评估 RO7239361 在患有杜氏肌营养不良症的门诊男孩中的疗效、安全性和耐受性的临床试验
2020年11月25日 更新者：Hoffmann-La Roche
一项随机、双盲、安慰剂对照的研究，以评估 RO7239361 在患有杜氏肌营养不良症的门诊男孩中的疗效、安全性和耐受性
这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估两种不同每周剂量的 RO7239361 对患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的门诊男孩的疗效、安全性和耐受性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
166
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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London、Ontario、加拿大、N6A 5W9
- London Health Sciences Centre; Children's Hospital; Pediatrics
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Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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Essen、德国、45122
- Universitatsklinikum Essen; Innere Klinik
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Emilia-Romagna
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Milano、Emilia-Romagna、意大利、20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
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Lazio
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Rome、Lazio、意大利、00168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli; Servizio di Farmacia
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Sicilia
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Messina、Sicilia、意大利、98125
- Az. Osp. Universitaria Pol. G. Martino; Dip. Neuroscienze, Scienze Psichiatriche e Anest.
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Hyogo、日本、663-8501
- Hyogo College of Medicine Hospital
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Miyagi、日本、989-3126
- Miyagi Children's Hospital
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Nagano、日本、390-8621
- Shinshu University Hospital
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Osaka、日本、560-8552
- National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
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Tokyo、日本、187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Gent、比利时、9000
- UZ Gent
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Lyon、法国、69004
- Hospices Civils de Lyon
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Nantes、法国、44093
- Hotel Dieu; Service Pharmacie Essais Cliniques
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Paris Cedex 12、法国、75571
- Hopital Armand Trousseau; centre reference Maladies Neuro-musculaires Est parisien Neuropediatrie
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Strasbourg、法国、67091
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
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New South Wales
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Westmead、New South Wales、澳大利亚、2145
- Children's Hospital Westmead; Paediatrics & Child Health
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Queensland
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South Brisbane、Queensland、澳大利亚、4101
- Lady Cilento Children's Hospital; Neurosciences Department
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Victoria
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Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
- Royal Children's Hospital
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Goeteborg、瑞典、41685
- Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85028
- Neuromuscular Research Center
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California
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Palo Alto、California、美国、94304
- Stanford University
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Sacramento、California、美国、95817
- University of California Davis Medical Center
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、美国、06510
- Yale University School of Medicine ; Pulmonary & Critical Care
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32607
- University of Florida
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Orlando、Florida、美国、32827
- Nemours Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30318
- Rare Disease Research, LLC
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612
- Rush University Medical Center - PPDS
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas Medical Center
-
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Worcester、Massachusetts、美国、01655
