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Ensaio clínico para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade de RO7239361 em meninos ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne

25 de novembro de 2020 atualizado por: Hoffmann-La Roche

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade de RO7239361 em meninos ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne

Este é um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade de duas doses semanais diferentes de RO7239361 em meninos ambulatoriais com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

166

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Essen, Alemanha, 45122
        • Universitatsklinikum Essen; Innere Klinik
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1204AAD
        • Instituto Centenario
  • Austrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • Children's Hospital Westmead; Paediatrics & Child Health
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital; Neurosciences Department
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Bélgica
      • Gent, Bélgica, 9000
        • UZ Gent
  • Canadá
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre; Children's Hospital; Pediatrics
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
  • Espanha
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia; Servicio de Farmacia
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregas, Barcelona, Espanha, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
        • Neuromuscular Research Center
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Yale University School of Medicine ; Pulmonary & Critical Care
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center - PPDS
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Childrens Medical Center; Department of Neurology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Saint Louis Children's Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89145
        • Las Vegas Clinic
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center;Investigational Pharmacy
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital; Research Institute at Nationwide Childrens Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • França
      • Lyon, França, 69004
        • Hospices Civils de Lyon
      • Nantes, França, 44093
        • Hotel Dieu; Service Pharmacie Essais Cliniques
      • Paris Cedex 12, França, 75571
        • Hopital Armand Trousseau; centre reference Maladies Neuro-musculaires Est parisien Neuropediatrie
      • Strasbourg, França, 67091
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg
  • Holanda
      • Leiden, Holanda, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Nijmegen, Holanda, 6525 EX
        • Radboud University Nijmegen Medical Centre; Ophthalmology
  • Itália
    • Emilia-Romagna
      • Milano, Emilia-Romagna, Itália, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Itália, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli; Servizio di Farmacia
    • Sicilia
      • Messina, Sicilia, Itália, 98125
        • Az. Osp. Universitaria Pol. G. Martino; Dip. Neuroscienze, Scienze Psichiatriche e Anest.
  • Japão
      • Hyogo, Japão, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
      • Miyagi, Japão, 989-3126
        • Miyagi Children's Hospital
      • Nagano, Japão, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
      • Osaka, Japão, 560-8552
        • National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
      • Tokyo, Japão, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido, L12 2AP
        • Alder Hey Children s Hospital; Department of Pediatrics
      • London, Reino Unido, WC1N 1EH
        • UCL Institute of Child Health & Great Ormond Street Hospital for Children
  • Suécia
      • Goeteborg, Suécia, 41685
        • Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 11 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnosticado com DMD por histórico médico confirmado e teste genético
  • Capaz de andar sem ajuda
  • Pontuação mínima da Avaliação Ambulatorial North Star de 15 na triagem
  • Capaz de subir 4 degraus em 8 segundos ou menos
  • Pesar pelo menos 15 kg (33 lbs)
  • Tomando corticosteróides para DMD

Critério de exclusão:

  • Qualquer comportamento ou problema mental que afete a capacidade de concluir os procedimentos de estudo necessários
  • Anteriormente ou atualmente tomando medicamentos como andrógenos ou hormônio de crescimento humano
  • Uso de ventilador durante o dia
  • Incapaz de coletar amostras de sangue ou receber uma injeção sob a pele
  • Participação concomitante ou anterior a qualquer momento em um estudo de terapia gênica

Outros Critérios de Inclusão/Exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: RO7239361 Baixa Dose
Os participantes receberam dose baixa de RO7239361 SC em dias específicos do período DB de 48 semanas. Após o período DB, os participantes receberam dose baixa de RO7239361 em dias especificados por até 192 semanas durante o período aberto seguido por 24 semanas de acompanhamento.
Medicamento: RO7239361
Tome RO7239361 por via subcutânea em dias especificados durante um período cego de 48 semanas
Experimental: RO7239361 Dose Alta
Os participantes receberam alta dose de RO7239361 SC em dias específicos do período DB de 48 semanas. Após o período DB, os participantes receberam altas doses de RO7239361 em dias específicos por até 192 semanas durante o período aberto seguido por 24 semanas de acompanhamento.
Medicamento: RO7239361
Tome RO7239361 por via subcutânea em dias especificados durante um período cego de 48 semanas
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberam solução de placebo correspondente por via subcutânea (SC) em dias específicos do período duplo-cego (DB) de 48 semanas. Após o período DB, os participantes receberam doses baixas ou altas de RO7239361 em dias específicos por até 192 semanas durante o período aberto seguido por 24 semanas de acompanhamento.
Medicamento: Placebo para RO7239361
Tome placebo por via subcutânea em dias especificados durante um período cego de 48 semanas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Linha de base para a pontuação total da North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Prazo: Linha de base
A NSAA é uma escala funcional especificamente projetada para meninos ambulantes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) que pode fornecer informações sobre a função motora. O NSAA é um teste de 17 itens de pé, capacidade de transição de deitado para sentado, sentado para em pé e outras avaliações de mobilidade. Cada um dos 17 itens é avaliado em uma escala ordinal de 0-2: 0 = incapaz de alcançar independentemente, 1 = método modificado, mas atinge o objetivo independente da assistência física de outro, ou 2 = normal sem modificação óbvia da atividade. O intervalo de pontuação total é de 0 a 34. Pontuações mais altas refletem melhor desempenho.
Linha de base
Alteração da linha de base na pontuação total da North Star Ambulatory Assessment (NSAA) na semana 48
Prazo: Linha de base, Semana 48
A NSAA é uma escala funcional especificamente projetada para meninos ambulantes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) que pode fornecer informações sobre a função motora. O NSAA é um teste de 17 itens de pé, capacidade de transição de deitado para sentado, sentado para em pé e outras avaliações de mobilidade. Cada um dos 17 itens é avaliado em uma escala ordinal de 0-2: 0 = incapaz de alcançar independentemente, 1 = método modificado, mas atinge o objetivo independente da assistência física de outro, ou 2 = normal sem modificação óbvia da atividade. O intervalo de pontuação total é de 0 a 34. Pontuações mais altas refletem melhor desempenho. Uma mudança positiva da linha de base indica uma melhora. Baseado no modelo de efeito misto de medidas repetidas (MMRM).
Linha de base, Semana 48

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo de linha de base para 4 subidas de escada
Prazo: Linha de base
O tempo para completar a subida de 4 degraus foi medido na linha de base.
Linha de base
Alteração da linha de base na semana 48 na velocidade de subida de escada 4 (4SCV)
Prazo: Linha de base, Semana 48
4SCV foi calculado como a razão entre o número de degraus subidos (4) dividido pelo número de segundos necessários para completar a subida de 4 degraus. Os resultados foram convertidos em velocidade (distância/tempo). Uma mudança positiva da linha de base indica uma melhora. Baseado no modelo de efeito misto de medidas repetidas (MMRM).
Linha de base, Semana 48
Linha de base para o tempo para ficar de pé de supino
Prazo: Linha de base
O tempo necessário para um participante se levantar da posição supina. Um tempo mais longo reflete um resultado pior.
Linha de base
Mudança da linha de base na semana 48 em pé da velocidade supina
Prazo: Linha de base, Semana 48
O tempo necessário para um participante se levantar da posição supina. Um tempo mais longo reflete um resultado pior. Uma mudança negativa da linha de base indica uma melhora. Baseado no modelo de efeito misto de medidas repetidas (MMRM).
Linha de base, Semana 48
Tempo de linha de base para caminhada/corrida de 10 metros
Prazo: Linha de base
O tempo necessário para um participante correr ou caminhar uma distância de 10 metros o mais rápido possível. Um tempo mais longo reflete um resultado pior.
Linha de base
Alteração da linha de base na semana 48 na velocidade de caminhada/corrida de 10 M
Prazo: Linha de base, Semana 48
O tempo necessário para um participante correr ou caminhar uma distância de 10 metros o mais rápido possível, calculado como velocidade (distância/tempo). Uma mudança positiva da linha de base indica uma melhora. Baseado no modelo de efeito misto de medidas repetidas (MMRM).
Linha de base, Semana 48
Linha de base para o Instrumento de Coleta de Dados de Resultados Pediátricos (PODCI) Transferência e Subescala de Mobilidade Básica
Prazo: Linha de base
O PODCI foi elaborado para ser preenchido pelo pai/responsável de uma criança que tenha conhecimento das condições da criança. A escala de Transferência e Mobilidade Básica é uma das subescalas do PODCI. Os resultados são padronizados em uma escala de 0 a 100, com uma pontuação mais alta refletindo melhor desempenho.
Linha de base
Mudança da linha de base na semana 48 na subescala de transferência e mobilidade básica do Instrumento de coleta de dados de resultados pediátricos (PODCI)
Prazo: Linha de base, Semana 48
O PODCI foi elaborado para ser preenchido pelo pai/responsável de uma criança que tenha conhecimento das condições da criança. A escala de Transferência e Mobilidade Básica é uma das subescalas do PODCI. Os resultados são padronizados em uma escala de 0 a 100, com uma pontuação mais alta refletindo melhor desempenho. Uma mudança positiva da linha de base indica uma melhora. Baseado no modelo de efeito misto de medidas repetidas (MMRM).
Linha de base, Semana 48
Mudança da linha de base na semana 48 na força flexora proximal da extremidade inferior
Prazo: Linha de base, Semana 48
A força do flexor proximal da extremidade inferior (extensão e flexão do joelho) foi medida usando miometria manual. Uma pontuação mais alta reflete um resultado melhor. Uma mudança positiva da linha de base indica uma melhora.
Linha de base, Semana 48
Linha de base para a distância de caminhada de 6 minutos (6MWD)
Prazo: Linha de base
O 6MWD mediu a distância que um participante foi capaz de percorrer enquanto caminhava por 6 minutos. Uma distância maior reflete um resultado melhor.
Linha de base
Mudança da linha de base na semana 48 em distância de caminhada de 6 minutos (6MWD)
Prazo: Linha de base, Semana 48
O 6MWD mediu a distância que um participante foi capaz de percorrer enquanto caminhava por 6 minutos. Uma distância maior reflete um resultado melhor. Uma mudança positiva da linha de base indica uma melhora. Baseado no modelo de efeito misto de medidas repetidas (MMRM).
Linha de base, Semana 48
Porcentagem de participantes para cada status de avaliação de impressão clínica global de mudança (CGI-C) na semana 48
Prazo: Linha de base, Semana 48
O CGI-C foi usado para avaliar a condição geral do participante em uma escala de 7 pontos, usando os marcadores de status "muito melhorado, muito melhorado, ligeiramente melhorado, sem alteração, ligeiramente pior, muito pior ou muito pior" na Semana 48 em comparação com a linha de base.
Linha de base, Semana 48
Alteração da linha de base na semana 48 na velocidade da passada no percentil 95
Prazo: Linha de base, Semana 48
A velocidade da passada foi registrada com o dispositivo ActiMyo em um subconjunto da população geral do estudo. O dispositivo ActiMyo mede o movimento diário e os níveis de atividade do participante. O dispositivo consiste em dois sensores colocados em cada tornozelo. Uma velocidade mais alta reflete um resultado melhor. Uma mudança positiva da linha de base indica uma melhora.
Linha de base, Semana 48
Número de participantes com eventos adversos (EAs)
Prazo: Durante o período DB (48 semanas) e todo o estudo (até aproximadamente 34 meses)
Um evento adverso é qualquer ocorrência médica desfavorável em um indivíduo administrado com um produto farmacêutico e que não necessariamente tenha uma relação causal com o tratamento. Um evento adverso pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal, por exemplo), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso de um produto farmacêutico, considerado ou não relacionado ao produto farmacêutico. Condições preexistentes que pioram durante um estudo também são consideradas eventos adversos.
Durante o período DB (48 semanas) e todo o estudo (até aproximadamente 34 meses)
Número de participantes com EAs levando à descontinuação
Prazo: Durante o período DB (48 semanas) e todo o estudo (até aproximadamente 34 meses)
Um evento adverso é qualquer ocorrência médica desfavorável em um indivíduo administrado com um produto farmacêutico e que não necessariamente tenha uma relação causal com o tratamento. Um evento adverso pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal, por exemplo), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso de um produto farmacêutico, considerado ou não relacionado ao produto farmacêutico. Condições preexistentes que pioram durante um estudo também são consideradas eventos adversos. Relatado aqui é o número de participantes com EAs que levaram à descontinuação do estudo.
Durante o período DB (48 semanas) e todo o estudo (até aproximadamente 34 meses)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Hoffmann-La Roche

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de julho de 2017

Conclusão Primária (Real)

28 de abril de 2020

Conclusão do estudo (Real)

28 de abril de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de janeiro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

31 de janeiro de 2017

Primeira postagem (Estimativa)

1 de fevereiro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de dezembro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de novembro de 2020

Última verificação

1 de novembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CN001-016
  • 2016-001654-18 (Número EudraCT)
  • WN40227 (Outro identificador: Hoffman-La Roche)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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