보행이 가능한 Duchenne 근이영양증을 가진 소년에서 RO7239361의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 임상 시험
2020년 11월 25일 업데이트: Hoffmann-La Roche
Duchenne 근이영양증이 있는 소년 보행에서 RO7239361의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구
이것은 Duchenne 근이영양증(DMD)을 앓고 있는 소년을 대상으로 RO7239361의 두 가지 주간 용량의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
166
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Leiden, 네덜란드, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
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Nijmegen, 네덜란드, 6525 EX
- Radboud University Nijmegen Medical Centre; Ophthalmology
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Essen, 독일, 45122
- Universitatsklinikum Essen; Innere Klinik
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85028
- Neuromuscular Research Center
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California
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University
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Sacramento, California, 미국, 95817
- University of California Davis Medical Center
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06510
- Yale University School of Medicine ; Pulmonary & Critical Care
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32607
- University of Florida
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Orlando, Florida, 미국, 32827
- Nemours Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30318
- Rare Disease Research, LLC
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center - PPDS
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
- University of Massachusetts Memorial Childrens Medical Center; Department of Neurology
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Saint Louis Children's Hospital
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89145
- Las Vegas Clinic
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Childrens Hospital Medical Center;Investigational Pharmacy
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Childrens Hospital; Research Institute at Nationwide Childrens Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Gent, 벨기에, 9000
- UZ Gent
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Goeteborg, 스웨덴, 41685
- Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
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Valencia, 스페인, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia; Servicio de Farmacia
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Barcelona
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Esplugues De Llobregas, Barcelona, 스페인, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Buenos Aires, 아르헨티나, C1204AAD
- Instituto Centenario
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Liverpool, 영국, L12 2AP
- Alder Hey Children s Hospital; Department of Pediatrics
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London, 영국, WC1N 1EH
- UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children
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Emilia-Romagna
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Milano, Emilia-Romagna, 이탈리아, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
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Lazio
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Rome, Lazio, 이탈리아, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli; Servizio di Farmacia
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Sicilia
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Messina, Sicilia, 이탈리아, 98125
- Az. Osp. Universitaria Pol. G. Martino; Dip. Neuroscienze, Scienze Psichiatriche e Anest.
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Hyogo, 일본, 663-8501
- Hyogo College of Medicine Hospital
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Miyagi, 일본, 989-3126
- Miyagi Children's Hospital
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Nagano, 일본, 390-8621
- Shinshu University Hospital
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Osaka, 일본, 560-8552
- National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
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Tokyo, 일본, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre; Children's Hospital; Pediatrics
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Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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Lyon, 프랑스, 69004
- Hospices Civils de Lyon
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Nantes, 프랑스, 44093
- Hotel Dieu; Service Pharmacie Essais Cliniques
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Paris Cedex 12, 프랑스, 75571
- Hopital Armand Trousseau; centre reference Maladies Neuro-musculaires Est parisien Neuropediatrie
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Strasbourg, 프랑스, 67091
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
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New South Wales
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Westmead, New South Wales, 호주, 2145
- Children's Hospital Westmead; Paediatrics & Child Health
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
- Lady Cilento Children's Hospital; Neurosciences Department
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- Royal Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 병력 확인 및 유전자 검사로 DMD 진단
- 도움 없이 걸을 수 있음
- 스크리닝 시 최소 North Star 보행 평가 점수 15점
- 8초 이내에 4개의 계단을 올라갈 수 있습니다.
- 최소 15kg(33lbs)의 무게
- DMD에 대한 코르티코스테로이드 복용
제외 기준:
- 필수 연구 절차를 완료하는 능력에 영향을 미칠 모든 행동 또는 정신적 문제
- 이전에 또는 현재 안드로겐 또는 인간 성장 호르몬과 같은 약물을 복용하고 있습니다.
- 낮에는 환풍기 사용
- 혈액 샘플을 채취하거나 피하에 주사를 맞을 수 없음
- 유전자 치료 연구에 동시 또는 이전 참여
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: RO7239361 저용량
참가자는 48주 DB 기간 중 지정된 날에 저용량 RO7239361 SC를 투여 받았습니다.
DB 기간 이후 참가자들은 공개 라벨 기간 동안 최대 192주 동안 지정된 날에 저용량 RO7239361을 투여받았고, 후속 조치는 24주였습니다.
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48주의 눈가림 기간 동안 지정된 날에 RO7239361을 피하 투여합니다.
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실험적: RO7239361 고용량
참가자는 48주 DB 기간 중 지정된 날에 고용량 RO7239361 SC를 투여 받았습니다.
DB 기간 이후 참가자들은 공개 라벨 기간 동안 최대 192주 동안 특정 날짜에 고용량 RO7239361을 투여받은 후 24주간의 후속 조치를 받았습니다.
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48주의 눈가림 기간 동안 지정된 날에 RO7239361을 피하 투여합니다.
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위약 비교기: 위약
참가자는 48주 이중 맹검(DB) 기간 중 지정된 날에 일치하는 위약 용액을 피하(SC)로 받았습니다.