- University of Massachusetts Memorial Childrens Medical Center; Department of Neurology
-
-
Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Saint Louis Children's Hospital
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、美国、89145
- Las Vegas Clinic
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Childrens Hospital Medical Center;Investigational Pharmacy
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Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Childrens Hospital; Research Institute at Nationwide Childrens Hospital
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
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Liverpool、英国、L12 2AP
- Alder Hey Children s Hospital; Department of Pediatrics
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London、英国、WC1N 1EH
- UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children
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Leiden、荷兰、2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
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Nijmegen、荷兰、6525 EX
- Radboud University Nijmegen Medical Centre; Ophthalmology
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Valencia、西班牙、46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia; Servicio de Farmacia
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Barcelona
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Esplugues De Llobregas、Barcelona、西班牙、08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Buenos Aires、阿根廷、C1204AAD
- Instituto Centenario
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 11年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 通过确认的病史和基因检测诊断为 DMD
- 能够在没有帮助的情况下行走
- 筛选时 North Star 门诊评估分数最低为 15 分
- 能够在 8 秒或更短时间内走上 4 级楼梯
- 重量至少 15 公斤（33 磅）
- 服用皮质类固醇治疗 DMD
排除标准：
- 任何会影响完成所需学习程序能力的行为或精神问题
- 以前或目前正在服用雄激素或人类生长激素等药物
- 白天使用呼吸机
- 无法采集血样或接受皮下注射
- 在任何时候同时或以前参与过基因治疗研究
可以应用其他协议定义的包含/排除标准。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：RO7239361 低剂量
参与者在 48 周 DB 期间的指定日期接受低剂量 RO7239361 SC。
在 DB 期之后，参与者在开放标签期的指定日期接受低剂量 RO7239361 长达 192 周，随后是 24 周的随访。
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在 48 周的盲期中，在指定日期皮下注射 RO7239361
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实验性的：RO7239361 高剂量
参与者在 48 周 DB 期间的指定日期接受高剂量 RO7239361 SC。
在 DB 期之后，参与者在开放标签期的指定日期接受高剂量 RO7239361 长达 192 周，随后是 24 周的随访。
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在 48 周的盲期中，在指定日期皮下注射 RO7239361
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安慰剂比较：安慰剂
在为期 48 周的双盲 (DB) 期间的指定日期，参与者皮下 (SC) 接受了匹配的安慰剂溶液。
在 DB 期之后，参与者在开放标签期的指定日期接受低剂量或高剂量 RO7239361 长达 192 周，随后是 24 周的随访。
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在 48 周的盲期中，在指定的日期皮下注射安慰剂
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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North Star 动态评估 (NSAA) 总分的基线
大体时间：基线
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NSAA 是一种功能量表，专门为患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的能走动的男孩设计，可以提供有关运动功能的信息。
NSAA 是一个 17 项测试，包括站立、从躺到坐、从坐到站的转换能力以及其他活动能力评估。
17 个项目中的每一个都按 0-2 的顺序等级进行评估：0 = 无法独立实现，1 = 修改方法但独立于他人的身体协助实现目标，或 2 = 正常，活动没有明显改变。
总分范围是 0 到 34。
更高的分数反映了更好的性能。
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基线
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第 48 周北极星动态评估 (NSAA) 总分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 48 周
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NSAA 是一种功能量表，专门为患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的能走动的男孩设计，可以提供有关运动功能的信息。
NSAA 是一个 17 项测试，包括站立、从躺到坐、从坐到站的转换能力以及其他活动能力评估。
17 个项目中的每一个都按 0-2 的顺序等级进行评估：0 = 无法独立实现，1 = 修改方法但独立于他人的身体协助实现目标，或 2 = 正常，活动没有明显改变。
总分范围是 0 到 34。
更高的分数反映了更好的性能。
与基线相比的积极变化表明有所改善。
基于重复测量的混合效应模型 (MMRM)。
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基线，第 48 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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爬 4 个楼梯的基准时间
大体时间：基线
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在基线测量完成 4 级楼梯爬升的时间。
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基线
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第 48 周时 4 次爬楼梯速度 (4SCV) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 48 周
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4SCV 计算为爬楼梯数 (4) 除以完成 4 阶爬楼梯所用秒数的比率。
结果被转换成速度（距离/时间）。
与基线相比的积极变化表明有所改善。
基于重复测量的混合效应模型 (MMRM)。
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基线，第 48 周
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仰卧起立时间的基准
大体时间：基线
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参与者从仰卧位站立所需的时间。
时间越长，结果越差。
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基线
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第 48 周时仰卧速度与基线相比的变化
大体时间：基线，第 48 周
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参与者从仰卧位站立所需的时间。
时间越长，结果越差。
相对于基线的负变化表示改进。
基于重复测量的混合效应模型 (MMRM)。
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基线，第 48 周
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10 米步行/跑步的基准时间
大体时间：基线
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参赛者以最快的速度跑或走10米距离所需的时间。
时间越长，结果越差。
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基线
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第 48 周时 10 M 步行/跑步速度相对于基线的变化
大体时间：基线，第 48 周
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参与者以最快的速度跑或走 10 米距离所需的时间，计算为速度（距离/时间）。
与基线相比的积极变化表明有所改善。
基于重复测量的混合效应模型 (MMRM)。
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基线，第 48 周
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儿科结果数据收集工具 (PODCI) 传输和基本移动子量表的基线
大体时间：基线
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PODCI 旨在由了解孩子状况的孩子的父母/监护人完成。
转移和基本流动性量表是 PODCI 的子量表之一。
结果被标准化为 0-100 的等级，分数越高表示性能越好。
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基线
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第 48 周时儿科结果数据收集工具 (PODCI) 转移和基本活动量表的基线变化
大体时间：基线，第 48 周
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PODCI 旨在由了解孩子状况的孩子的父母/监护人完成。
转移和基本流动性量表是 PODCI 的子量表之一。
结果被标准化为 0-100 的等级，分数越高表示性能越好。
与基线相比的积极变化表明有所改善。
基于重复测量的混合效应模型 (MMRM)。
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基线，第 48 周
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第 48 周时下肢近端屈肌力量相对于基线的变化
大体时间：基线，第 48 周
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使用手动肌力测量法测量近端下肢屈肌（膝关节伸展和膝关节屈曲）强度。
更高的分数反映了更好的结果。
与基线相比的积极变化表明有所改善。
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基线，第 48 周
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6 分钟步行距离 (6MWD) 的基线
大体时间：基线
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6MWD 测量参与者步行 6 分钟时能够走过的距离。
距离越远，结果越好。
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基线
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第 48 周时 6 分钟步行距离 (6MWD) 相对于基线的变化
大体时间：基线，第 48 周
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6MWD 测量参与者步行 6 分钟时能够走过的距离。
距离越远，结果越好。
与基线相比的积极变化表明有所改善。
基于重复测量的混合效应模型 (MMRM)。
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基线，第 48 周
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第 48 周时每个临床总体变化印象 (CGI-C) 评估状态的参与者百分比
大体时间：基线，第 48 周
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CGI-C 用于以 7 分制评估参与者的整体状况，在第 48 周使用状态标记“大大改善、大大改善、略有改善、无变化、稍差、更差或非常差”与基线相比。
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基线，第 48 周
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第 48 周时第 95 个百分位步幅速度相对于基线的变化
大体时间：基线，第 48 周
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在整个研究人群的一个子集中，使用 ActiMyo 设备记录了步幅速度。
ActiMyo 设备测量参与者的日常运动和活动水平。
该设备由戴在每个脚踝上的两个传感器组成。
更高的速度反映了更好的结果。
与基线相比的积极变化表明有所改善。
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基线，第 48 周
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发生不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：在 DB 期间（48 周）和整个研究期间（最多约 34 个月）
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不良事件是在服用药物产品的受试者中发生的任何不良医学事件，不一定与治疗有因果关系。
因此，不良事件可以是任何不利的和意外的体征（例如，包括异常的实验室发现）、症状或暂时与药物产品的使用相关的疾病，无论是否被认为与药物产品相关。
在研究期间恶化的既往病症也被视为不良事件。
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在 DB 期间（48 周）和整个研究期间（最多约 34 个月）
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因 AE 导致停药的参与者人数
大体时间：在 DB 期间（48 周）和整个研究期间（最多约 34 个月）
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不良事件是在服用药物产品的受试者中发生的任何不良医学事件，不一定与治疗有因果关系。
因此，不良事件可以是任何不利的和意外的体征（例如，包括异常的实验室发现）、症状或暂时与药物产品的使用相关的疾病，无论是否被认为与药物产品相关。
在研究期间恶化的既往病症也被视为不良事件。
此处报告的是因 AE 导致研究中止的参与者人数。
|
在 DB 期间（48 周）和整个研究期间（最多约 34 个月）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年7月6日
初级完成 (实际的)
2020年4月28日
研究完成 (实际的)
2020年4月28日
研究注册日期
首次提交
2017年1月27日
首先提交符合 QC 标准的
2017年1月31日
首次发布 (估计)
2017年2月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年12月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年11月25日
最后验证
2020年11月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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