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Ensayo clínico para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de RO7239361 en niños ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne

25 de noviembre de 2020 actualizado por: Hoffmann-La Roche

Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de RO7239361 en niños ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne

Este es un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de dos dosis semanales diferentes de RO7239361 en niños ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

166

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Essen, Alemania, 45122
        • Universitatsklinikum Essen; Innere Klinik
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1204AAD
        • Instituto Centenario
  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Children's Hospital Westmead; Paediatrics & Child Health
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital; Neurosciences Department
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Bélgica
      • Gent, Bélgica, 9000
        • UZ Gent
  • Canadá
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre; Children's Hospital; Pediatrics
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • España
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia; Servicio de Farmacia
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregas, Barcelona, España, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
        • Neuromuscular Research Center
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Yale University School of Medicine ; Pulmonary & Critical Care
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center - PPDS
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Childrens Medical Center; Department of Neurology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Saint Louis Children's Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center;Investigational Pharmacy
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital; Research Institute at Nationwide Childrens Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Francia
      • Lyon, Francia, 69004
        • Hospices Civils de Lyon
      • Nantes, Francia, 44093
        • Hotel Dieu; Service Pharmacie Essais Cliniques
      • Paris Cedex 12, Francia, 75571
        • Hopital Armand Trousseau; centre reference Maladies Neuro-musculaires Est parisien Neuropediatrie
      • Strasbourg, Francia, 67091
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg
  • Italia
    • Emilia-Romagna
      • Milano, Emilia-Romagna, Italia, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli; Servizio di Farmacia
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Italia, 98125
        • Az. Osp. Universitaria Pol. G. Martino; Dip. Neuroscienze, Scienze Psichiatriche e Anest.
  • Japón
      • Hyogo, Japón, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
      • Miyagi, Japón, 989-3126
        • Miyagi Children's Hospital
      • Nagano, Japón, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
      • Osaka, Japón, 560-8552
        • National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
      • Tokyo, Japón, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Países Bajos
      • Leiden, Países Bajos, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Países Bajos, 6525 EX
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre; Ophthalmology
  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido, L12 2AP
        • Alder Hey Children s Hospital; Department of Pediatrics
      • London, Reino Unido, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children
  • Suecia
      • Goeteborg, Suecia, 41685
        • Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 11 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnosticado con DMD por historial médico confirmado y pruebas genéticas
  • Capaz de caminar sin ayuda
  • Puntuación mínima de la evaluación ambulatoria de North Star de 15 en la selección
  • Capaz de subir 4 escalones en 8 segundos o menos
  • Pesar al menos 15 kg (33 libras)
  • Tomar corticosteroides para la DMD

Criterio de exclusión:

  • Cualquier problema de comportamiento o mental que afectará la capacidad de completar los procedimientos de estudio requeridos
  • Previamente o tomando actualmente medicamentos como andrógenos u hormona de crecimiento humano
  • Uso de un ventilador durante el día.
  • No se pueden recolectar muestras de sangre o recibir una inyección debajo de la piel
  • Participación previa o concomitante en cualquier momento en un estudio de terapia génica

Podrían aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: RO7239361 Dosis baja
Los participantes recibieron una dosis baja de RO7239361 SC en días específicos del período DB de 48 semanas. Después del período DB, los participantes recibieron una dosis baja de RO7239361 en días específicos durante un máximo de 192 semanas durante el período abierto seguido de 24 semanas de seguimiento.
Droga: RO7239361
Tome RO7239361 por vía subcutánea en días específicos durante un período ciego de 48 semanas
Experimental: RO7239361 Dosis alta
Los participantes recibieron una dosis alta de RO7239361 SC en días específicos del período DB de 48 semanas. Después del período DB, los participantes recibieron una dosis alta de RO7239361 en días específicos durante un máximo de 192 semanas durante el período abierto seguido de 24 semanas de seguimiento.
Droga: RO7239361
Tome RO7239361 por vía subcutánea en días específicos durante un período ciego de 48 semanas
Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibieron una solución de placebo equivalente por vía subcutánea (SC) en días específicos del período doble ciego (DB) de 48 semanas. Después del período DB, los participantes recibieron una dosis baja o una dosis alta de RO7239361 en días específicos durante un máximo de 192 semanas durante el período abierto seguido de 24 semanas de seguimiento.
Droga: Placebo para RO7239361
Tome el placebo por vía subcutánea en días específicos durante un período ciego de 48 semanas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Línea de base para la puntuación total de la evaluación ambulatoria de North Star (NSAA)
Periodo de tiempo: Base
La NSAA es una escala funcional diseñada específicamente para niños ambulantes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que puede proporcionar información sobre la función motora. La NSAA es una prueba de 17 ítems de estar de pie, la capacidad de pasar de estar acostado a sentado, sentado a estar de pie y otras evaluaciones de movilidad. Cada uno de los 17 ítems se evalúa en una escala ordinal de 0 a 2: 0 = incapaz de lograrlo de forma independiente, 1 = método modificado pero logra el objetivo independientemente de la ayuda física de otro, o 2 = normal sin una modificación obvia de la actividad. El rango de puntuación total es de 0 a 34. Las puntuaciones más altas reflejan un mejor desempeño.
Base
Cambio desde el inicio en la puntuación total de la evaluación ambulatoria de North Star (NSAA) en la semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
La NSAA es una escala funcional diseñada específicamente para niños ambulantes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que puede proporcionar información sobre la función motora. La NSAA es una prueba de 17 ítems de estar de pie, la capacidad de pasar de estar acostado a sentado, sentado a estar de pie y otras evaluaciones de movilidad. Cada uno de los 17 ítems se evalúa en una escala ordinal de 0 a 2: 0 = incapaz de lograrlo de forma independiente, 1 = método modificado pero logra el objetivo independientemente de la ayuda física de otro, o 2 = normal sin una modificación obvia de la actividad. El rango de puntuación total es de 0 a 34. Las puntuaciones más altas reflejan un mejor desempeño. Un cambio positivo desde la línea de base indica una mejora. Basado en el modelo de efectos mixtos de medidas repetidas (MMRM).
Línea de base, semana 48

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo de referencia para subir 4 escaleras
Periodo de tiempo: Base
El tiempo para completar la subida de 4 escalones se midió en la línea de base.
Base
Cambio desde el punto de referencia en la semana 48 en 4 velocidades de subida de escaleras (4SCV)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
El 4SCV se calculó como la relación entre el número de escalones subidos (4) dividido por el número de segundos necesarios para completar el ascenso de 4 escalones. Los resultados se convirtieron en velocidad (distancia/tiempo). Un cambio positivo desde la línea de base indica una mejora. Basado en el modelo de efectos mixtos de medidas repetidas (MMRM).
Línea de base, semana 48
Línea de base para el tiempo para ponerse de pie desde la posición supina
Periodo de tiempo: Base
El tiempo necesario para que un participante se ponga de pie desde la posición supina. Un tiempo más largo refleja un peor resultado.
Base
Cambio desde el punto de referencia en la semana 48 en bipedestación desde velocidad supina
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
El tiempo necesario para que un participante se ponga de pie desde la posición supina. Un tiempo más largo refleja un peor resultado. Un cambio negativo desde la línea de base indica una mejora. Basado en el modelo de efectos mixtos de medidas repetidas (MMRM).
Línea de base, semana 48
Tiempo de referencia para la caminata/carrera de 10 metros
Periodo de tiempo: Base
El tiempo requerido para que un participante corra o camine una distancia de 10 metros lo más rápido posible. Un tiempo más largo refleja un peor resultado.
Base
Cambio desde el inicio en la semana 48 en la velocidad de caminata/carrera de 10 m
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
El tiempo necesario para que un participante corra o camine una distancia de 10 metros lo más rápido posible calculado como velocidad (distancia/tiempo). Un cambio positivo desde la línea de base indica una mejora. Basado en el modelo de efectos mixtos de medidas repetidas (MMRM).
Línea de base, semana 48
Línea de base para la subescala de transferencia y movilidad básica del Instrumento de recopilación de datos de resultados pediátricos (PODCI)
Periodo de tiempo: Base
El PODCI está diseñado para que lo complete el padre/tutor de un niño que tenga conocimiento de las condiciones del niño. La escala de Transferencia y Movilidad Básica es una de las subescalas del PODCI. Los resultados están estandarizados en una escala de 0 a 100, donde una puntuación más alta refleja un mejor desempeño.
Base
Cambio desde el inicio en la semana 48 en la transferencia del Instrumento de recopilación de datos de resultados pediátricos (PODCI) y la subescala de movilidad básica
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
El PODCI está diseñado para que lo complete el padre/tutor de un niño que tenga conocimiento de las condiciones del niño. La escala de Transferencia y Movilidad Básica es una de las subescalas del PODCI. Los resultados están estandarizados en una escala de 0 a 100, donde una puntuación más alta refleja un mejor desempeño. Un cambio positivo desde la línea de base indica una mejora. Basado en el modelo de efectos mixtos de medidas repetidas (MMRM).
Línea de base, semana 48
Cambio desde el inicio en la semana 48 en la fuerza flexora proximal de las extremidades inferiores
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
La fuerza flexora proximal de las extremidades inferiores (extensión y flexión de la rodilla) se midió mediante miometría manual. Una puntuación más alta refleja un mejor resultado. Un cambio positivo desde la línea de base indica una mejora.
Línea de base, semana 48
Línea de base para la distancia de caminata de 6 minutos (6MWD)
Periodo de tiempo: Base
El 6MWD midió la distancia que un participante pudo recorrer mientras caminaba durante 6 minutos. Una distancia más larga refleja un mejor resultado.
Base
Cambio desde el punto de referencia en la semana 48 en una distancia de caminata de 6 minutos (6MWD)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
El 6MWD midió la distancia que un participante pudo recorrer mientras caminaba durante 6 minutos. Una distancia más larga refleja un mejor resultado. Un cambio positivo desde la línea de base indica una mejora. Basado en el modelo de efectos mixtos de medidas repetidas (MMRM).
Línea de base, semana 48
Porcentaje de participantes para cada estado de evaluación de impresión clínica global de cambio (CGI-C) en la semana 48
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
El CGI-C se utilizó para evaluar el estado general del participante en una escala de 7 puntos, utilizando los marcadores de estado "muy mejorado, mejorado mucho, mejorado ligeramente, sin cambios, ligeramente peor, mucho peor o mucho peor" en la semana 48 en comparación con la línea de base.
Línea de base, semana 48
Cambio desde el inicio en la semana 48 en la velocidad de zancada del percentil 95
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 48
La velocidad de la zancada se registró con el dispositivo ActiMyo en un subconjunto de la población general del estudio. El dispositivo ActiMyo mide el movimiento diario y los niveles de actividad del participante. El dispositivo consta de dos sensores que se colocan en cada tobillo. Una mayor velocidad refleja un mejor resultado. Un cambio positivo desde la línea de base indica una mejora.
Línea de base, semana 48
Número de participantes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Durante el período DB (48 semanas) y todo el estudio (hasta aproximadamente 34 meses)
Un evento adverso es cualquier evento médico adverso en un sujeto al que se le administra un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene que tener una relación causal con el tratamiento. Por lo tanto, un evento adverso puede ser cualquier signo desfavorable e involuntario (incluido un hallazgo de laboratorio anormal, por ejemplo), síntoma o enfermedad asociado temporalmente con el uso de un producto farmacéutico, ya sea que se considere relacionado o no con el producto farmacéutico. Las condiciones preexistentes que empeoran durante un estudio también se consideran eventos adversos.
Durante el período DB (48 semanas) y todo el estudio (hasta aproximadamente 34 meses)
Número de participantes con eventos adversos que conducen a la interrupción
Periodo de tiempo: Durante el período DB (48 semanas) y todo el estudio (hasta aproximadamente 34 meses)
Un evento adverso es cualquier evento médico adverso en un sujeto al que se le administra un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene que tener una relación causal con el tratamiento. Por lo tanto, un evento adverso puede ser cualquier signo desfavorable e involuntario (incluido un hallazgo de laboratorio anormal, por ejemplo), síntoma o enfermedad asociado temporalmente con el uso de un producto farmacéutico, ya sea que se considere relacionado o no con el producto farmacéutico. Las condiciones preexistentes que empeoran durante un estudio también se consideran eventos adversos. Aquí se informa el número de participantes con EA que llevaron a la interrupción del estudio.
Durante el período DB (48 semanas) y todo el estudio (hasta aproximadamente 34 meses)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Hoffmann-La Roche

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de julio de 2017

Finalización primaria (Actual)

28 de abril de 2020

Finalización del estudio (Actual)

28 de abril de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de enero de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de enero de 2017

Publicado por primera vez (Estimar)

1 de febrero de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de diciembre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de noviembre de 2020

Última verificación

1 de noviembre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CN001-016
  • 2016-001654-18 (Número EudraCT)
  • WN40227 (Otro identificador: Hoffman-La Roche)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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