DB 기간 이후 참가자는 공개 라벨 기간 동안 최대 192주 동안 특정 날짜에 저용량 또는 고용량 RO7239361을 투여받은 후 24주간의 후속 조치를 받았습니다.
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48주의 눈가림 기간 동안 지정된 날에 위약을 피하 투여합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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NSAA(North Star Ambulatory Assessment) 총 점수 기준선
기간: 기준선
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NSAA는 운동 기능에 대한 정보를 제공할 수 있는 Duchenne 근이영양증(DMD)이 있는 걷는 소년을 위해 특별히 설계된 기능 척도입니다.
NSAA는 서기, 누워서 앉기, 앉기에서 서기, 기타 이동성 평가로 전환하는 능력에 대한 17개 항목 테스트입니다.
17개 항목 각각은 0-2의 서수 척도로 평가됩니다: 0 = 독립적으로 달성할 수 없음, 1 = 수정된 방법이지만 다른 사람의 신체적 도움 없이 목표를 달성함, 또는 2 = 명백한 활동 수정 없이 정상입니다.
총 점수 범위는 0에서 34까지입니다.
점수가 높을수록 더 나은 성과를 나타냅니다.
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기준선
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48주차에 NSAA(North Star Ambulatory Assessment) 총 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 48주차
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NSAA는 운동 기능에 대한 정보를 제공할 수 있는 Duchenne 근이영양증(DMD)이 있는 걷는 소년을 위해 특별히 설계된 기능 척도입니다.
NSAA는 서기, 누워서 앉기, 앉기에서 서기, 기타 이동성 평가로 전환하는 능력에 대한 17개 항목 테스트입니다.
17개 항목 각각은 0-2의 서수 척도로 평가됩니다: 0 = 독립적으로 달성할 수 없음, 1 = 수정된 방법이지만 다른 사람의 신체적 도움 없이 목표를 달성함, 또는 2 = 명백한 활동 수정 없이 정상입니다.
총 점수 범위는 0에서 34까지입니다.
점수가 높을수록 더 나은 성과를 나타냅니다.
기준선에서 긍정적인 변화는 개선을 나타냅니다.
반복 측정의 혼합 효과 모델(MMRM)을 기반으로 합니다.
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기준선, 48주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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4계단 오르기 기준 시간
기간: 기준선
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4개의 계단 오르기를 완료하는 시간은 베이스라인에서 측정되었습니다.
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기준선
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4계단 오르기 속도(4SCV)의 48주차 기준선에서 변경
기간: 기준선, 48주차
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4SCV는 올라간 계단 수(4)를 4계단 오르기를 완료하는 데 걸린 시간(초)으로 나눈 비율로 계산되었습니다.
결과는 속도(거리/시간)로 변환되었습니다.
기준선에서 긍정적인 변화는 개선을 나타냅니다.
반복 측정의 혼합 효과 모델(MMRM)을 기반으로 합니다.
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기준선, 48주차
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앙와위에서 일어서는 시간에 대한 기준선
기간: 기준선
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참가자가 누운 자세에서 서 있는 데 필요한 시간입니다.
더 긴 시간은 더 나쁜 결과를 반영합니다.
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기준선
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누운 속도에서 일어서기 48주에 기준선에서 변경
기간: 기준선, 48주차
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참가자가 누운 자세에서 서 있는 데 필요한 시간입니다.
더 긴 시간은 더 나쁜 결과를 반영합니다.
기준선에서 음의 변화는 개선을 나타냅니다.
반복 측정의 혼합 효과 모델(MMRM)을 기반으로 합니다.
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기준선, 48주차
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10미터 걷기/달리기 기준 시간
기간: 기준선
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참가자가 가능한 한 빨리 10m 거리를 뛰거나 걷는 데 필요한 시간입니다.
더 긴 시간은 더 나쁜 결과를 반영합니다.
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기준선
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10M 걷기/달리기 속도에서 48주차 기준선에서 변경
기간: 기준선, 48주차
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참가자가 10미터 거리를 가능한 한 빨리 뛰거나 걷는 데 필요한 시간은 속도(거리/시간)로 계산됩니다.
기준선에서 긍정적인 변화는 개선을 나타냅니다.
반복 측정의 혼합 효과 모델(MMRM)을 기반으로 합니다.
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기준선, 48주차
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PODCI(Pediatric Outcome Data Collection Instrument) 전송 및 기본 이동성 하위 척도에 대한 기준선
기간: 기준선
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PODCI는 아동의 상태를 알고 있는 아동의 부모/보호자가 작성하도록 설계되었습니다.
Transfer and Basic Mobility 척도는 PODCI의 하위 척도 중 하나입니다.
결과는 0-100의 척도로 표준화되며 점수가 높을수록 더 나은 성과를 나타냅니다.
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기준선
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PODCI(Pediatric Outcome Data Collection Instrument) 전송 및 기본 이동성 하위 척도에서 48주차 기준선에서 변경
기간: 기준선, 48주차
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PODCI는 아동의 상태를 알고 있는 아동의 부모/보호자가 작성하도록 설계되었습니다.
Transfer and Basic Mobility 척도는 PODCI의 하위 척도 중 하나입니다.
결과는 0-100의 척도로 표준화되며 점수가 높을수록 더 나은 성과를 나타냅니다.
기준선에서 긍정적인 변화는 개선을 나타냅니다.
반복 측정의 혼합 효과 모델(MMRM)을 기반으로 합니다.
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기준선, 48주차
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48주차에 근위 하지 굴근 근력의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 48주차
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근위 하지 굴근(무릎 신전 및 무릎 굴곡) 근력은 도수근측정법을 이용하여 측정하였다.
더 높은 점수는 더 나은 결과를 반영합니다.
기준선에서 긍정적인 변화는 개선을 나타냅니다.
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기준선, 48주차
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도보 6분 거리 기준선(6MWD)
기간: 기준선
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6MWD는 참가자가 6분 동안 걷는 동안 횡단할 수 있는 거리를 측정했습니다.
더 긴 거리는 더 나은 결과를 반영합니다.
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기준선
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6분 도보 거리(6MWD)에서 48주에 기준선에서 변경
기간: 기준선, 48주차
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6MWD는 참가자가 6분 동안 걷는 동안 횡단할 수 있는 거리를 측정했습니다.
더 긴 거리는 더 나은 결과를 반영합니다.
기준선에서 긍정적인 변화는 개선을 나타냅니다.
반복 측정의 혼합 효과 모델(MMRM)을 기반으로 합니다.
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기준선, 48주차
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48주차에 각 CGI-C(Clinical Global Impression of Change) 평가 상태에 대한 참가자 비율
기간: 기준선, 48주차
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CGI-C는 48주차에 "매우 많이 개선됨, 많이 개선됨, 약간 개선됨, 변화 없음, 약간 더 나빠짐, 훨씬 더 나빠짐 또는 매우 많이 나빠짐" 상태 마커를 사용하여 참가자의 전반적인 상태를 7점 척도로 평가하는 데 사용되었습니다. 베이스라인과 비교했을 때.
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기준선, 48주차
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95번째 백분위수 보폭 속도에서 48주차 기준선에서 변경
기간: 기준선, 48주차
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보폭 속도는 전체 연구 모집단의 하위 집합에서 ActiMyo 장치로 기록되었습니다.
ActiMyo 장치는 참가자의 일상적인 움직임과 활동 수준을 측정합니다.
이 장치는 각 발목에 착용하는 두 개의 센서로 구성됩니다.
더 높은 속도는 더 나은 결과를 반영합니다.
기준선에서 긍정적인 변화는 개선을 나타냅니다.
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기준선, 48주차
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부작용(AE)이 있는 참가자 수
기간: DB 기간(48주) 및 전체 연구(최대 약 34개월) 동안
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유해 사례는 의약품을 투여받은 피험자에게 발생하는 뜻밖의 의학적 발생이며 반드시 치료와 인과 관계가 있을 필요는 없습니다.
따라서 유해 사례는 의약품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 의약품 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(예: 비정상적인 실험실 결과 포함), 증상 또는 질병일 수 있습니다.
연구 중에 악화되는 기존 상태도 부작용으로 간주됩니다.
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DB 기간(48주) 및 전체 연구(최대 약 34개월) 동안
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중단으로 이어지는 AE가 있는 참가자 수
기간: DB 기간(48주) 및 전체 연구(최대 약 34개월) 동안
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유해 사례는 의약품을 투여받은 피험자에게 발생하는 뜻밖의 의학적 발생이며 반드시 치료와 인과 관계가 있을 필요는 없습니다.
따라서 유해 사례는 의약품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 의약품 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(예: 비정상적인 실험실 결과 포함), 증상 또는 질병일 수 있습니다.
연구 중에 악화되는 기존 상태도 부작용으로 간주됩니다.
여기에 보고된 것은 연구 중단으로 이어진 AE가 있는 참가자의 수입니다.
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DB 기간(48주) 및 전체 연구(최대 약 34개월) 동안
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 7월 6일
기본 완료 (실제)
2020년 4월 28일
연구 완료 (실제)
2020년 4월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 1월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 1월 31일
처음 게시됨 (추정)
2017년 2월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 12월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 11월 25일
마지막으로 확인됨
2020년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CN001-016
- 2016-001654-18 (EudraCT 번호)
- WN40227 (기타 식별자: Hoffman-La Roche)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
뒤시엔 근이영양증에 대한 임상 시험
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Allergy and Asthma Consultants, Wichita, KansasAidan Foundation; Neil H. Riordan PhD완전한
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Hospital RudolfstiftungOesterreichische Muskelforschung완전한
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University of Malaga완전한
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Chaitanya Hospital, Pune알려지지 않은
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University Children's Hospital, Zurich알려지지 않은
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University Hospital, Basel, Switzerland완전한
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InCor Heart InstituteUniversity of Sao Paulo; Federal University of Minas Gerais완전한심근 섬유증 | 근이영양증