ förändring från baslinjen indikerar en förbättring. Baserat på mixed-effect model of repeated measurements (MMRM).
Baslinje, vecka 48
Baslinjetid för 10 meters promenad/löpning
Tidsram: Baslinje
Den tid som krävs för en deltagare att springa eller gå en sträcka på 10 meter så snabbt som möjligt. En längre tid speglar ett sämre resultat.
Baslinje
Ändra från baslinjen vid vecka 48 i 10 M gång/löphastighet
Tidsram: Baslinje, vecka 48
Den tid som krävs för en deltagare att springa eller gå en sträcka på 10 meter så snabbt som möjligt beräknat som hastighet (sträcka/tid). En positiv förändring från baslinjen indikerar en förbättring. Baserat på mixed-effect model of repeated measurements (MMRM).
Baslinje, vecka 48
Baslinje för Pediatric Outcome Data Collection Instrument (PODCI) Transfer and Basic Mobility Subscale
Tidsram: Baslinje
PODCI är utformat för att fyllas i av förälder/vårdnadshavare till ett barn som har kunskap om barnets villkor. Skalan Transfer and Basic Mobility är en av underskalorna i PODCI. Resultaten är standardiserade till en skala från 0-100 med en högre poäng som återspeglar bättre prestanda.
Baslinje
Förändring från baslinjen vid vecka 48 i Pediatric Outcome Data Collection Instrument (PODCI) Transfer and Basic Mobility Subscale
Tidsram: Baslinje, vecka 48
PODCI är utformat för att fyllas i av förälder/vårdnadshavare till ett barn som har kunskap om barnets villkor. Skalan Transfer and Basic Mobility är en av underskalorna i PODCI. Resultaten är standardiserade till en skala från 0-100 med en högre poäng som återspeglar bättre prestanda. En positiv förändring från baslinjen indikerar en förbättring. Baserat på mixed-effect model of repeated measurements (MMRM).
Baslinje, vecka 48
Förändring från baslinjen vid vecka 48 i proximal nedre extremitetsflexorstyrka
Tidsram: Baslinje, vecka 48
Proximal nedre extremitetsflexorstyrka (knäförlängning och knäflexion) mättes med hjälp av manuell myometri. En högre poäng återspeglar ett bättre resultat. En positiv förändring från baslinjen indikerar en förbättring.
Baslinje, vecka 48
Baslinje för 6 minuters promenadavstånd (6MWD)
Tidsram: Baslinje
6MWD mätte avståndet som en deltagare kunde korsa medan han gick i 6 minuter. En längre distans speglar ett bättre resultat.
Baslinje
Ändring från baslinjen vid vecka 48 på 6 minuters gångavstånd (6MWD)
Tidsram: Baslinje, vecka 48
6MWD mätte avståndet som en deltagare kunde korsa medan han gick i 6 minuter. En längre distans speglar ett bättre resultat. En positiv förändring från baslinjen indikerar en förbättring. Baserat på mixed-effect model of repeated measurements (MMRM).
Baslinje, vecka 48
Procentandel av deltagare för varje kliniskt globalt intryck av förändring (CGI-C) bedömningsstatus vid vecka 48
Tidsram: Baslinje, vecka 48
CGI-C användes för att bedöma deltagarens övergripande tillstånd på en 7-gradig skala, med hjälp av statusmarkörerna "mycket förbättrad, mycket förbättrad, något förbättrad, ingen förändring, något sämre, mycket sämre eller mycket sämre" vid vecka 48 jämfört med baslinjen.
Baslinje, vecka 48
Ändring från baslinjen vid vecka 48 i 95:e percentilens steghastighet
Tidsram: Baslinje, vecka 48
Steghastigheten registrerades med ActiMyo-enheten i en undergrupp av den totala studiepopulationen. ActiMyo-enheten mäter deltagarens dagliga rörelse- och aktivitetsnivåer. Enheten består av två sensorer som bärs på varje fotled. En högre hastighet reflekterar ett bättre resultat. En positiv förändring från baslinjen indikerar en förbättring.
Baslinje, vecka 48
Antal deltagare med biverkningar (AE)
Tidsram: Under DB-perioden (48 veckor) och hela studien (upp till cirka 34 månader)
En oönskad händelse är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en patient som administrerats en farmaceutisk produkt och som inte nödvändigtvis behöver ha ett orsakssamband med behandlingen. En negativ händelse kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (inklusive ett onormalt laboratoriefynd, till exempel), symtom eller sjukdom som är tidsmässigt förknippad med användningen av en farmaceutisk produkt, oavsett om den anses relaterad till den farmaceutiska produkten eller inte. Redan existerande tillstånd som förvärras under en studie betraktas också som biverkningar.
Under DB-perioden (48 veckor) och hela studien (upp till cirka 34 månader)
Antal deltagare med AE som leder till avbrott
Tidsram: Under DB-perioden (48 veckor) och hela studien (upp till cirka 34 månader)
En oönskad händelse är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en patient som administrerats en farmaceutisk produkt och som inte nödvändigtvis behöver ha ett orsakssamband med behandlingen. En negativ händelse kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (inklusive ett onormalt laboratoriefynd, till exempel), symtom eller sjukdom som är tidsmässigt förknippad med användningen av en farmaceutisk produkt, oavsett om den anses relaterad till den farmaceutiska produkten eller inte. Redan existerande tillstånd som förvärras under en studie betraktas också som biverkningar. Här redovisas antalet deltagare med biverkningar som ledde till att studien avbröts.
Under DB-perioden (48 veckor) och hela studien (upp till cirka 34 månader)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 juli 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

28 april 2020

Avslutad studie (Faktisk)

28 april 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 januari 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

31 januari 2017

Första postat (Uppskatta)

1 februari 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 december 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 november 2020

Senast verifierad

1 november 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CN001-016
  • 2016-001654-18 (EudraCT-nummer)
  • WN40227 (Annan identifierare: Hoffman-La Roche)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Duchennes muskeldystrofi

Kliniska prövningar på RO7239361

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Madagascar

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera