Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję RO7239361 u ambulatoryjnych chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a

25 listopada 2020 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję RO7239361 u ambulatoryjnych chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji dwóch różnych tygodniowych dawek RO7239361 u ambulatoryjnych chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

166

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, C1204AAD
        • Instituto Centenario
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Children's Hospital Westmead; Paediatrics & Child Health
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital; Neurosciences Department
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • UZ Gent
  • Francja
      • Lyon, Francja, 69004
        • Hospices Civils de Lyon
      • Nantes, Francja, 44093
        • Hotel Dieu; Service Pharmacie Essais Cliniques
      • Paris Cedex 12, Francja, 75571
        • Hopital Armand Trousseau; centre reference Maladies Neuro-musculaires Est parisien Neuropediatrie
      • Strasbourg, Francja, 67091
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg
  • Hiszpania
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia; Servicio de Farmacia
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregas, Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Holandia
      • Leiden, Holandia, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Holandia, 6525 EX
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre; Ophthalmology
  • Japonia
      • Hyogo, Japonia, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
      • Miyagi, Japonia, 989-3126
        • Miyagi Children's Hospital
      • Nagano, Japonia, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
      • Osaka, Japonia, 560-8552
        • National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
      • Tokyo, Japonia, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre; Children's Hospital; Pediatrics
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy, 45122
        • Universitatsklinikum Essen; Innere Klinik
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85028
        • Neuromuscular Research Center
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
        • Yale University School of Medicine ; Pulmonary & Critical Care
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32607
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center - PPDS
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Childrens Medical Center; Department of Neurology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Saint Louis Children's Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center;Investigational Pharmacy
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital; Research Institute at Nationwide Childrens Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Szwecja
      • Goeteborg, Szwecja, 41685
        • Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
  • Włochy
    • Emilia-Romagna
      • Milano, Emilia-Romagna, Włochy, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Włochy, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli; Servizio di Farmacia
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Włochy, 98125
        • Az. Osp. Universitaria Pol. G. Martino; Dip. Neuroscienze, Scienze Psichiatriche e Anest.
  • Zjednoczone Królestwo
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L12 2AP
        • Alder Hey Children s Hospital; Department of Pediatrics
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zdiagnozowano DMD na podstawie potwierdzonej historii medycznej i badań genetycznych
  • Możliwość chodzenia bez pomocy
  • Minimalny wynik oceny ambulatoryjnej North Star wynoszący 15 podczas badania przesiewowego
  • Potrafi wejść po 4 schodach w 8 sekund lub mniej
  • Waż co najmniej 15 kg (33 funty)
  • Przyjmowanie kortykosteroidów na DMD

Kryteria wyłączenia:

  • Jakiekolwiek zachowanie lub problemy psychiczne, które wpłyną na zdolność ukończenia wymaganych procedur badawczych
  • Wcześniej lub obecnie przyjmuje leki, takie jak androgeny lub ludzki hormon wzrostu
  • Korzystanie z respiratora w ciągu dnia
  • Nie można pobrać próbek krwi ani otrzymać zastrzyku pod skórę
  • Jednoczesny lub poprzedni udział w jakimkolwiek czasie w badaniu terapii genowej

Mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: RO7239361 Niska dawka
Uczestnicy otrzymywali niską dawkę RO7239361 SC w określone dni 48-tygodniowego okresu DB. Po okresie DB uczestnicy otrzymywali małą dawkę RO7239361 w określone dni przez okres do 192 tygodni w okresie otwartym, po którym następowała 24-tygodniowa obserwacja.
Lek: RO7239361
Przyjmuj RO7239361 podskórnie w określone dni przez 48-tygodniowy okres ślepej próby
Eksperymentalny: RO7239361 Wysoka dawka
Uczestnicy otrzymywali wysoką dawkę RO7239361 SC w określone dni 48-tygodniowego okresu DB. Po okresie DB uczestnicy otrzymywali wysoką dawkę RO7239361 w określone dni przez okres do 192 tygodni w okresie otwartym, po którym następowała 24-tygodniowa obserwacja.
Lek: RO7239361
Przyjmuj RO7239361 podskórnie w określone dni przez 48-tygodniowy okres ślepej próby
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymywali podskórnie (SC) pasujący roztwór placebo w określone dni 48-tygodniowego okresu podwójnie ślepej próby (DB). Po okresie DB uczestnicy otrzymywali małą lub wysoką dawkę RO7239361 w określone dni przez okres do 192 tygodni w okresie otwartym, po którym następowała 24-tygodniowa obserwacja.
Lek: Placebo dla RO7239361
Przyjmuj placebo podskórnie w określone dni przez 48-tygodniowy okres zaślepienia

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Linia bazowa dla całkowitego wyniku North Star Ambulatory Assessment (NSAA).
Ramy czasowe: Linia bazowa
NSAA to skala funkcjonalna zaprojektowana specjalnie dla chodzących chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD), która może dostarczyć informacji na temat funkcji motorycznych. NSAA to 17-punktowy test stania, zdolności przejścia z leżenia do siedzenia, siedzenia do stania i inne oceny mobilności. Każda z 17 pozycji jest oceniana w skali porządkowej od 0 do 2: 0 = niezdolny do samodzielnego osiągnięcia, 1 = zmodyfikowana metoda, ale osiąga cel niezależnie od pomocy fizycznej innej osoby lub 2 = normalny bez widocznych modyfikacji aktywności. Całkowity zakres punktacji wynosi od 0 do 34. Wyższe wyniki odzwierciedlają lepszą wydajność.
Linia bazowa
Zmiana od wartości początkowej w całkowitym wyniku oceny ambulatoryjnej North Star (NSAA) w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
NSAA to skala funkcjonalna zaprojektowana specjalnie dla chodzących chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD), która może dostarczyć informacji na temat funkcji motorycznych. NSAA to 17-punktowy test stania, zdolności przejścia z leżenia do siedzenia, siedzenia do stania i inne oceny mobilności. Każda z 17 pozycji jest oceniana w skali porządkowej od 0 do 2: 0 = niezdolny do samodzielnego osiągnięcia, 1 = zmodyfikowana metoda, ale osiąga cel niezależnie od pomocy fizycznej innej osoby lub 2 = normalny bez widocznych modyfikacji aktywności. Całkowity zakres punktacji wynosi od 0 do 34. Wyższe wyniki odzwierciedlają lepszą wydajność. Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę. Oparty na modelu mieszanych efektów powtarzanych pomiarów (MMRM).
Wartość wyjściowa, tydzień 48

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas linii bazowej dla 4 schodów
Ramy czasowe: Linia bazowa
Czas potrzebny do pokonania 4 schodów mierzono na linii bazowej.
Linia bazowa
Zmiana od punktu początkowego w 48. tygodniu w 4. prędkości wchodzenia po schodach (4SCV)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
4SCV obliczono jako stosunek liczby pokonanych schodów (4) do liczby sekund potrzebnych do pokonania 4 schodów. Wyniki przeliczono na prędkość (odległość/czas). Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę. Oparty na modelu mieszanych efektów powtarzanych pomiarów (MMRM).
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Linia bazowa dla czasu wstawania z pozycji leżącej
Ramy czasowe: Linia bazowa
Czas potrzebny uczestnikowi do wstania z pozycji leżącej. Dłuższy czas oznacza gorszy wynik.
Linia bazowa
Zmiana w stosunku do linii podstawowej w 48. tygodniu w prędkości wstawania z pozycji leżącej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Czas potrzebny uczestnikowi do wstania z pozycji leżącej. Dłuższy czas oznacza gorszy wynik. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę. Oparty na modelu mieszanych efektów powtarzanych pomiarów (MMRM).
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Czas bazowy dla marszu/biegu na 10 metrów
Ramy czasowe: Linia bazowa
Czas potrzebny uczestnikowi na jak najszybsze przebiegnięcie lub przejście dystansu 10 metrów. Dłuższy czas oznacza gorszy wynik.
Linia bazowa
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w 48. tygodniu w szybkości marszu/biegu na 10 m
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Czas potrzebny uczestnikowi na przebiegnięcie lub przejście 10 metrów tak szybko, jak to możliwe, obliczony jako prędkość (dystans/czas). Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę. Oparty na modelu mieszanych efektów powtarzanych pomiarów (MMRM).
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Punkt odniesienia dla transferu i podskali podstawowej mobilności instrumentu do zbierania danych dotyczących wyników leczenia pediatrycznego (PODCI).
Ramy czasowe: Linia bazowa
PODCI jest przeznaczony do wypełnienia przez rodzica/opiekuna dziecka, który posiada wiedzę na temat warunków dziecka. Skala Transferu i Podstawowej Mobilności jest jedną z podskal PODCI. Wyniki są standaryzowane w skali od 0 do 100, przy czym wyższy wynik odzwierciedla lepsze wyniki.
Linia bazowa
Zmiana od punktu początkowego w 48. tygodniu w podskali transferu i podstawowej mobilności instrumentu do zbierania danych pediatrycznych (PODCI)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
PODCI jest przeznaczony do wypełnienia przez rodzica/opiekuna dziecka, który posiada wiedzę na temat warunków dziecka. Skala Transferu i Podstawowej Mobilności jest jedną z podskal PODCI. Wyniki są standaryzowane w skali od 0 do 100, przy czym wyższy wynik odzwierciedla lepsze wyniki. Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę. Oparty na modelu mieszanych efektów powtarzanych pomiarów (MMRM).
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Zmiana od wartości początkowej w 48. tygodniu w sile zginaczy proksymalnej kończyny dolnej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Siłę zginaczy proksymalnych kończyn dolnych (prost i zgięcie w kolanie) mierzono za pomocą miometrii manualnej. Wyższy wynik odzwierciedla lepszy wynik. Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę.
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Linia bazowa dla dystansu 6-minutowego marszu (6MWD)
Ramy czasowe: Linia bazowa
6MWD mierzył odległość, jaką uczestnik był w stanie pokonać podczas marszu przez 6 minut. Dłuższy dystans odzwierciedla lepszy wynik.
Linia bazowa
Zmiana od wartości wyjściowej w 48. tygodniu w 6-minutowym marszu (6MWD)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
6MWD mierzył odległość, jaką uczestnik był w stanie pokonać podczas marszu przez 6 minut. Dłuższy dystans odzwierciedla lepszy wynik. Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę. Oparty na modelu mieszanych efektów powtarzanych pomiarów (MMRM).
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Odsetek uczestników dla każdego stanu oceny klinicznego ogólnego wrażenia zmiany (CGI-C) w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
CGI-C wykorzystano do oceny ogólnego stanu uczestnika w 7-punktowej skali, używając znaczników stanu „bardzo poprawiony, znacznie poprawiony, nieznacznie poprawiony, bez zmian, nieco gorszy, znacznie gorszy lub bardzo gorszy” w 48. tygodniu w porównaniu do stanu wyjściowego.
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Zmiana od wartości początkowej w 48. tygodniu w 95. percentylu prędkości kroku
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Prędkość kroku rejestrowano za pomocą urządzenia ActiMyo w podzbiorze całej badanej populacji. Urządzenie ActiMyo mierzy codzienny ruch i poziom aktywności uczestnika. Urządzenie składa się z dwóch czujników noszonych na każdej kostce. Wyższa prędkość odzwierciedla lepszy wynik. Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę.
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: Podczas okresu DB (48 tygodni) i całego badania (do około 34 miesięcy)
Zdarzenie niepożądane to każde niepożądane zdarzenie medyczne u podmiotu, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z leczeniem. Zdarzeniem niepożądanym może być zatem dowolny niekorzystny i niezamierzony objaw (w tym na przykład nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych), objaw lub choroba czasowo związana ze stosowaniem produktu farmaceutycznego, niezależnie od tego, czy jest uważana za związaną z produktem farmaceutycznym, czy nie. Istniejące wcześniej stany, które pogarszają się podczas badania, są również uważane za zdarzenia niepożądane.
Podczas okresu DB (48 tygodni) i całego badania (do około 34 miesięcy)
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi prowadzącymi do przerwania programu
Ramy czasowe: Podczas okresu DB (48 tygodni) i całego badania (do około 34 miesięcy)
Zdarzenie niepożądane to każde niepożądane zdarzenie medyczne u podmiotu, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z leczeniem. Zdarzeniem niepożądanym może być zatem dowolny niekorzystny i niezamierzony objaw (w tym na przykład nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych), objaw lub choroba czasowo związana ze stosowaniem produktu farmaceutycznego, niezależnie od tego, czy jest uważana za związaną z produktem farmaceutycznym, czy nie. Istniejące wcześniej stany, które pogarszają się podczas badania, są również uważane za zdarzenia niepożądane. Zgłoszono tutaj liczbę uczestników z zdarzeniami niepożądanymi, które doprowadziły do ​​przerwania badania.
Podczas okresu DB (48 tygodni) i całego badania (do około 34 miesięcy)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 lipca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 kwietnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 kwietnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 stycznia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 stycznia 2017

Pierwszy wysłany (Oszacować)

1 lutego 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 grudnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 listopada 2020

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CN001-016
  • 2016-001654-18 (Numer EudraCT)
  • WN40227 (Inny identyfikator: Hoffman-La Roche)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na RO7239361

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj